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Estudo do epetraborol em pacientes com doença pulmonar MAC refratária ao tratamento

8 de junho de 2026 atualizado por: AN2 Therapeutics, Inc

Um estudo prospectivo de fase 2/3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico para avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética do epetraborol administrado por via oral em pacientes com doença pulmonar do complexo Mycobacterium Avium refratária ao tratamento

Este estudo principal de Fase 2/3, duplo-cego, controlado por placebo de epetraborol + OBR (regime de base otimizado) versus placebo + OBR em pacientes com doença pulmonar MAC refratária ao tratamento. Este estudo incluirá pacientes adultos com doença pulmonar MAC refratária ao tratamento que atendem a todos os critérios de elegibilidade (incluindo critérios clínicos, radiográficos e microbiológicos).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Na parte da Fase 2 do estudo, aproximadamente 80 pacientes serão randomizados em uma proporção de 1:1 (40 pacientes recebendo comprimidos de epetraborol ativo e 40 pacientes recebendo comprimidos de placebo correspondentes). A parte da Fase 2 do estudo inclui um plano de análise psicométrica cega para avaliar as propriedades psicométricas de um novo instrumento PRO. Além disso, as respostas clínicas baseadas em sintomas serão avaliadas usando dados cegos, para informar a medição da resposta clínica na parte da Fase 3 do estudo.

A parte da Fase 3 do estudo testará a superioridade de epetraborol + OBR em comparação com placebo + OBR. Nesta parte do estudo, aproximadamente 234 pacientes estão planejados para serem randomizados em uma proporção de 2:1 (156 pacientes recebendo comprimidos de epetraborol ativo e 78 pacientes recebendo comprimidos de placebo correspondentes). A atual definição de resposta clínica baseada em sintomas (usando o novo PRO) na Fase 3 é um substituto a ser verificado após as análises da Fase 2 com base nos dados até o Mês 6. Além disso, o Patrocinador determinará se o tamanho da amostra para a Fase 3 deve ser ajustado e verificará o regime de dosagem do epetraborol da Fase 3 com base na exposição plasmática observada ao epetraborol.

As análises de dados da Fase 3 incluirão uma revisão dos resultados relatados pelos pacientes, dados microbiológicos, de segurança e PK coletados em vários pontos de tempo até o Mês 6. Os pacientes na Fase 3 continuarão com o medicamento do estudo duplo-cego por 12 meses após a primeira cultura MAC negativa que define a conversão da cultura de escarro; o medicamento do estudo será descontinuado em pacientes que permanecerem com cultura MAC positiva apesar de 6 meses de terapia com o medicamento do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

177

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • Clayton, Austrália, 3168
        • 501004
      • South Brisbane, Austrália, 4101
        • 501002
    • New South Wales
      • Concord, New South Wales, Austrália, 2139
        • 501005
    • Queensland
      • Birtinya, Queensland, Austrália, 4575
        • 501007
      • Chermside West, Queensland, Austrália, 4032
        • 501003
      • Greenslopes, Queensland, Austrália
        • 501001
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Austrália, 6000
        • 501008
  • Coréia do Sul
      • Gwangju, Coréia do Sul, 61469
        • 219003
      • Incheon, Coréia do Sul, 21431
        • 219005
      • Seongnam-si, Coréia do Sul, 13620
        • 219001
      • Seoul, Coréia do Sul, 03080
        • 219002
      • Seoul, Coréia do Sul, 05505
        • 219007
      • Seoul, Coréia do Sul
        • 219008
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • 423032
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • 423037
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • 423070
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • 423069
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • 423006
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • 423068
    • Florida
      • Bay Pines, Florida, Estados Unidos, 33744
        • 423075
      • DeLand, Florida, Estados Unidos, 32720
        • 423018
      • Kissimmee, Florida, Estados Unidos, 34746
        • 423034
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • 423033
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • 423054
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33614
        • 423047
      • Vero Beach, Florida, Estados Unidos, 32960
        • 423038
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • 423027
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • 423076
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • 423029
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • 423015
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67211
        • 423063
    • Louisiana
      • Jefferson, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • 423065
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • 423042
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • 423060
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21231
        • 423003
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114-2696
        • 423074
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • 423061
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • 423078
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55902
        • 423031
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • 423008
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • 423004
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • 423009
    • New York
      • Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
        • 423024
      • New York, New York, Estados Unidos, 10017
        • 423014
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • 423013
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • 423071
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • 423072
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • 423017
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27103
        • 423039
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • 423079
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • 423082
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • 423007
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • 423002
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • 423058
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29414
        • 423045
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • 423001
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • 423067
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • 423081
      • Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
        • 423005
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • 423012
    • Washington
      • Edmonds, Washington, Estados Unidos, 98026
        • 423080
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • 423011
  • Japão
      • Aichi, Japão, 465-8620
        • 215019
      • Aomori, Japão, 036-8563
        • 215026
      • Fukuoka, Japão, 811-3195
        • 215004
      • Fukuoka, Japão, 814-0180
        • 215025
      • Fukuoka, Japão, 819-8555
        • 215016
      • Gifu, Japão, 502-8558
        • 215006
      • Hiroshima, Japão, 730-0822
        • 215030
      • Hokkaido, Japão, 070-8644
        • 215014
      • Ibaraki, Japão, 319-1113
        • 215028
      • Ishikawa, Japão, 920-8530
        • 215018
      • Ishikawa, Japão, 920-8650
        • 215020
      • Kanagawa, Japão, 236-0051
        • 215017
      • Kitakyushu, Japão, 806-0034
        • 215021
      • Kyoto, Japão, 610-0113
        • 215009
      • Kyoto, Japão, 612-8555
        • 215013
      • Mie, Japão, 514-1101
        • 215022
      • Nagano, Japão, 382-8577
        • 215023
      • Niigata, Japão, 951-8510
        • 215002
      • Osaka, Japão, 560-8552
        • 215029
      • Osaka, Japão, 591-8555
        • 215008
      • Osaka, Japão, 591-8555
        • 215012
      • Tokyo, Japão, 160-8582
        • 215001
      • Tokyo, Japão, 162-8655
        • 215005
      • Tokyo, Japão, 180-8610
        • 215024
      • Tokyo, Japão, 204-8522
        • 215003
      • Tokyo, Japão
        • 215027
      • Wakayama, Japão, 646-8558
        • 215010
      • Yamaguchi, Japão
        • 215007
      • Yokohama, Japão, 245-8575
        • 215011

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes do sexo masculino ou feminino com 18 anos de idade ou mais.
  2. Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito.

  3. Pacientes com diagnóstico de doença pulmonar MAC refratária ao tratamento, consistindo em todos os critérios a seguir (a) Microbiológicos, (b) Clínicos e (c) Radiográficos:

    1. Critérios microbiológicos:

      • Uma amostra respiratória positiva para MAC pré-estudo. Documentação de uma amostra positiva de MAC coletada por padrão de atendimento dentro de 6 meses após a triagem.
      • Uma amostra de expectoração induzida ou expectorada positiva para MAC.

    2. Critérios clínicos: Pelo menos 2 dos seguintes sintomas clínicos relatados pelo paciente:

      • Tosse com produção de escarro
      • Tosse sem expectoração
      • Congestão no peito
      • hemoptise
      • Dispnéia
      • Fadiga
      • Sudorese noturna ou sudorese incomum
    3. Critérios radiográficos: TC de tórax dentro de 8 semanas antes da randomização com anormalidades consistentes com doença pulmonar MAC.
  4. Pacientes que estão dispostos a cumprir todas as atividades e procedimentos do estudo durante toda a duração do estudo e cumprir todas as visitas de estudo planejadas e procedimentos de estudo desde a Triagem até a Visita LFU.
  5. Todos os pacientes devem concordar em usar um método eficaz de controle de natalidade.
  6. Espera-se que os pacientes sobrevivam com terapia antimicobacteriana contínua e cuidados de suporte apropriados desde a Triagem até a Visita LFU, a critério do Investigador.

Critério de exclusão:

  1. Pacientes com presença de qualquer doença ou condição suspeita ou confirmada na triagem ou no momento da randomização que, na opinião do investigador, possa confundir a avaliação da resposta clínica baseada em sintomas.
  2. Pacientes com malignidade pulmonar ativa ou qualquer malignidade que exigisse ou exigiria quimioterapia ou radioterapia dentro de 1 ano antes da randomização por meio da visita LFU.
  3. Pacientes com depuração de creatinina (CrCl) ≤50 mL/min, conforme estimado pela fórmula de Cockcroft Gault, na triagem ou no momento da randomização.
  4. Pacientes com hemoglobina
  5. Pacientes com hemoptise grave nos 28 dias anteriores à randomização, definida como >100 mL em qualquer período de 24 horas ou hemoptise grave ou extremamente grave.
  6. Doentes com compromisso hepático grave, evidenciado por alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) > 3 × limite superior do normal (LSN) ou bilirrubina total > 2 × LSN, ou sinais clínicos de cirrose ou doença hepática terminal.
  7. Pacientes grávidas ou amamentando.
  8. Pacientes com um intervalo QT médio corrigido usando a fórmula de Fridericia (QTcF) >480 ms com base em ECGs triplicados de 12 derivações na triagem.
  9. Pacientes com imunodeficiência ou condição imunocomprometida e risco de infecção pulmonar oportunista.
  10. Pacientes com início antecipado de nova terapia antimicobacteriana não em estudo a ser administrada a qualquer momento entre a triagem e o mês 6.
  11. Pacientes que receberam qualquer medicação experimental durante os 30 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes da randomização.
  12. Pacientes com qualquer exposição prévia ao epetraborol.
  13. Pacientes com qualquer condição que, na opinião do investigador, interfira na capacidade de concluir o estudo com segurança ou aderir aos requisitos do estudo, incluindo a incapacidade ou falta de vontade do paciente em cumprir todas as avaliações e visitas do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: placebo + OBR
Placebo + regime de fundo otimizado
Medicamento: Placebo
Placebo tomado por via oral QD
Experimental: epetraborol + OBR
epetraborol + regime de base otimizado
Medicamento: Epetraborol
500 mg por via oral QD
Outros nomes:
  • AN2-501971

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase 2: Perfil de eventos adversos de 500 mg de dose única diária de epetraborol
Prazo: Linha de base até o mês 16
Porcentagem de participantes que relataram eventos adversos emergentes do tratamento
Linha de base até o mês 16
Phase 2: Percentage of Participants Achieving Clinical Response
Prazo: Baseline to Month 6
Detection of within-patient changes in symptoms reported in a novel Patient-Reported Outcome (PRO) instrument at Month 6 (Clinical Response measured as improvement in at least one symptom and no worsening in any others from baseline)
Baseline to Month 6
Phase 3: Percentage of Participants Achieving Clinical Response
Prazo: Baseline to Month 6
Detection of within-patient changes in symptoms reported in a novel Patient-Reported Outcome (PRO) instrument at Month 6 (Clinical Response measured as improvement in at least one symptom and no worsening in any others from baseline)
Baseline to Month 6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase 2: Porcentagem de participantes que alcançam conversão cultural
Prazo: Linha de base até o mês 6
A conversão de escarro será avaliada usando conversão de cultura com base em 3 culturas de escarro negativas mensais consecutivas para MAC até o mês 6.
Linha de base até o mês 6
Fase 2: Percentagem de participantes que obtiveram melhoria microbiológica
Prazo: Linha de base até o mês 6
A melhoria microbiológica será avaliada no mês 3 e no mês 6 usando a diminuição na contagem de colônias MAC de ≥1 categoria.
Linha de base até o mês 6
Fase 2: Análise de Concordância da Resposta Clínica e Resposta Microbiológica baseada em PRO
Prazo: Linha de base até o mês 6
A concordância entre a resposta clínica em um novo instrumento de resultado relatado pelo paciente (PRO) e a resposta microbiológica será avaliada nos meses 3 e 6. A resposta microbiológica será avaliada usando a conversão da cultura de escarro e a melhoria microbiológica.
Linha de base até o mês 6
Fase 3: Porcentagem de participantes que alcançam conversão cultural
Prazo: Linha de base até o mês 6
A conversão de escarro será avaliada usando conversão de cultura com base em 3 culturas de escarro negativas mensais consecutivas para MAC até o mês 6.
Linha de base até o mês 6
Fase 3: Percentagem de participantes que obtiveram melhoria microbiológica
Prazo: Linha de base até o mês 6
A melhoria microbiológica será avaliada no mês 3 e no mês 6 usando a diminuição na contagem de colônias MAC de ≥1 categoria.
Linha de base até o mês 6
Fase 3: Análise de Concordância da Resposta Clínica e Resposta Microbiológica baseada em PRO
Prazo: Linha de base até o mês 6
A concordância entre a resposta clínica em um novo instrumento de resultado relatado pelo paciente (PRO) e a resposta microbiológica será avaliada nos meses 3 e 6. A resposta microbiológica será avaliada usando a conversão da cultura de escarro e a melhoria microbiológica
Linha de base até o mês 6
Fase 3: Perfil de eventos adversos de 500 mg de dose única diária de epetraborol
Prazo: Linha de base até o mês 16
Porcentagem de participantes que relataram eventos adversos emergentes do tratamento.
Linha de base até o mês 16
Phase 2: Change From Baseline in QOL-B Respiratory Domain PRO
Prazo: Measured at Baseline and months 1, 2, 3, 4, 5, and 6; Change from Baseline to Month 6 Reported
Mean change from baseline in Quality of Life - Bronchiectasis (QOL-B) respiratory domain score measured monthly through Month 6 (Change from Baseline to Month 6 Reported). QOL-B respiratory domain score is measured on a scale from 0 to 100 (with higher scores indicating better health-related quality of life).
Measured at Baseline and months 1, 2, 3, 4, 5, and 6; Change from Baseline to Month 6 Reported
Phase 2: Change From Baseline in NTM Symptoms Module PRO
Prazo: Measured at Baseline and months 1, 2, 3, 4, 5, and 6; Change from Baseline to Month 6 Reported
Mean change from baseline in NTM Symptoms Module PRO measured monthly through Month 6 (Change from Baseline to Month 6 Reported). NTM Symptoms Module score is measured on a scale from 0 to 100 (with higher scores indicating better function).
Measured at Baseline and months 1, 2, 3, 4, 5, and 6; Change from Baseline to Month 6 Reported
Phase 2: Change From Baseline in SGRQ-C PRO
Prazo: Measured at Baseline and months 1, 2, 3, 4, 5, and 6; Change from Baseline to Month 6 Reported
Mean change from baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire for COPD Patients (SGRQ-C) total score measured monthly through Month 6 (Change from Baseline to Month 6 Reported). SGRQ-C total score is measured on a scale from 0 to 100 (with lower scores representing better quality of life).
Measured at Baseline and months 1, 2, 3, 4, 5, and 6; Change from Baseline to Month 6 Reported
Phase 2: Maximum Plasma Concentration (Cmax) of Epetraborole
Prazo: Day 1 (2-3 hours post-dose) and Day 29 (within 1 hour pre-dose and 2-3 hours post-dose); Day 29 Result Reported
Cmax is the maximum plasma concentration of epetraborole estimated by population PK model.
Day 1 (2-3 hours post-dose) and Day 29 (within 1 hour pre-dose and 2-3 hours post-dose); Day 29 Result Reported
Phase 2: Area Under the Plasma Concentration-Time Curve From Time Point 0 Hours Until 24 Hours [AUC(0-24)] Post Dose
Prazo: Day 1 (2-3 hours post-dose) and Day 29 (within 1 hour pre-dose and 2-3 hours post-dose); Day 1 Result Reported
AUC(0-24) is defined as area under the plasma concentration-time curve of epetraborole from timepoint 0 hours until 24 hours post dose estimated by population PK model.
Day 1 (2-3 hours post-dose) and Day 29 (within 1 hour pre-dose and 2-3 hours post-dose); Day 1 Result Reported
Phase 2: Volume of Distribution (Vd) of Epetraborole
Prazo: Day 1 (2-3 hours post-dose) and Day 29 (within 1 hour pre-dose and 2-3 hours post-dose); Day 29 Result Reported
Vd is the apparent volume of distribution of epetraborole estimated by population PK model.
Day 1 (2-3 hours post-dose) and Day 29 (within 1 hour pre-dose and 2-3 hours post-dose); Day 29 Result Reported
Phase 3: Change From Baseline in QOL-B Respiratory Domain PRO
Prazo: Measured at Baseline and months 1, 2, 3, 4, 5, and 6; Change from Baseline to Month 6 Reported
Mean change from baseline in Quality of Life - Bronchiectasis (QOL-B) respiratory domain score measured monthly through Month 6 (Change from Baseline to Month 6 Reported). QOL-B respiratory domain score is measured on a scale from 0 to 100 (with higher scores indicating better health-related quality of life).
Measured at Baseline and months 1, 2, 3, 4, 5, and 6; Change from Baseline to Month 6 Reported
Phase 3: Change From Baseline in NTM Symptoms Module PRO
Prazo: Measured at Baseline and months 1, 2, 3, 4, 5, and 6; Change from Baseline to Month 6 Reported
Mean change from baseline in NTM Symptoms Module PRO measured monthly through Month 6 (Change from Baseline to Month 6 Reported). NTM Symptoms Module score is measured on a scale from 0 to 100 (with higher scores indicating better function).
Measured at Baseline and months 1, 2, 3, 4, 5, and 6; Change from Baseline to Month 6 Reported
Phase 3: Change From Baseline in SGRQ-C PRO
Prazo: Measured at Baseline and months 1, 2, 3, 4, 5, and 6; Change from Baseline to Month 6 Reported
Mean change from baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire for COPD Patients (SGRQ-C) total score measured monthly through Month 6 (Change from Baseline to Month 6 Reported). SGRQ-C total score is measured on a scale from 0 to 100 (with lower scores representing better quality of life).
Measured at Baseline and months 1, 2, 3, 4, 5, and 6; Change from Baseline to Month 6 Reported

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

AN2 Therapeutics, Inc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de maio de 2022

Conclusão Primária (Real)

18 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

18 de dezembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de março de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de abril de 2022

Primeira postagem (Real)

14 de abril de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EBO-301

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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