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Um estudo de PGN-EDO51 em participantes com distrofia muscular de Duchene passíveis de tratamento com salto do éxon 51 (CONNECT1-EDO51)

29 de abril de 2024 atualizado por: PepGen Inc

Um estudo de fase 2, aberto, de múltiplas doses ascendentes de PGN-EDO51 em participantes com distrofia muscular de Duchene passíveis de tratamento com salto do éxon 51 (CONNECT1-EDO51)

O objetivo principal do estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade de múltiplas doses intravenosas ascendentes (IV) de PGN-EDO51 administradas a participantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD).

O estudo consiste em 2 períodos: Um Período de Triagem (até 45 dias) e um Período de Tratamento e Observação (16 semanas).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

10

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens por nascimento, idade mínima de 10 anos no momento do consentimento/assentimento fornecido
  • Diagnóstico confirmado de DMD pode ser corrigido ignorando o Exon 51
  • Peso corporal de pelo menos 25kg na triagem
  • Pontuação de entrada Performance of Upper Limb (PUL) 2.0 de pelo menos 3 na triagem

Critério de exclusão:

  • História conhecida ou presença de quaisquer condições clinicamente significativas que possam interferir nas avaliações de segurança do estudo
  • Tratamento com qualquer terapia de substituição genética para o tratamento da DMD a qualquer momento
  • Infecção sistêmica atual ou recente nas 2 semanas anteriores à triagem ou infecção que requer antibióticos intravenosos nas 4 semanas anteriores à triagem
  • Cirurgia recente que requer anestesia nos 3 meses anteriores à triagem ou cirurgia prevista que requer anestesia geral durante o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: PGN-EDO51 no nível de dose 1 a cada 4 semanas
Medicamento: PGN-EDO51
Infusão intravenosa
Experimental: PGN-EDO51 no nível de dose 2 a cada 4 semanas
Medicamento: PGN-EDO51
Infusão intravenosa
Experimental: PGN-EDO51 no nível de dose 3 a cada 4 semanas
Medicamento: PGN-EDO51
Infusão intravenosa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos e eventos adversos graves (segurança e tolerabilidade de PGN-EDO51 no período MAD)
Prazo: Linha de base até a semana 16
Eventos adversos e eventos adversos graves
Linha de base até a semana 16
Eventos adversos e eventos adversos graves (segurança e tolerabilidade a longo prazo de PGN-EDO51 no período LTE)
Prazo: Linha de base para a semana 108
Eventos adversos e eventos adversos graves
Linha de base para a semana 108

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parâmetros farmacocinéticos plasmáticos (PK) (período MAD)
Prazo: Linha de base até a semana 12
Concentração plasmática máxima observada de PGN-EDO51
Linha de base até a semana 12
Parâmetros farmacocinéticos plasmáticos (PK) (período MAD)
Prazo: Linha de base até a semana 12
Tempo para concentração plasmática máxima observada de PGN-ED051
Linha de base até a semana 12
Parâmetros farmacocinéticos plasmáticos (PK) (período MAD)
Prazo: Linha de base até a semana 12
Meia-vida terminal aparente de PGN-EDO51
Linha de base até a semana 12
Parâmetros farmacocinéticos plasmáticos (PK) (período MAD)
Prazo: Linha de base até a semana 12
Área sob a curva para tempo de concentração de PGN-EDO51
Linha de base até a semana 12
Níveis de plasma PK (período LTE)
Prazo: Linha de base para a semana 104
Amostragem PK para níveis plasmáticos PGN-EDO51 e PGN-PMO51
Linha de base para a semana 104
Concentração muscular esquelética (período MAD)
Prazo: Linha de base até a semana 13
Alteração da linha de base na concentração muscular esquelética de PGN-EDO51 após doses múltiplas
Linha de base até a semana 13
Níveis de distrofina (período MAD)
Prazo: Linha de base até a semana 13
Alteração da linha de base nos níveis de distrofina medidos após doses múltiplas
Linha de base até a semana 13

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

PepGen Inc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de janeiro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de maio de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de setembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de outubro de 2023

Primeira postagem (Real)

12 de outubro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

30 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PGN-EDO51-102

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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