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Estudo pediátrico de fase 4 para avaliar a segurança e eficácia do Sonazoid para imagens hepáticas por ultrassom com contraste aprimorado

3 de março de 2026 atualizado por: GE Healthcare

Um estudo de fase 4, aberto, não randomizado e multicêntrico para avaliar a segurança e a eficácia da administração intravenosa de Sonazoid™ para ultrassonografia hepática com contraste aprimorado em pacientes pediátricos

Os tumores hepáticos, 40% dos quais são benignos, representam 1% a 4% de todos os tumores sólidos em crianças. Os tumores benignos são principalmente hemangiomas, hamartomas hepáticos e adenomas de células hepáticas. Os tumores malignos são principalmente hepatoblastoma, carcinoma hepatocelular (CHC), mesotelioma hepático maligno e rabdomiossarcoma. O diagnóstico diferencial de massas hepáticas em crianças geralmente é baseado na idade da criança, na avaliação clínica (incluindo resultados de testes de alfafetoproteína) e nas características de imagem.

Os tumores hepáticos raramente produzem sintomas e sinais claros nos estágios iniciais e progridem rapidamente. Como resultado, a maioria dos tumores hepáticos não são diagnosticados até os estágios intermediários ou tardios. Para melhorar a sobrevivência entre pacientes com tumores hepáticos, os médicos devem encontrar os tumores hepáticos o mais cedo possível e determinar se os tumores são benignos ou malignos. A ultrassonografia convencional é comumente usada para triagem e é preferida como técnica de imagem de primeira linha para crianças. Não só possui uma ampla gama de aplicações e alto rendimento diagnóstico, mas também é bem aceito pelos pacientes e seus pais. Pode ser realizado na sala de exame com a presença dos pais, permitindo imagens em tempo real e interação direta com o paciente e os pais.

CEUS é uma tecnologia de imagem não invasiva que pode observar contínua e dinamicamente a perfusão sanguínea em tumores em tempo real por meio da injeção de um agente de contraste para aumentar o sinal de refluxo do fluxo sanguíneo no corpo humano. Consequentemente, o CEUS é útil para visualizar capilares e perfusão tecidual no corpo humano.

O objetivo deste estudo atual é avaliar o uso de microbolhas de perfluorobutano Sonazoid™ (PFB) como meio de contraste para CEUS para avaliação de massas hepáticas solitárias em crianças.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo prospectivo de Fase 4, aberto, não randomizado e multicêntrico na Europa inscreverá pacientes pediátricos que apresentam ≥1 FLL alvo não tratado confirmado. Este estudo planeja inscrever pelo menos 50 indivíduos em até 12 centros na Europa. Se um paciente tiver vários FLLs, o investigador deverá selecionar a lesão alvo a seu critério. Sempre que possível, a lesão alvo deve ser uma lesão claramente visível e acessível que possa ser facilmente seguida durante o exame ultrassonográfico não CE e em todas as fases do exame CEUS. O diagnóstico de referência/padrão de verdade para a lesão alvo de interesse será estabelecido pelos investigadores principais/subinvestigadores com base em todas as informações clínicas disponíveis, incluindo os resultados da biópsia, se disponível, e o exame dinâmico CECT ou CEMRI necessário para o estudo.

Após a ultrassonografia sem contraste (pré-contraste) do FLL alvo, uma dose única de Sonazoid™, dosada de acordo com o peso corporal (0,12 μL de microbolhas/kg), será administrada por via intravenosa a cada paciente, e um exame CEUS será realizado, com imagens adquiridas conforme especificado no Manual de Imagens.

As imagens de ultrassom e CEUS sem aprimoramento serão avaliadas por 3 leitores cegos independentes seguindo as diretrizes WFUMB-EFSUMB para adultos e de acordo com a Carta de Revisão Independente. Os diagnósticos baseados na ultrassonografia sem contraste e nos resultados do CEUS serão comparados com o diagnóstico de referência/padrão de verdade para a lesão alvo. A precisão diagnóstica, sensibilidade e especificidade da ultrassonografia sem contraste e das imagens CEUS serão então calculadas. Os dados de segurança clínica serão coletados ao longo do estudo. A segurança será avaliada monitorando os sujeitos quanto à ocorrência de EAs.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

50

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Alemanha
      • München, Alemanha, 81377
        • Ainda não está recrutando
        • Munich University Hospital
  • Itália
      • Bergamo, Itália, 24127
        • Ainda não está recrutando
        • Papa Giovanni XXIII Hospital
      • Genoa, Itália, 16147
        • Ainda não está recrutando
        • Giannina Gaslini Institute
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido, BS2 8BJ
        • Recrutamento
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Recrutamento
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, W2 1NY
        • Recrutamento
        • Imperial College Healthcare NHS Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • O sujeito tem <18 anos de idade no dia do consentimento.
  • O sujeito tem pelo menos 1 FLL não tratado com ≤8 lesões (excluindo cistos), com ≤8 cm confirmado em exame diagnóstico realizado no último mês (ou últimos 3 meses se a lesão for benigna) e que também poderia ser visualizado quando obtido por meio de ultrassonografia sem contraste
  • O sujeito fez um exame CECT ou CEMRI dinâmico no último mês ou está programado para fazer um no mês seguinte à inclusão no estudo, e essas imagens estão/estariam disponíveis.
  • O sujeito pode cumprir os procedimentos do estudo.
  • Os pais ou representantes legalmente autorizados assinaram o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido aprovado para este estudo pelo Conselho de Revisão Independente (IRB)/Comitê de Ética Independente (IEC). O formulário indicará que o paciente (e/ou um representante legalmente aceitável) foi informado de todos os aspectos pertinentes do estudo. Os pacientes que são capazes de fornecer consentimento assinaram um formulário de consentimento pediátrico apropriado à idade
  • Pacientes do sexo feminino pós-menarca devem ter um teste de urina de gravidez negativo na triagem e na pré-dose no dia da dosagem.
  • Pacientes do sexo feminino pós-menarca e pacientes do sexo masculino que são sexualmente ativos com um parceiro com potencial para engravidar devem praticar abstinência ou usar uma forma eficaz de controle de natalidade (ver Seção 8.6) por ≥30 dias antes de serem incluídos no estudo

Critérios de exclusão:

  • O sujeito tem hipersensibilidade conhecida ou suspeita a qualquer um dos componentes do Sonazoid™, incluindo histórico de alergia a ovos ou ovoprodutos (ou seja, manifestada por erupção cutânea em todo o corpo, dificuldade respiratória, inchaço oral ou laríngeo, hipotensão ou choque).
  • O sujeito tem uma condição clinicamente fatal aguda (ou seja, a sobrevida esperada é ≤6 meses).
  • O sujeito recebeu anteriormente Sonazoid™ ou outro agente de contraste de ultrassom nos últimos 30 dias.
  • O sujeito foi submetido ou está planejando ser submetido a um exame com um agente de contraste (ou seja, agente de contraste iodado para raios X, agente de contraste para ressonância magnética ou outro agente de contraste para ultrassom) nas 24 horas anteriores ou após a injeção de Sonazoid™.
  • O sujeito foi submetido ou foi submetido a quimioterapia ou radioterapia sistêmica ou loco-regional
  • O sujeito está participando em outro ensaio clínico com um medicamento não registrado, ou menos de 30 dias se passaram desde que o sujeito completou a participação em tal ensaio
  • O sujeito é uma mulher grávida ou amamentando.
  • O médico considera que uma agulha grande o suficiente (calibre 24 ou maior) não pode ser inserida.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Diagnóstico
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Sonazóide
Os participantes receberão uma dose única intravenosa de Sonazoid™, dosada de acordo com o peso corporal (0,12 μL microbolhas/kg)
Teste de diagnostico: Ultrassom com contraste aprimorado
Após a ultrassonografia sem contraste (pré-contraste) das lesões hepáticas focais alvo (FLL), Sonazoid™ será administrado por via intravenosa e um exame com contraste será realizado.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Precisão do ultrassom aprimorado pelo Sonazoid na imagem de lesões hepáticas focais durante a fase vascular da imagem
Prazo: As imagens a serem capturadas durante os estudos, exame CEUS [aproximadamente 5 segundos antes da injeção em bolus, até 4 minutos após a injeção para a fase vascular] e avaliações de imagens cegas devem ser executadas remotamente em um laboratório central
Precisão do diagnóstico com base na leitura cega independente da imagem aprimorada pelo Sonazoid™ para diferenciação de lesões (FLLs benignos ou malignos) durante a imagem da fase vascular. As diretrizes WFUMB-EFSUMB para interpretação de CEUS do fígado em adultos serão usadas para interpretar as imagens e o diagnóstico inicial do sujeito (bem estabelecido por CECT, CEMRI ou biópsia) será usado como diagnóstico de referência/padrão de verdade.
As imagens a serem capturadas durante os estudos, exame CEUS [aproximadamente 5 segundos antes da injeção em bolus, até 4 minutos após a injeção para a fase vascular] e avaliações de imagens cegas devem ser executadas remotamente em um laboratório central
Sensibilidade do ultrassom aprimorado por Sonazoid na imagem de lesões hepáticas focais durante a fase vascular da imagem
Prazo: As imagens a serem capturadas durante os estudos, exame CEUS [aproximadamente 5 segundos antes da injeção em bolus, até 4 minutos após a injeção para a fase vascular] e avaliações de imagens cegas devem ser executadas remotamente em um laboratório central
Sensibilidade do diagnóstico com base na leitura cega independente da imagem aprimorada pelo Sonazoid™ para diferenciação de lesões (FLLs benignos ou malignos) durante a imagem da fase vascular. As diretrizes WFUMB-EFSUMB para interpretação de CEUS do fígado em adultos serão usadas para interpretar as imagens e o diagnóstico inicial do sujeito (bem estabelecido por CECT, CEMRI ou biópsia) será usado como diagnóstico de referência/padrão de verdade.
As imagens a serem capturadas durante os estudos, exame CEUS [aproximadamente 5 segundos antes da injeção em bolus, até 4 minutos após a injeção para a fase vascular] e avaliações de imagens cegas devem ser executadas remotamente em um laboratório central
Especificidade do ultrassom aprimorado por Sonazoid na imagem de lesões hepáticas focais durante a fase vascular da imagem
Prazo: As imagens a serem capturadas durante os estudos, exame CEUS [aproximadamente 5 segundos antes da injeção em bolus, até 4 minutos após a injeção para a fase vascular] e avaliações de imagens cegas devem ser executadas remotamente em um laboratório central
Especificidade do diagnóstico com base na leitura cega independente da imagem aprimorada pelo Sonazoid™ para diferenciação de lesões (FLLs benignos ou malignos) durante a imagem da fase vascular. As diretrizes WFUMB-EFSUMB para interpretação de CEUS do fígado em adultos serão usadas para interpretar as imagens e o diagnóstico inicial do sujeito (bem estabelecido por CECT, CEMRI ou biópsia) será usado como diagnóstico de referência/padrão de verdade.
As imagens a serem capturadas durante os estudos, exame CEUS [aproximadamente 5 segundos antes da injeção em bolus, até 4 minutos após a injeção para a fase vascular] e avaliações de imagens cegas devem ser executadas remotamente em um laboratório central

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Comparação da precisão do ultrassom com Sonazoid com o ultrassom sem contraste na imagem de lesões hepáticas focais durante a fase vascular
Prazo: Imagens a serem capturadas durante o exame CEUS dos estudos [aproximadamente 5 segundos antes da injeção em bolus, até 4 minutos após a injeção para a fase vascular] e avaliações de imagens cegas devem ser executadas remotamente em um laboratório central.
Precisão do diagnóstico (FLL benigno ou maligno) com base na imagem aprimorada pelo Sonazoid™ por imagem de fase vascular, em comparação com a imagem de ultrassom sem contraste, quando o diagnóstico inicial é usado como padrão de referência.
Imagens a serem capturadas durante o exame CEUS dos estudos [aproximadamente 5 segundos antes da injeção em bolus, até 4 minutos após a injeção para a fase vascular] e avaliações de imagens cegas devem ser executadas remotamente em um laboratório central.
Comparação da precisão do ultrassom com Sonazoid com o ultrassom sem contraste na imagem de lesões hepáticas focais durante a fase vascular e de Kupffer
Prazo: Imagens a serem capturadas durante o exame CEUS dos estudos [aproximadamente 5 segundos antes da injeção em bolus, até 10 minutos após a injeção para a(s) fase(s) vascular(es) e de Kupffer] e avaliações de imagens cegas devem ser executadas remotamente em um laboratório central
Precisão do diagnóstico (FLL benigno ou maligno) com base na imagem aprimorada por Sonazoid™ por fase vascular e imagem em fase de Kupffer, em comparação com a imagem por ultrassom sem contraste, quando o diagnóstico inicial é usado como padrão de referência.
Imagens a serem capturadas durante o exame CEUS dos estudos [aproximadamente 5 segundos antes da injeção em bolus, até 10 minutos após a injeção para a(s) fase(s) vascular(es) e de Kupffer] e avaliações de imagens cegas devem ser executadas remotamente em um laboratório central
Comparação da sensibilidade do ultrassom com Sonazoid com o ultrassom sem contraste na imagem de lesões hepáticas focais durante a fase vascular
Prazo: Imagens a serem capturadas durante o exame CEUS dos estudos [aproximadamente 5 segundos antes da injeção em bolus, até 4 minutos após a injeção para a fase vascular] e avaliações de imagens cegas devem ser executadas remotamente em um laboratório central.
Sensibilidade do diagnóstico (FLL benigno ou maligno) com base na imagem aprimorada pelo Sonazoid™ por imagem de fase vascular, em comparação com a imagem de ultrassom sem contraste, quando o diagnóstico inicial é usado como padrão de referência.
Imagens a serem capturadas durante o exame CEUS dos estudos [aproximadamente 5 segundos antes da injeção em bolus, até 4 minutos após a injeção para a fase vascular] e avaliações de imagens cegas devem ser executadas remotamente em um laboratório central.
Comparação da sensibilidade do ultrassom com Sonazoid com o ultrassom sem contraste na imagem de lesões hepáticas focais durante a fase vascular e de Kupffer
Prazo: Imagens a serem capturadas durante o exame CEUS dos estudos [aproximadamente 5 segundos antes da injeção em bolus, até 10 minutos após a injeção para a(s) fase(s) vascular(es) e de Kupffer] e avaliações de imagens cegas devem ser executadas remotamente em um laboratório central
Sensibilidade do diagnóstico (FLL benigno ou maligno) com base na imagem aprimorada por Sonazoid™ por fase vascular e imagem em fase de Kupffer, em comparação com a imagem por ultrassom sem contraste, quando o diagnóstico inicial é usado como padrão de referência.
Imagens a serem capturadas durante o exame CEUS dos estudos [aproximadamente 5 segundos antes da injeção em bolus, até 10 minutos após a injeção para a(s) fase(s) vascular(es) e de Kupffer] e avaliações de imagens cegas devem ser executadas remotamente em um laboratório central
Comparação da especificidade do ultrassom com Sonazoid com o ultrassom sem contraste na imagem de lesões hepáticas focais durante a fase vascular
Prazo: Imagens a serem capturadas durante o exame CEUS dos estudos [aproximadamente 5 segundos antes da injeção em bolus, até 4 minutos após a injeção para a fase vascular] e avaliações de imagens cegas devem ser executadas remotamente em um laboratório central.
Especificidade do diagnóstico (FLL benigno ou maligno) com base na imagem aprimorada pelo Sonazoid™ por imagem de fase vascular, em comparação com a imagem de ultrassom sem contraste, quando o diagnóstico inicial é usado como padrão de referência.
Imagens a serem capturadas durante o exame CEUS dos estudos [aproximadamente 5 segundos antes da injeção em bolus, até 4 minutos após a injeção para a fase vascular] e avaliações de imagens cegas devem ser executadas remotamente em um laboratório central.
Comparação da especificidade do ultrassom com Sonazoid com o ultrassom sem contraste na imagem de lesões hepáticas focais durante a fase vascular e de Kupffer
Prazo: Imagens a serem capturadas durante o exame CEUS dos estudos [aproximadamente 5 segundos antes da injeção em bolus, até 10 minutos após a injeção para a(s) fase(s) vascular(es) e de Kupffer] e avaliações de imagens cegas devem ser executadas remotamente em um laboratório central
Especificidade do diagnóstico (FLL benigno ou maligno) com base na imagem aprimorada por Sonazoid™ por fase vascular e imagem em fase de Kupffer, em comparação com a imagem por ultrassom sem contraste, quando o diagnóstico inicial é usado como padrão de referência.
Imagens a serem capturadas durante o exame CEUS dos estudos [aproximadamente 5 segundos antes da injeção em bolus, até 10 minutos após a injeção para a(s) fase(s) vascular(es) e de Kupffer] e avaliações de imagens cegas devem ser executadas remotamente em um laboratório central
Comparação da confiança diagnóstica do ultrassom com Sonazoid com o ultrassom sem contraste na imagem de lesões hepáticas focais durante a fase vascular
Prazo: Imagens a serem capturadas durante o exame CEUS dos estudos [aproximadamente 5 segundos antes da injeção em bolus, até 4 minutos após a injeção para a fase vascular] e avaliações de imagens cegas devem ser executadas remotamente em um laboratório central.
A diferença na confiança diagnóstica para a imagem de ultrassom sem contraste e para a imagem de ultrassom com Sonazoid™ com base na fase vascular. A diferença na confiança diagnóstica varia de -3 a 3; pontuações mais altas significam melhor resultado.
Imagens a serem capturadas durante o exame CEUS dos estudos [aproximadamente 5 segundos antes da injeção em bolus, até 4 minutos após a injeção para a fase vascular] e avaliações de imagens cegas devem ser executadas remotamente em um laboratório central.
Segurança de Sonazoid após administração intravenosa de ME em pacientes pediátricos com base em eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Desde a administração de Sonazoid, até 4 horas para monitoramento presencial seguido de acompanhamento telefônico de 24 e 72 horas
Número e porcentagem de indivíduos com eventos adversos emergentes do tratamento, definidos como eventos adversos que ocorreram em qualquer momento desde a administração de Sonazoid™ até o final do estudo (72 horas após a administração de Sonazoid™)
Desde a administração de Sonazoid, até 4 horas para monitoramento presencial seguido de acompanhamento telefônico de 24 e 72 horas
Segurança de Sonazoid após administração intravenosa de ME em pacientes pediátricos com base em eventos adversos emergentes do tratamento relacionados ao medicamento
Prazo: Desde a administração de Sonazoid, até 4 horas para monitoramento presencial seguido de acompanhamento telefônico de 24 e 72 horas
Número e porcentagem de indivíduos com eventos adversos emergentes do tratamento relacionados ao medicamento
Desde a administração de Sonazoid, até 4 horas para monitoramento presencial seguido de acompanhamento telefônico de 24 e 72 horas
Segurança de Sonazoid após administração intravenosa de ME em pacientes pediátricos com base em eventos adversos graves emergentes do tratamento
Prazo: Desde a administração de Sonazoid, até 4 horas para monitoramento presencial seguido de acompanhamento telefônico de 24 e 72 horas
Número e porcentagem de indivíduos com eventos adversos graves emergentes do tratamento
Desde a administração de Sonazoid, até 4 horas para monitoramento presencial seguido de acompanhamento telefônico de 24 e 72 horas
Segurança de Sonazoid após administração intravenosa de ME em pacientes pediátricos com base no exame físico
Prazo: Pré-administração de Sonazoid e 4 horas após a administração
Número e porcentagem de indivíduos com alterações no estado do exame físico (normal/anormal)
Pré-administração de Sonazoid e 4 horas após a administração
Segurança de Sonazoid após administração intravenosa de ME em pacientes pediátricos com base nos sinais vitais
Prazo: Pré-administração de Sonazoid e 4 horas após a administração
Estatísticas resumidas de pressão arterial sistólica/diastólica, frequência cardíaca, frequência respiratória, temperatura corporal e saturação de oxigênio para cada ponto de tempo
Pré-administração de Sonazoid e 4 horas após a administração
Segurança de Sonazoid após administração intravenosa de ME em pacientes pediátricos com base em resultados laboratoriais clínicos
Prazo: Pré-administração de Sonazoid e 4 horas após a administração
Estatísticas resumidas do laboratório clínico para cada ponto no tempo
Pré-administração de Sonazoid e 4 horas após a administração

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

GE Healthcare

Colaboradores

Medidata Solutions
PPD Development, LP

Investigadores

  • Diretor de estudo: David Thompson, GE Healthcare

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de janeiro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

31 de julho de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de outubro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de outubro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de outubro de 2024

Primeira postagem (Real)

15 de outubro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Outros números de identificação do estudo

  • GE-045-401
  • 1007450 (Outro identificador: IRAS ID)
  • 2023-505569-95-00 (Outro identificador: EU CT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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