- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT07469046
VAH vs VA em AML Recém-Diagnosticado em Idosos
Venetoclax, Azacitidina Combinados com Homoharringtonina Versus Venetoclax e Azacitidina em Leucemia Mieloide Aguda Recém-Diagnosticada em Idosos (60-75 Anos): Um Ensaio Clínico Multicêntrico, Aberto, Randomizado e Controlado
Este é um ensaio clínico multicêntrico, aberto, randomizado e controlado de fase III, concebido para avaliar a eficácia e segurança da combinação de Venetoclax, Azacitidina e Homoharringtonina (VAH) em comparação com Venetoclax e Azacitidina (VA) isoladamente em doentes idosos recém-diagnosticados com Leucemia Mieloide Aguda (LMA).
Serão recrutados um total de 308 doentes não tratados previamente, com idades entre os 60 e os 75 anos, com LMA (não-APL), que serão aleatoriamente distribuídos numa proporção de 1:1 para o grupo de controlo (VA) ou para o grupo experimental (VAH). O estudo visa determinar se a adição de Homoharringtonina ao regime padrão VA pode melhorar as taxas de resposta. Para mitigar o viés neste estudo aberto, os endpoints primários e secundários de eficácia serão avaliados por um Comité de Revisão Independente ou por um laboratório central cego à atribuição do tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Xianmin Song
- Número de telefone: (+86)18918029692
- E-mail: shongxm@sjtu.edu.cn
Locais de estudo
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200080
- Shanghai General Hospital
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Contato:
- Shanghai Road
-
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Diagnóstico de leucemia mieloide aguda (LMA), não APL, de acordo com os critérios da Classificação de Consenso Internacional (CCI) de 2022.
- Idade entre 60 e 75 anos, inclusive.
- Esperança de vida de pelo menos 12 semanas.
- Estado de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 a 3.
- Função orgânica adequada, a menos que as anomalias sejam consideradas devido ao envolvimento orgânico leucémico:
Creatinina sérica ≤ 1,5 × limite superior do normal (LSN). Saturação de oxigénio > 92% no ar ambiente. Bilirrubina total ≤ 3,0 × LSN. Alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) ≤ 3,0 × LSN.
Se as anomalias laboratoriais forem consideradas devido ao envolvimento orgânico leucémico, são permitidas bilirrubina total ≤ 5,0 × LSN e ALT/AST ≤ 5,0 × LSN.
- As mulheres em idade fértil devem ser pós-menopáusicas ou esterilizadas cirurgicamente. Os homens devem concordar em utilizar contraceção eficaz ou abster-se de doação de esperma desde o início do estudo até 90 dias após a última dose do tratamento do estudo.
- Capacidade de compreender e assinar voluntariamente um formulário de consentimento informado antes de quaisquer procedimentos relacionados com o estudo.
Critérios de Exclusão:
- Tratamento prévio com agentes hipometilantes para síndrome mielodisplásica (SMD). Quimioterapia prévia para LMA, exceto hidroxiureia. Terapia prévia com células CAR-T.
- Terapia experimental prévia para LMA.
- História documentada de neoplasia mieloproliferativa (NMP).
- LMA de risco favorável de acordo com os critérios da European LeukemiaNet (ELN) de 2022.
- Envolvimento conhecido ativo do sistema nervoso central (SNC) pela LMA.
- Infeção conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (VIH).
- Hepatite B ou hepatite C ativa que requeira terapia antiviral. Risco de reativação da hepatite B (antigénio de superfície da hepatite B positivo ou anticorpo do núcleo da hepatite B positivo sem profilaxia antiviral).
- História de outra neoplasia maligna nos 5 anos anteriores ao rastreio, exceto carcinoma cervical in situ adequadamente tratado, carcinoma basocelular ou espinocelular da pele, cancro da próstata localizado tratado com intenção curativa ou carcinoma ductal in situ tratado com intenção curativa.
- Doença sistémica instável incluindo angina instável, acidente vascular cerebral ou ataque isquémico transitório nos 3 meses anteriores ao rastreio. Enfarte do miocárdio nos 3 meses anteriores ao rastreio. Insuficiência cardíaca congestiva classe III ou IV da New York Heart Association. Implante recente de pacemaker. Doença hepática, renal ou metabólica grave que requeira tratamento contínuo. Hipertensão arterial pulmonar. Arritmias clinicamente significativas ou não controladas incluindo fibrilação ou flutter auricular persistente, arritmias ventriculares sintomáticas, QTc ≥ 470 ms em homens ou ≥ 480 ms em mulheres, bloqueio auriculoventricular de segundo ou terceiro grau sem pacemaker, ou arritmias que requeiram terapia antiarrítmica contínua.
- Síndrome de má absorção ou qualquer condição que impeça a administração enteral de medicamentos. Infeção sistémica ativa que requeira tratamento.
- Distúrbios neurológicos ou psiquiátricos significativos que requeiram tratamento incluindo epilepsia grau 2 ou superior, paralisia, afasia, enfarte cerebral recente, traumatismo craniano grave, demência, doença de Parkinson ou esquizofrenia.
- Homens férteis ou mulheres em idade fértil que não estejam dispostos a utilizar contraceção eficaz durante o tratamento e durante 12 meses após a conclusão do tratamento.
- Contagem de glóbulos brancos > 25 × 10⁹/L no rastreio (é permitida hidroxiureia para reduzir a contagem para cumprir os critérios de elegibilidade).
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Experimental: VAH
Os doentes recebem Venetoclax, Azacitidina e Homoharringtonina
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Venetoclax: 100 mg por via oral no Dia 1, 200 mg no Dia 2, depois 400 mg por via oral nos Dias 3-28 de um ciclo de 28 dias (aumento gradual da dose recomendado para doentes recém-diagnosticados).
Azacitidina: 75 mg/m² por via subcutânea ou intravenosa nos Dias 1-7.
Homoharringtonina (HHT): 1 mg/m² por via intravenosa nos Dias 1-7.
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Comparador Ativo: Comparador Ativo: VA
Os doentes recebem Venetoclax e Azacitidina
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Venetoclax: 100 mg por via oral no Dia 1, 200 mg no Dia 2, depois 400 mg por via oral nos Dias 3-28 de um ciclo de 28 dias (aumento gradual da dose recomendado para doentes recém-diagnosticados).
Azacitidina: 75 mg/m² por via subcutânea ou intravenosa nos Dias 1-7.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de Remissão Completa Composta (CRc)
Prazo: Até aproximadamente 8 semanas (da randomização até ao início do Ciclo 3; cada ciclo tem duração planeada de 28 dias).
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A proporção de participantes randomizados que alcançam remissão completa (CR) ou remissão completa com recuperação hematológica incompleta (CRi), de acordo com os critérios ELN de 2022, desde a randomização até ao início do Ciclo 3.
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Até aproximadamente 8 semanas (da randomização até ao início do Ciclo 3; cada ciclo tem duração planeada de 28 dias).
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Sobrevivência Livre de Eventos (EFS)
Prazo: até 36 meses
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Tempo desde a randomização até à recidiva morfológica, início de terapia subsequente (enquanto em RC/RCi) ou morte
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até 36 meses
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Sobrevivência Global (OS)
Prazo: até 36 meses
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Tempo desde a randomização até à morte por qualquer causa
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até 36 meses
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Taxa de Remissão Completa (RC)
Prazo: Desde a randomização até ao final do Ciclo 3 (aproximadamente 12 semanas).
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A proporção de participantes randomizados que atingem remissão completa (RC) de acordo com os critérios da European LeukemiaNet (ELN) de 2022. RC é definida como blastos na medula óssea <5%, ausência de blastos circulantes e doença extramedular, contagem absoluta de neutrófilos ≥1,0×10⁹/L e contagem de plaquetas ≥100×10⁹/L. Os participantes serão avaliados para RC desde a randomização até ao final do Ciclo 3. Os participantes que não realizarem avaliação da doença neste período serão considerados não respondedores para este endpoint. |
Desde a randomização até ao final do Ciclo 3 (aproximadamente 12 semanas).
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Taxa de Negatividade de Doença Residual Mínima (DRM)
Prazo: Até 2 anos após o término do tratamento.
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A proporção de participantes randomizados que atingem negatividade da doença residual mensurável (DRM) (<0,1%), avaliada de acordo com a metodologia definida no protocolo. As avaliações da DRM serão realizadas no Dia 14 (±1 dia) do Ciclo 1, no final do Ciclo 1 (±3 dias), no final de cada ciclo de tratamento subsequente (±7 dias), e a cada 3 meses durante o seguimento após atingir RC/RCi, até 2 anos após a conclusão do tratamento. Os participantes que forem randomizados, mas não realizarem a avaliação da DRM, serão considerados não respondedores. As taxas de negatividade da DRM serão comparadas entre os grupos de tratamento utilizando o teste de Cochran-Mantel-Haenszel (CMH), estratificado por idade (60-64, 65-69, 70-75 anos) e centro de estudo. Serão calculados intervalos de confiança bilaterais de 95%. |
Até 2 anos após o término do tratamento.
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Tempo até Primeira Remissão Completa Composta (CR ou CRi)
Prazo: Desde a randomização até ao primeiro CR ou CRi documentado durante o tratamento do estudo (até aproximadamente 12 meses).
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O tempo até à primeira remissão completa composta é definido como o número de dias desde a data de randomização até à data mais precoce em que um participante atinge remissão completa (RC) ou remissão completa com recuperação hematológica incompleta (RCRI).
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Desde a randomização até ao primeiro CR ou CRi documentado durante o tratamento do estudo (até aproximadamente 12 meses).
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Taxa de RC/RCi por Ciclo 1 e Ciclo 2
Prazo: Fim do Ciclo 1 e fim do Ciclo 2 (cada ciclo está planeado para 28 dias; avaliações realizadas antes do início do Ciclo 2 e do Ciclo 3)
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Proporção de doentes que atingem CR/CRi antes do início do Ciclo 2 e do Ciclo 3
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Fim do Ciclo 1 e fim do Ciclo 2 (cada ciclo está planeado para 28 dias; avaliações realizadas antes do início do Ciclo 2 e do Ciclo 3)
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Colaboradores e Investigadores
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Arber DA, Orazi A, Hasserjian RP, Borowitz MJ, Calvo KR, Kvasnicka HM, Wang SA, Bagg A, Barbui T, Branford S, Bueso-Ramos CE, Cortes JE, Dal Cin P, DiNardo CD, Dombret H, Duncavage EJ, Ebert BL, Estey EH, Facchetti F, Foucar K, Gangat N, Gianelli U, Godley LA, Gokbuget N, Gotlib J, Hellstrom-Lindberg E, Hobbs GS, Hoffman R, Jabbour EJ, Kiladjian JJ, Larson RA, Le Beau MM, Loh ML, Lowenberg B, Macintyre E, Malcovati L, Mullighan CG, Niemeyer C, Odenike OM, Ogawa S, Orfao A, Papaemmanuil E, Passamonti F, Porkka K, Pui CH, Radich JP, Reiter A, Rozman M, Rudelius M, Savona MR, Schiffer CA, Schmitt-Graeff A, Shimamura A, Sierra J, Stock WA, Stone RM, Tallman MS, Thiele J, Tien HF, Tzankov A, Vannucchi AM, Vyas P, Wei AH, Weinberg OK, Wierzbowska A, Cazzola M, Dohner H, Tefferi A. International Consensus Classification of Myeloid Neoplasms and Acute Leukemias: integrating morphologic, clinical, and genomic data. Blood. 2022 Sep 15;140(11):1200-1228. doi: 10.1182/blood.2022015850.
- Peyrade F, Gastaud L, Re D, Pacquelet-Cheli S, Thyss A. Treatment decisions for elderly patients with haematological malignancies: a dilemma. Lancet Oncol. 2012 Aug;13(8):e344-52. doi: 10.1016/S1470-2045(12)70234-6.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias
- Neoplasias por Tipo Histológico
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- Leucemia Mieloide
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- Leucemia Mieloide Aguda
- Produtos químicos orgânicos
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- Compostos heterocíclicos, 4 ou mais anéis
- Homoharringtonina
- Azacitidina
- Venetoclax
Outros números de identificação do estudo
- SHSYXY-202508-VAH-VA
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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