Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Карглуминовая кислота при метилмалоновой и пропионовой ацидемии (CAMP)

24 апреля 2019 г. обновлено: Dr. Majid Alfadhel, King Abdullah International Medical Research Center

Рандомизированное многоцентровое сравнительное исследование для оценки долгосрочной эффективности использования Carbaglu® у пациентов с пропионовой ацидемией (PA) или метилмалоновой ацидемией (MMA)

Рандомизированное многоцентровое сравнительное исследование фазы IIIb (три b) для оценки долгосрочной эффективности и безопасности применения карглуминовой кислоты (Carbaglu®) у пациентов с пропионовой ацидемией (PA) или метилмалоновой ацидемией (MMA). Клинический опыт применения Carbaglu® при органической ацидемии (ОА) ограничен несравнительным ретроспективным сбором данных у пациентов, получавших Carbaglu® в течение от 1 до 15 дней.

В настоящее время нет данных, подтверждающих использование карглуминовой кислоты для хронического лечения пациентов с ОА. Исследователи предлагают провести рандомизированное многоцентровое проспективное клиническое исследование для оценки долгосрочных эффектов применения Carbaglu® (50 мг/кг/день) в сочетании со стандартной хронической терапией у пациентов с ПА и ММА по сравнению со стандартной хронической терапией отдельно.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

33

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 11426
        • King Abdullah Specialist Children Hospital, King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Саудовская Аравия
        • King Fahad Medical City

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 11 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина Дети до 15 лет
  • Родитель или законный опекун соглашается принять участие и подписать форму информированного согласия, утвержденную IRB (Институциональным наблюдательным советом) (формы согласия не принимаются из-за умственной отсталости этих детей)
  • Неучастие в каких-либо других клинических испытаниях в течение предыдущих 30 дней

  • PA или MMA, подтвержденные с использованием следующих критериев:

    • ПА, подтвержденный измерением профиля ацилкарнитина, органической кислоты в моче, измерением пропионил-КоА-карбоксилазы в лейкоцитах или культивируемых фибробластах или молекулярным тестированием ДНК PCCA (пропионил-КоА-карбоксилаза, альфа-полипептид) или PCCB (пропионил-КоА-карбоксилаза, бета-полипептид) ген
    • ММА подтверждается измерением профиля ацилкарнитина, органической кислоты в моче, измерением метималонил-Ко-А мутазы в культуре фибробластов или молекулярным тестированием ДНК на наличие мутгена.
  • Ожидаемая выживаемость не менее 6 месяцев для целей данного исследования. Ожидаемая выживаемость будет определяться как пациент, не госпитализированный в педиатрическое отделение интенсивной терапии (PICU) из-за гипераммониемии более 2 раз в год, или бессимптомные пациенты, диагностированные программой скрининга новорожденных или стабильные хронические больные, находящиеся под амбулаторным наблюдением.

Критерий исключения:

  • Пациенты с другой органической ацидемией или любой другой причиной гипераммониемии
  • Пациент, получающий другую исследуемую терапию по поводу ПА или ММА
  • Гиперчувствительность или лекарственная аллергия на Carbaglu® в анамнезе.
  • Пациент с ПА или ММА и другими наследственными генетическими состояниями или врожденными аномалиями.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Без вмешательства: Группа контроля метилмалоновой ацидемии
пациенты с метилмалоновой ацидемией будут получать только стандартную терапию (белковая диета, L-карнитин, метронидазол и витамин B12)
Экспериментальный: Метилмалоновая ацидемия Активная рука
пациенты с метилмалоновой ацидемией будут получать карглуминовую кислоту в дополнение к стандартной терапии (белковая диета, L-карнитин, метронидазол и витамин B12)
Лекарство: Карглуминовая кислота
Карглуминовая кислота 50 мг/кг/день (два раза в день)
Другие имена:
  • Карбаглу
Без вмешательства: Рука контроля пропионовой ацидемии
пациенты с пропионовой ацидемией будут получать только стандартную терапию (белковая диета, L-карнитин, метронидазол и биотин)
Экспериментальный: Пропионовая ацидемия Активная рука
пациенты с пропионовой ацидемией будут получать карглуминовую кислоту в дополнение к стандартной терапии (белковая диета, L-карнитин, метронидазол и биотин)
Лекарство: Карглуминовая кислота
Карглуминовая кислота 50 мг/кг/день (два раза в день)
Другие имена:
  • Карбаглу

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество обращений за неотложной помощью в связи с гипераммониемией в течение 24 месяцев
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Время до первого визита в отделение неотложной помощи из-за гипераммониемии с момента начала лечения.
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца
Уровни аммиака в плазме в течение периода исследуемого лечения.
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца
Количество дней госпитализации
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца
Уровень ацилкарнитина у всех пациентов
Временное ограничение: один раз на скрининговом визите
один раз на скрининговом визите
Измерение уровня органических кислот в моче при обоих заболеваниях.
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца
Измерение уровня аминокислот в плазме при обоих заболеваниях
Временное ограничение: 24 месяца
24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

King Abdullah International Medical Research Center

Следователи

  • Главный следователь: Majid A. Alfadhel, MD, King Abdulaziz Medical City, National Guard / Riyadh-Saudi Arabia

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

19 марта 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

19 марта 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 апреля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 апреля 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

27 апреля 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 апреля 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 апреля 2019 г.

Последняя проверка

1 апреля 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RC 13/116

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Карглуминовая кислота

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Portugal

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться