Испытание по оценке эффективности и безопасности профилактического введения концизумаба у пациентов с тяжелой формой гемофилии А без ингибиторов (explorer™5)
15 ноября 2021 г. обновлено: Novo Nordisk A/S
Многоцентровое исследование по оценке эффективности и безопасности профилактического введения концизумаба у пациентов с тяжелой формой гемофилии А без ингибиторов
Это испытание проводится в Азии, Европе и Соединенных Штатах Америки (США).
Целью исследования является оценка эффективности концизумаба, вводимого подкожно.
(подкожно, под кожу) один раз в сутки для профилактики эпизодов кровотечения у больных с тяжелой формой гемофилии А без ингибиторов.
Обзор исследования
Статус
Статус
Завершенный
Условия
Условия
Вмешательство/лечение
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
Регистрация
36
Фаза
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Bonn, Германия, 53127
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Homburg, Германия, 66421
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Madrid, Испания, 28046
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Málaga, Испания, 29010
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Valencia, Испания, 46026
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Milano, Италия, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Rome, Италия, 00168
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Belfast, Соединенное Королевство, BT9 7AB
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
- Novo Nordisk Investigational Site
-
London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Таиланд, 10400
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Ankara, Турция, 06100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bornova-IZMIR, Турция, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Edirne, Турция, 22030
- Novo Nordisk Investigational Site
-
İstanbul, Турция, 34098
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Lviv, Украина, 79044
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Brest, Франция, 29609
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Caen, Франция, 14033
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nantes Cedex 1, Франция, 44093
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Malmö, Швеция, 205 02
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Solna, Швеция, 171 64
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Aichi, Япония, 466-8560
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nara, Япония, 634-8522
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Япония, 167-0035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Tokyo, Япония, 160-0023
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения: - Информированное согласие, полученное до проведения любых мероприятий, связанных с исследованием.
Деятельность, связанная с исследованием, — это любые процедуры, проводимые в рамках исследования, в том числе действия по определению пригодности для исследования. менее 1%), на основании медицинских записей или результатов скрининга Критерии исключения: - Известная или подозреваемая гиперчувствительность к исследуемому продукту (ам) или родственным продуктам - Известные наследственные или приобретенные нарушения свертываемости крови, отличные от гемофилии А - Наличие ингибиторов (нейтрализующих антител) к Фактор VIII (равный или превышающий 0,6 единиц Бетесда) при скрининге, измеренный методом Неймегена
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Количество рук
1
Оружие и интервенции
Группа участников / АрмияГруппа участников / Армия |
Вмешательство/лечениеВмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Концизумаб
Ежедневное введение концизумаба как пациентам по требованию, так и пациентам с профилактической целью
|
0,15 мг/кг (с возможным ступенчатым введением дозы до 0,25 мг/кг) вводят ежедневно п/к (подкожно, под кожу).
Продолжительность лечения составляет 24 недели в основной фазе и 52 недели в фазе продления.
Эпизоды прорывных кровотечений будут лечиться пациентами в домашних условиях с помощью туроктокога альфа по усмотрению врача-исследователя, который также будет выбирать уровни доз.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество эпизодов кровотечения в течение как минимум 24 недель от начала лечения
Временное ограничение: В течение не менее 24 недель от начала лечения
|
Представлено количество эпизодов кровотечения, которые были пролечены в течение как минимум 24 недель от начала лечения.
Данные представлены на последнем уровне дозы, когда произошло кровотечение.
|
В течение не менее 24 недель от начала лечения
|
Вторичные показатели результатов
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество эпизодов кровотечения в течение как минимум 76 недель от начала лечения
Временное ограничение: В течение не менее 76 недель от начала лечения
|
Представлено количество эпизодов кровотечения, которые были пролечены в течение как минимум 76 недель от начала лечения.
Данные представлены на последнем уровне дозы, когда произошло кровотечение.
|
В течение не менее 76 недель от начала лечения
|
|
Количество эпизодов спонтанного кровотечения в течение как минимум 24 недель от начала лечения
Временное ограничение: В течение не менее 24 недель от начала лечения
|
Кровотечения, которые не были связаны с конкретным, известным действием или событием, называются эпизодами спонтанного кровотечения.
Представлено количество эпизодов спонтанных кровотечений, которые были пролечены в течение как минимум 24 недель от начала лечения.
Данные представлены на последнем уровне дозы, когда произошло кровотечение.
|
В течение не менее 24 недель от начала лечения
|
|
Количество спонтанных эпизодов кровотечения в течение как минимум 76 недель от начала лечения
Временное ограничение: В течение не менее 76 недель от начала лечения
|
Кровотечения, которые не были связаны с конкретным, известным действием или событием, называются эпизодами спонтанного кровотечения.
Представлено количество эпизодов спонтанных кровотечений, которые были пролечены в течение как минимум 76 недель от начала лечения.
Данные представлены на последнем уровне дозы, когда произошло кровотечение.
|
В течение не менее 76 недель от начала лечения
|
|
Количество нежелательных явлений, связанных с лечением (TEAE), в течение как минимум 24 недель от начала лечения
Временное ограничение: В течение как минимум 24 недель от начала лечения (неделя 0)
|
Нежелательным явлением (НЯ) было любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили лекарственное средство, и которое не обязательно имело причинно-следственную связь с этим лечением.
TEAE определяли как событие, которое началось с момента первого воздействия лечения до последнего посещения в исследовании.
Представлено количество TEAE, которые произошли в течение по крайней мере 24 недель от начала лечения (неделя 0).
Данные представлены в зависимости от уровня дозы, которую принимали участники на момент возникновения нежелательного явления.
|
В течение как минимум 24 недель от начала лечения (неделя 0)
|
|
Количество нежелательных явлений, связанных с лечением (TEAE), в течение как минимум 76 недель от начала лечения
Временное ограничение: В течение не менее 76 недель от начала лечения (0-я неделя)
|
Нежелательным явлением (НЯ) было любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили лекарственное средство, и которое не обязательно имело причинно-следственную связь с этим лечением.
TEAE определяли как событие, которое началось с момента первого воздействия лечения до последнего посещения в исследовании.
Представлено количество TEAE, которые произошли в течение по крайней мере 76 недель от начала лечения (неделя 0).
Данные представлены в зависимости от уровня дозы, которую принимали участники на момент возникновения нежелательного явления.
|
В течение не менее 76 недель от начала лечения (0-я неделя)
|
|
Появление антител против концизумаба в течение как минимум 24 недель от начала лечения
Временное ограничение: В течение как минимум 24 недель от начала лечения (неделя 0)
|
Представлено появление антител против концизумаба в течение по крайней мере 24 недель от начала лечения (неделя 0).
В представленных данных «Да» означает количество участников, у которых были обнаружены положительные результаты тестов на антитела к концизумабу, тогда как «Нет» означает количество участников, у которых были выявлены отрицательные результаты тестов на антитела к концизумабу.
|
В течение как минимум 24 недель от начала лечения (неделя 0)
|
|
Появление антител против концизумаба в течение как минимум 76 недель от начала лечения
Временное ограничение: В течение не менее 76 недель от начала лечения (0-я неделя)
|
Представлено появление антител против концизумаба в течение по крайней мере 76 недель от начала лечения (неделя 0).
В представленных данных «Да» означает количество участников, у которых были обнаружены положительные результаты тестов на антитела к концизумабу, тогда как «Нет» означает количество участников, у которых были выявлены отрицательные результаты тестов на антитела к концизумабу.
|
В течение не менее 76 недель от начала лечения (0-я неделя)
|
|
Изменение уровня фибриногена в течение 24 недель от начала лечения
Временное ограничение: В течение 24 недель от начала лечения (неделя 0)
|
Представлено изменение фибриногена в течение 24 недель от начала лечения (неделя 0).
Данные представлены для последнего уровня дозы, которого достигли участники во время оценки.
|
В течение 24 недель от начала лечения (неделя 0)
|
|
Изменение уровня фибриногена в течение как минимум 76 недель от начала лечения
Временное ограничение: В течение не менее 76 недель от начала лечения (0-я неделя)
|
Представлено изменение уровня фибриногена в течение как минимум 76 недель от начала лечения (неделя 0).
Данные представлены для последнего уровня дозы, которого достигли участники во время оценки.
|
В течение не менее 76 недель от начала лечения (0-я неделя)
|
|
Изменение D-димера в течение 24 недель от начала лечения
Временное ограничение: В течение 24 недель от начала лечения (неделя 0)
|
Представлено изменение D-димера в течение по крайней мере 24 недель от начала лечения (неделя 0).
Данные представлены для последнего уровня дозы, которого достигли участники во время оценки.
|
В течение 24 недель от начала лечения (неделя 0)
|
|
Изменение D-димера в течение как минимум 76 недель от начала лечения
Временное ограничение: В течение не менее 76 недель от начала лечения (0-я неделя)
|
Представлено изменение D-димера в течение как минимум 76 недель от начала лечения (неделя 0).
Данные представлены для последнего уровня дозы, которого достигли участники во время оценки.
|
В течение не менее 76 недель от начала лечения (0-я неделя)
|
|
Изменение фрагмента протромбина 1 + 2 (F1 + F2) в течение 24 недель от начала лечения
Временное ограничение: В течение 24 недель от начала лечения (неделя 0)
|
Представлено изменение F1 + F2 в течение 24 недель от начала лечения (неделя 0).
Данные представлены для последнего уровня дозы, которого достигли участники во время оценки.
|
В течение 24 недель от начала лечения (неделя 0)
|
|
Изменение фрагмента протромбина 1 + 2 (F1 + F2) в течение как минимум 76 недель от начала лечения
Временное ограничение: В течение не менее 76 недель от начала лечения (0-я неделя)
|
Представлено изменение F1 + F2 в течение по крайней мере 76 недель от начала лечения (неделя 0).
Данные представлены для последнего уровня дозы, которого достигли участники во время оценки.
|
В течение не менее 76 недель от начала лечения (0-я неделя)
|
|
Изменение протромбинового времени (ПВ) в течение 24 недель от начала лечения
Временное ограничение: В течение 24 недель от начала лечения (неделя 0)
|
Представлено изменение ПВ в течение 24 недель от начала лечения (0-я неделя).
Данные представлены для последнего уровня дозы, которого достигли участники во время оценки.
|
В течение 24 недель от начала лечения (неделя 0)
|
|
Изменение протромбинового времени (ПВ) в течение как минимум 76 недель от начала лечения
Временное ограничение: В течение не менее 76 недель от начала лечения (0-я неделя)
|
Представлено изменение PT в течение по крайней мере 76 недель от начала лечения (неделя 0).
Данные представлены для последнего уровня дозы, которого достигли участники во время оценки.
|
В течение не менее 76 недель от начала лечения (0-я неделя)
|
|
Изменение активированного частичного тромбопластинового времени (АЧТВ) в течение 24 недель от начала лечения
Временное ограничение: В течение 24 недель от начала лечения (неделя 0)
|
Представлено изменение АЧТВ в течение 24 недель от начала лечения (0-я неделя).
Данные представлены для последнего уровня дозы, которого достигли участники во время оценки.
|
В течение 24 недель от начала лечения (неделя 0)
|
|
Изменение активированного частичного тромбопластинового времени (АЧТВ) в течение как минимум 76 недель от начала лечения
Временное ограничение: В течение не менее 76 недель от начала лечения (0-я неделя)
|
Представлено изменение АЧТВ в течение по крайней мере 76 недель от начала лечения (неделя 0).
Данные представлены для последнего уровня дозы, которого достигли участники во время оценки.
|
В течение не менее 76 недель от начала лечения (0-я неделя)
|
|
Изменение уровня антитромбина (АТ) в течение 24 недель от начала лечения
Временное ограничение: В течение 24 недель от начала лечения (неделя 0)
|
Представлено изменение AT в течение 24 недель от начала лечения (0-я неделя).
Данные представлены для последнего уровня дозы, которого достигли участники во время оценки.
|
В течение 24 недель от начала лечения (неделя 0)
|
|
Изменение уровня антитромбина (АТ) по крайней мере через 76 недель после лечения
Временное ограничение: В течение не менее 76 недель от начала лечения (0-я неделя)
|
Представлено изменение AT по крайней мере через 76 недель от начала лечения (неделя 0).
Данные представлены для последнего уровня дозы, которого достигли участники во время оценки.
|
В течение не менее 76 недель от начала лечения (0-я неделя)
|
|
Концентрация концизумаба перед введением последней дозы через 24 недели
Временное ограничение: Перед введением последней дозы в 24 недели
|
Представлена концентрация концизумаба перед введением последней дозы через 24 недели.
Данные представлены для последнего уровня дозы, которого достигли участники во время оценки.
|
Перед введением последней дозы в 24 недели
|
|
Концентрация концизумаба перед введением последней дозы по крайней мере через 76 недель
Временное ограничение: Перед введением последней дозы по крайней мере через 76 недель
|
Представлена концентрация концизумаба перед введением последней дозы по крайней мере через 76 недель.
Данные представлены для последнего уровня дозы, которого достигли участники во время оценки.
|
Перед введением последней дозы по крайней мере через 76 недель
|
|
Значение концентрации ингибитора пути свободного тканевого фактора (TFPI) до введения последней дозы через 24 недели
Временное ограничение: Перед введением последней дозы в 24 недели
|
Представлено значение концентрации свободного TFPI (TFPI, не связанного с концизумабом) перед введением последней дозы через 24 недели.
Данные представлены для последнего уровня дозы, которого достигли участники во время оценки.
|
Перед введением последней дозы в 24 недели
|
|
Значение концентрации ингибитора пути свободного тканевого фактора (TFPI) до введения последней дозы по крайней мере через 76 недель
Временное ограничение: Перед введением последней дозы по крайней мере через 76 недель
|
Представлено значение концентрации свободного TFPI до введения последней дозы, по крайней мере, через 76 недель.
Данные представлены для последнего уровня дозы, которого достигли участники во время оценки.
|
Перед введением последней дозы по крайней мере через 76 недель
|
|
Пик образования тромбина перед введением последней дозы через 24 недели
Временное ограничение: Перед введением последней дозы в 24 недели
|
Пиковая генерация тромбина – это максимальная концентрация тромбина, образующаяся в данный момент времени.
Представлен пик образования тромбина перед введением последней дозы в 24 недели.
Данные представлены для последнего уровня дозы, которого достигли участники во время оценки.
|
Перед введением последней дозы в 24 недели
|
|
Пик образования тромбина до введения последней дозы, по крайней мере, через 76 недель
Временное ограничение: Перед введением последней дозы по крайней мере через 76 недель
|
Пиковая генерация тромбина – это максимальная концентрация тромбина, образующаяся в данный момент времени.
Представлено пиковое образование тромбина до введения последней дозы по крайней мере через 76 недель.
Данные представлены для последнего уровня дозы, которого достигли участники во время оценки.
|
Перед введением последней дозы по крайней мере через 76 недель
|
|
Потенциал эндогенного тромбина перед введением последней дозы через 24 недели
Временное ограничение: Перед введением последней дозы в 24 недели
|
Эндогенный тромбиновый потенциал (ЭТП), определяемый как количество тромбина, которое может образоваться после активации свертывания in vitro тканевым фактором в качестве триггера и фосфолипидами в качестве заменителя тромбоцитов.
Представлен эндогенный тромбиновый потенциал до введения последней дозы в 24 недели.
Данные представлены для последнего уровня дозы, которого достигли участники во время оценки.
|
Перед введением последней дозы в 24 недели
|
|
Потенциал эндогенного тромбина до введения последней дозы по крайней мере через 76 недель
Временное ограничение: Перед введением последней дозы по крайней мере через 76 недель
|
Эндогенный тромбиновый потенциал (ЭТП), определяемый как количество тромбина, которое может образоваться после активации свертывания in vitro тканевым фактором в качестве триггера и фосфолипидами в качестве заменителя тромбоцитов.
Представлен эндогенный тромбиновый потенциал до введения последней дозы по крайней мере через 76 недель.
Данные представлены для последнего уровня дозы, которого достигли участники во время оценки.
|
Перед введением последней дозы по крайней мере через 76 недель
|
|
Индекс скорости образования тромбина перед введением последней дозы через 24 недели
Временное ограничение: Перед введением последней дозы в 24 недели
|
Индекс скорости образования тромбина представляет собой эффективную скорость образования тромбина между временем запаздывания и временем до пика.
Представлен индекс скорости образования тромбина до введения последней дозы в 24 недели.
Данные представлены для последнего уровня дозы, которого достигли участники во время оценки.
|
Перед введением последней дозы в 24 недели
|
|
Индекс скорости образования тромбина до введения последней дозы, по крайней мере, через 76 недель
Временное ограничение: Перед введением последней дозы по крайней мере через 76 недель
|
Индекс скорости образования тромбина представляет собой эффективную скорость образования тромбина между временем запаздывания и временем до пика.
Представлен индекс скорости образования тромбина до введения последней дозы по крайней мере через 76 недель.
Данные представлены для последнего уровня дозы, которого достигли участники во время оценки.
|
Перед введением последней дозы по крайней мере через 76 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Shapiro AD, Angchaisuksiri P, Astermark J, Benson G, Castaman G, Eichler H, Jimenez-Yuste V, Kavakli K, Matsushita T, Poulsen LH, Wheeler AP, Young G, Zupancic-Salek S, Oldenburg J, Chowdary P. Long-term efficacy and safety of subcutaneous concizumab prophylaxis in hemophilia A and hemophilia A/B with inhibitors. Blood Adv. 2022 Jun 14;6(11):3422-3432. doi: 10.1182/bloodadvances.2021006403.
- Shapiro AD, Angchaisuksiri P, Astermark J, Benson G, Castaman G, Chowdary P, Eichler H, Jimenez-Yuste V, Kavakli K, Matsushita T, Poulsen LH, Wheeler AP, Young G, Zupancic-Salek S, Oldenburg J. Subcutaneous concizumab prophylaxis in hemophilia A and hemophilia A/B with inhibitors: phase 2 trial results. Blood. 2019 Nov 28;134(22):1973-1982. doi: 10.1182/blood.2019001542.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Начало исследования
16 августа 2017 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Первичное завершение
22 июня 2018 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Завершение исследования
3 июня 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Первый отправленный
20 июня 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 июня 2017 г.
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Первый опубликованный
22 июня 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Последнее опубликованное обновление
16 ноября 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 ноября 2021 г.
Последняя проверка
Последняя проверка
1 ноября 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
Другие идентификационные номера исследования
- NN7415-4255
- U1111-1179-3872 (ДРУГОЙ: World Health Organization (WHO))
- 2016-000614-29 (РЕГИСТРАЦИЯ: EudraCT)
- JapicCTI-173682 (РЕГИСТРАЦИЯ: JAPIC)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Согласно обязательству Novo Nordisk по раскрытию информации на сайте novonordisk-trials.com
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .