Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Доказательство концепции исследования даникопана в течение 6 месяцев лечения у участников с гломерулопатией C3 (C3G)

7 октября 2022 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals

Фаза 2, проверка концепции, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование лечения ACH-0144471 в течение 6 месяцев у пациентов с гломерулопатией C3 (C3G) с открытым расширением

Основная цель этого клинического исследования для проверки концепции заключалась в оценке эффективности и безопасности исследуемого препарата ACH-0144471 (также известного как даникопан и ALXN2040) у участников с C3G, у которых также была значительная протеинурия, связанная с C3G.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

13

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Clinical Study Site
  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Clinical Study Site
    • Georgia
      • Lawrenceville, Georgia, Соединенные Штаты, 30046
        • Clinical Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Clinical Study Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Clinical Study Site
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Clinical Study Site
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Clinical Study Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 13 лет до 61 год (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Имел подтвержденный биопсией первичный C3G
  • Имелись клинические доказательства продолжающегося заболевания, основанные на значительной протеинурии, связанной с заболеванием C3G, по мнению главного исследователя (PI), имевшиеся до включения в исследование и подтвержденные во время скрининга.
  • Был готов соблюдать требования вакцинации.

Ключевые критерии исключения:

  • Наличие в анамнезе или наличие каких-либо клинически значимых сопутствующих заболеваний, из-за которых участник не подходит для участия в исследовании.
  • Когда-либо получал даникопан
  • Имел более 50% фиброза или более 50% клубочков с клеточными полулуниями на биопсии почки до лечения
  • Имела расчетную скорость клубочковой фильтрации
  • Был реципиентом почечного трансплантата или получал заместительную почечную терапию
  • В анамнезе была трансплантация крупных органов или трансплантация гемопоэтических стволовых клеток / костного мозга.
  • Имели признаки моноклональной гаммопатии неясного значения, инфекций, злокачественных новообразований, аутоиммунных заболеваний или других состояний, по отношению к которым C3G является вторичным
  • Имели другие почечные заболевания, которые могли бы помешать интерпретации исследования.
  • Был диагностирован или имел признаки гепатобилиарного холестаза
  • Женщины, которые были беременны, кормили грудью или планировали забеременеть во время исследования или в течение 90 дней после приема исследуемого препарата.
  • Лихорадка в анамнезе, температура тела >38°С или другие признаки клинически значимой активной инфекции в течение 14 дней до введения исследуемого препарата
  • Имели признаки вируса иммунодефицита человека, инфекции гепатита В или активной инфекции гепатита С при скрининге.
  • Имели лабораторные отклонения при скрининге, которые, по мнению PI, сделали бы участника непригодным для участия в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Даникопан (период двойного слепого лечения), за которым следует Даникопан (открытый период продления)

Даникопан назначали в начальной дозе 100 мг 3 раза в сутки (3 раза в сутки) в течение первых 2 недель, затем дозу увеличивали до 200 мг три раза в сутки на оставшуюся часть 6-месячного периода лечения.

Все участники, завершившие период двойного слепого лечения, были включены в открытый расширенный период и должны были получать даникопан 200 мг три раза в день.
Лекарство: Даникопан
Даникопан применяли в виде пероральных таблеток.
Другие имена:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (ранее)
  • АСН-4471
  • ACH4471
  • 4471
Плацебо Компаратор: Плацебо (двойной слепой период лечения), затем даникопан (открытый продленный период)

Плацебо вводили трижды в день в течение 6-месячного периода лечения.

Все участники, завершившие период двойного слепого лечения, были включены в открытый расширенный период и должны были получать даникопан 200 мг три раза в день.
Лекарство: Даникопан
Даникопан применяли в виде пероральных таблеток.
Другие имена:
  • ALXN2040
  • ACH-0144471 (ранее)
  • АСН-4471
  • ACH4471
  • 4471
Лекарство: Плацебо
Соответствующее плацебо вводили в виде пероральной таблетки.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общего балла биопсии по сравнению с исходным уровнем на 28-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 28
Суммарная оценка биопсии была основана на оценке, включающей изменения индекса активности, окрашивание клубочков C3c и инфильтрацию клубочков макрофагами в конце 6 месяцев лечения. Комбинированная система оценки индекса биопсии почки варьировалась от 0 до 21, при этом более высокие баллы указывали на худшие результаты.
Исходный уровень, неделя 28
Участники со снижением протеинурии на 28 неделе
Временное ограничение: 28 неделя
Снижение протеинурии определяли как снижение на ≥ 30% по сравнению с исходным уровнем на основе 24-часового содержания белка в моче (мг/день).
28 неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение протеинурии по сравнению с исходным уровнем на 28 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 28
Протеинурия оценивалась на основе 24-часового сбора мочи в начале исследования и на 28-й неделе.
Исходный уровень, неделя 28
Процентное изменение протеинурии по сравнению с исходным уровнем на 28-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 28
Протеинурия оценивалась на основе 24-часового сбора мочи в начале исследования и на 28-й неделе.
Исходный уровень, неделя 28
Наклон расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) от исходного уровня до 6 месяцев
Временное ограничение: 6 месяцев
Наклон рСКФ оценивали с помощью простой линейной регрессии для каждого участника, включая все значения данных от исходного уровня до конца 6-месячного слепого периода лечения, с рСКФ в качестве зависимой переменной и времени в качестве независимой переменной.
6 месяцев
Наклон расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) после открытого лечения даникопаном
Временное ограничение: 12 месяцев
Наклон рСКФ оценивали с помощью простой линейной регрессии для каждого участника, включая все значения данных в течение открытого дополнительного периода с рСКФ в качестве зависимой переменной и времени в качестве независимой переменной.
12 месяцев
Изменение рСКФ по сравнению с исходным уровнем на 28-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 28
Представлено изменение рСКФ на 28-й неделе по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, неделя 28
Участники со значительным улучшением рСКФ по сравнению с исходным уровнем на 28 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 28
Значительное улучшение относительно исходного уровня определялось как увеличение рСКФ на ≥ 20% по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, неделя 28
Участники со значительным улучшением рСКФ по сравнению с исходным уровнем на 52-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 52
Значительное улучшение относительно исходного уровня определялось как увеличение рСКФ на ≥ 20% по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, неделя 52

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 июня 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

11 декабря 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 декабря 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 ноября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 декабря 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 декабря 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 октября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 октября 2022 г.

Последняя проверка

1 октября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ACH471-204
  • 2017-000663-33 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования C3 Гломерулопатия

Клинические исследования Даникопан

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Armenia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться