Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование комбинированной терапии VX-659 у пациентов с муковисцидозом, гомозиготных по F508del (F/F)

26 сентября 2019 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, контролируемое исследование по оценке эффективности и безопасности комбинированной терапии VX-659 у субъектов с муковисцидозом, гомозиготных по мутации F508del (F/F)

В этом исследовании будет оцениваться эффективность VX-659 в тройной комбинации (TC) с тезакафтором (TEZ) и ивакафтором (IVA) у субъектов с муковисцидозом (CF), гомозиготных по мутации F508del (F/F).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

116

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Adelaide, Австралия
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Австралия
        • Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Австралия
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Австралия
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия
        • The Alfred Hospital
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Muenchen, Германия
        • Pneumologische Praxis Pasing
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Ирландия
        • Cork University Hospital
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Sevilla, Испания
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Liverpool, Соединенное Королевство
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Wythenshawe Hospital
      • Penarth, Соединенное Королевство
        • University Hospital Llandough
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Соединенные Штаты, 60714
        • Advocate Children's Hospital- Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73211
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Соединенные Штаты, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Гомозиготность по мутации F508del (F/F)
  • Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) значение ≥40% и ≤90% от прогнозируемого среднего значения для возраста, пола и роста

Ключевые критерии исключения:

  • Клинически значимый цирроз с портальной гипертензией или без нее
  • Инфекция легких микроорганизмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса
  • Твердый орган или гематологическая трансплантация

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: ТЭЗ/ИВА
После 4-недельного вводного периода приема Тезакафтора (TEZ)/Ивакафтора (IVA) участники получали TEZ 100 мг (мг)/IVA 150 мг в виде комбинированной таблетки с фиксированной дозой (FDC) утром и IVA 150 мг в виде монотерапии. таблетка вечером в течение 4 недель в период лечения тройной комбинацией (ТК).
Лекарство: ИВА
Участники получали IVA перорально один раз в день вечером.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Лекарство: ТЭЗ/ИВА
Участники получали TEZ/IVA перорально один раз в день утром.
Другие имена:
  • VX-661/VX-770
  • тезакафтор/ивакафтор
Лекарство: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее TEZ/IVA, перорально один раз в день утром.
Лекарство: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее VX-659/TEZ/IVA, перорально один раз в день утром.
Экспериментальный: VX-659/ТЭЗ/ИВА ТС
После вводного периода в течение 4 недель с TEZ/IVA участники получали VX-659 240 мг/TEZ 100 мг/IVA 150 мг в виде таблеток FDC утром и IVA 150 мг в виде монотаблетки вечером в течение 4 недель в Срок лечения ТК.
Лекарство: VX-659/ТЭЗ/ИВА
Участники получали VX-659/TEZ/IVA перорально один раз в день утром.
Другие имена:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/тезакафтор/ивакафтор
Лекарство: ИВА
Участники получали IVA перорально один раз в день вечером.
Другие имена:
  • VX-770
  • ивакафтор
Лекарство: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее TEZ/IVA, перорально один раз в день утром.
Лекарство: Плацебо
Участники получали плацебо, соответствующее VX-659/TEZ/IVA, перорально один раз в день утром.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня на 4 неделе
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
От исходного уровня на 4 неделе

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение хлорида пота (SwCl)
Временное ограничение: От исходного уровня на 4 неделе
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
От исходного уровня на 4 неделе
Абсолютное изменение показателя респираторного домена по пересмотренному опроснику для муковисцидоза (CFQ-R)
Временное ограничение: От исходного уровня на 4 неделе
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
От исходного уровня на 4 неделе
Безопасность и переносимость по оценке числа участников с нежелательными явлениями (НЯ), возникшими на фоне лечения, и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата в период лечения ТС до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата или до даты завершения участия в исследовании, в зависимости от того, что наступит раньше (до 8 недели)
От первой дозы исследуемого препарата в период лечения ТС до 28 дней после последней дозы исследуемого препарата или до даты завершения участия в исследовании, в зависимости от того, что наступит раньше (до 8 недели)
Наблюдаемая концентрация перед введением дозы (Ctrough) VX-659, TEZ, метаболита TEZ (M1-TEZ) и IVA
Временное ограничение: С 1-го дня и 4-й недели
С 1-го дня и 4-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 мая 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

26 сентября 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

8 октября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 марта 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 марта 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 марта 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 октября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 сентября 2019 г.

Последняя проверка

1 сентября 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX17-659-103
  • 2017-004133-82 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования VX-659/ТЭЗ/ИВА

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Greece

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться