Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности применения рапамицина у детей с семейным аденоматозным полипозом (RAPA-4-PAF)

4 мая 2026 г. обновлено: University Hospital, Toulouse

Исследование безопасности применения рапамицина у детей с семейным аденоматозным полипозом.

Гипотеза этого исследования заключается в том, что рапамицин эффективен и хорошо переносится подростками с семейным аденоматозным полипозом (САП). Рапамицин может эффективно блокировать образование аденом и/или их развитие за счет уменьшения их размера и количества. Исследователи стремятся оценить профиль безопасности рапамицина у подростков с ФАП, используя 2 схемы лечения низкими дозами.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

САП — редкое генетическое заболевание, связанное с мутациями гена APC. Аденоматозные полипы появляются примерно в возрасте 10 лет и трансформируются в аденокарциному колик. На сегодняшний день не существует эффективного лечения; У 100% пациентов колоректальный рак развивается в возрасте до 40 лет. Этот риск устраняется путем регулярного колоноскопического мониторинга, чтобы предложить своевременную профилактическую колэктомию.

Рапамицин (сиролимус) представляет собой препарат, который нацелен на белок mTOR (мишень рапамицина у млекопитающих), участвующий в сигнальном пути PI3K-Akt ниже PI3K. Существует взаимодействие между путем PI3K-Akt и путем Wnt/APC/-катенин, который гиперактивируется при FAP. Рапамицин применялся без показаний с эффективностью и хорошей переносимостью у 2 подростков, родители которых отказались от колэктомии. Исследователи недавно продемонстрировали его эффективность у ребенка с очень тяжелым ювенильным полипозом. Данные также доступны на животных, но никаких исследований, подтверждающих концепцию, на людях не проводилось.

Во Франции применение рапамицина разрешено у взрослых с трансплантацией почки и лимфангиолейомиоматозом легких. Тем не менее, он используется для детей на рынке. Согласно литературным данным и практическому опыту, предполагается, что сквозной уровень 3–8 нг/мл должен быть эффективен у детей с САП и иметь более низкую частоту нежелательных явлений.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

25

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Emmanuel Mas, Pr
  • Номер телефона: +33 5 34 55 84 45
  • Электронная почта: mas.e@chu-toulouse.fr

Места учебы

  • Франция
      • Bordeaux, Франция, 33076
        • CHU Bordeaux Hôpital Pellegrin
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Raphaël ENAUD, MD
      • Montpellier, Франция, 34295
        • CHU Montpellier Hôpital Arnaud de Villeneuve
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Laura KOLLEN, MD
      • Paris, Франция, 75019
        • APHP Hopital Robert Debre
        • Главный следователь:
          • Jérôme VIALA
        • Контакт:
          • Jérôme VIALA, Pr
          • Номер телефона: +33 1 40 03 36 83
          • Электронная почта: jerome.viala@aphp.fr
      • Toulouse, Франция, 31300
        • CHU Toulouse Hopital des Enfants
        • Контакт:
          • Emmanuel Mas, Pr
          • Номер телефона: +33 5 34 55 84 45
          • Электронная почта: mas.e@chu-toulouse.fr
        • Главный следователь:
          • Emmanuel MAS, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Дети в возрасте от 12 до 17 лет на момент включения.
  • Пациенты с колоноскопией для диагностики или наблюдения за САП.
  • ≥ 5 полипов (> 2 мм) при первичной колоноскопии (V1).
  • Свободное и осознанное согласие, подписанное обоими обладателями родительских прав/законным представителем с согласия несовершеннолетнего пациента.
  • Связан с системой социального обеспечения.
  • Пациентки детородного возраста должны дать согласие на использование метода контрацепции во время исследования.

Критерий исключения:

  • Неспособность понять характер и цели исследования и/или трудности общения, наблюдаемые исследователем.
  • Противопоказания к проведению колоноскопии.
  • <5 полипов (>2 мм), зарегистрированных во время первичной колоноскопии (V1).
  • Прогрессирующее заболевание с аденомой дисплазии высокой степени или даже аденокарциномой in situ, требующей колэктомии.
  • Признаки первичной туберкулезной или респираторной инфекции
  • Любое другое медицинское или психологическое состояние, которое, по мнению исследователя, считается несовместимым с надлежащим проведением исследования.
  • Противопоказания к применению рапамицина
  • Участие в других биомедицинских исследованиях
  • Лишение свободы законных опекунов по судебному или административному решению.
  • Беременность, кормление грудью

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Рапамицин
Лекарство: Рапамицин
Это исследование безопасности приема 2 доз рапамицина с целевым уровнем от 3 до

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка профиля безопасности двух доз рапамицина у подростков с семейным аденоматозным полипозом.
Временное ограничение: В течение всего срока приема экспериментального препарата (рапамицин) и до одного месяца после прекращения.
Мониторинг нежелательных явлений (EvI) и серьезных нежелательных явлений (SvIG). Особое внимание будет обращено на известные нежелательные явления, связанные с рапамицином, согласно сводке характеристик продукта (SmPC).
В течение всего срока приема экспериментального препарата (рапамицин) и до одного месяца после прекращения.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка влияния рапамицина на количество полипов во всей толстой кишке и по ее сегментам (прямая, левая, поперечная и правая ободочная кишка) у подростков, страдающих семейным аденоматозным полипозом
Временное ограничение: Посещение 1 включения и через 6 месяцев после
Индивидуальный анализ колоноскопий без учета личности пациента и времени проведения колоноскопии в зависимости от лечения, что позволяет провести описательный анализ количества полипов на сегмент (прямая кишка, левая ободочная кишка, поперечная ободочная кишка, правая ободочная кишка).
Посещение 1 включения и через 6 месяцев после
Оценка влияния рапамицина на размеры полипов во всей толстой кишке и по ее сегментам (прямой, левой, поперечной и правой ободочной кишке) у подростков, страдающих семейным аденоматозным полипозом.
Временное ограничение: Посещение 1 включения и через 6 месяцев после
Индивидуальный анализ колоноскопии без учета личности пациента и времени проведения колоноскопии в зависимости от лечения, что позволяет провести описательный анализ размера полипов на сегмент (прямая кишка, левая ободочная кишка, поперечная ободочная кишка, правая ободочная кишка).
Посещение 1 включения и через 6 месяцев после
Оценка влияния рапамицина на размер крупнейшего полипа в каждом сегменте (прямой, левой, поперечной и правой ободочной кишке) у подростков с семейным аденоматозным полипозом
Временное ограничение: Через 6 месяцев лечения рапамицином
Колоноскопии будут анализироваться парно для каждого пациента (до лечения/после лечения), чтобы иметь возможность сделать более конкретное суждение об эволюции полипов.
Через 6 месяцев лечения рапамицином

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Hospital, Toulouse

Следователи

  • Учебный стул: Emmanuel Mas, Pr, University Hospital, Toulouse

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 сентября 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 февраля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 марта 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 марта 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RC31/23/0388

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться