Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Готовая к испытаниям когорта-синдром Дауна (TRC-DS) (TRC-DS)

13 мая 2026 г. обновлено: Michael Rafii, MD, PhD, University of Southern California

Консорциум клинических испытаний болезни Альцгеймера для синдрома Дауна (ACTC-DS) Готовая к испытаниям когорта - синдром Дауна (TRC-DS)

Целью когорты, готовой к испытанию - синдром Дауна (TRC-DS), является зачисление 120 взрослых без деменции (в возрасте 35-55 лет) с синдромом Дауна (DS) в готовую к испытанию когорту (TRC). Участники, зачисленные в TRC-DS, пройдут продольную когнитивную и клиническую оценку, генетическое тестирование и тестирование биомаркеров, а также визуализацию и сбор биообразцов. Используя эти показатели результатов, исследователи проанализируют взаимосвязь между когнитивными показателями и биомаркерами болезни Альцгеймера (БА), чтобы определить конечные точки для клинических испытаний БА при СД, которые лучше всего отражают прогрессирование заболевания.

Чтобы узнать больше об исследовании и сайтах-участниках, посетите наш веб-сайт исследования по адресу: https://www.trcds.org/.

TRC-DS сотрудничает с Консорциумом биомаркеров болезни Альцгеймера-синдром Дауна (ABC-DS), чтобы позволить участникам исследования быть одновременно зачисленными как в ABC-DS, так и в TRC-DS, что называется «совместное зачисление». ABC-DS — это долгосрочное обсервационное исследование, проводимое под контролем Координационного центра Университета Питтсбурга. Участники ABC-DS, которые выражают заинтересованность в возможном присоединении к клиническому испытанию в будущем и соответствуют критериям приемлемости TRC-DS, могут выбрать совместную регистрацию в TRC-DS на сайте ABC-DS. Совместно зарегистрированные участники будут придерживаться протокола и графика мероприятий ABC-DS, но соглашаются делиться своими данными с командой TRC-DS и получать приглашения для будущего участия в клинических испытаниях. Для получения дополнительной информации об ABC-DS посетите https://www.nia.nih.gov/research/abc-ds или http://abcds.pitt.edu/.

Обзор исследования

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

550

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: ATRI Recruitment Team
  • Номер телефона: 213-821-0569
  • Электронная почта: DS-participate@usc.edu

Места учебы

    • Ireland
      • Dublin, Ireland, Ирландия, 24
        • Рекрутинг
        • Institute of Memory & Cognition, Tallaght University Hospital
        • Главный следователь:
          • Sean Kennelly, MD PhD
      • Barcelona, Испания, 08041
        • Рекрутинг
        • Sant Pau Biomedical Research Institute (IIB Sant Pau)
        • Главный следователь:
          • Juan Fortea, MD, PhD
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 1TN
        • Рекрутинг
        • University of Cambridge, Co-Enrolling through ABC-DS Only
        • Главный следователь:
          • Shahid Zaman, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • Рекрутинг
        • Barrow Neurological Institute
        • Главный следователь:
          • Anna Burke, MD
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Рекрутинг
        • University of California, Irvine School of Medicine, Co-Enrolling through ABC-DS Only
        • Главный следователь:
          • Ira Lott
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • Linda Crnic Institute for Down Syndrome, University of Colorado
        • Главный следователь:
          • Joaquin Espinosa, PhD
    • Illinois
      • Park Ridge, Illinois, Соединенные Штаты, 60068
        • Еще не набирают
        • Advocate Medical Group Adult Down Syndrome Center
        • Главный следователь:
          • Brian Chicoine, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Рекрутинг
        • Indiana University
        • Главный следователь:
          • Jill Fodstad, PhD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Рекрутинг
        • University of Kansas Medical Center
        • Главный следователь:
          • Lauren T Ptomey, PhD, RD, LD
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40504
        • Рекрутинг
        • University of Kentucky, Co-Enrolling through ABC-DS Only
        • Главный следователь:
          • Frederick Schmitt, PhD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Рекрутинг
        • Massachusetts General Hospital, Co-Enrolling through ABC-DS Only
        • Главный следователь:
          • Herminia Herminia Diana Rosas
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63108
        • Рекрутинг
        • Washington University, St. Louis
        • Главный следователь:
          • Beau Ances, MD, PhD
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89106
        • Еще не набирают
        • Cleveland Clinic, Lou Ruvo Center for Brain Health, Las Vegas
        • Главный следователь:
          • Charles Bernick, MD
    • New York
      • Staten Island, New York, Соединенные Штаты, 10314
        • Рекрутинг
        • New York State Institute for Basic Research in Developmental Disabilities (SIBRDD), Co-Enrolling through ABC-DS Only
        • Главный следователь:
          • Sharon Krinsky-McHale, PhD
    • Ohio
      • Beachwood, Ohio, Соединенные Штаты, 44122
        • Рекрутинг
        • Case Western Reserve University
        • Главный следователь:
          • Rajeet Shrestha, MD
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
        • Еще не набирают
        • University of Cincinnati
        • Главный следователь:
          • Russell Sawyer, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Еще не набирают
        • Oregon Health & Science University
        • Главный следователь:
          • Aimee Pierce, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Рекрутинг
        • University of Pittsburgh, Co-Enrolling through ABC-DS Only
        • Главный следователь:
          • Benjamin Handen
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
        • Рекрутинг
        • Vanderbilt University Medical Center Center for Cognitive Medicine
        • Главный следователь:
          • Paul Newhouse, MD
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • Рекрутинг
        • University of Texas Health San Antonio, Glenn Biggs Institute for Alzheimer's & Neurodegenerative Diseases
        • Главный следователь:
          • Sarah Savoia, PAC-C
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53705
        • Рекрутинг
        • University of Wisconsin - Madison, Waisman Center, Co-Enrolling through ABC-DS Only
        • Главный следователь:
          • Bradley Christian
    • France
      • Paris, France, Франция, 75018
        • Рекрутинг
        • Institut Jerome Lejeune
        • Главный следователь:
          • Anne-Sophie Rebillat, MD PhD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 25 лет до 55 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

120 взрослых без деменции с синдромом Дауна

Описание

Критерии включения:

  1. Диагноз СД (включая трисомию 21, мозаичную трисомию 21, робертсоновскую транслокационную трисомию 21 или частичную трисомию 21) (подтвержденный генетическим тестированием кариотипа или просмотром медицинской документации)
  2. Предоставление подписанной и датированной формы информированного согласия; это включает взрослых с СД, которые могут дать согласие или для которых LAR дает согласие от имени человека на участие. Взрослые с СД, которые не могут дать свое согласие, должны подписать и датировать согласие, сопровождаемое подписанным и датированным согласием законно уполномоченного представителя (LAR).
  3. Заявленная доступность и готовность соблюдать все процедуры исследования, а также доступность на время исследования или до направления на клиническое исследование.
  4. Мужчина или женщина от 25 до 55 лет включительно
  5. Хорошее общее состояние здоровья, о чем свидетельствует история болезни, без диагноза деменции.
  6. Разрешенные ЦНС-активные препараты, стабильные в дозе в течение не менее 4 недель или дольше. Если были начаты новые лекарства, группа медицинского мониторинга будет рассматривать в каждом конкретном случае, чтобы рекомендовать время базового когнитивного тестирования.
  7. Адекватная острота зрения и слуха для нейропсихологического тестирования
  8. Психический возраст 4 года или старше (на основании Краткого теста интеллекта Кауфмана, второе издание, или на основании медицинских записей)
  9. IQ равен или выше 40 (на основе Краткого теста интеллекта Кауфмана, второе издание)
  10. Должен свободно говорить по-английски или по-испански
  11. Должен быть надежный партнер по исследованию (может быть опекуном, братом, сестрой, родителем), способный предоставить правильную информацию о клинических симптомах и истории болезни участника.

Критерий исключения:

  1. Любое серьезное заболевание или нестабильное состояние здоровья, которые могут повлиять на участие (например, нестабильное психическое заболевание, нестабильные проблемы с сердцем, хроническая почечная недостаточность, хроническое заболевание печени, тяжелое заболевание легких)
  2. Участники, которым противопоказана магнитно-резонансная томография (МРТ), включая, помимо прочего, тех, у кого есть кардиостимулятор, наличие металлических фрагментов возле глаз или спинного мозга или кохлеарный имплантат (зубные пломбы не представляют риска для МРТ)
  3. Участники не могут пройти процедуры МРТ и ПЭТ
  4. Для женщин, которые не являются хирургически стерильными или не находятся в постменопаузе к двум годам: положительный тест на беременность за 48 часов до амилоидного ПЭТ-сканирования или кормящие грудью в настоящее время.
  5. В анамнезе в течение последних 5 лет первичное или рецидивирующее злокачественное заболевание, за исключением немеланомного рака кожи, резецированной кожной плоскоклеточной карциномы in situ, базально-клеточной карциномы, карциномы шейки матки in situ или рака предстательной железы in situ с нормальной предстательной железой. специфический антиген после лечения
  6. Клинически значимые отклонения в B12 или TFT, которые могут помешать исследованию. Низкий уровень B12 является исключением, если последующие анализы (гомоцистеин (HC) и метилмалоновая кислота (MMA)) не показывают, что он не является физиологически значимым. Высокий уровень ТТГ является исключением, если последующие уровни Т3/Т4 не указывают на то, что он не является физиологически значимым.
  7. Клинически значимые отклонения в скрининговых лабораториях
  8. Для участников, подвергающихся сбору спинномозговой жидкости: текущее нарушение свертываемости крови или кровотечения, или значительное отклонение от нормы протромбинового времени или частичного тромбопластинового времени при скрининге или при проведении антикоагулянтной терапии (например, варфарин)
  9. Одновременное участие в клиническом исследовании исследуемого продукта или одновременное участие в лонгитюдном исследовании с перекрывающимися критериями/процедурами результатов запрещено, за исключением совместной регистрации ABC-DS или по согласованию с руководителем проекта.
  10. Участники, которых исследователь считает неприемлемыми. Исследователи должны проконсультироваться с Координационным центром по любым вопросам, которые могут привести к дисквалификации участника от участия в будущих клинических испытаниях, чтобы определить, будет ли уместным зачисление в TRC-DS.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Когорта, готовая к испытанию
Взрослые без деменции с синдромом Дауна (СД)
Все участники в соответствующих центрах получат однократную болюсную внутривенную инъекцию 8,1 мКи (300 МБк) (+/- 20%, массовая доза 10 мкг) флутафуранола ([18F]NAV4694). Примерно через 90 минут после введения дозы начнется сканирование. Будет выполнено примерно 30-минутное сканирование изображения.
Другие имена:
  • [18F]NAV4694
  • NAV4694
Все участники в соответствующих учреждениях получат однократную болюсную внутривенную инъекцию 15 мКи (555 МБк) (± 10%) PIB. Примерно через 30 минут после введения дозы начнется сканирование. Будет выполнено примерно 30-минутное сканирование изображения.
Другие имена:
  • [11C]-ПИБ
  • ПИБ
Все участники в квалификационных центрах получат однократную болюсную внутривенную инъекцию 5 мКи (185 МБк) (± 20%) MK6240. Примерно через 90 минут после введения дозы начнется сканирование. Будет выполнено примерно 30-минутное сканирование изображения.
Другие имена:
  • [18Ф]МК-6240

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Набор участников в когорту готовых к клиническим испытаниям при синдроме Дауна (TRC-DS).
Временное ограничение: 5 лет
Основной целью TRC-DS является включение 120 участников в когорту, готовую к клиническим испытаниям, при общем числе до 550 участников, включая совместное включение в исследование Консорциума по биомаркерам болезни Альцгеймера при синдроме Дауна (ABC-DS), для поддержки будущего направления и включения в основные испытания по профилактике болезни Альцгеймера (БА) у взрослых с синдромом Дауна.
5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение когнитивных функций по данным Модифицированного теста на подсказываемое воспроизведение
Временное ограничение: Исходные данные и месяц 48 или до включения в клиническое исследование
Тест на подсказываемое припоминание представляет собой модифицированную версию, разработанную для взрослых из общей популяции. Для запоминания предъявляются двенадцать объектов, по 4 за раз, причем каждый объект сопровождается уникальной категориальной подсказкой. Фаза тестирования состоит из 3 попыток. Каждая попытка начинается со свободного припоминания тестовых объектов; после свободного припоминания предоставляется категориальная подсказка для тех объектов, которые не были спонтанно воспроизведены. По результатам теста формируются два показателя: показатель Свободного Припоминания и Общий Показатель (Свободное Припоминание плюс объекты, воспроизведенные при предоставлении категориальной подсказки). Пороговое значение < 23 по Общему Показателю привело к чувствительности 91% и специфичности 84% при сравнении лиц с синдромом Дауна и диагнозом деменции с их здоровыми сверстниками без деменции.
Исходные данные и месяц 48 или до включения в клиническое исследование
Изменение поведения, измеряемое с помощью Нейропсихиатрической инвентаризации (NPI)
Временное ограничение: Скрининг и 48-й месяц или до включения в клиническое исследование
Нейропсихиатрическая инвентаризация (NPI) — это хорошо валидированный, надежный, многопунктовый инструмент для оценки психопатологии при БА на основе интервью с опекуном или квалифицированным партнером по исследованию. Она оценивает как частоту, так и тяжесть 12 нейропсихиатрических признаков, включая бред, галлюцинации, возбуждение/агрессию, депрессию/дисфорию, тревогу, приподнятое настроение/эйфорию, апатию/безразличие, расторможенность, раздражительность/лабильность, аберрантное моторное поведение, нарушения сна, а также аппетита и пищевого поведения. Более высокий балл NPI означает, что участник демонстрирует больше поведенческих симптомов. Минимальный балл составляет 0, максимальный — 144. Балл 0–20 указывает на легкие симптомы, 20–50 — на умеренные, а более 50 означает значительные поведенческие симптомы.
Скрининг и 48-й месяц или до включения в клиническое исследование
Изменение когнитивных функций, измеренное с помощью экзамена на психическое состояние при синдроме Дауна (DSMSE)
Временное ограничение: Скрининг и 48-й месяц, или до включения в клиническое исследование
DSMSE — это всеобъемлющий показатель нейропсихологических функций, который оценивает широкий спектр навыков и прост в применении. Он разделен на пункты, которые проверяют память на личную информацию, ориентацию во времени (сезон и день недели), память, речь, зрительно-пространственные функции и праксис. Память на личную информацию проверяется вопросами об имени, возрасте и дате рождения испытуемого. Пункты ориентации спрашивают о дне недели и времени года. Память в DSMSE оценивается с помощью заданий, требующих немедленного и отсроченного воспроизведения трех объектов и местоположения трех скрытых объектов. Речевые задания включают называние предметов при предъявлении, повторение предложений и понимание команд из одного, двух и трех шагов. Зрительно-пространственные задания представляют собой трехмерные конструкции из кубиков. Задания на праксис включают транзитивные и интранзитивные движения конечностей и последовательное задание.
Скрининг и 48-й месяц, или до включения в клиническое исследование
Изменение поведения по шкале Вайнленд 3 (версия информанта)
Временное ограничение: Исходный уровень и 48 месяц, или до включения в клиническое исследование

Шкала адаптивного поведения Вайнленда 3 (VABS-II) I – это стандартизированный инструмент оценки, который оценивает адаптивное поведение в областях коммуникации, повседневной деятельности и социализации. Инструмент заполняется самостоятельно через интервью с партнером по исследованию с использованием планшета (например, iPad), занимает примерно 45 минут для завершения и может быть выполнен удаленно.

Баллы VABS-III варьируются от 20 до 140. Более высокие баллы указывают на более высокий уровень функционирования. Конкретно, они включают «очень высокий» (областные баллы и стандартные баллы Шкалы адаптивного поведения (ABC) 130-140), «умеренно высокий» (областные баллы и стандартные баллы ABC 115-129), «адекватный» (областные баллы и стандартные баллы ABC 86-114), «умеренно низкий» (областные баллы и стандартные баллы ABC 71-85) и «низкий» (областные баллы и стандартные баллы ABC 20-70).

Исходный уровень и 48 месяц, или до включения в клиническое исследование
Изменение когнитивных функций, измеренное с помощью скрининга раннего выявления деменции Национальной целевой группы (NTG-EDSD)
Временное ограничение: Исходный уровень и 48-й месяц или до включения в клиническое исследование
Национальная группа по задачам раннего выявления деменции (NTG-EDSD) – это инструмент скрининга, который измеряет изменения, обычно наблюдаемые при деменции. Он состоит из четырех основных разделов: демографические данные родственников, оценка состояния здоровья, психического здоровья и жизненных стрессов, обзор нескольких областей, связанных с функционированием взрослого человека, и обзор хронических заболеваний. NTG-EDSD заполняется сотрудником, который проводит интервью с лицом, осуществляющим уход. Он содержит 40 вопросов/групп вопросов и занимает 15 минут для проведения.
Исходный уровень и 48-й месяц или до включения в клиническое исследование
Изменение когнитивных функций, измеренное с помощью задания «Собака и кошка» Струпа
Временное ограничение: Начальный уровень и 48-й месяц, или до включения в клиническое исследование
В задаче Струпа с собаками и кошками предъявляется линейная последовательность из 16 изображений (8 кошек, 8 собак) в заранее определенном случайном порядке. В контрольном условии испытуемый называет каждое изображение и его подбадривают делать это быстро. В экспериментальном (ингибиторном) условии от участника требуется говорить «кошка» при изображении собаки и «собака» при изображении кошки. Для каждого условия участнику дается короткий тренировочный период. Результаты выполнения задачи Струпа с собаками и кошками были значимо связаны с сообщаемыми информантами изменениями памяти у 103 взрослых с синдромом Дауна (СД) с легкой-умеренной интеллектуальной недостаточностью в возрасте от 36 до 72 лет.
Начальный уровень и 48-й месяц, или до включения в клиническое исследование
Клиническое общее впечатление об изменениях при синдроме Дауна (CGIC-DS)
Временное ограничение: Исходный уровень и 48-й месяц или до включения в клиническое исследование
CGIC-DS представляет собой полуструктурированное интервью с партнёром по исследованию участников с синдромом Дауна (СД), которое длится ~20 минут. Оцениваются 3 области — когнитивная функция, повседневная активность, настроение/поведение. Вопросы для исследования этих областей были разработаны эмпирически клиницистами, знакомыми с болезнью Альцгеймера у лиц с СД. Исследуется 11 вопросов для когнитивной функции, 8 — для повседневной активности, 6 — для поведения/настроения. Для каждой области включён общий вопрос, охватывающий важные для участника аспекты, не входящие в регулярные вопросы. На исходном визите партнёра по исследованию опрашивают о выполнении в этих областях. На визитах, где оценивается изменение от исходного уровня, партнёра по исследованию опрашивают и спрашивают об изменениях по каждому вопросу. Для каждой из 3 областей оценка изменения присваивается по 7-балльной шкале: 1 = значительное улучшение, 2 = умеренное улучшение, 3 = минимальное улучшение, 4 = без изменений, 5 = минимальное ухудшение, 6 = умеренное ухудшение, 7 = значительное ухудшение. Общая оценка присваивается с использованием той же 7-балльной схемы.
Исходный уровень и 48-й месяц или до включения в клиническое исследование
Изменение объема головного мозга, измеренное с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ)
Временное ограничение: Базовый уровень и 48-й месяц, или до включения в клиническое исследование
Базовый уровень и 48-й месяц, или до включения в клиническое исследование
Изменение плазменных биомаркеров бета-амилоида (Abeta)
Временное ограничение: Исходный уровень и 48-й месяц, или до включения в клиническое исследование
Исходный уровень и 48-й месяц, или до включения в клиническое исследование
Изменение в плазменных биомаркерах тау-белка
Временное ограничение: Базовый уровень и 48-й месяц, или до включения в клиническое исследование
Базовый уровень и 48-й месяц, или до включения в клиническое исследование

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Следователи

  • Главный следователь: Michael Rafii, MD, PhD, USC Alzheimer's Therapeutic Research Institute (ATRI)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

7 июня 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 октября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 ноября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 ноября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться