Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Заболевания печени при нарушениях цикла мочевины

23 апреля 2026 г. обновлено: Lindsay Burrage, Baylor College of Medicine

Неинвазивные биомаркеры фиброза печени при нарушениях цикла мочевины

Это многоцентровое поперечное исследование для оценки риска фиброза печени и повреждения печени у лиц с нарушениями цикла мочевины (UCD) с использованием биомаркеров сыворотки, Fibroscan и MRE. Это исследование будет проводиться в 5 центрах Консорциума по нарушениям цикла мочевины: Медицинский колледж Бэйлора в Хьюстоне, Техас, Детская больница Сиэтла в Сиэтле, Вашингтон, Детская больница Колорадо в Авроре, Колорадо, Детская больница Филадельфии в Филадельфии, Пенсильвания, и Детский национальный медицинский центр в Вашингтоне, округ Колумбия

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Подробное описание

Нарушения цикла мочевины (UCDs) являются одними из наиболее частых врожденных нарушений метаболизма печени. Благодаря ранней диагностике и улучшенному лечению выживаемость людей с НЦК улучшилась, и это улучшение выживаемости привело к выявлению некоторых долгосрочных осложнений, таких как дисфункция печени и прогрессирующий фиброз, у части пациентов. Печеночные осложнения при UCD весьма вариабельны и зависят от специфического метаболического дефекта.

В настоящее время нет руководств по мониторингу печеночных осложнений или степени поражения печени при НЦК. Золотым стандартом для определения стадии фиброза или подтверждения цирроза печени традиционно была биопсия печени, инвазивная процедура с неотъемлемыми рисками, особенно в условиях НКО и нарушенной коагуляции. Недавно были введены неинвазивные биомаркеры на основе сыворотки и изображений для оценки фиброза печени у взрослых и детей, которые входят в группу повышенного риска. Использование этих методов у лиц с НЗК может иметь неоценимое значение как в исследованиях, так и в клинической практике.

Цель этого исследования:

1) Оценить риск повышенного фиброза с использованием сывороточных биомаркеров и/или VCTE при дистальных заболеваниях (ASS1D, ASLD и ARG1D) по сравнению с OTCD 2) Оценить риск фиброза печени (жесткость печени, измеренная с помощью МРЭ) у лиц с НЦК, которые имеют аномальные биомаркеры сыворотки и / или VCTE, как и те, у кого есть нормальные значения

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
    - Children's Hospital Colorado
- District of Columbia
  - Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
    - Children's National Medical Center
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
    - The Children's Hospital of Philadelphia
- Texas
  - Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
    - Baylor College of Medicine
- Washington
  - Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
    - Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Лица с нарушениями цикла мочевины

Описание

Этап А

Критерии включения:

Возраст > 6 лет и < 65 лет
Вес ≥ 11 кг на момент скрининга
Молекулярный или биохимический диагноз OTCD, ASS1D, ASLD или ARG1D.

Критерий исключения:

Предшествующая трансплантация печени
Эпизод острой гипераммониемии (≥100 мкмоль/л) за 30 дней до включения в исследование
Подтвержденный диагноз хронического вирусного гепатита, аутоиммунного заболевания печени, короткой кишки, синдрома тонкой кишки, алкогольной болезни печени, потребности в ППП или холестатического заболевания, связанного с ППП.
Взрослые с ИМТ ≥ 45 кг/м2
Текущая беременность
Открытая рана рядом с предполагаемым местом применения зонда Fibroscan®
Использование имплантируемого активного медицинского устройства, такого как кардиостимулятор или имплантируемый кардиовертер-дефибриллятор.

Критерии включения этапа B

• Участие в Этапе А этого исследования

Критерий исключения

Лица с клаустрофобией или другой неспособностью завершить
Известный диагноз гемохроматоза
Наличие имплантатов или устройств, несовместимых с МРТ.
Неспособность задержать дыхание в течение 20 секунд для последовательности эластографии
Текущая беременность
Подтвержденный диагноз хронического вирусного гепатита, аутоиммунного заболевания печени, короткой кишки, синдрома тонкой кишки, алкогольной болезни печени, потребности в ППП или холестатического заболевания, связанного с ППП.
Эпизод задокументированной острой гипераммониемии (аммиак ≥ 100 мкмоль/л) за 30 дней до запланированного визита для стадии B

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Другой
Временные перспективы: Поперечный разрез

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Фибротест Временное ограничение: Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап А)	Фибротест(ТМ)	Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап А)
Фиброскан (жесткость печени) Временное ограничение: Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап А)	Жесткость печени (кПа) по оценке Fibroscan®	Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап А)
Фиброскан (КАП) Временное ограничение: Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап А)	Параметр контролируемого затухания (CAPTM в дБ/м) по оценке Fibroscan®	Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап А)
MRE Временное ограничение: Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап B)	Жесткость печени (кПа) по данным MRE	Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап B)

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Альбумин Временное ограничение: Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап А)	Альбумин	Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап А)
Ферменты печени Временное ограничение: Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (Этап А)	Аспартатаминотрансфераза, аланинаминотрансаминаза и гамма-глутамилтрансфераза	Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (Этап А)
Общий билирубин Временное ограничение: Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап А)	Общий билирубин	Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап А)
Протромбиновое время Временное ограничение: Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап А)	Протромбиновое время	Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап А)
Индийская рупия Временное ограничение: Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап А)	Индийская рупия	Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап А)
Отношение АСТ к тромбоцитам (APRI) Временное ограничение: Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап А)	Отношение АСТ к тромбоцитам (APRI)	Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап А)
Отношение ГГТ к тромбоцитам (GPR) Временное ограничение: Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап А)	Отношение ГГТ к тромбоцитам (GPR)	Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап А)
Индекс фиброза-4 (FIB-4) Временное ограничение: Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап А)	Индекс фиброза-4 (FIB-4)	Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап А)
MRE Временное ограничение: Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап B)	Доля жира (%) по данным MRE	Одно измерение, проведенное в 1-й день исследовательского визита (этап B)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baylor College of Medicine

Соавторы

Children's Hospital of Philadelphia

Children's Hospital Colorado

Seattle Children's Hospital

Children's National Research Institute

Следователи

Главный следователь: Lindsay Burrage, MD, PhD, Baylor College of Medicine

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 ноября 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 октября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 октября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 ноября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

H-50295

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .