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尿素循环障碍中的肝病

2024年4月19日 更新者：Lindsay Burrage、Baylor College of Medicine

尿素循环障碍中肝纤维化的非侵入性生物标志物

这是一项多中心、横断面研究，旨在使用血清生物标志物、Fibroscan 和 MRE 评估尿素循环障碍 (UCD) 患者肝纤维化和肝损伤的风险。 这项研究将在尿素循环障碍联盟的 5 个地点进行：德克萨斯州休斯顿的贝勒医学院、华盛顿州西雅图的西雅图儿童医院、科罗拉多州奥罗拉的科罗拉多儿童医院、宾夕法尼亚州费城的费城儿童医院和华盛顿特区儿童国家医疗中心

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

尿素循环障碍 (UCD) 是肝脏代谢最常见的先天性错误之一。 通过早期诊断和改进治疗，UCD 患者的生存期得到改善，而这种生存期的改善导致部分患者出现了一些长期并发症，例如肝功能障碍和进行性纤维化。 UCD 中的肝脏并发症变化很大，取决于特定的代谢缺陷。

目前，还没有监测 UCD 中肝脏并发症或肝脏疾病程度的指南。 纤维化分期或确认肝硬化的金标准传统上是肝活检，这是一种具有固有风险的侵入性手术，特别是在 UCD 和凝血功能受损的情况下。 最近，引入了非侵入性血清和基于成像的生物标志物来评估风险增加的成人和儿童的肝纤维化。 在患有 UCD 的个体中使用这些技术在研究和临床领域都是非常宝贵的。

本研究的目的是：

1) 与 OTCD 相比，使用血清生物标志物和/或 VCTE 评估远端疾病（ASS1D、ASLD 和 ARG1D）纤维化增加的风险 2）评估患有 UCD 的个体的肝纤维化风险（通过 MRE 测量的肝硬度）血清生物标志物和/或 VCTE 与正常值一样异常

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

62

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • 招聘中
        • Children's National Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Nicholas A Mew, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 尚未招聘
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • 首席研究员：
          • Can Ficicioglu, MD, PhD
        • 接触：
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • Baylor College of Medicine
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Lindsay C Burrage, MD, PhD
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • 尚未招聘
        • Seattle Children's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Christina Lam, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 65年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

尿素循环障碍患者

描述

阶段A

纳入标准：

  • 年龄 > 6 岁且 < 65 岁
  • 筛选时体重≥11公斤
  • OTCD、ASS1D、ASLD 或 ARG1D 的分子或生化诊断。

排除标准：

  • 肝移植前
  • 入组前30天内发生急性高氨血症（≥100 umol/L）
  • 慢性病毒性肝炎、自身免疫性肝病、短肠、小肠综合征、酒精性肝病、TPN 需求或 TPN 相关胆汁淤积性疾病的确诊
  • BMI ≥ 45 kg/m2 的成年人
  • 目前怀孕
  • 预期 Fibroscan® 探针应用部位附近的开放性伤口
  • 使用植入式有源医疗设备，例如心脏起搏器或植入式心律转复除颤器

B阶段纳入标准

• 参与本研究的 A 阶段

排除标准

  • 有幽闭恐惧症或其他无法完成的人
  • 已知的血色素沉着症诊断
  • 存在与 MRI 不兼容的植入物或设备
  • 弹性成像序列无法屏气 20 秒
  • 目前怀孕
  • 慢性病毒性肝炎、自身免疫性肝病、短肠、小肠综合征、酒精性肝病、TPN 需求或 TPN 相关胆汁淤积性疾病的确诊
  • B 期预定就诊前 30 天内记录的急性高氨血症发作（氨 ≥ 100 umol/L）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：其他
  • 时间观点：横截面

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
纤维测试仪
大体时间：在研究访问的第 1 天进行的一次测量（A 阶段）
纤维测试仪(TM)
在研究访问的第 1 天进行的一次测量（A 阶段）
纤维扫描（肝硬化）
大体时间：在研究访问的第 1 天进行的一次测量（A 阶段）
通过 Fibroscan® 评估的肝硬度 (kPa)
在研究访问的第 1 天进行的一次测量（A 阶段）
纤维扫描 (CAP)
大体时间：在研究访问的第 1 天进行的一次测量（A 阶段）
由 Fibroscan® 评估的受控衰减参数（CAPTM，以 dB/m 为单位）
在研究访问的第 1 天进行的一次测量（A 阶段）
MRE
大体时间：在研究访问的第 1 天进行的一次测量（B 阶段）
通过 MRE 测量的肝脏硬度 (kPa)
在研究访问的第 1 天进行的一次测量（B 阶段）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
白蛋白
大体时间：在研究访问的第 1 天进行的一次测量（A 阶段）
白蛋白
在研究访问的第 1 天进行的一次测量（A 阶段）
肝酶
大体时间：在研究访问的第 1 天进行的一次测量（A 阶段）
天冬氨酸转氨酶、丙氨酸转氨酶和γ谷氨酰转移酶
在研究访问的第 1 天进行的一次测量（A 阶段）
总胆红素
大体时间：在研究访问的第 1 天进行的一次测量（A 阶段）
总胆红素
在研究访问的第 1 天进行的一次测量（A 阶段）
凝血酶原时间
大体时间：在研究访问的第 1 天进行的一次测量（A 阶段）
凝血酶原时间
在研究访问的第 1 天进行的一次测量（A 阶段）
印度卢比
大体时间：在研究访问的第 1 天进行的一次测量（A 阶段）
印度卢比
在研究访问的第 1 天进行的一次测量（A 阶段）
AST 与血小板比率 (APRI)
大体时间：在研究访问的第 1 天进行的一次测量（A 阶段）
AST 与血小板比率 (APRI)
在研究访问的第 1 天进行的一次测量（A 阶段）
GGT 与血小板比率 (GPR)
大体时间：在研究访问的第 1 天进行的一次测量（A 阶段）
GGT 与血小板比率 (GPR)
在研究访问的第 1 天进行的一次测量（A 阶段）
纤维化 4 (FIB-4) 指数
大体时间：在研究访问的第 1 天进行的一次测量（A 阶段）
纤维化 4 (FIB-4) 指数
在研究访问的第 1 天进行的一次测量（A 阶段）
MRE
大体时间：在研究访问的第 1 天进行的一次测量（B 阶段）
通过 MRE 测量的脂肪分数 (%)
在研究访问的第 1 天进行的一次测量（B 阶段）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Baylor College of Medicine

合作者

Children's Hospital of Philadelphia
Children's Hospital Colorado
Seattle Children's Hospital
Children's National Research Institute

调查人员

  • 首席研究员：Lindsay Burrage, MD, PhD、Baylor College of Medicine

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年11月4日

初级完成 (估计的)

2024年12月31日

研究完成 (估计的)

2024年12月31日

研究注册日期

首次提交

2020年10月22日

首先提交符合 QC 标准的

2020年10月27日

首次发布 (实际的)

2020年11月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月19日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • H-50295

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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