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Lebererkrankung bei Störungen des Harnstoffzyklus

19. April 2024 aktualisiert von: Lindsay Burrage, Baylor College of Medicine

Nichtinvasive Biomarker der Leberfibrose bei Störungen des Harnstoffzyklus

Dies ist eine multizentrische Querschnittsstudie zur Bewertung des Risikos für Leberfibrose und Leberschäden bei Personen mit Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) unter Verwendung von Serum-Biomarkern, Fibroscan und MRE. Diese Studie wird an 5 Standorten des Urea Cycle Disorders Consortium durchgeführt: Baylor College of Medicine in Houston, TX, Seattle Children's Hospital in Seattle, WA, Children's Hospital Colorado in Aurora, CO, Children's Hospital of Philadelphia in Philadelphia, PA, und Nationales medizinisches Zentrum für Kinder in Washington D.C.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Störungen des Harnstoffzyklus (UCDs) gehören zu den häufigsten angeborenen Störungen des Leberstoffwechsels. Mit früher Diagnose und verbesserten Behandlungen hat sich das Überleben von Personen mit UCDs verbessert, und dieses verbesserte Überleben hat dazu geführt, dass einige Langzeitkomplikationen wie Leberfunktionsstörungen und fortschreitende Fibrose bei einer Untergruppe von Patienten entlarvt wurden. Leberkomplikationen bei UCDs sind sehr variabel und hängen vom spezifischen Stoffwechseldefekt ab.

Derzeit gibt es keine Richtlinien zur Überwachung von Leberkomplikationen oder dem Ausmaß der Lebererkrankung bei UCDs. Der Goldstandard für das Staging einer Fibrose oder die Bestätigung einer Zirrhose war traditionell die Leberbiopsie, ein invasives Verfahren mit inhärenten Risiken, insbesondere bei UCD und beeinträchtigter Gerinnung. Kürzlich wurden nicht-invasive Serum- und bildgebende Biomarker eingeführt, um Leberfibrose bei Erwachsenen und Kindern mit erhöhtem Risiko zu beurteilen. Der Einsatz dieser Technik bei Personen mit UCDs könnte sowohl in der Forschung als auch im klinischen Bereich von unschätzbarem Wert sein.

Das Ziel dieser Studie ist:

1) Bewertung des Risikos für erhöhte Fibrose unter Verwendung von Serum-Biomarkern und/oder VCTE bei distalen Erkrankungen (ASS1D, ASLD und ARG1D) im Vergleich zu OTCD 2) Bewertung des Risikos für Leberfibrose (Lebersteifigkeit, gemessen durch MRE) bei Personen mit UCDs, anormale Serum-Biomarker und/oder VCTE haben wie diejenigen, die normale Werte haben

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

62

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Shawn McCandless, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Children's National Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nicholas A Mew, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Noch keine Rekrutierung
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Hauptermittler:
          • Can Ficicioglu, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Baylor College of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Lindsay C Burrage, MD, PhD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Noch keine Rekrutierung
        • Seattle Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Christina Lam, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Personen mit Störungen des Harnstoffzyklus

Beschreibung

Stufe A

Einschlusskriterien:

  • Alter > 6 Jahre und < 65 Jahre
  • Gewicht ≥ 11 kg zum Zeitpunkt des Screenings
  • Eine molekulare oder biochemische Diagnose von OTCD, ASS1D, ASLD oder ARG1D.

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Lebertransplantation
  • Episode einer akuten Hyperammonämie (≥100 umol/l) in den 30 Tagen vor der Einschreibung
  • Bestätigte Diagnose einer chronischen Virushepatitis, einer autoimmunen Lebererkrankung, eines Dickdarms, eines Dünndarmsyndroms, einer Alkohollebererkrankung, eines TPN-Bedarfs oder einer TPN-bedingten cholestatischen Erkrankung
  • Erwachsene mit BMI ≥ 45 kg/m2
  • Aktuelle Schwangerschaft
  • Offene Wunde in der Nähe der erwarteten Applikationsstelle der Fibroscan®-Sonde
  • Verwendung von implantierbaren aktiven medizinischen Geräten wie Herzschrittmachern oder implantierbaren Kardioverter-Defibrillatoren

Stufe B Einschlusskriterien

• Teilnahme an Stufe A dieser Studie

Ausschlusskriterien

  • Personen mit Klaustrophobie oder anderer Unfähigkeit, den Vorgang abzuschließen
  • Bekannte Diagnose von Hämochromatose
  • Vorhandensein von Implantaten oder Geräten, die mit der MRT nicht kompatibel sind
  • Unfähigkeit, für die Elastographie-Sequenz 20 Sekunden lang den Atem anzuhalten
  • Aktuelle Schwangerschaft
  • Bestätigte Diagnose einer chronischen Virushepatitis, einer autoimmunen Lebererkrankung, eines Dickdarms, eines Dünndarmsyndroms, einer Alkohollebererkrankung, eines TPN-Bedarfs oder einer TPN-bedingten cholestatischen Erkrankung
  • Episode einer dokumentierten akuten Hyperammonämie (Ammoniak ≥ 100 umol/L) in den 30 Tagen vor dem geplanten Besuch für Stadium B

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Querschnitt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fibrotest
Zeitfenster: Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe A)
Fibrotest(TM)
Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe A)
Fibroscan (Lebersteifheit)
Zeitfenster: Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe A)
Lebersteifigkeit (kPa) wie durch Fibroscan® bestimmt
Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe A)
Fibroscan (CAP)
Zeitfenster: Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe A)
Kontrollierter Dämpfungsparameter (CAPTM in dB/m) wie von Fibroscan® bewertet
Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe A)
MRE
Zeitfenster: Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe B)
Lebersteifigkeit (kPa), gemessen durch MRE
Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe B)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Albumin
Zeitfenster: Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe A)
Albumin
Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe A)
Leberenzyme
Zeitfenster: Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe A)
Aspartat-Aminotransferase, Alanin-Aminotransaminase und Gamma-Glutamyl-Transferase
Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe A)
Gesamt-Bilirubin
Zeitfenster: Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe A)
Gesamt-Bilirubin
Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe A)
Prothrombin-Zeit
Zeitfenster: Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe A)
Prothrombin-Zeit
Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe A)
INR
Zeitfenster: Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe A)
INR
Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe A)
AST-zu-Thrombozyten-Verhältnis (APRI)
Zeitfenster: Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe A)
AST-zu-Thrombozyten-Verhältnis (APRI)
Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe A)
GGT-zu-Thrombozyten-Verhältnis (GPR)
Zeitfenster: Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe A)
GGT-zu-Thrombozyten-Verhältnis (GPR)
Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe A)
Fibrose-4 (FIB-4)-Index
Zeitfenster: Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe A)
Fibrose-4 (FIB-4)-Index
Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe A)
MRE
Zeitfenster: Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe B)
Fettanteil (%), gemessen durch MRE
Eine Messung am 1. Tag des Studienbesuchs (Stufe B)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baylor College of Medicine

Mitarbeiter

Children's Hospital of Philadelphia
Children's Hospital Colorado
Seattle Children's Hospital
Children's National Research Institute

Ermittler

  • Hauptermittler: Lindsay Burrage, MD, PhD, Baylor College of Medicine

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. November 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Oktober 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Oktober 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • H-50295

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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