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Doença hepática em distúrbios do ciclo da uréia

4 de maio de 2023 atualizado por: Lindsay Burrage, Baylor College of Medicine

Biomarcadores não invasivos de fibrose hepática em distúrbios do ciclo da uréia

Este é um estudo transversal multicêntrico para avaliar o risco de fibrose hepática e lesão hepática em indivíduos com distúrbios do ciclo da ureia (UCDs) usando biomarcadores séricos, Fibroscan e MRE. Este estudo será conduzido em 5 locais do Consórcio de Distúrbios do Ciclo da Ureia: Baylor College of Medicine em Houston, TX, Seattle Children's Hospital em Seattle, WA, Children's Hospital Colorado em Aurora, CO, Children's Hospital of Philadelphia em Filadélfia, PA, e Centro Médico Nacional Infantil em Washington D.C.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Descrição detalhada

Os distúrbios do ciclo da ureia (UCDs) estão entre os erros inatos mais comuns do metabolismo hepático. Com diagnóstico precoce e tratamentos aprimorados, a sobrevida de indivíduos com DCU melhorou, e essa sobrevida melhorada levou ao desmascaramento de algumas complicações de longo prazo, como disfunção hepática e fibrose progressiva em um subconjunto de pacientes. As complicações hepáticas nas DCU são bastante variáveis ​​e dependem do defeito metabólico específico.

Atualmente, não há diretrizes para monitorar complicações hepáticas ou extensão da doença hepática em UCDs. O padrão-ouro para o estadiamento da fibrose ou confirmação da cirrose tem sido tradicionalmente a biópsia hepática, um procedimento invasivo com riscos inerentes, particularmente no cenário de uma UCD e coagulação comprometida. Recentemente, biomarcadores baseados em soro e imagem não invasivos foram introduzidos para avaliar a fibrose hepática em adultos e crianças com risco aumentado. A utilização dessas técnicas em indivíduos com UCDs pode ser inestimável tanto na pesquisa quanto nas arenas clínicas.

O objetivo deste estudo é:

1) Avaliar o risco de fibrose aumentada usando biomarcadores séricos e/ou TEVC em distúrbios distais (ASS1D, ASLD e ARG1D) em comparação com OTCD 2) Avaliar o risco de fibrose hepática (rigidez hepática medida por MRE) em indivíduos com DCUs que têm biomarcadores séricos anormais e/ou TEVC como aqueles que têm valores normais

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

62

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Ainda não está recrutando
        • Children's Hospital Colorado
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Shawn McCandless, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Recrutamento
        • Children's National Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Nicholas A Mew, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Ainda não está recrutando
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Can Ficicioglu, MD, PhD
        • Contato:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Baylor College of Medicine
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Lindsay C Burrage, MD, PhD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Ainda não está recrutando
        • Seattle Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Christina Lam, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Indivíduos com distúrbios do ciclo da ureia

Descrição

Fase A

Critério de inclusão:

  • Idade > 6 anos e < 65 anos
  • Peso ≥ 11 kg no momento da triagem
  • Um diagnóstico molecular ou bioquímico de OTCD, ASS1D, ASLD ou ARG1D.

Critério de exclusão:

  • Transplante hepático prévio
  • Episódio de hiperamonemia aguda (≥100 umol/L) nos 30 dias anteriores à inscrição
  • Diagnóstico confirmado de hepatite viral crônica, doença hepática autoimune, intestino curto, síndrome do intestino delgado, doença hepática alcoólica, necessidade de NPT ou doença colestática relacionada a NPT
  • Adultos com IMC ≥ 45 kg/m2
  • Gravidez atual
  • Ferida aberta perto do local esperado de aplicação da sonda Fibroscan®
  • Uso de dispositivo médico ativo implantável, como marca-passo cardíaco ou cardioversor-desfibrilador implantável

Critérios de inclusão do Estágio B

• Participação na Etapa A deste estudo

Critério de exclusão

  • Indivíduos com claustrofobia ou outra incapacidade de completar
  • Diagnóstico conhecido de hemocromatose
  • Presença de implantes ou dispositivos incompatíveis com ressonância magnética
  • Incapacidade de prender a respiração por 20 segundos para a sequência de elastografia
  • Gravidez atual
  • Diagnóstico confirmado de hepatite viral crônica, doença hepática autoimune, intestino curto, síndrome do intestino delgado, doença hepática alcoólica, necessidade de NPT ou doença colestática relacionada a NPT
  • Episódio de hiperamonemia aguda documentada (amônia ≥ 100 umol/L) nos 30 dias anteriores à consulta agendada para Estágio B

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Outro
  • Perspectivas de Tempo: Transversal

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fibroteste
Prazo: Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio A)
Fibrotest(TM)
Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio A)
Fibroscan (rigidez hepática)
Prazo: Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio A)
Rigidez hepática (kPa) avaliada por Fibroscan®
Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio A)
Fibroscan (CAP)
Prazo: Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio A)
Parâmetro de atenuação controlada (CAPTM em dB/m) conforme avaliado pelo Fibroscan®
Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio A)
ERM
Prazo: Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio B)
Rigidez hepática (kPa) medida por ERM
Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio B)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Albumina
Prazo: Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio A)
Albumina
Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio A)
Enzimas Hepáticas
Prazo: Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (Estágio A)
Aspartato aminotransferase, Alanina aminotransaminase e gama glutamil transferase
Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (Estágio A)
Bilirrubina Total
Prazo: Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio A)
Bilirrubina Total
Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio A)
Tempo de protrombina
Prazo: Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio A)
Tempo de protrombina
Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio A)
EM R
Prazo: Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio A)
EM R
Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio A)
Relação AST-Plaquetas (APRI)
Prazo: Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio A)
Relação AST-Plaquetas (APRI)
Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio A)
Razão GGT-Plaquetas (GPR)
Prazo: Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio A)
Razão GGT-Plaquetas (GPR)
Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio A)
Índice de Fibrose-4 (FIB-4)
Prazo: Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio A)
Índice de Fibrose-4 (FIB-4)
Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio A)
ERM
Prazo: Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio B)
Fração de gordura (%) medida por MRE
Uma medição feita no 1º dia da visita do estudo (estágio B)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Baylor College of Medicine

Colaboradores

Children's Hospital of Philadelphia
Children's Hospital Colorado
Seattle Children's Hospital
Children's National Research Institute

Investigadores

  • Investigador principal: Lindsay Burrage, MD, PhD, Baylor College of Medicine

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de novembro de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

31 de dezembro de 2023

Conclusão do estudo (Antecipado)

31 de dezembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de outubro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de outubro de 2020

Primeira postagem (Real)

3 de novembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

5 de maio de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de maio de 2023

Última verificação

1 de maio de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • H-50295

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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