尿素サイクル異常症における肝疾患
2024年4月19日 更新者：Lindsay Burrage、Baylor College of Medicine
尿素サイクル障害における肝線維症の非侵襲的バイオマーカー
これは、血清バイオマーカー、Fibroscan、および MRE を使用して、尿素サイクル障害 (UCD) を持つ個人の肝線維症および肝障害のリスクを評価するための多施設横断研究です。
この研究は、尿素サイクル障害コンソーシアムの 5 つのサイトで実施されます: テキサス州ヒューストンのベイラー医科大学、ワシントン州シアトルのシアトル小児病院、コロラド州オーロラのコロラド小児病院、ペンシルバニア州フィラデルフィアのフィラデルフィア小児病院、およびワシントン D.C. のチルドレンズ ナショナル メディカル センター
調査の概要
詳細な説明
尿素サイクル障害 (UCD) は、肝代謝の最も一般的な先天性エラーの 1 つです。 早期診断と改善された治療により、UCD患者の生存率が向上し、この改善された生存率により、患者のサブセットにおける肝機能障害や進行性線維症などのいくつかの長期合併症が明らかになりました. UCD の肝合併症は非常に多様であり、特定の代謝異常に依存しています。
現在、UCD における肝合併症または肝疾患の程度をモニタリングするためのガイドラインはありません。 線維症の病期分類または肝硬変の確認のゴールド スタンダードは、伝統的に肝生検であり、特に UCD および凝固不全の設定では、固有のリスクを伴う侵襲的処置です。 最近、非侵襲的な血清および画像ベースのバイオマーカーが導入され、リスクが高い成人および子供の肝線維症を評価しています。 UCDs を持つ個人のこれらの技術の利用は、研究と臨床の両方の分野で非常に貴重な可能性があります。
この調査の目的は次のとおりです。
1) 末梢疾患 (ASS1D、ASLD および ARG1D) における血清バイオマーカーおよび/または VCTE を使用して、OTCD と比較して線維化増加のリスクを評価すること異常な血清バイオマーカーおよび/またはVCTEを正常値を有する者として有する
研究の種類
観察的
入学 (推定)
62
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Saima Ali, MSN
- 電話番号：832-822-4183
- メール：saima.ali@bcm.edu
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- まだ募集していません
- Children's Hospital Colorado
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コンタクト：
- Brittany Murphy
- 電話番号：720-777-8591
- メール：Brittany.Murphy@childrenscolorado.org
-
主任研究者：
- Shawn McCandless, MD
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- 募集
- Children's National Medical Center
-
コンタクト：
- Kara Simpson, MS, CGC
- 電話番号：202-476-6216
- メール：ksimpson@childrensnational.org
-
主任研究者：
- Nicholas A Mew, MD
-
-
Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- まだ募集していません
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
主任研究者：
- Can Ficicioglu, MD, PhD
-
コンタクト：
- Bianca Ferreira, MPH
- 電話番号：267-426-1368
- メール：ferreirab@email.chop.edu
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- Baylor College of Medicine
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コンタクト：
- Saima Ali
- 電話番号：832-822-4183
- メール：saima.ali@bcm.edu
-
主任研究者：
- Lindsay C Burrage, MD, PhD
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98105
- まだ募集していません
- Seattle Children's Hospital
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コンタクト：
- Linnea Brody, CRA
- 電話番号：206-987-3012
- メール：Linnea.brody@seattlechildrens.org
-
主任研究者：
- Christina Lam, MD
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～65年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
尿素サイクル異常症の方
説明
ステージA
包含基準:
- 年齢 > 6 歳以上 65 歳未満
- -スクリーニング時の体重≥11 kg
- OTCD、ASS1D、ASLD、または ARG1D の分子的または生化学的診断。
除外基準:
- 以前の肝移植
- -登録前の30日間の急性高アンモニア血症（≥100 umol / L）のエピソード
- -慢性ウイルス性肝炎、自己免疫性肝疾患、短腸、小腸症候群、アルコール性肝疾患、TPN要件、またはTPN関連胆汁うっ滞症の確定診断
- BMIが45kg/m2以上の成人
- 現在の妊娠
- 予想される Fibroscan® プローブ適用部位の近くの開放創
- 心臓ペースメーカーや植込み型除細動器などの植込み型能動医療機器の使用
ステージ B 包含基準
• この研究のステージ A への参加
除外基準
- 閉所恐怖症またはその他の完了できない個人
- -ヘモクロマトーシスの既知の診断
- MRIと互換性のないインプラントまたはデバイスの存在
- エラストグラフィ シーケンスで 20 秒間息を止められない
- 現在の妊娠
- -慢性ウイルス性肝炎、自己免疫性肝疾患、短腸、小腸症候群、アルコール性肝疾患、TPN要件、またはTPN関連胆汁うっ滞症の確定診断
- -記録された急性高アンモニア血症のエピソード（アンモニア≥100 umol / L） ステージBの予定された訪問の30日前
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：他の
- 時間の展望：断面図
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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フィブロテスト
時間枠：調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ A)
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フィブロテスト(TM)
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調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ A)
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フィブロスキャン（肝硬直）
時間枠：調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ A)
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Fibroscan® で評価した肝臓の硬さ (kPa)
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調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ A)
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フィブロスキャン (CAP)
時間枠：調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ A)
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Fibroscan® によって評価された制御された減衰パラメータ (dB/m 単位の CAPTM)
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調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ A)
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MRE
時間枠：調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ B)
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MREで測定した肝臓の硬さ（kPa）
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調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ B)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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アルブミン
時間枠：調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ A)
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アルブミン
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調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ A)
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肝酵素
時間枠：調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ A)
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アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、アラニンアミノトランスアミナーゼ、ガンマグルタミルトランスフェラーゼ
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調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ A)
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総ビリルビン
時間枠：調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ A)
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総ビリルビン
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調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ A)
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プロトロンビン時間
時間枠：調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ A)
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プロトロンビン時間
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調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ A)
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INR
時間枠：調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ A)
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INR
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調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ A)
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AST対血小板比（APRI）
時間枠：調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ A)
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AST対血小板比（APRI）
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調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ A)
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GGT 対血小板比 (GPR)
時間枠：調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ A)
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GGT 対血小板比 (GPR)
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調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ A)
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線維症-4 (FIB-4) 指数
時間枠：調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ A)
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線維症-4 (FIB-4) 指数
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調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ A)
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MRE
時間枠：調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ B)
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MRE で測定した脂肪分率 (%)
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調査訪問の 1 日に行われた 1 つの測定 (ステージ B)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Lindsay Burrage, MD, PhD、Baylor College of Medicine
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年11月4日
一次修了 (推定)
2024年12月31日
研究の完了 (推定)
2024年12月31日
試験登録日
最初に提出
2020年10月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年10月27日
最初の投稿 (実際)
2020年11月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月19日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- H-50295
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。