Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке долгосрочной безопасности и эффективности алпелисиба у пациентов с PIK3CA-ассоциированным спектром избыточного роста (PROS), ранее участвовавших в исследовании CBYL719F12002 (EPIK-P1) (EPIK-P3)

19 марта 2024 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Исследование фазы II для оценки долгосрочной безопасности и эффективности алпелисиба у пациентов с PIK3CA-ассоциированным спектром избыточного роста (PROS), которые ранее участвовали в исследовании CBYL719F12002 (EPIK-P1)

Это проспективное интервенционное многоцентровое исследование фазы II, открытое, которому предшествует ретроспективный неинтервенционный период, для оценки долгосрочной безопасности и эффективности алпелисиба у детей и взрослых с PROS.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В исследование будут включены мужчины и женщины в возрасте ≥2 лет, ранее участвовавшие в исследовании EPIK-P1 и продолжавшие получать лечение алпелисибом после даты отсечки, использованной в EPIK-P1 (NCT04285723).

Исследование имеет начальный ретроспективный период и последующий проспективный период.

Ретроспективный период представляет собой неинтервенционный период исследования и начнется через день после даты прекращения сбора данных EPIK-P1 (т. 10 марта 2020 г.). Он заканчивается за день до введения первой интервенционной дозы алпелисиба в предполагаемом периоде этого исследования (день -1). Ключевая информация о безопасности и эффективности, которая ранее была собрана в соответствии с местной медицинской практикой и записана в медицинских картах подходящих участников, будет лонгитюдно абстрагироваться.

Проспективный период представляет собой период интервенционного исследования и начинается в день введения первой интервенционной дозы в проспективном периоде. Он завершится после того, как все участники закончат не менее 5 лет лечения в предполагаемом периоде исследования или прекратят его раньше, в зависимости от того, что произойдет раньше. В течение этого периода исследования будут проспективно собираться данные о безопасности и эффективности в соответствии со структурированным планом, общим для всех участников.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

41

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, 12
        • Novartis Investigative Site
  • Испания
      • Madrid, Испания, 28046
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Boston Childrens Hospital .
  • Франция
      • Dijon, Франция, 21000
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier Cedex, Франция, 34295
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 15, Франция, 75015
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

7 месяцев и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники, ранее принимавшие участие в исследовании ЭПИК-П1.
  • Подписанная форма информированного согласия и согласие (если применимо) от участника, родителя или опекуна должны быть получены до выполнения любых процедур скрининга, связанных с исследованием.
  • Участник получает по крайней мере одну дозу алпелисиба после окончания данных исследования EPIK-P1 9 марта 2020 года.

Критерий исключения:

Для участников ретроспективного периода

- Все участники EPIK-P1, окончательно прекратившие прием исследуемого препарата не позднее даты отсечки 09 марта 2020 г.

Для участников предполагаемого периода

  • Прекращение лечения алпелисибом в прошлом (после 09 марта 2020 г.) из-за любого из следующих нежелательных явлений:

    • Поражения кожи и подкожной клетчатки 4 степени
    • Синдром Стивенса-Джонсона (ССД)/токсический эпидермальный некролиз (ТЭН) или другие тяжелые кожные реакции, подобные ССД/ТЭН (любой степени)
    • Гипергликемия 4 степени без сопутствующих факторов
    • Пневмонит (любой степени)
    • Стоматит 4 степени
    • Панкреатит 4 степени
    • Рецидивирующая тромбоцитопения 4 степени
    • Повышение сывороточного креатинина 3 или 4 степени
    • Изолированное повышение общего билирубина 4 степени
    • Рецидивирующий интервал QT 3 или 4 степени, скорректированный удлинением формулы Fridericia (изменение >500 мс или >60 мс по сравнению с исходным уровнем)
  • Известное нарушение функции ЖКТ из-за сопутствующего заболевания, которое может значительно изменить абсорбцию исследуемого препарата (например, язвенные заболевания, неконтролируемая тошнота, рвота, диарея, синдром мальабсорбции или резекция тонкой кишки) на момент получения информированного согласия.
  • Участник с неконтролируемым сахарным диабетом (тип I или II) на момент получения информированного согласия.

Могут применяться другие критерии включения/исключения

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Алпелисиб
Все участники будут получать алпелисиб один раз в день.
Лекарство: Алпелисиб
План лечения участника был разработан лечащим врачом в рамках глобальной концепции использования из соображений сострадания. Разрешенные дозы составляют 50, 125, 200 и 250 мг.
Другие имена:
  • 719 бел.руб.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Только проспективный период: доля участников с новыми или ухудшающимися побочными эффектами (НЯ) степени ≥3, возникающими при лечении.
Временное ограничение: От даты введения первой интервенционной дозы в проспективном периоде (день 1) до 30 дней после последней дозы исследуемого препарата, оцененный до 5 лет.
Частота новых или ухудшающихся НЯ ≥3 степени, возникающих после лечения (по классам систем органов и предпочтительным срокам)
От даты введения первой интервенционной дозы в проспективном периоде (день 1) до 30 дней после последней дозы исследуемого препарата, оцененный до 5 лет.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Ретроспективный период: доля участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: С 10 марта 2020 г. (1 день после даты окончания данных EPIK-P1) до дня перед введением первой интервенционной дозы алпелисиба в проспективном периоде этого исследования (день -1)
Частота, тип и тяжесть в соответствии с общепринятыми терминологическими критериями НЯ (CTCAE) v4.03, оценка причинно-следственной связи НЯ, включая изменения лабораторных показателей, основных показателей жизнедеятельности и оценку сердечной функции в течение ретроспективного периода.
С 10 марта 2020 г. (1 день после даты окончания данных EPIK-P1) до дня перед введением первой интервенционной дозы алпелисиба в проспективном периоде этого исследования (день -1)
Предполагаемый период: доля участников с НЯ
Временное ограничение: С 1 дня до 5 лет
Частота, тип и тяжесть в соответствии с критериями CTCAE v4.03, оценка причинно-следственной связи НЯ, включая изменения лабораторных показателей, основных показателей жизнедеятельности, оценку сердечной функции и роста, полового созревания и развития костей/зубов (для соответствующего возраста) в течение проспективного периода .
С 1 дня до 5 лет
Ретроспективный и проспективный период: общая клиническая оценка по оценке исследователя.
Временное ограничение: Ретроспективно: с 10 марта 2020 г. (1 день после даты окончания данных EPIK-P1) до дня перед введением первой интервенционной дозы алпелисиба в проспективный период этого исследования (день -1). Проспективно: с 1 дня до 5 лет
Доля участников с общей клинической оценкой, отмеченной как улучшение, стабильность или ухудшение, по оценке исследователя.
Ретроспективно: с 10 марта 2020 г. (1 день после даты окончания данных EPIK-P1) до дня перед введением первой интервенционной дозы алпелисиба в проспективный период этого исследования (день -1). Проспективно: с 1 дня до 5 лет
Ретроспективный и проспективный период: Частота симптомов и осложнений/сопутствующих заболеваний, связанных с PROS, среди участников с симптомами и осложнениями/сопутствующими заболеваниями.
Временное ограничение: Ретроспективно: с 10 марта 2020 г. (1 день после даты окончания данных EPIK-P1) до дня перед введением первой интервенционной дозы алпелисиба в проспективный период этого исследования (день -1). Проспективно: с 1 дня до 5 лет
Частота симптомов и осложнений/сопутствующих заболеваний (включая принятые лечебные меры), связанных с PROS, с течением времени среди участников с симптомами и осложнениями/сопутствующими заболеваниями.
Ретроспективно: с 10 марта 2020 г. (1 день после даты окончания данных EPIK-P1) до дня перед введением первой интервенционной дозы алпелисиба в проспективный период этого исследования (день -1). Проспективно: с 1 дня до 5 лет
Ретроспективный и проспективный период: доля участников, обратившихся за медицинской помощью/госпитализированных в связи с PROS.
Временное ограничение: Ретроспективно: с 10 марта 2020 г. (1 день после даты окончания данных EPIK-P1) до дня перед введением первой интервенционной дозы алпелисиба в проспективный период этого исследования (день -1). Проспективно: с 1 дня до 5 лет
Будет оцениваться доля участников, обратившихся за медицинской помощью/госпитализированных в связи с PROS.
Ретроспективно: с 10 марта 2020 г. (1 день после даты окончания данных EPIK-P1) до дня перед введением первой интервенционной дозы алпелисиба в проспективный период этого исследования (день -1). Проспективно: с 1 дня до 5 лет
Ретроспективный и проспективный период: доля участников, нуждающихся в лечении, связанном с PROS, кроме алпелисиба.
Временное ограничение: Ретроспективно: с 10 марта 2020 г. (1 день после даты окончания данных EPIK-P1) до дня перед введением первой интервенционной дозы алпелисиба в проспективный период этого исследования (день -1). Проспективно: с 1 дня до 5 лет
Доля участников, нуждающихся в лечении, связанном с PROS, кроме алпелисиба, включая лекарственные препараты (сопутствующие препараты, связанные с PROS, включая препараты для лечения осложнений, связанных с PROS, а также препараты для лечения осложнений, вторичных по отношению к алпелисибу) и немедикаментозное лечение (например, , зонд для кормления, кетогенная диета, неинвазивное устройство для остановки дыхания во сне, склеротерапия, эндоваскулярные окклюзионные процедуры)
Ретроспективно: с 10 марта 2020 г. (1 день после даты окончания данных EPIK-P1) до дня перед введением первой интервенционной дозы алпелисиба в проспективный период этого исследования (день -1). Проспективно: с 1 дня до 5 лет
Ретроспективный и проспективный период: доля участников с корректировкой дозы алпелисиба
Временное ограничение: Ретроспективно: с 10 марта 2020 г. (1 день после даты окончания данных EPIK-P1) до дня перед введением первой интервенционной дозы алпелисиба в проспективный период этого исследования (день -1). Проспективно: с 1 дня до 5 лет
Доля участников, нуждающихся в увеличении дозы, снижении или прекращении приема алпелисиба
Ретроспективно: с 10 марта 2020 г. (1 день после даты окончания данных EPIK-P1) до дня перед введением первой интервенционной дозы алпелисиба в проспективный период этого исследования (день -1). Проспективно: с 1 дня до 5 лет
Ретроспективный и проспективный период: доля участников с операциями, связанными с PROS
Временное ограничение: Ретроспективно: с 10 марта 2020 г. (1 день после даты окончания данных EPIK-P1) до дня перед введением первой интервенционной дозы алпелисиба в проспективный период этого исследования (день -1). Проспективно: с 1 дня до 5 лет
Доля участников, нуждающихся в хирургическом вмешательстве из-за PROS
Ретроспективно: с 10 марта 2020 г. (1 день после даты окончания данных EPIK-P1) до дня перед введением первой интервенционной дозы алпелисиба в проспективный период этого исследования (день -1). Проспективно: с 1 дня до 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 января 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

5 августа 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 июля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 июля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 июля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Другие идентификационные номера исследования

  • CBYL719F12401
  • 2020-005896-12 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.

Доступность данных испытаний соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Спектр чрезмерного роста, связанный с PIK3CA (PROS)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Malawi

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться