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Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Alpelisib bei Patienten mit PIK3CA-bezogenem Overgrowth-Spektrum (PROS), die zuvor an der Studie CBYL719F12002 (EPIK-P1) teilgenommen haben (EPIK-P3)

19. März 2024 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine Phase-II-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Alpelisib bei Patienten mit PIK3CA-bezogenem Overgrowth-Spektrum (PROS), die zuvor an der Studie CBYL719F12002 (EPIK-P1) teilgenommen haben

Dies ist eine prospektive interventionelle multizentrische Phase-II-Studie mit offenem Label, der eine retrospektive nicht-interventionelle Phase vorausgeht, um die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Alpelisib bei pädiatrischen und erwachsenen Teilnehmern mit PROS zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In die Studie werden Männer und Frauen im Alter von ≥ 2 Jahren aufgenommen, die zuvor an der EPIK-P1-Studie teilgenommen haben und nach dem in EPIK-P1 (NCT04285723) verwendeten Stichtag weiterhin mit Alpelisib behandelt wurden.

Die Studie hat einen anfänglichen retrospektiven Zeitraum und einen anschließenden prospektiven Zeitraum.

Der retrospektive Zeitraum ist ein nicht-interventioneller Studienzeitraum und beginnt einen Tag nach dem Stichtag der EPIK-P1-Daten (d. h. 10. März 2020). Sie endet am Tag vor der Verabreichung der ersten Interventionsdosis von Alpelisib im prospektiven Zeitraum dieser Studie (Tag -1). Wichtige Sicherheits- und Wirksamkeitsinformationen, die zuvor gemäß der örtlichen medizinischen Praxis gesammelt und in den Krankenakten der berechtigten Teilnehmer aufgezeichnet wurden, werden im Längsschnitt abstrahiert.

Der prospektive Zeitraum ist ein interventioneller Studienzeitraum und beginnt am Tag der ersten interventionellen Dosisverabreichung im prospektiven Zeitraum. Sie endet, nachdem alle Teilnehmer mindestens 5 Jahre Behandlung im voraussichtlichen Zeitraum der Studie abgeschlossen oder früher abgebrochen haben, je nachdem, was früher eintritt. Während dieses Studienzeitraums werden Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten prospektiv nach einem strukturierten Plan erhoben, der allen Teilnehmern gemeinsam ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

41

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Dijon, Frankreich, 21000
        • Novartis Investigative Site
      • Montpellier Cedex, Frankreich, 34295
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 15, Frankreich, 75015
        • Novartis Investigative Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, 12
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Boston Childrens Hospital .

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die zuvor an der Studie EPIK-P1 teilgenommen hatten.
  • Eine unterschriebene Einverständniserklärung und Zustimmung (falls zutreffend) des Teilnehmers, Elternteils oder Erziehungsberechtigten müssen eingeholt werden, bevor studienbezogene Screening-Verfahren durchgeführt werden.
  • Der Teilnehmer wird nach dem Datenstichtag der EPIK-P1-Studie vom 09. März 2020 mit mindestens einer Dosis Alpelisib behandelt.

Ausschlusskriterien:

Für Teilnehmer in der Retrospektive

- Alle EPIK-P1-Teilnehmer, die das Prüfpräparat am oder vor dem Stichtag 09. März 2020 dauerhaft abgesetzt haben.

Für Teilnehmer im voraussichtlichen Zeitraum

  • Früherer Abbruch der Behandlung mit Alpelisib (nach dem 09. März 2020) aufgrund einer der folgenden Nebenwirkungen:

    • Erkrankungen der Haut und des Unterhautgewebes Grad 4
    • Stevens-Johnson-Syndrom (SJS)/ toxische epidermale Nekrolyse (TEN) oder andere SJS/TEN-ähnliche schwere Hautreaktionen (jeden Grades)
    • Hyperglykämie Grad 4 ohne Störfaktoren
    • Pneumonitis (jeden Grades)
    • Stomatitis 4. Grades
    • Pankreatitis Grad 4
    • Rezidivierende Thrombozytopenie Grad 4
    • Anstieg des Serum-Kreatinins 3. oder 4. Grades
    • Isolierte Erhöhung des Gesamtbilirubins Grad 4
    • Rezidivierendes QT-Intervall Grad 3 oder 4, korrigiert durch Fridericia-Formel-Verlängerung (> 500 ms oder > 60 ms Änderung gegenüber dem Ausgangswert)
  • Bekannte Beeinträchtigung der GI-Funktion aufgrund einer Begleiterkrankung, die die Resorption des Studienmedikaments erheblich verändern kann (z. B. ulzerative Erkrankungen, unkontrollierte Übelkeit, Erbrechen, Durchfall, Malabsorptionssyndrom oder Dünndarmresektion) zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung.
  • Teilnehmer mit unkontrolliertem Diabetes mellitus (Typ I oder II) zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung.

Es können andere Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Alpelisib
Alle Teilnehmer erhalten einmal täglich Alpelisib
Arzneimittel: Alpelisib
Der Behandlungsplan des Teilnehmers wurde vom behandelnden Arzt innerhalb des globalen Compassionate-Use-Rahmens erstellt. Zulässige Dosen sind 50, 125, 200 und 250 mg.
Andere Namen:
  • BYL719

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nur prospektiver Zeitraum: Anteil der Teilnehmer mit neuen oder sich verschlechternden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen ≥3 Grad ≥3
Zeitfenster: Vom Datum der ersten interventionellen Dosisverabreichung im prospektiven Zeitraum (Tag 1) bis 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments, bewertet bis zu 5 Jahre.
Inzidenz neuer oder sich verschlechternder behandlungsbedingter UE ≥ 3 (nach Systemorganklasse und bevorzugter Bezeichnung)
Vom Datum der ersten interventionellen Dosisverabreichung im prospektiven Zeitraum (Tag 1) bis 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments, bewertet bis zu 5 Jahre.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rückblickzeitraum: Anteil der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Vom 10. März 2020 (1 Tag nach dem Stichtag der EPIK-P1-Daten) bis zum Tag vor der Verabreichung der ersten interventionellen Dosis von Alpelisib im prospektiven Zeitraum dieser Studie (Tag -1)
Inzidenz, Art und Schweregrad gemäß Common Terminology Criteria for UEs (CTCAE) v4.03 Kriterien, Kausalitätsbewertungen von UEs, einschließlich Änderungen der Laborwerte, Vitalzeichen und Bewertung der Herzfunktion während des retrospektiven Zeitraums.
Vom 10. März 2020 (1 Tag nach dem Stichtag der EPIK-P1-Daten) bis zum Tag vor der Verabreichung der ersten interventionellen Dosis von Alpelisib im prospektiven Zeitraum dieser Studie (Tag -1)
Voraussichtlicher Zeitraum: Anteil der Teilnehmer mit UE
Zeitfenster: Von Tag 1 bis zu 5 Jahren
Inzidenz, Art und Schweregrad gemäß CTCAE v4.03-Kriterien, Kausalitätsbewertungen von UE, einschließlich Änderungen der Laborwerte, Vitalfunktionen, Bewertung der Herzfunktion und des Wachstums, der Geschlechtsreife und der Knochen-/Zahnentwicklung (für das anwendbare Alter) während des voraussichtlichen Zeitraums .
Von Tag 1 bis zu 5 Jahren
Retrospektiver und prospektiver Zeitraum: Klinische Gesamtbeurteilung, wie vom Prüfarzt beurteilt
Zeitfenster: Retrospektive: Vom 10. März 2020 (1 Tag nach EPIK-P1-Datenstichtag) bis zum Tag vor der Verabreichung der ersten interventionellen Dosis von Alpelisib im prospektiven Zeitraum dieser Studie (Tag -1). Prospektiv: Von Tag 1 bis zu 5 Jahren
Anteil der Teilnehmer mit klinischer Gesamtbeurteilung, die laut Beurteilung des Prüfarztes als Verbesserung, Stabil oder Verschlechterung gemeldet wurde.
Retrospektive: Vom 10. März 2020 (1 Tag nach EPIK-P1-Datenstichtag) bis zum Tag vor der Verabreichung der ersten interventionellen Dosis von Alpelisib im prospektiven Zeitraum dieser Studie (Tag -1). Prospektiv: Von Tag 1 bis zu 5 Jahren
Retrospektiver und prospektiver Zeitraum: Inzidenz von PROS-bezogenen Symptomen und Komplikationen/Komorbiditäten bei Teilnehmern mit Symptomen und Komplikationen/Komorbiditäten.
Zeitfenster: Retrospektive: Vom 10. März 2020 (1 Tag nach EPIK-P1-Datenstichtag) bis zum Tag vor der Verabreichung der ersten interventionellen Dosis von Alpelisib im prospektiven Zeitraum dieser Studie (Tag -1). Prospektiv: Von Tag 1 bis zu 5 Jahren
Häufigkeit von Symptomen und Komplikationen/Komorbiditäten (einschließlich ergriffener Behandlungsmaßnahmen) im Zusammenhang mit PROS im Laufe der Zeit bei Teilnehmern mit Symptomen und Komplikationen/Komorbiditäten.
Retrospektive: Vom 10. März 2020 (1 Tag nach EPIK-P1-Datenstichtag) bis zum Tag vor der Verabreichung der ersten interventionellen Dosis von Alpelisib im prospektiven Zeitraum dieser Studie (Tag -1). Prospektiv: Von Tag 1 bis zu 5 Jahren
Retrospektiver und prospektiver Zeitraum: Anteil der Teilnehmer mit Gesundheitsbesuchen/Krankenhausaufenthalten aufgrund von PROS.
Zeitfenster: Retrospektive: Vom 10. März 2020 (1 Tag nach EPIK-P1-Datenstichtag) bis zum Tag vor der Verabreichung der ersten interventionellen Dosis von Alpelisib im prospektiven Zeitraum dieser Studie (Tag -1). Prospektiv: Von Tag 1 bis zu 5 Jahren
Der Anteil der Teilnehmer mit Gesundheitsbesuchen/Krankenhausaufenthalten aufgrund von PROS wird bewertet.
Retrospektive: Vom 10. März 2020 (1 Tag nach EPIK-P1-Datenstichtag) bis zum Tag vor der Verabreichung der ersten interventionellen Dosis von Alpelisib im prospektiven Zeitraum dieser Studie (Tag -1). Prospektiv: Von Tag 1 bis zu 5 Jahren
Retrospektiver und prospektiver Zeitraum: Anteil der Teilnehmer, die andere PROS-bezogene Behandlung(en) als Alpelisib benötigten
Zeitfenster: Retrospektive: Vom 10. März 2020 (1 Tag nach EPIK-P1-Datenstichtag) bis zum Tag vor der Verabreichung der ersten interventionellen Dosis von Alpelisib im prospektiven Zeitraum dieser Studie (Tag -1). Prospektiv: Von Tag 1 bis zu 5 Jahren
Anteil der Teilnehmer, die andere PROS-bezogene Behandlungen als Alpelisib benötigen, einschließlich Medikamente (begleitende PROS-bezogene Medikamente, einschließlich Medikamente zur Behandlung von PROS-bedingten Komplikationen sowie Medikamente zur Behandlung von Komplikationen infolge von Alpelisib) und nicht-medikamentöse Behandlungen (z. , Ernährungssonde, ketogene Diät, nicht-invasives Gerät für Schlafapnoe, Sklerotherapie, endovaskuläre Okklusionsverfahren)
Retrospektive: Vom 10. März 2020 (1 Tag nach EPIK-P1-Datenstichtag) bis zum Tag vor der Verabreichung der ersten interventionellen Dosis von Alpelisib im prospektiven Zeitraum dieser Studie (Tag -1). Prospektiv: Von Tag 1 bis zu 5 Jahren
Retrospektiver und prospektiver Zeitraum: Anteil der Teilnehmer mit Dosisanpassungen von Alpelisib
Zeitfenster: Retrospektive: Vom 10. März 2020 (1 Tag nach EPIK-P1-Datenstichtag) bis zum Tag vor der Verabreichung der ersten interventionellen Dosis von Alpelisib im prospektiven Zeitraum dieser Studie (Tag -1). Prospektiv: Von Tag 1 bis zu 5 Jahren
Anteil der Teilnehmer, die eine Dosiserhöhung, -reduzierung und -unterbrechung von Alpelisib benötigen
Retrospektive: Vom 10. März 2020 (1 Tag nach EPIK-P1-Datenstichtag) bis zum Tag vor der Verabreichung der ersten interventionellen Dosis von Alpelisib im prospektiven Zeitraum dieser Studie (Tag -1). Prospektiv: Von Tag 1 bis zu 5 Jahren
Retrospektiver und prospektiver Zeitraum: Anteil der Teilnehmer mit PROS-bezogenen Operationen
Zeitfenster: Retrospektive: Vom 10. März 2020 (1 Tag nach EPIK-P1-Datenstichtag) bis zum Tag vor der Verabreichung der ersten interventionellen Dosis von Alpelisib im prospektiven Zeitraum dieser Studie (Tag -1). Prospektiv: Von Tag 1 bis zu 5 Jahren
Anteil der Teilnehmer, die aufgrund von PROS operiert werden müssen
Retrospektive: Vom 10. März 2020 (1 Tag nach EPIK-P1-Datenstichtag) bis zum Tag vor der Verabreichung der ersten interventionellen Dosis von Alpelisib im prospektiven Zeitraum dieser Studie (Tag -1). Prospektiv: Von Tag 1 bis zu 5 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Januar 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

5. August 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Andere Studien-ID-Nummern

  • CBYL719F12401
  • 2020-005896-12 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugang zu Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Gutachtergremium auf der Grundlage wissenschaftlicher Verdienste geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten zu respektieren, die gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften an der Studie teilgenommen haben.

Diese Studiendatenverfügbarkeit entspricht den Kriterien und dem Verfahren, die auf www.clinicalstudydatarequest.com beschrieben sind

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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