Влияние КБД на мозг
13 февраля 2025 г. обновлено: Francois Corbin, Université de Sherbrooke
Влияние КБД на ГАМКергическую систему у пациентов с синдромом ломкой Х-хромосомы.
Это предложение сосредоточено на терапевтической значимости эндоканнабиноидной (eCB) системы для лечения синдрома ломкой Х-хромосомы (FXS), основной наследственной причины расстройства аутистического спектра (РАС).
Хотя большинство людей с FXS имеют умственную отсталость (ID) от умеренной до тяжелой степени, лица, осуществляющие уход, в основном обеспокоены агрессивным поведением и проблемами тревоги, которые являются отличительными чертами этого состояния.
Совпадающие данные свидетельствуют о том, что воздействие на эндоканнабиноидную (eCB) систему путем введения каннабидиола (CBD) может активировать ГАМКергические функции и корректировать тормозной дефицит, предположительно ответственный за нейропсихиатрический фенотип FXS.
Однако система eCB и ее влияние на мозг у пациентов с FXS остаются неизученными.
Это клиническое исследование направлено на определение терапевтической значимости системы eCB для FXS с использованием мультимодального подхода нейровизуализации для точной характеристики острого воздействия перорального КБД на основную тормозную нейромедиаторную систему (ГАМК) у большой группы пациентов с FXS.
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
50
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: François Corbin, MD, Ph.D.
- Номер телефона: 15801 819-346-1110
- Электронная почта: Francois.Corbin@USherbrooke.ca
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Samantha Cote
- Номер телефона: 70184 819-346-1110
- Электронная почта: Samantha.cote@usherbrooke.ca
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Да
Описание
Критерии включения:
Критерии отбора участников FXS будут включать:
- возраст от 7 до 55 лет, молекулярная диагностика FXS,
- коэффициент интеллекта (IQ) <70,
- балл по опроснику аберрантного поведения (ABC-C) > 20,
- <3 психоактивных препаратов, стабильность препарата > 3 месяцев.
Критерии отбора в контрольную группу:
- 18 и 55 лет,
- иметь хорошее общее состояние здоровья, не иметь в анамнезе неврологических или психических расстройств.
Критерии отбора для всех участников:
- Минимальный вес 60 кг;
- отсутствие проблем с печенью в анамнезе (полный профиль крови для измерения уровня ферментов печени (билирубин, аспартатаминотрансфераза (АСТ), аргининсукцинатлиаза (АСЛ), аланинтрансаминаза (АЛТ), щелочная фосфатаза (ЩФ), гамма-глутамилтрансфераза (ГГТ)) будут получены до рандомизации для всех участников).
Критерий исключения:
- Наличие абсолютного противопоказания к использованию ТМС и МРТ/МРС (т.е. наличие металла в голове).
- Лица, у которых уровни АЛТ/АСЛ более чем в 3 раза превышают верхнюю нормальную базовую линию или если билирубин превышает верхнюю базовую линию в 2 раза,
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Фундаментальная наука
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: КБР прежде всего
Введена однократная доза КБД, а через 3 недели последовала доза плацебо.
|
Участники получают перорально 6 мл перорального раствора КБД (100 мг/мл; 60 мг/кг; максимум 600 мг КБД), а через 3 недели — 6 мл плацебо, состоящего из неактивных ингредиентов перорального раствора КБД.
Участники получают перорально 6 мл плацебо, состоящего из неактивных ингредиентов перорального раствора КБД, а затем 6 мл перорального раствора КБД (100 мг/мл; 60 мг/кг; максимум 600 мг КБД).
|
|
Экспериментальный: Сначала плацебо
Введена однократная доза плацебо, а через 3 недели — доза КБД.
|
Участники получают перорально 6 мл перорального раствора КБД (100 мг/мл; 60 мг/кг; максимум 600 мг КБД), а через 3 недели — 6 мл плацебо, состоящего из неактивных ингредиентов перорального раствора КБД.
Участники получают перорально 6 мл плацебо, состоящего из неактивных ингредиентов перорального раствора КБД, а затем 6 мл перорального раствора КБД (100 мг/мл; 60 мг/кг; максимум 600 мг КБД).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Кратковременное внутрикорковое торможение
Временное ограничение: Сравнение между приемом перорального раствора КБД и плацебо до и через 2 часа после введения
|
Показатель внутрикоркового торможения, полученный с помощью транскраниальной магнитной стимуляции (ТМС): степень снижения размаха амплитуды моторного вызванного потенциала (МВП), вызванного введением кондиционирующего стимула (установленного на уровне 70% моторного порога покоя) 2- За 4 мс до тестового стимула (интенсивность стимуляции, необходимая для создания МВП 1 милливольт (мВ), примерно 120 % моторного порога покоя)
|
Сравнение между приемом перорального раствора КБД и плацебо до и через 2 часа после введения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Внутрикорковая фасилитации
Временное ограничение: Сравнение между приемом перорального раствора КБД и плацебо до и через 2 часа после введения
|
Показатель внутрикортикальной фасилитации, полученный с помощью ТМС: степень увеличения размаха амплитуды моторного вызванного потенциала (МВП), вызванная введением кондиционирующего стимула (установленного на уровне 80 % моторного порога покоя) за 12–24 мс до теста. стимул (интенсивность стимуляции, необходимая для создания МВП 1 мВ, примерно 120% моторного порога покоя).
|
Сравнение между приемом перорального раствора КБД и плацебо до и через 2 часа после введения
|
|
Уровни концентрации Габа
Временное ограничение: Сравнение между приемом перорального раствора КБД и плацебо до и через 2 часа после введения
|
Оценка концентрации ГАМК в головном мозге с помощью магнитно-резонансной спектроскопии (МРС)
|
Сравнение между приемом перорального раствора КБД и плацебо до и через 2 часа после введения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 мая 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
15 декабря 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
15 декабря 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 января 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 февраля 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
15 февраля 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 февраля 2025 г.
Последняя проверка
1 февраля 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Неврологические проявления
- Заболевания нервной системы
- Патологические процессы
- Генетические заболевания, врожденные
- Болезнь
- Нейроповеденческие проявления
- Врожденные аномалии
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Умственная отсталость, Х-сцепленный
- Интеллектуальная недееспособность
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Нарушения половых хромосом
- Хромосомные нарушения
- Синдром
- Синдром ломкой Х-хромосомы
Другие идентификационные номера исследования
- 2020-3424
- 236114 (Другой идентификатор: Health Canada)
- 202010PJT-451514 (Другой номер гранта/финансирования: Canadian Institutes of Health Research)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .