Клиническое исследование YOLT-203 при лечении первичной гипероксалурии 1 типа (PH1)

Критерии включения:

• На момент подписания информированного согласия возраст ≥ 2 лет.
• Имеете мутации гена AGXT и у вас диагностирована первичная гипероксалурия (PH1); рСКФ ≥ 30 мл/мин/1,73 м2.
• По крайней мере, 2 раза в сутки экскреция оксалатов с мочой ≥ 0,7 ммоль/1,73 м2/день. или соотношение оксалатов и креатинина в моче в одном сборе мочи должно быть выше верхней границы нормы (ВГН) для соответствующего возраста.
• При лечении витамином B6 лечение было стабильным в течение 90 дней до включения в исследование, и он готов поддерживать стабильный план лечения неизменным во время исследования.
• Информированное согласие добровольно подписывает сам пациент или опекун.

Критерий исключения:

• Исследователь считает, что имеются клинические признаки системного внепочечного отложения оксалатов.

• При скрининге иметь любой из следующих результатов оценки лабораторных показателей:

  1. Аланинаминотрансфераза (АЛТ) или аспартатаминотрансфераза (АСТ) > в 2 раза превышает верхнюю границу нормы (ВГН).
  2. Общий билирубин > 1,5 x ВГН. Если увеличение общего билирубина вызвано диагностированным синдромом Жильбера и общий билирубин < 2 x ВГН, оно допускается.
  3. Международное нормализованное отношение (МНО) > 1,5 (к участию допускаются пациенты, принимающие пероральные антикоагулянты [такие как варфарин] и с МНО < 3,5).
• Известно, что у человека активная инфекция вируса иммунодефицита человека (ВИЧ); или у вас есть признаки текущей или хронической инфекции вируса гепатита С (ВГС) или вируса гепатита В (ВГВ).
• Расчетная скорость клубочковой фильтрации (СКФ) при скрининге составляет менее 30 мл/мин/1,73 м². (Для пациентов ≥ 18 лет он будет рассчитываться по формуле «Модификация диеты при заболеваниях почек» (MDRD); ​​для пациентов < 18 лет он будет рассчитываться по прикроватной формуле Шварца). Смотрите вложение.
• Получали исследуемый препарат в течение последних 30 дней или 5 периодов полураспада (в зависимости от того, что дольше) перед первым введением исследуемого препарата или участвовали в наблюдении другого клинического исследования перед рандомизацией.
• Иметь историю трансплантации почки или печени.
• По мнению исследователя, у вас есть другие заболевания или сопутствующие заболевания, которые могут помешать соблюдению режима исследования или интерпретации данных.
• Имейте в анамнезе множественную аллергию на лекарства или аллергические реакции на олигонуклеотиды или ЛНЧ.
• В анамнезе имеется непереносимость подкожных инъекций.
• Нежелание соблюдать требования по контрацепции на протяжении всего периода участия в исследовании до истечения 6 месяцев после окончания основного исследования.
• Пациентки беременны, планируют забеременеть или кормят грудью.
• Нежелание или неспособность ограничить употребление алкоголя на протяжении всего исследования. Употребление алкоголя во время исследования превышает 2 единицы в день (будет исключена 1 единица: примерно 125 мл вина = примерно 29 мл спиртных напитков = примерно 284 мл пива).
• Следователь полагает, что в течение 12 месяцев до скрининга имел место злоупотребление алкоголем.