Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt/säkerhet av HA-inhalationslösning för ärftligt emfysem hos patienter med alfa-1-antitrypsinbrist

17 april 2020 uppdaterad av: Gerard Turino

Fas 2 randomiserad parallellgrupp dubbelblind placebokontrollerad multipeldosstudie för att utvärdera effektiviteten/säkerheten hos inhalationslösning för hyaluronsyra för behandling av emfysem

Syftet med studien är att utvärdera säkerheten och effekten av att administrera upprepade doser av hyaluronsyra inhalationslösning till patienter med emfysem som har alfa-1-antitrypsinbrist

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien syftar främst till att fastställa desmosin- och isodesmosinkoncentrationer i plasma, sputum och urin mätt som markörer för elastinnedbrytning systemiskt i lungan och även markörer för inflammation och fibrinogen. Bedömning av vitala tecken, labbtester, kolmonoxiddiffunderande förmåga, syremättnad, lungfunktionstester, EKG, fysiska undersökningar och biverkningar.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

27

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Hospital
    • New York
      • Fayetteville, New York, Förenta staterna, 13066
        • Pulmonary Health Physicians, PC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Tyler, Texas, Förenta staterna, 75708
        • University of Texas Health Science Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin / Froedtert Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3A9
        • Inspiration Research Limited

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Kan och vill ge skriftligt informerat samtycke och följa studiekraven
  2. Män eller kvinnor i åldern 18 till 80 år vid tidpunkten för samtycke
  3. Diagnos av emfysem vid screening i överensstämmelse med National Institutes of Healths riktlinjer 19 GOLD KOL klassificeringsstadier I, II eller III
  4. Bevis på emfysem på röntgenbilder.
  5. Ett förhållande mellan pre-bronkodilator FEV1 och forcerad vitalkapacitet (FVC) på ≤ 80 % vid screening
  6. FEV1 ≥ 30 % och ≤ 79 % (post-bronkodilator) av förutsagt normal vid screening
  7. Kliniska laboratorietester (fullständigt blodvärde, serumkemi och urinanalys) inom normala gränser eller kliniskt acceptabla för PI och sponsor vid screening
  8. Kvinnor i fertil ålder och män som är sexuellt aktiva måste gå med på att använda en adekvat preventivmetod (orala preventivmedel, depåprogesteron, kondom plus spermiedödande medel eller spiral) under studien och under 1 månad efter den sista dosen av studieläkemedlet.
  9. Bevis på alfa-1-antitrypsinbrist (AATD) med någon genotyp utom PiMZ-brist. Individer med PiMZ-brist är inte tillåtna i studien.
  10. Patienter måste ha slutat använda intravenös alfa-1 antitrypsinprotein (AAT) förstärkningsterapi minst 3 månader innan studien påbörjas.

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersoner med uppmätt DLCO på ≤ 35 % eller oförmögna att utföra en reproducerbar DLCO
  2. Försökspersoner som inte kan utföra 3 reproducerbara spirometritester efter 8 försök
  3. Övre eller nedre luftvägsinfektion inom 2 veckor före screening och baslinje (dag 1)
  4. Förekomst av kliniskt relevanta abnormiteter på lungröntgen (annat än tecken på emfysem) under de senaste 12 månaderna
  5. Användning av kompletterande syrgasbehandling
  6. Krav på ventilatorstöd under det senaste året
  7. Exacerbation som kräver behandling med systemiska kortikosteroider under de senaste 3 månaderna
  8. Historik av lungtransplantation eller levertransplantation.
  9. Förekomst av kliniskt relevant abnormitet på elektrokardiogram (EKG)
  10. Varje medicinskt tillstånd som, enligt utredarens bedömning, skulle äventyra studiedeltagandet eller utvärderingen av studieläkemedlet
  11. Kvinnor som är gravida eller ammar
  12. Mottagande av ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före screening
  13. Patienter som för närvarande röker eller har rökt under de senaste 3 månaderna -

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Hyaluronsyra inhalationslösning
3 ml 0,03 % hyaluronsyra inhalationslösning två gånger dagligen i 28 dagar
Läkemedel: Hyaluronsyra inhalationslösning
två gånger om dagen 3 ml 0,03 % hyaluronsyrainhalationslösning
Andra namn:
  • aktiv inhalationslösning
Placebo-jämförare: Placebo inhalationslösning
3 ml matchande placebo-inhalationslösning två gånger dagligen i 28 dagar
Läkemedel: Placebo inhalationslösning
Två gånger om dagen 3 ml placebo inhalationslösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Mätning av sputum, plasma och urinkoncentrationer av desmosin och isodesmosin
Tidsram: 28 dagar
mätning av biomarkörer
28 dagar
Bedömning av lungfunktionstester
Tidsram: 28 dagar
mätning av lungfunktion
28 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bedömning av St. George Respiratory Questionnaire
Tidsram: 28 dagar
mätning av patientens förmågor
28 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Gerard Turino

Utredare

  • Huvudutredare: Gerard M Turino, MD, Mount Sinai St Lukes

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 mars 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

12 november 2019

Avslutad studie (Faktisk)

12 november 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 april 2017

Första postat (Faktisk)

14 april 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 april 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 april 2020

Senast verifierad

1 april 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • C100-008

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera