Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Sinusoidal obstruktionssyndrom för stamcellstransplantationspatienter Biomarkörstudie (SOSBiomarker)

18 december 2023 uppdaterad av: Sophie Paczesny, Indiana University

Biomarkörer för endoteldysfunktion hos pediatriska patienter som får högintensiv kemoterapi/bestrålning

Målet med detta är att lära sig mer om stamcellstransplantation och komplikationer som vissa människor har efter sina transplantationer, i synnerhet sinusoidal obstruktionssyndrom (SOS), även kallad veno-ocklusiv leversjukdom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är ett multicenter, prospektivt observationsförsök. Vi kommer att mäta biomarkörer och fastställa trösklar som kommer att förutsäga ökad risk för SOS hos pediatriska patienter som får HCT eller högintensiv kemoterapi/bestrålning med det framtida målet för en randomiserad, interventionell, öppen, multicenterstudie som kommer att testa förebyggande användning av defibrotid för förebyggande av SOS i en berikad högriskpopulation.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

80

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 25 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Stamcellstransplantationspatienter

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Ålder ≤ 25 år som genomgår HCT av någon anledning som uppfyller ETT (1) av följande kriterier:

  1. Historik av leversjukdom enligt definition av:

    1. Viral hepatit (dvs hepatit C-virus [HCV])
    2. Levertumör före HCT
    3. Leverfibros eller cirros före HCT som bevisats genom leverbiopsi
    4. Högt aspartataminotransferas (AST) (> 2x ULN) före HCT (utvärdering före transplantation)
    5. Högt alanintransaminas (ALT) (> 2x ULN) före HCT
    6. Högt bilirubin (> 1,2x ULN) före HCT

  2. HCT högriskfunktioner inklusive:

    a. Konditionering med högriskmodaliteter inklusive: i. Busulfan (BU)-innehållande regim särskilt med oral BU + cyklofosfamid ii. TBI-innehållande regim, särskilt cyklofosfamid + totalkroppsbestrålning (TBI) b. ≥ 2 HCT c. Allo-HCT för leukemi > eller = andra skov d. Icke-relaterad givare (URD) ​​HCT e. Humant leukocytantigen (HLA) missmatch HCT (mindre än 10 av 10 för benmärg/perifera blodstamceller [BM/PBSC] eller något mindre än 6 av 6 för UCB) f. Användning av sirolimus + takrolimus profylax för GVHD

  3. Högrisksjukdomstillstånd inklusive:

    1. Juvenil myelomonocytisk kronisk leukemi (JMML)
    2. Primär hemofagocytisk lymfohistiocytos (HLH)
    3. Adrenoleukodystrofi
    4. Osteopetros

  4. Andra högriskfunktioner inklusive:

    1. Tidigare behandling med gemtuzumab ozogamicin
    2. Användning av hepatotoxiska läkemedel 1 månad före HCT och under HCT
    3. Järnöverbelastning (dvs talassemi/skärcell) med serumferritin > 1000 ng/ml
    4. Underskott av ATIII, T-PA (dvs < 30 % normala värden) och resistens mot aktiverat protein C om klinisk indikation (dessa värden behöver inte kontrolleras specifikt om ingen klinisk historia)
    5. Ung ålder < 2 år men mer än 1 månad

Exklusions kriterier:

Patienter som är transplanterade men inte uppfyller något av ovan nämnda kriterier.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Stamcellstransplantation
Seriella bloddragningar
Övrig: Seriella bloddragningar
Dag 0 och dag 3 blodprov för SOS-biomarkörer. Om patienten utvecklar SOS, ta blodprov före dosen av Defibrotide, Dag 14 efter Defibrotide och Dag 21 efter Defibrotide.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
SOS proteomiska markörer
Tidsram: Till slutet av studieutvärderingen, dag 180
Mät för 3 SOS-proteomiska markörer, L-Ficolin, HA och ST2, som tidiga prediktorer för SOS-incidens genom avslutad studie.
Till slutet av studieutvärderingen, dag 180

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Indiana University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 april 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

14 januari 2021

Avslutad studie (Faktisk)

14 januari 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 april 2017

Första postat (Faktisk)

27 april 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

19 december 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 december 2023

Senast verifierad

1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1701020549

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sinusoidal obstruktionssyndrom

Kliniska prövningar på Seriella bloddragningar

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mongolia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera