Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av Aztreonam för inandning hos barn med cystisk fibros och ny infektion i luftvägarna av Pseudomonas Aeruginosa Bacteria (ALPINE 2)

26 maj 2022 uppdaterad av: Gilead Sciences

Randomiserad, dubbelblind, fas 3B-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av 2 behandlingsregimer av Aztreonam 75 mg pulver och lösningsmedel för nebulisatorlösning / Aztreonam för inhalationslösning (AZLI) hos pediatriska patienter med cystisk fibros (CF) och nystartade andningsorgan Tract Pseudomonas Aeruginosa (PA) Infektion/kolonisering

Det primära syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effekten av en 14-dagars kur kontra en 28-dagars kur med aztreonam för inhalationslösning (AZLI) hos pediatriska deltagare med nystartad Pseudomonas aeruginosa luftvägsinfektion eller kolonisering.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
149

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1020
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
      • Edegem, Belgien, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Aarhus University Hospital
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • Hopital des enfants - GH Pellegrin
      • Grenoble, Frankrike, 38043
        • CHU Grenoble Alpes
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Hôpital Robert Debré APHP
  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • University of California San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Health System
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • Corner Children's Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29203
        • USC Department of Pediatrics/Division of Pediatric Pulmonology
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Tyler, Texas, Förenta staterna, 75708
        • The University of Texas Health Science Center at Tyler
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah
  • Grekland
      • Thessaloniki, Grekland, 54642
        • General Hospital of Thessaloniki,3rd Dept of Pediatrics
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Corporation
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 9765422
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petah Tikva, Israel, 4920230
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda
      • Napoli, Italien, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
      • Roma, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Italien, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto - Universita La Sapienza di Roma
      • Verona, Italien, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1081 HV
        • VU University Medical Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall D hebron
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Malaga, Spanien, 29011
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Sabadell, Spanien, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanien, 46010
        • Hospital Clinico Universitario
  • Storbritannien
      • Aberdeen, Storbritannien, AB25 2ZG
        • NHS Grampian
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • Exeter, Storbritannien, EX2 5DW
        • Royal Devon and Exeter Foundation NHS Trust
      • Leicester, Storbritannien, LE1 5WW
        • University Hospitals of Leicester NHS Trust
      • London, Storbritannien, SE5 9RS
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, E1 1BB
        • Barts and the London Children's Hospital
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Middlesbrough, Storbritannien, TS4 3BW
        • South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Storbritannien, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital NHS Trust
      • Southampton, Storbritannien, SO16 6YD
        • Southampton University Hospitals NHS Trust, Southampton General Hospital
      • Stoke on Trent, Storbritannien, ST4 6QG
        • University Hospitals of North Midlands NHS trust Royal Stoke University Hospital
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Kiel, Tyskland, 24116
        • Stadtisches Krankenhaus Kiel
  • Österrike
      • Graz, Österrike, 8036
        • Medizinische Universität Graz
      • Innsbruck, Österrike, 06020
        • Medizinische Universität Innsbruck

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

3 månader till 18 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Diagnos av cystisk fibros (CF) bestämt av 2008 års CF Consensus Conferences kriterier: Svettkloridnivå ≥ 60 milliekvivalenter per liter (mEq/L) genom kvantitativ pilokarpinjontofores; eller en genotyp med 2 identifierbara mutationer som överensstämmer med CF; eller en onormal nasal transepitelial potentialskillnad (NPD) och 1 eller flera kliniska egenskaper som överensstämmer med CF
  • Dokumenterad nystart av positiv luftvägsodling för PA inom 30 dagar efter screening definierad som antingen första livstids dokumenterad PA-positiv kultur, eller PA återhämtad efter minst en 2-årig historia av PA-negativa andningskulturer (minst 2 kulturer per år )
  • Forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV1) ≥ 80 % förväntad (för försökspersoner ≥ 6 år som kan utföra spirometribedömningar på ett tillförlitligt sätt)
  • Kliniskt stabil utan tecken på akuta signifikanta luftvägssymtom som skulle kräva administrering av intravenös (IV) antibiotikum, syrgastillskott eller sjukhusvistelse

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Användning av IV eller inhalerade antibiotikum inom 2 år efter screening
  • Användning av orala antipseudomonala antibiotika för en andningshändelse inom 30 dagar efter studiestart (screeningbesök)
  • Historik med intolerans mot inhalerade kortverkande β2-agonister
  • Historien om lungtransplantation
  • Aktuellt behov för daglig kontinuerlig syrgastillskott eller behov på mer än 2 L/minut nattetid
  • Inläggning på sjukhus för en andningshändelse inom 30 dagar före screening
  • Förändringar i bronkodilatorer, kortikosteroider, dornase alfa eller hypertona koksaltlösningar inom 7 dagar före screening.
  • Betydande förändringar (enligt utredarens bedömning) i fysioterapiteknik eller schema inom 7 dagar före screening
  • Onormala njur- eller leverfunktionsresultat vid senaste test under de senaste 12 månaderna, definierat som aspartataminotransferas (AST) eller alaninaminotransferas (ALT) > 5 gånger övre normalgränsen (ULN), eller serumkreatinin > 2 gånger ULN för ålder
  • Förekomst av ett tillstånd eller abnormitet som skulle äventyra försökspersonens säkerhet eller kvaliteten på studiedata, enligt utredarens uppfattning
  • Känd överkänslighet mot aztreonam, dess metaboliter eller formuleringshjälpämnen i AZLI
  • Andningsodlingar utförda inom 24 månader före screening som är positiva för NÅGON Burkholderia spp. eller icke-tuberkulösa mykobakterier (NTM)

Obs: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: DUBBEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
EXPERIMENTELL: AZLI + Placebo
75 mg/ml aztreonam kommer att administreras tre gånger dagligen (TID) i 14 dagar följt av placebo för att matcha (PTM) aztreonam TID i 14 dagar.
Läkemedel: AZLI
Administreras via PARI Altera® Nebulizer System. Deltagare < 2 år får via SmartMask® Baby, 2 till < 6 år via SmartMask Kids® och > 6 år via nebulisatorns munstycke.
Andra namn:
  • Cayston®
  • Aztreonam
Läkemedel: Placebo
Administreras via PARI Altera® Nebulizer System. Deltagare < 2 år får via SmartMask® Baby, 2 till < 6 år via SmartMask Kids® och > 6 år via nebulisatorns munstycke.
EXPERIMENTELL: AZLI
75 mg/ml aztreonam kommer att administreras tre gånger dagligen i 28 dagar.
Läkemedel: AZLI
Administreras via PARI Altera® Nebulizer System. Deltagare < 2 år får via SmartMask® Baby, 2 till < 6 år via SmartMask Kids® och > 6 år via nebulisatorns munstycke.
Andra namn:
  • Cayston®
  • Aztreonam

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Tidsram
Andel deltagare med Pseudomonas Aeruginosa (PA)-negativa kulturer under 28 dagar efter behandling i 14-dagarsbehandlingsgruppen kontra 28-dagarsbehandlingsgruppen
Tidsram: 28 dagar efter behandling (vecka 4 till 6 för 14 dagars behandlingsgruppen och veckor 4 till 8 för 28 dagars behandlingsgruppen)
28 dagar efter behandling (vecka 4 till 6 för 14 dagars behandlingsgruppen och veckor 4 till 8 för 28 dagars behandlingsgruppen)

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid från primär utrotning till PA-återfall under en 108-veckors uppföljningsperiod efter behandling
Tidsram: Sista dosdatum för AZLI fram till vecka 112
Den primära utrotningen uppnåddes när alla kulturer under 28 dagar efter AZLI-behandling var PA-negativa. Återfall efter PA-utrotning definierades som första positiva PA-odlingsresultat hos deltagare som framgångsrikt uppfyllde primära effektmåttet och inte hade någon PA-positiv kultur från lokalt labb vid vecka 4 till vecka 6 för AZLI 14 dagars grupp eller till och med vecka 8 för AZLI 28 dagars grupp.
Sista dosdatum för AZLI fram till vecka 112
Andel deltagare med PA-negativa kulturer under 28 dagar efter behandling i 14-dagarsbehandlingsgruppen kontra historiska sammanslagna data för PA-utrotning 28 dagar efter behandling hos deltagare som behandlats med tobramycinnebulisatorlösning (TNS)
Tidsram: 28 dagar efter behandling (vecka 4 till 6 för 14 dagars behandlingsgruppen)
28 dagar efter behandling (vecka 4 till 6 för 14 dagars behandlingsgruppen)
Dags till PA-återfall för en undergrupp av deltagare som matchar populationen i TNS ELITE-studien under en 108-veckors uppföljningsperiod efter behandling
Tidsram: Sista dosdatum för AZLI fram till vecka 112

I ELITE-studien (NCT00391976) fick deltagare med cystisk fibros som hade tidig PA-infektion TNS. Publicerade kriterier för effektanalyspopulation i ELITE-studien inkluderade:

  • Deltagarna måste vara ≥ 6 månader vid randomisering
  • Ingen historia av positiv anti-PA-antikropp (ingen anti-PA-immunoglobulin G [IgG]-antikroppstolkning vid screening/baslinje) registrerad
  • Använde inte anti-pseudomonala antibiotika under 28 dagar efter avslutad aktiv behandling och inom 2 år efter screening
  • PA-odlingsresultat som inte saknas 28 dagar efter sista dosen av AZLI
  • PA negativ till 28 dagar efter avslutad aktiv behandling
  • Ingen viktig protokollavvikelse relaterad till överensstämmelse med administrering av studieläkemedel
  • Dokumenterad nystart av positiv luftvägsodling för PA inom 30 dagar efter screening definierad som antingen första livstids dokumenterad PA-positiv odling, eller PA återhämtad efter minst en 2-årig historia av PA-negativa andningskulturer (minst 2 kulturer per år ).
Sista dosdatum för AZLI fram till vecka 112

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Gilead Sciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
28 november 2017

Primärt slutförande (FAKTISK)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
27 maj 2020

Avslutad studie (FAKTISK)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
23 september 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
13 juli 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
13 juli 2017

Första postat (FAKTISK)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
17 juli 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
14 juni 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
26 maj 2022

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 maj 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • GS-US-205-1850
  • 2016-002749-42 (EUDRACT_NUMBER)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade externa forskare kan begära IPD för denna studie efter avslutad studie. För mer information, besök vår webbplats på https://www.gileadclinicaltrials.com/transparency-policy/

Tidsram för IPD-delning

18 månader efter avslutad studie

Kriterier för IPD Sharing Access

En säker extern miljö med användarnamn, lösenord och RSA-kod.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar