Studie av Aztreonam för inandning hos barn med cystisk fibros och ny infektion i luftvägarna av Pseudomonas Aeruginosa Bacteria (ALPINE 2)
26 maj 2022 uppdaterad av: Gilead Sciences
Randomiserad, dubbelblind, fas 3B-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av 2 behandlingsregimer av Aztreonam 75 mg pulver och lösningsmedel för nebulisatorlösning / Aztreonam för inhalationslösning (AZLI) hos pediatriska patienter med cystisk fibros (CF) och nystartade andningsorgan Tract Pseudomonas Aeruginosa (PA) Infektion/kolonisering
Det primära syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och effekten av en 14-dagars kur kontra en 28-dagars kur med aztreonam för inhalationslösning (AZLI) hos pediatriska deltagare med nystartad Pseudomonas aeruginosa luftvägsinfektion eller kolonisering.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
149
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Brussels, Belgien, 1020
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
-
Edegem, Belgien, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
-
-
-
Aarhus N, Danmark, 8200
- Aarhus University Hospital
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrike, 33076
- Hopital des enfants - GH Pellegrin
-
Grenoble, Frankrike, 38043
- Chu Grenoble Alpes
-
Paris, Frankrike, 75019
- Hôpital Robert Debré APHP
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
- University of California San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Children's National Health System
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann & Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
- Corner Children's Hospital
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28277
- Clinical Research of Charlotte
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29203
- USC Department of Pediatrics/Division of Pediatric Pulmonology
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Tyler, Texas, Förenta staterna, 75708
- The University of Texas Health Science Center at Tyler
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Grekland, 54642
- General Hospital of Thessaloniki,3rd Dept of Pediatrics
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Health Corporation
-
Haifa, Israel, 3436212
- Lady Davis Carmel Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 9765422
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
-
Petah Tikva, Israel, 4920230
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Catania, Italien, 95123
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Vittorio Emanuele
-
Milano, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda
-
Napoli, Italien, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
-
Roma, Italien, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Roma, Italien, 00161
- Azienda Policlinico Umberto - Universita La Sapienza di Roma
-
Verona, Italien, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna, 1081 HV
- VU University Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitario Vall D hebron
-
Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
-
Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Malaga, Spanien, 29011
- Hospital Regional Universitario de Malaga
-
Sabadell, Spanien, 08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli
-
Sevilla, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Spanien, 46010
- Hospital Clinico Universitario
-
-
-
-
-
Aberdeen, Storbritannien, AB25 2ZG
- NHS Grampian
-
Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
Exeter, Storbritannien, EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Foundation NHS Trust
-
Leicester, Storbritannien, LE1 5WW
- University Hospitals of Leicester NHS Trust
-
London, Storbritannien, SE5 9RS
- Kings College Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannien, E1 1BB
- Barts and the London Children's Hospital
-
Manchester, Storbritannien, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Middlesbrough, Storbritannien, TS4 3BW
- South Tees Hospitals NHS Foundation Trust
-
Sheffield, Storbritannien, S10 2TH
- Sheffield Children's Hospital NHS Trust
-
Southampton, Storbritannien, SO16 6YD
- Southampton University Hospitals NHS Trust, Southampton General Hospital
-
Stoke on Trent, Storbritannien, ST4 6QG
- University Hospitals of North Midlands NHS trust Royal Stoke University Hospital
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Kiel, Tyskland, 24116
- Stadtisches Krankenhaus Kiel
-
-
-
-
-
Graz, Österrike, 8036
- MEDIZINISCHE UNIVERSITAT GRAZ
-
Innsbruck, Österrike, 06020
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 månader till 18 år (VUXEN, BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Diagnos av cystisk fibros (CF) bestämt av 2008 års CF Consensus Conferences kriterier: Svettkloridnivå ≥ 60 milliekvivalenter per liter (mEq/L) genom kvantitativ pilokarpinjontofores; eller en genotyp med 2 identifierbara mutationer som överensstämmer med CF; eller en onormal nasal transepitelial potentialskillnad (NPD) och 1 eller flera kliniska egenskaper som överensstämmer med CF
- Dokumenterad nystart av positiv luftvägsodling för PA inom 30 dagar efter screening definierad som antingen första livstids dokumenterad PA-positiv kultur, eller PA återhämtad efter minst en 2-årig historia av PA-negativa andningskulturer (minst 2 kulturer per år )
- Forcerad utandningsvolym på en sekund (FEV1) ≥ 80 % förväntad (för försökspersoner ≥ 6 år som kan utföra spirometribedömningar på ett tillförlitligt sätt)
- Kliniskt stabil utan tecken på akuta signifikanta luftvägssymtom som skulle kräva administrering av intravenös (IV) antibiotikum, syrgastillskott eller sjukhusvistelse
Viktiga uteslutningskriterier:
- Användning av IV eller inhalerade antibiotikum inom 2 år efter screening
- Användning av orala antipseudomonala antibiotika för en andningshändelse inom 30 dagar efter studiestart (screeningbesök)
- Historik med intolerans mot inhalerade kortverkande β2-agonister
- Historien om lungtransplantation
- Aktuellt behov för daglig kontinuerlig syrgastillskott eller behov på mer än 2 L/minut nattetid
- Inläggning på sjukhus för en andningshändelse inom 30 dagar före screening
- Förändringar i bronkodilatorer, kortikosteroider, dornase alfa eller hypertona koksaltlösningar inom 7 dagar före screening.
- Betydande förändringar (enligt utredarens bedömning) i fysioterapiteknik eller schema inom 7 dagar före screening
- Onormala njur- eller leverfunktionsresultat vid senaste test under de senaste 12 månaderna, definierat som aspartataminotransferas (AST) eller alaninaminotransferas (ALT) > 5 gånger övre normalgränsen (ULN), eller serumkreatinin > 2 gånger ULN för ålder
- Förekomst av ett tillstånd eller abnormitet som skulle äventyra försökspersonens säkerhet eller kvaliteten på studiedata, enligt utredarens uppfattning
- Känd överkänslighet mot aztreonam, dess metaboliter eller formuleringshjälpämnen i AZLI
- Andningsodlingar utförda inom 24 månader före screening som är positiva för NÅGON Burkholderia spp. eller icke-tuberkulösa mykobakterier (NTM)
Obs: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: DUBBEL
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: AZLI + Placebo
75 mg/ml aztreonam kommer att administreras tre gånger dagligen (TID) i 14 dagar följt av placebo för att matcha (PTM) aztreonam TID i 14 dagar.
|
Administreras via PARI Altera® Nebulizer System.
Deltagare < 2 år får via SmartMask® Baby, 2 till < 6 år via SmartMask Kids® och > 6 år via nebulisatorns munstycke.
Andra namn:
Administreras via PARI Altera® Nebulizer System.
Deltagare < 2 år får via SmartMask® Baby, 2 till < 6 år via SmartMask Kids® och > 6 år via nebulisatorns munstycke.
|
|
EXPERIMENTELL: AZLI
75 mg/ml aztreonam kommer att administreras tre gånger dagligen i 28 dagar.
|
Administreras via PARI Altera® Nebulizer System.
Deltagare < 2 år får via SmartMask® Baby, 2 till < 6 år via SmartMask Kids® och > 6 år via nebulisatorns munstycke.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Andel deltagare med Pseudomonas Aeruginosa (PA)-negativa kulturer under 28 dagar efter behandling i 14-dagarsbehandlingsgruppen kontra 28-dagarsbehandlingsgruppen
Tidsram: 28 dagar efter behandling (vecka 4 till 6 för 14 dagars behandlingsgruppen och veckor 4 till 8 för 28 dagars behandlingsgruppen)
|
28 dagar efter behandling (vecka 4 till 6 för 14 dagars behandlingsgruppen och veckor 4 till 8 för 28 dagars behandlingsgruppen)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Tid från primär utrotning till PA-återfall under en 108-veckors uppföljningsperiod efter behandling
Tidsram: Sista dosdatum för AZLI fram till vecka 112
|
Den primära utrotningen uppnåddes när alla kulturer under 28 dagar efter AZLI-behandling var PA-negativa.
Återfall efter PA-utrotning definierades som första positiva PA-odlingsresultat hos deltagare som framgångsrikt uppfyllde primära effektmåttet och inte hade någon PA-positiv kultur från lokalt labb vid vecka 4 till vecka 6 för AZLI 14 dagars grupp eller till och med vecka 8 för AZLI 28 dagars grupp.
|
Sista dosdatum för AZLI fram till vecka 112
|
|
Andel deltagare med PA-negativa kulturer under 28 dagar efter behandling i 14-dagarsbehandlingsgruppen kontra historiska sammanslagna data för PA-utrotning 28 dagar efter behandling hos deltagare som behandlats med tobramycinnebulisatorlösning (TNS)
Tidsram: 28 dagar efter behandling (vecka 4 till 6 för 14 dagars behandlingsgruppen)
|
28 dagar efter behandling (vecka 4 till 6 för 14 dagars behandlingsgruppen)
|
|
|
Dags till PA-återfall för en undergrupp av deltagare som matchar populationen i TNS ELITE-studien under en 108-veckors uppföljningsperiod efter behandling
Tidsram: Sista dosdatum för AZLI fram till vecka 112
|
I ELITE-studien (NCT00391976) fick deltagare med cystisk fibros som hade tidig PA-infektion TNS. Publicerade kriterier för effektanalyspopulation i ELITE-studien inkluderade:
|
Sista dosdatum för AZLI fram till vecka 112
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
28 november 2017
Primärt slutförande (FAKTISK)
27 maj 2020
Avslutad studie (FAKTISK)
23 september 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 juli 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 juli 2017
Första postat (FAKTISK)
17 juli 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
14 juni 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 maj 2022
Senast verifierad
1 maj 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Patologiska processer
- Luftvägssjukdomar
- Lungsjukdomar
- Sjukdomsegenskaper
- Spädbarn, nyfödda, sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Gram-negativa bakteriella infektioner
- Bakteriella infektioner
- Bakteriella infektioner och mykoser
- Bukspottkörtelsjukdomar
- Fibros
- Infektioner
- Smittsamma sjukdomar
- Cystisk fibros
- Luftvägsinfektioner
- Pseudomonas-infektioner
- Anti-infektionsmedel
- Antibakteriella medel
- Aztreonam
Andra studie-ID-nummer
- GS-US-205-1850
- 2016-002749-42 (EUDRACT_NUMBER)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade externa forskare kan begära IPD för denna studie efter avslutad studie.
För mer information, besök vår webbplats på https://www.gileadclinicaltrials.com/transparency-policy/
Tidsram för IPD-delning
18 månader efter avslutad studie
Kriterier för IPD Sharing Access
En säker extern miljö med användarnamn, lösenord och RSA-kod.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .