En studie av IMR-687 hos vuxna deltagare med sicklecellanemi (homozygot HbSS eller sickle-β0-talassemi)
13 maj 2025 uppdaterad av: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.
En fas 2a, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av IMR-687 hos vuxna patienter med sicklecellanemi (homozygot HbSS eller sickle-β0-talassemi)
Studie av IMR-687 hos vuxna deltagare med sicklecellanemi (SCA) (homozygot HbSS eller sickle-β0 talassemi).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en proof-of-concept-studie på vuxna SCA-deltagare, i åldrarna 18 till 55 år, för att undersöka säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik (PK), såväl som potentiella farmakodynamiska (PD) effekter och klinisk effekt, av IMR -687 över ett antal doser.
IMR-687 administrerades i 2 populationer av deltagare med SCA: de som inte fick hydroxiurea (HU) och de som fick en stabil dos av HU enligt standarden för vård.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
100
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Förenta staterna, 06030
- University of Connecticut Health Center
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Förenta staterna, 33021
- Foundation for Sickle Cell Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- University of Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60644
- Loretto Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Temple, Texas, Förenta staterna, 76508
- Baylor Scott & White Health
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien, B18 7QH
- Sandwell & West Birmingham Hospital
-
Bristol, Storbritannien, BS2 8ED
- Bristol Haematology and Oncology Centre
-
London, Storbritannien, SE1 9RT
- Guy's Hospital
-
London, Storbritannien, E1 1BB
- Royal London Hospital
-
London, Storbritannien, NW1 2PG
- University College London Hospital
-
Oxford, Storbritannien, OX3 7LE
- Oxford Cancer & Haematology Centre, The Churchill Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 55 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Manliga eller kvinnliga deltagare med bekräftad SCA
- Ålder 18 till 55 år, inklusive
- För deltagare på HU, måste ha varit på en stabil dos i minst 60 dagar före screening
Viktiga uteslutningskriterier:
- Totalt hemoglobin >12,5 eller <6 gram/deciliter
- Transfusion av röda blodkroppar inom 60 dagar efter baslinjen
- >7 sjukhusinläggningar för vaso-ocklusiva kriser (VOC) under det senaste året
- Uppskattad glomerulär filtrationshastighet <50 milliliter/minut
- Aspartataminotransferas/alaninaminotransferas >3x den övre normalgränsen
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: IMR-687 50 mg/100 mg
En startdos av IMR-687 50 mg med dosökning efter 4 eller 12 veckor, upp till 100 mg administrerades till deltagarna.
Administreringens varaktighet var 16 (vecka 17) eller 24 veckor (vecka 25).
|
Oral administrering av IMR-687 en gång dagligen med eller utan HU.
|
|
Experimentell: IMR-687 100 mg/200 mg
En startdos av IMR-687 100 mg med dosökning efter 4 eller 12 veckor, upp till 200 mg administrerades till deltagarna.
Administreringens varaktighet var 24 veckor (vecka 25).
|
Oral administrering av IMR-687 en gång dagligen med eller utan HU.
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Matchande placebo administrerades i 16 (vecka 17) eller 24 veckor (vecka 25).
|
Oral administrering av placebo en gång dagligen med eller utan HU.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 1 (efter dosering) till och med vecka 24
|
En biverkning (AE) definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk studiedeltagare som administrerade en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis behövde ha ett orsakssamband med denna behandling.
En SAE definierades som alla biverkningar som resulterade i 1 eller flera av följande utfall: död, nödvändig eller förlängd sjukhusvistelse, livshotande, ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, medfödd anomali eller fosterskada eller annan medicinskt viktig händelse.
En sammanfattning av allvarliga och alla andra icke-allvarliga biverkningar, oavsett orsakssamband, finns i modulen Rapporterade biverkningar.
|
Dag 1 (efter dosering) till och med vecka 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Farmakokinetik (PK) för deltagare som inte samtidigt fick HU: maximal plasmakoncentration (Cmax) av IMR-687
Tidsram: Dag 1 och vecka 25
|
För PK-bedömningar av deltagare som inte samtidigt fick HU togs serieblodprover för IMR-687-plasmakoncentrationer före dosen 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 och 8 timmar efter administrering av studieläkemedlet; och 24 timmar efter administrering av studieläkemedlet.
Dag 1 (engångsdos) och steady-state (vecka 25) bedömningar presenteras.
|
Dag 1 och vecka 25
|
|
PK för deltagare som inte samtidigt fick HU: Area under koncentrationstidskurvan (AUC) från tid 0 till 24 timmar efter dos (AUC0-24h) av IMR-687
Tidsram: Dag 1 och vecka 25
|
För PK-bedömningar av deltagare som inte samtidigt fick HU togs serieblodprover för IMR-687-plasmakoncentrationer före dosen 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 och 8 timmar efter administrering av studieläkemedlet; och 24 timmar efter administrering av studieläkemedlet.
Dag 1 (engångsdos) och steady-state (vecka 25) bedömningar presenteras.
|
Dag 1 och vecka 25
|
|
PK för deltagare som samtidigt fick HU: Cmax för IMR-687
Tidsram: Dag 1 och vecka 17
|
För PK-bedömningar av deltagare som samtidigt fick HU togs serieblodprover för IMR-687 PK före dosen 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 och 8 timmar efter administrering av studieläkemedlet; och 24 timmar efter administrering av studieläkemedlet.
Dag 1 (engångsdos) och steady-state (vecka 17) bedömningar presenteras.
|
Dag 1 och vecka 17
|
|
PK för deltagare som samtidigt fick HU: AUC0-24h av IMR-687
Tidsram: Dag 1 och vecka 17
|
För PK-bedömningar av deltagare som samtidigt fick HU togs serieblodprover för IMR-687-plasmakoncentrationer före dosen 0,5, 1, 1,5, 2, 4, 6 och 8 timmar efter administrering av studieläkemedlet; och 24 timmar efter administrering av studieläkemedlet.
Dag 1 (engångsdos) och steady-state (vecka 17) bedömningar presenteras.
|
Dag 1 och vecka 17
|
|
PK för deltagare som samtidigt fick HU: Cmax för HU
Tidsram: Baslinje (1 och 2) och vecka 17
|
För PK-bedömningar av deltagare som samtidigt fick HU togs serieblodprover för HU PK före dosen och 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 och 10 timmar efter självadministrering av den föreskrivna dosen av HU.
HU i närvaro (slut på behandling [EOT]: Vecka 17) eller frånvaro av IMR-687 (Baslinje 1 och 2) presenteras.
HU-koncentrationsdata sorterades inte med avseende på HU-dos.
|
Baslinje (1 och 2) och vecka 17
|
|
PK för deltagare som samtidigt fick HU: AUC0-24h av HU
Tidsram: Baslinje (1 och 2) och vecka 17
|
För PK-bedömningar av deltagare som samtidigt fick HU togs serieblodprover för HU PK före dosen och 0,5, 1, 1,5, 3, 6, 8 och 10 timmar efter självadministrering av den föreskrivna dosen av HU.
HU i närvaro (EOT: Vecka 17) eller frånvaro av IMR-687 (Baslinje 1 och 2) presenteras.
HU-koncentrationsdata sorterades inte med avseende på HU-dos.
|
Baslinje (1 och 2) och vecka 17
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändra från baslinjen i F-celler
Tidsram: Baseline, EOT (Vecka 25 för deltagare utan HU och vecka 17 eller 25 för deltagare med HU)
|
Absolut minsta kvadraters (LS) medelförändring från baslinjen vid EOT presenteras.
Förändring från baslinjen i farmakodynamiska (PD) biomarkörer analyserades med hjälp av blandade modeller för upprepade mätningar med kovariat av behandling, besök, behandling för besök-interaktion och baslinjevärde.
|
Baseline, EOT (Vecka 25 för deltagare utan HU och vecka 17 eller 25 för deltagare med HU)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Regulatory Operations, Cardurion Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
26 januari 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
28 augusti 2020
Avslutad studie (Faktisk)
28 augusti 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
2 januari 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 januari 2018
Första postat (Faktisk)
17 januari 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
15 maj 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 maj 2025
Senast verifierad
1 maj 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- IMR-SCD-102
- 2017-000653-39 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
OBESLUTSAM
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .