Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utveckling av livskvaliteten för kortvuxna barn som behandlas med tillväxthormon: utvärdering i vuxenstorlek (HF QoL)

5 september 2025 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Kortväxthet kan leda till emotionell och social stress hos barn och ungdomar, såväl som deras föräldrar. Barn och deras föräldrar vill kunna identifiera orsaken till hämmad tillväxt och åtgärda det med behandling. Att mildra effekterna av kortväxthet på livskvalitet är ett av behandlingens huvudmål. Livskvaliteten hos barn kan mätas med hjälp av anpassade självenkäter.

Undersökningsgruppen publicerade 2019 resultaten av en preliminär studie som visar att efter ett års behandling med tillväxthormon förbättras livskvaliteten hos barn, särskilt på skalan känslomässigt och socialt. Dessa utvärderingar genomfördes särskilt tack vare det allmänna frågeformuläret om livskvalitet: Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0, men också via ett specifikt frågeformulär av storleken: Quality of Life of Short Stature Youth questionnaire (QoLiSSY).

50 av de 74 patienter som deltog i denna studie har nu nått sin slutliga höjd. Syftet med denna studie är att omvärdera denna kohort med hjälp av frågeformulären QoLiSSY och PedsQL 4.0. Patienten kommer att vara sitt eget vittne.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Kortväxthet kan leda till emotionell och social stress hos barn och ungdomar, såväl som deras föräldrar. Barn och deras föräldrar vill kunna identifiera orsaken till hämmad tillväxt och åtgärda det med behandling. Att mildra effekterna av kortväxthet på livskvalitet är ett av behandlingens huvudmål. Livskvaliteten hos barn kan mätas med hjälp av anpassade självenkäter.

Undersökningsgruppen publicerade 2019 resultaten av en preliminär studie som visar att efter ett års behandling med tillväxthormon förbättras livskvaliteten hos barn, särskilt på skalan känslomässigt och socialt. Dessa utvärderingar genomfördes särskilt tack vare det allmänna frågeformuläret om livskvalitet: Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0, men också via ett specifikt frågeformulär av storleken: Quality of Life of Short Stature Youth questionnaire (QoLiSSY).

50 av de 74 patienter som deltog i denna studie har nu nått sin slutliga höjd. Syftet med denna studie är att omvärdera denna kohort med hjälp av frågeformulären QoLiSSY och PedsQL 4.0. Patienten kommer att vara sitt eget vittne.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

36

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

15 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Ungdomar och unga vuxna som följts eller har följts av endokrinologi, gynekologi och pediatrisk diabetologiavdelning vid Necker Enfants Malades sjukhus, som nådde sin slutliga längd, som har behandlats med tillväxthormon på grund av kortväxthet och som har deltagit i den initiala studien : Frågeformulär PedsQL 4.0 och QoLiSSY ifyllda vid start av behandling med tillväxthormon och efter ett års behandling med tillväxthormon.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ungdomar och unga vuxna följdes eller har följts av avdelningen för endokrinologi, gynekologi och pediatrisk diabetologi på sjukhuset Necker Enfants Malades och behandlades med tillväxthormon på grund av sin korta resning.
  • Patient som deltog i den initiala studien.
  • Patient som har nått den slutliga höjden under den senaste konsultationen (tillväxthastighet mindre än 1 cm/år och/eller benålder ≥ 15 år för flickor, ≥ 17 år för pojkar).
  • Innehavare av föräldramyndighet, minderåriga patienter och vuxna patienter informerade och motsätter sig inte deras deltagande i studien.

Exklusions kriterier:

- Vägran att delta i studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Endast fall
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Tillväxthormonbehandling
Ungdomar och unga vuxna följt eller har följts av endokrinologi, gynekologi och pediatrisk diabetologiavdelning på Necker Enfants Malades sjukhus, som nådde sin slutliga höjd och som har behandlats med tillväxthormon på grund av kortväxthet.
Övrig: QoLiSSY och PedsQL 4.0 frågeformulär

Patienterna har nått vuxenstorlek och fyller i de två frågeformulären i studien:

Quality of Life of Short Stature Youth-enkät (QoLiSSY), som utvärderar hälsorelaterad livskvalitet hos kortvuxna ungdomar.

Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0: allmän hälsorelaterad livskvalitet.

Patienterna har tidigare fyllt i frågeformulären PedsQL 4.0 och QoLiSSY när de påbörjade sin behandling med tillväxthormon och efter ett års behandling med tillväxthormon.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utveckling av livskvalitet
Tidsram: Dag 0
Utveckling av livskvaliteten hos kortväxta patienter som har behandlats med tillväxthormon. Jämförelse av poängen från det initiala frågeformuläret för livskvalitet hos kortväxt ungdomar (QoLiSSY) (start av behandling med tillväxthormon) jämfört med poängen som erhölls när patienterna nådde sin slutliga längd. QoLISSY-frågeformulär innehåller två olika former: föräldraenkät (barn i åldern 4 till 18 år) och barnfrågeformulär (endast för barn ≥8 år). Båda frågeformulären har 50 artiklar som täcker tre kärndomäner (fysiska, emotionella och sociala), och ytterligare kompletterande domäner. Föräldraenkäten innehåller ytterligare två skalor (16 poster) som bedömer föräldrars stress och ångest. Poängen omvandlas i SD-poäng och jämförs med ålders- och könsspecifika data från en referenspopulation av barn och ungdomar med kort växtlighet. En totalpoäng beräknas som medelpoängen på de tre kärnskalorna.
Dag 0

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Livskvalitet i vuxenstorlek
Tidsram: Dag 0

Förändring i poäng för de två frågeformulären QoLISSY och Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) 4.0 vid vuxenstorlek.

Barn yngre än 8 år fyllde i frågeformuläret PedsQL 4.0 med sina föräldrar. PedsQL har 23 artiklar som undersöker fysisk, känslomässig och social QoL, såväl som skolans funktion. Detta verktyg har validerats i åldersintervallet 2 till 18 år. Föräldrarna fyller i frågeformuläret om barnet är yngre än 5 år. Efter den åldern fyller barnet i den åldersanpassade versionen av frågeformuläret (5-7, 8-12 eller 13-18 år). Poängen uttrycks i procent, med poäng från 0 till 100 %, 100 % är det bästa poängen. Enkätunderskalor anses utvärderbara om svar ges för minst 80 % av punkterna. Höga resultat förknippas med en bättre livskvalitet relaterad till hälsa.
Dag 0
Korrelation mellan förändringar i livskvalitet och kliniskt svar på tillväxthormonbehandling
Tidsram: Dag 0
Korrelation mellan förändringarna i poäng på de 2 frågeformulären QoLISSY och PedsQL 4.0 vid vuxenstorlek och antal centimeter tagna sedan starten av behandling med tillväxthormon.
Dag 0

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Samarbetspartners

URC Necker Cochin, France

Utredare

  • Huvudutredare: Michel Polak, MD, PhD, Assistance Publique - Hopitaux de Paris

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 mars 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

12 oktober 2024

Avslutad studie (Faktisk)

12 oktober 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 januari 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 januari 2022

Första postat (Faktisk)

19 januari 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

12 september 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 september 2025

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Andra studie-ID-nummer

  • APHP211523
  • 2024-A01272-45 (Annan identifierare: IDRCB number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Tillväxthormonbehandling

Kliniska prövningar på QoLiSSY och PedsQL 4.0 frågeformulär

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera