Upphävande av immunsuppression hos pediatriska levertransplantationsmottagare (WISP-R)

För att förhindra avstötning av transplanterade organ, ordineras transplantationsmottagare en strikt, livslång kur av immunsuppressiva läkemedel. Även om dessa läkemedel hjälper till att förhindra kroppen från att avvisa transplantationen, bär de på många komplikationer, inklusive ökad risk för allvarliga infektioner och vissa typer av cancer. Det finns dock allt fler bevis för att en betydande andel av levertransplantationsmottagarna kan upprätthålla en frisk, fungerande transplantation utan pågående immunsuppression. Denna studie kommer att avgöra om gradvis utsättning och eventuellt utsättande av all immunsuppressiv medicin kan utföras på ett säkert sätt hos barn som fått en levertransplantation från en förälder. Tjugo berättigade deltagare som var under 18 år vid tidpunkten för transplantationen, vars donator var en förälder och som fick transplantationen för minst fyra år sedan kommer att registreras i studien.

Levermottagare kommer att ha en första screeningbedömning bestående av en medicinsk historia, leverbiopsi och urin- och blodinsamling. Berättigade mottagare kommer att placeras på ett modifierat läkemedelsschema för att gradvis minska sin immunsuppressionsmedicinering långsamt under en 9- till 12-månadersperiod, under vilken tid de kommer att övervakas noga av studiepersonalen. Immunsuppressiva läkemedel kommer inte att tillhandahållas av denna studie. Under minst 3 och upp till högst 7 år kommer månatliga telefonkonsultationer och kvartalsvisa studiebesök att förekomma. Besöken kommer att omfatta fysiska undersökningar och blodinsamling för att övervaka barnens hälsa under abstinensfasen. Det exakta schemat för immunsuppressiva uttag kommer att bestämmas av studiens läkare baserat på deltagarens hälso- och immunfunktionstestresultat. Donator- och icke-donatorföräldrar kommer att uppmanas att ge ett blodprov vardera under de första studiebesöken för immunologiska och genetiska tester.

*** VIKTIGT MEDDELANDE: *** National Institute of Allergy and Infectious Diseases and the Immune Tolerance Network rekommenderar inte att man avbryter immunsuppressiv behandling för mottagare av cell-, organ- eller vävnadstransplantationer utanför läkarledda, kontrollerade kliniska studier. Avbrytande av föreskriven immunsuppressiv behandling kan resultera i allvarliga hälsokonsekvenser och bör endast utföras i vissa sällsynta fall, på rekommendation och med ledning av din vårdgivare.