Studie av Sunitinib hos patienter med avancerad/inoperabel fibrolamellär karcinom (Fibrolam)

Fibrolamellärt hepatocellulärt karcinom är en variant sällsynt av hepatocellulärt karcinom med distinkta kliniska, histologiska och prognostiska egenskaper från konventionellt hepatocellulärt karcinom. Denna enhet förekommer vanligtvis hos unga vuxna utan underliggande hepatit eller cirros. Kirurgiska resektioner skulle kunna föreslås på vissa remisscenter och detta vid lokaliserade tumörer. Men i fall av postoperativt recidiv är "räddnings"-resektion inte ofta möjlig. Den totala prognosen är fortfarande dålig på grund av dess primära kemoresistens och tidiga återfall av metastaser.

Sunitinib (SUTENT) är en potent tyrosinkinashämmare, med dubbel antiangiogen och antitumöraktivitet, riktad mot flera receptorer som VEGF-R, PDGF-R, KIT och FLT3.

Sedan 2006 har Sunitinib godkänts för att behandla avancerad njurcancer även kallad avancerad njurcellscancer (en typiskt kemoresistent sjukdom för vilken det inte fanns någon aktiv behandling tillgänglig).

Flera mål för sunitinib är överuttryckta hepatocellulära karcinomlinjer som visas i litteraturöversikten och patologiska studier.

Annars korrelerar överuttrycket av PDGFR och VEGFR med återfall och invasion i HCC. Slutligen visade sunitinib en intressant antitumöraktivitet hos patienter med konventionellt avancerad HCC.

Därmed verkar det viktigt att studera hur väl sunitinib, ett potent antitumör- och antiangiogent medel, fungerar vid behandling av patienter med avancerad eller inoperabel fibrolamellär hepatocellulär karcinom, särskilt, denna miljö saknar effektiva terapier. Dessutom verkar det angeläget att genomföra translationell forskning och bedömning för att identifiera prediktiva biomarkörer för respons.

I denna studie kommer oralt sunitinib i doser på 50 mg dagligen att administreras till patienter under 4 veckor, följt av 2 veckors tvättning. Detta administreringsschema är baserat på fas I-studien av sunitinib.