Studie av Sunitinib hos pasienter med avansert/inoperabelt fibrolamellært karsinom (Fibrolam)

Fibrolamellært hepatocellulært karsinom er en sjelden variant av hepatocellulært karsinom med distinkte kliniske, histologiske og prognostiske trekk fra konvensjonelt hepatocellulært karsinom. Denne enheten forekommer vanligvis hos unge voksne uten underliggende hepatitt eller cirrhose. Kirurgiske reseksjoner kan foreslås i enkelte henvisningssentre og dette ved lokaliserte svulster. Men i tilfeller av postoperativt residiv er det ikke ofte mulig å "berge" reseksjon. Den generelle prognosen er fortsatt dårlig på grunn av dens primære kjemoresistens og tidlig tilbakefall av metastaser.

Sunitinib (SUTENT) er en potent tyrosinkinasehemmer, med dobbel antiangiogene og antitumoraktivitet, rettet mot flere reseptorer som VEGF-R, PDGF-R, KIT og FLT3.

Siden 2006 har Sunitinib blitt godkjent for å behandle avansert nyrekreft også kalt avansert nyrecellekarsinom (en typisk kjemoresistent sykdom som det ikke fantes aktiv behandling for).

Flere mål for sunitinib er overuttrykte hepatocellulære karsinomlinjer som vist i litteraturgjennomgangen og patologiske studier.

Ellers korrelerer overekspresjonen av PDGFR og VEGFR med tilbakefall og invasjon i HCC. Til slutt viste sunitinib en interessant antitumoraktivitet hos pasienter med konvensjonell avansert HCC.

Derfor synes det viktig å studere hvor godt sunitinib, et potent antitumor- og antiangiogene middel, fungerer i behandling av pasienter med avansert eller inoperabelt fibrolamellært hepatocellulært karsinom, spesielt, denne innstillingen mangler effektive terapier. Videre virker det presserende å gjennomføre translasjonsforskning og vurdering for å identifisere prediktive biomarkører for respons.

I denne studien vil oralt sunitinib med doser på 50 mg daglig gis til pasienter i 4 uker, etterfulgt av 2 ukers utvasking. Denne administreringsplanen er basert på fase I-studien av sunitinib.