Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och tolerabilitetsstudie av oralt aripiprazol en gång i veckan hos barn och ungdomar med Tourettes sjukdom

10 september 2021 uppdaterad av: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

En öppen etikett, multicenterstudie som utvärderar säkerheten och tolerabiliteten av oralt aripiprazol en gång i veckan hos barn och ungdomar med Tourettes sjukdom

Målet med den aktuella studien är att erhålla långtidsdata om effekt, säkerhet och tolerabilitet för aripiprazol en gång i veckan hos barn och ungdomar med Tourettes sjukdom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

170

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Bulgarien
      • Ruse, Bulgarien, 7004
      • Sofia, Bulgarien, 1431
      • Varna, Bulgarien, 9010
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Förenta staterna, 36303
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95815
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92108
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
      • Santa Ana, California, Förenta staterna, 92701
      • Wildomar, California, Förenta staterna, 92595
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
      • Hialeah, Florida, Förenta staterna, 33012
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33126
      • Orange City, Florida, Förenta staterna, 32763
      • Saint Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30308
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202-5200
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Förenta staterna, 66211
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70114
    • Michigan
      • Bloomfield Hills, Michigan, Förenta staterna, 48302
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68131
    • New York
      • Manhasset, New York, Förenta staterna, 11030
      • Staten Island, New York, Förenta staterna, 10312
    • Ohio
      • Avon Lake, Ohio, Förenta staterna, 44012
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229-3039
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
      • Middleburg Heights, Ohio, Förenta staterna, 44130
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73112
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19139
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75230
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78258
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84106
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
    • Washington
      • Bothell, Washington, Förenta staterna, 98011
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Förenta staterna, 54601
  • Kanada
      • Calgary, Kanada, T3B 6A8
      • Kelowna, Kanada, V1Y 1Z9
      • Toronto, Kanada, M5B 1T9
      • Toronto, Kanada, M5T 2S8
      • Whitby, Kanada, L1N 8M7
  • Korea, Republiken av
      • Gyeonggi-do, Korea, Republiken av, 420-767
      • Gyeongsang, Korea, Republiken av, 626-770
      • Incheon, Korea, Republiken av, 400-711
      • Seoul, Korea, Republiken av, 138-736
      • Seoul, Korea, Republiken av, 110-744
      • Seoul, Korea, Republiken av, 143-729
  • Mexiko
      • Culiacán, Mexiko, 80020
      • Delegación Miguel Hidalgo, Mexiko, 11000
      • Durango, Mexiko, 34000
      • Leon, Mexiko, 37000
      • Monterrey, Mexiko, 64710
  • Rumänien
      • Bucuresti, Rumänien, 41915
      • Cluj-Napoca, Rumänien, 400660
      • Craiova, Rumänien, 200620
      • Iasi, Rumänien, 700265
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 50006
      • Kaohsiung, Taiwan, 83301
      • Taichung, Taiwan, 40447
      • Taipei, Taiwan, 100
      • Taipei, Taiwan, 114
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
      • Dresden, Tyskland, 1307
      • Hannover, Tyskland, 30625
      • Muenchen, Tyskland, 80336
      • Ulm, Tyskland, 89075
  • Ukraina
      • Donetsk, Ukraina, 83008
      • Kharkiv, Ukraina, 61068
      • Kharkiv, Ukraina, 61153
      • Kyiv, Ukraina, 03049
      • Kyiv, Ukraina, 4209
      • Lugansk, Ukraina, 91045
      • Poltava, Ukraina, 36006
      • Stepanivka, Ukraina, 73488
      • Vinnytsia, Ukraina, 21005
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1021
      • Szeged, Ungern, 6725

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

7 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagarna genomförde framgångsrikt det slutliga bedömningsbesöket i antingen studie 31-10-272 (NCT01418339) eller 31-10-273 (NCT01418352). Deltagarna genomförde alla erforderliga bedömningar för vecka 8/tidigt avslutande besök för att vara berättigade till övergång till denna öppna test.
  • Skriftligt formulär för informerat samtycke (ICF) erhållet från en juridiskt godtagbar representant & informerat samtycke vid Baseline enligt tillämpligt av testcentrets institutionella granskningsnämnd/oberoende etikkommitté (IRB/IEC).
  • Deltagaren, utsedda vårdnadshavare eller vårdgivare kan förstå och på ett tillfredsställande sätt följa protokollkraven, som utvärderats av utredaren.

Exklusions kriterier:

  • Deltagarna upplevde biverkningar (AE) under den dubbelblinda studien 31-10-272 (NCT01418339) eller 31-10-273 (NCT01418352) som enligt utredarens bedömning skulle utesluta ytterligare exponering för aripiprazol.
  • Deltagarna hade protokollöverträdelser under den dubbelblinda rättegången som anses vara betydande enligt utredarens bedömning, vilket skulle anse deltagaren som en dålig kandidat för rättegången.
  • En positiv drogscreening vid baslinjen för kokain, alkohol eller andra droger som kommer att resultera i tidig avslutning vid vecka 1.
  • Sexuellt aktiva patienter som inte kommer att åta sig att använda 2 av de godkända preventivmetoderna eller som inte kommer att förbli abstinenta under försöket och i 90 och 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet för män respektive kvinnor.
  • Deltagare som representerar risk att begå självmord.
  • Kroppsvikt lägre än 16 kg.
  • Onormala laboratorietestresultat (trombocyter, hemoglobin, neutrofiler, aspartataminotransferas, alaninaminotransferas, kreatinin) vitala tecken och elektrokardiogram (EKG) resultat.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Aripiprazol
Deltagarna fick orala aripiprazoltabletter en gång i veckan (QW) med en titrerad dos från 52,5 milligram (mg), på dag 1 och ökande till 77,5 mg och 110 mg under resten av prövningen (upp till vecka 52), dosen kunde vara justeras mellan dessa 3 dosnivåer enligt utredarens bedömning baserat på säkerhet och tolerabilitet.
Läkemedel: Aripiprazol
Aripiprazol tabletter oralt en gång dagligen.
Andra namn:
  • ABILIFY

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs), allvarliga TEAEs, Severa TEAEs och TEAEs som leder till att behandlingen avbryts
Tidsram: Från undertecknandet av det informerade samtycket upp till 30 dagar efter den sista dosen (upp till vecka 52)
En biverkning (AE) definieras som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som är inskriven i en klinisk prövning och som inte nödvändigtvis hade ett orsakssamband med studiemedicinen. Treatment Emergent Adverse Events (TEAE) är biverkningar som inträffar efter påbörjad administrering av studieläkemedlet.
Från undertecknandet av det informerade samtycket upp till 30 dagar efter den sista dosen (upp till vecka 52)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i laboratorieparametervärden
Tidsram: Baslinje till vecka 52
Laboratorievärdena var en av parametrarna för att mäta säkerheten och tolerabiliteten för enskilda deltagare. Deltagare med potentiellt kliniskt signifikanta labbvärden inom serumkemi, hematologi, urinanalyser och prolaktin-tester som identifierats utifrån fördefinierade kriterier rapporterades. Alla värden utanför det normala intervallet flaggades för att uppmärksamma utredaren som bedömde om ett flaggat värde är av klinisk betydelse eller inte.
Baslinje till vecka 52
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i elektrokardiogram (EKG) värden
Tidsram: Baslinje till vecka 52
Incidensen av kliniskt relevanta onormala EKG-värden rapporterades som förändring från baslinjen i hjärtfrekvens (takykardi - ≥15 slag per minut (bpm), bradykardi ≤15 bpm; rytm (sinustakykardi ≥15 bpm ökning, sinusbradykardi minskning med ≥15 bpm Baslinje); Förekomst av - supraventrikulärt för tidigt slag; kammarför tidigt slag; supraventrikulär takykardi; kammartakykardi; förmaksflimmer och fladder. Överledning - Förekomst av primärt, sekundärt eller tertiärt atrioventrikulärt block, vänster grenblock, höger grenblock, pre-excitationssyndrom, annan intraventrikulär överledning blockerad QRS ≥0,12 sekunder ökning med ≥0,02 sekunder. Akut, subakut eller gammal infarkt, Förekomst av myokardischemi, symmetrisk T-vågsinversion. Ökning av QTc - QTc ≥450 msek ≥10 % ökning. Alla kliniskt signifikanta förändringar från Baseline bedömd av utredaren rapporteras.
Baslinje till vecka 52
Antal deltagare med uppkomsten av självmordstankar, TEAEs relaterade till självmord och suicidalitet och självmordstankar från de potentiella självmordshändelser som registrerats på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsram: Baslinje till vecka 52
Suicidalitet definierades som att rapportera minst en förekomst av självmordsbeteende eller självmordstankar. Suicidalt beteende definierades som att rapportera alla typer av självmordsbeteenden (faktiskt försök, avbrutet försök, avbrutet försök och förberedande handlingar eller beteende). Självmordstankar definierades som att rapportera alla typer av självmordstankar. Totalpoängen för självmordstankars intensitet är summan av intensitetspoängen på 5 objekt (frekvens, varaktighet, kontrollerbarhet, avskräckande medel och anledningar till idéer). Poängen för varje intensitetspost varierar från 0 (ingen) till 5 (sämst), vilket leder till intervallet för totalpoängen från 0 till 25. En saknad poäng för något objekt resulterade i en saknad totalpoäng. Om inga självmordstankar rapporterades gavs en poäng på 0 på intensitetsskalan.
Baslinje till vecka 52
Ändring från baslinjen i AIMS-poäng (Onormal Involuntary Movement Scale).
Tidsram: Baslinje och vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 52; Senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
AIMS-skalan är en betygsskala för extrapyramidala symptom (EPS). AIMS är en skala med 12 punkter. De första 10 föremålen t.ex. ansikts- och munrörelser (punkter 1-4), extremitetsrörelser (punkter 5 och 6), bålrörelser (punkt 7), utredares globala bedömning av dyskinesi (punkter 8 till 10) är betygsatta från 0 till 4 (0=bäst, 4 =värst). Punkterna 11 och 12, relaterade till tandstatus, har dikotoma svar, 0=nej och 1=ja. AIMS totalpoäng är summan av betygen för de första sju objekten. De möjliga totalpoängen är från 0 till 28. En negativ förändring från Baseline indikerar förbättring.
Baslinje och vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 52; Senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
Genomsnittlig förändring från baslinjen i Body Mass Index (BMI)
Tidsram: Baslinje och vecka 12, 24, 52 och senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
BMI kilogram/meter kvadrat (dvs. kg/m^2) beräknades från baslinjens höjd och vikten vid det aktuella besöket med hjälp av en av följande formler, beroende på vad som är lämpligt: ​​Vikt (kg) dividerat med [Höjd (meter)]^2.
Baslinje och vecka 12, 24, 52 och senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i vitala tecken
Tidsram: Baslinje till vecka 52
Bedömningar av vitala tecken inkluderade ortostatiskt (liggande och stående) blodtryck (BP) mätt som millimeter kvicksilver [mmHg]), hjärtfrekvens (mätt i slag per minut [bpm]), kroppsvikt (mätt i kilogram [kg]) och kroppstemperatur. Incidensen av kliniskt relevanta onormala värden i hjärtfrekvens, systoliskt och diastoliskt blodtryck och vikt identifierades baserat på fördefinierade kriterier. Ortostatiska bedömningar av blodtryck och hjärtfrekvens gjordes efter att deltagaren har legat på rygg i minst 5 minuter och igen efter att deltagaren har stått i cirka 2 minuter, men inte mer än 3 minuter.
Baslinje till vecka 52
Genomsnittlig förändring från baslinjen i Simpson Angus Scale (SAS) poäng
Tidsram: Baslinje och vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 52; Senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
SAS är en betygsskala som används för att mäta extrapyramidala symptom (EPS). SAS-skalan består av en lista med 10 symtom på parkinsonism (gång, arm tappar, axelskakning, armbågsstyvhet, handledsstyvhet, huvudrotation, glabella tap, tremor, salivutsöndring och akatisi), med varje punkt betygsatt från 0 till 4, där 0 är normalt och 4 är sämst. SAS totalpoäng är summan av betyg för alla 10 objekt, med möjliga totalpoäng från 0 till 40. En negativ förändring från Baseline indikerar förbättring.
Baslinje och vecka 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 52; Senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
Genomsnittlig förändring från baslinjen i Barnes Akathisia Rating Scale (BARS) poäng
Tidsram: Baslinje och veckorna 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 52; Senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
BARS var en EPS-betygsskala. BARS användes för att bedöma förekomsten och svårighetsgraden av akatisi. Denna skala består av 4 artiklar. Endast den fjärde punkten, Global Clinical Assessment of Akathisia, utvärderades i denna studie. Detta objekt är betygsatt på en 6-gradig skala, där 0 är bäst (frånvarande) och 5 är sämst (svår akatisi). En negativ förändring från Baseline indikerar förbättring.
Baslinje och veckorna 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 52; Senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
Genomsnittlig förändring från baslinjen i medelpoäng för Attention-Deficit Disorder/Attention-Deficit Hyperactivity Disorder (ADD/ADHD) Sub-skala av Swanson, Nolan och Pelham-IV (SNAP-IV)
Tidsram: Baslinje och veckorna 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 52; Senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
Subskalan SNAP-IV, ADHD Ouppmärksamhet innehåller 19 objekt, objekt 1 till 9 mäter ouppmärksamhet, objekt 11 till 19 mäter hyperaktivitet/impulsivitet och objekt 10 för ouppmärksamhetsdomän som ger intensiteten för varje objekt under de senaste sju dagarna på en 0 till 3-skalan (0=inte alls, 1=bara lite, 2=ganska mycket, 3=väldigt mycket). Lägsta möjliga poäng är 0; högsta är 57. Den negativa förändringen från Baseline indikerar förbättring.
Baslinje och veckorna 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 52; Senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
Genomsnittlig förändring från baslinjen i barns Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale (CY-BOCS) totalpoäng
Tidsram: Baslinje och veckorna 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 52; Senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
CY-BOCS används för att bedöma egenskaperna för tvångstanke och tvång under veckan före intervjun. Nitton objekt är betygsatta i CY-BOCS, men totalpoängen är summan av endast objekt 1 till 10 (exklusive objekt 1b och 6b). Obsessions- och tvångssummorna är summan av posterna 1 till 5 (exklusive 1b) respektive 6 till 10 (exklusive 6b). Ett saknat värde för någon CY-BOCS-objektskala kan resultera i ett saknat totalpoäng eller delsummor för besatthet och tvång, som objektskalan är en komponent av. Vid baslinjen genomförs hela CY-BOCS-intervjun. Vid alla tidpunkter efter baslinjen granskas "Frågor om tvångstankar" (punkterna 1 till 5) och "Frågor om tvångshandlingar" (punkterna 6 till 10) och målsymtomen som identifieras vid baslinjen är det primära fokuset för bedömning av svårighetsgrad. CY-BOCS totalpoäng kan variera från 0 till 40. Högre poäng tyder på sämre resultat. En negativ förändring från Baseline indikerar förbättring.
Baslinje och veckorna 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 52; Senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
Genomsnittlig förändring från baslinjen i betygsskala för barns depression Reviderad (CDRS-R) totalpoäng
Tidsram: Baslinje och veckorna 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 52; Senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
CDRS-R består av 17 intervjuer-bedömda symptomområden: nedsatt skolarbete, svårigheter att ha roligt, social tillbakadragande, aptitstörningar, sömnstörningar, överdriven trötthet, fysiska besvär, irritabilitet, överdriven skuld, låg självkänsla, deprimerade känslor, sjuklig. idéer, självmordstankar, överdrivet gråt, deprimerad ansiktspåverkan, håglöst tal och hypoaktivitet. CDRS-R totalpoäng är summan av poäng för de 17 symtomområdena. Ett saknat värde för någon CDRS-R-objektskala eller en ej klassificerad objektskala (indikeras med värdet 0) kan resultera i att totalpoängen saknas. CDRS-R totalpoäng är summan av poäng för de 17 symtomområdena och kan variera från 17 till 113 med högre värden som indikerar sämre resultat. En negativ förändring från Baseline indikerar förbättring.
Baslinje och veckorna 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 52; Senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
Genomsnittlig förändring från baslinjen i Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS) Total Severity Score
Tidsram: Baslinje och veckorna 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 52; Senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
PARS har 2 avsnitt: symtomchecklistan och svårighetsgraden. Symtomchecklistan används för att fastställa barnets symtomrepertoar under den senaste veckan. Information hämtas från barnet och föräldrarna och bedömaren kombinerar sedan information från alla informanter med sitt bästa omdöme. Listan med 7 punkters svårighetsgrad används för att fastställa symtomens svårighetsgrad och PARS totalpoäng. Tidsramen för PARS-betyget är den senaste veckan. Endast de symtom som godkänts för den senaste veckan ingår i symtomchecklistan och bedöms utifrån svårighetsgraden. PARS totala svårighetspoäng är summan av punkterna 2, 3, 5, 6 och 7. Den totala svårighetsgraden varierar från 0 till 25, där 25 är sämst. Koderna "8" (ej tillämpligt) och "9" (vet ej) ingår inte i summeringen (dvs. motsvarar en poäng på 0 i summeringen). En negativ förändring från Baseline indikerar förbättring.
Baslinje och veckorna 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 52; Senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
Genomsnittlig förändring från baslinjen i kroppsvikt
Tidsram: Baslinje till vecka 12, 24, 52 och senaste besök (vecka 52 eller förtida avslutande besök före vecka 52)
Baslinje till vecka 12, 24, 52 och senaste besök (vecka 52 eller förtida avslutande besök före vecka 52)
Genomsnittlig förändring från baslinjen i midjeomkrets
Tidsram: Baslinje till vecka 12, 24, 52 och senaste besök (vecka 52 eller förtida avslutande besök före vecka 52)
Midjemåttet registrerades före en deltagares måltid och vid ungefär samma tidpunkt vid varje besök. Mätningen utfördes genom att lokalisera det övre höftbenet och toppen av den högra höftbenskammen och placera mätbandet i ett horisontellt plan runt buken i nivå med krönet. Innan måttbandet lästes försäkrade bedömaren att tejpen var tät, men att den inte tryckte ihop huden och att den är parallell med golvet. Mätningen gjordes i slutet av en normal utandning.
Baslinje till vecka 12, 24, 52 och senaste besök (vecka 52 eller förtida avslutande besök före vecka 52)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig förändring från baslinjen i Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) Total Tic Score
Tidsram: Baslinje och veckorna 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 52; Senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
YGTSS är en semistrukturerad klinisk intervju utformad för att mäta tic-allvarligheten. Denna skala bestod av en tic-inventering, med 5 separata betygsskalor för att bedöma symtomens svårighetsgrad och en funktionsnedsättningsrankning. Betygen gjordes längs 5 ​​olika dimensioner på en skala från 0 till 5 för motoriska och vokala tics, var och en inklusive antal, frekvens, intensitet, komplexitet och interferens. YGTSS TTS var summeringen av svårighetsgraden för motoriska och sång-tics. Den totala tic-poängen (TTS) varierade från 0 (ingen) till 50 (svår) med högre poäng representerar mer allvarliga symtom (en negativ förändring från baslinjen indikerar förbättring).
Baslinje och veckorna 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 52; Senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
Genomsnittlig förändring från baslinjen i kliniskt globalt intryck för Tourettes syndrom (CGI-TS) Sjukdomspoängens svårighetsgrad
Tidsram: Baslinje och veckorna 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 52; Senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
Sjukdomens svårighetsgrad och effektiviteten av studieläkemedlet för varje deltagare bedömdes med hjälp av CGI-TS-skalan. Studiens läkare bedömde deltagarnas totala förbättring oavsett om det beror på studiebehandlingen. Alla svar jämfördes med deltagarnas tillstånd vid baslinjen (dag 0). Svarsvalen inkluderar: 0 = ej bedömd, 1 = mycket förbättrad, 2 = mycket förbättrad, 3 = minimalt förbättrad, 4 = ingen förändring, 5 = minimalt sämre, 6 = mycket sämre och 7 = mycket mycket sämre. En negativ förändring från Baseline indikerar förbättring.
Baslinje och veckorna 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 52; Senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
Genomsnittlig förändring från baslinjen i totalt YGTSS-resultat
Tidsram: Baslinje och veckorna 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 52; Senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
YGTSS består av en tic-inventering, med 5 separata betygsskalor för att bedöma svårighetsgraden av symptomen (på en skala från 0 till 5 för 5 olika dimensioner, inklusive antal, frekvens, intensitet, komplexitet och interferens) av motoriska och vokala tics, och en nedskrivningsrankning. Total YGTSS-poäng är summeringen av svårighetspoängen för motoriska och vokala tics och även rangordningen av funktionsnedsättning (intervall från 0 till 100). Ett saknat värde på en YGTSS-objektskala kan resultera i att totalt YGTSS-poäng saknas. En negativ förändring i Total YGTSS-poäng från baslinjen representerar en förbättring av symtomen.
Baslinje och veckorna 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 52; Senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
Svarsfrekvens
Tidsram: Baslinje och veckorna 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 52; Senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
Svarsfrekvenser – kliniskt svar definierades som en procentandel av deltagarna >25 % förbättring från baslinje till effektmått i YGTSS TTS ELLER en CGI-TS-förändringspoäng på 1 [mycket förbättrad] eller 2 [mycket förbättrad] vid endpoint. YGTSS består av en tic-inventering, med 5 separata betygsskalor för att bedöma svårighetsgraden av symptomen (på en skala från 0 till 5 för 5 olika dimensioner, inklusive antal, frekvens, intensitet, komplexitet och interferens) av motoriska och vokala tics, och en nedskrivningsrankning. Total YGTSS-poäng är summeringen av svårighetspoängen för motoriska och vokala tics och även rangordningen av funktionsnedsättning (intervall från 0 till 100) med högre poäng som representerar allvarliga symtom.
Baslinje och veckorna 4, 8, 12, 16, 20, 24, 32, 40, 52; Senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
Behandlingsavbrott
Tidsram: Fram till vecka 53
Behandlingsavbrottsfrekvensen beräknades som andelen deltagare som avbröt behandlingen.
Fram till vecka 53
Genomsnittlig förändring från baslinjen i Gilles de la Tourettes livskvalitet (GTS-QOL) totalt resultat
Tidsram: Baslinje och vecka 4, 24, 52 och senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)
GTS-QOL är en sjukdomsspecifik patientrapporterad skala för mätning av hälsorelaterad livskvalitet hos deltagare med Tourettes sjukdom, med hänsyn tagen till komplexiteten i den kliniska bilden av sjukdomen. Enkäten består av en Tourettes sjukdomsspecifik skala med 27 punkter med 4 subskalor (psykologiska, fysiska, tvångsmässiga och kognitiva). Totalpoängen för GTS-QOL varierade från 0 (extremt missnöjd med livet) och 100 (extremt nöjd med livet). En positiv förändring från Baseline indikerar förbättring.
Baslinje och vecka 4, 24, 52 och senaste besök (vecka 52 eller tidig avslutning besök före vecka 52)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 oktober 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

13 mars 2014

Avslutad studie (Faktisk)

13 mars 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 augusti 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 augusti 2011

Första postat (Uppskatta)

15 augusti 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 oktober 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 september 2021

Senast verifierad

1 september 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 31-10-274
  • 2011-000469-11 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Anonymiserade individuella deltagardata (IPD) som ligger till grund för resultaten av denna studie kommer att delas med forskare för att uppnå mål som är fördefinierade i ett metodologiskt välgrundat forskningsförslag. Små studier med mindre än 25 deltagare utesluts från datadelning.

Tidsram för IPD-delning

Data kommer att vara tillgängliga efter marknadsföringsgodkännande på globala marknader, eller med början 1-3 år efter artikelpublicering. Det finns inget slutdatum för tillgängligheten av data.

Kriterier för IPD Sharing Access

Otsuka kommer att dela data på Vivlis datadelningsplattform som finns här: https://vivli.org/ourmember/Otsuka/.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera