Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En tredelad studie av Eltrombopag hos trombocytopena patienter med myelodysplastiska syndrom eller akut myeloisk leukemi (ASPIRE)

2 maj 2017 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En tredelad studie av Eltrombopag hos trombocytopena patienter med myelodysplastiska syndrom eller akut myeloisk leukemi (Del 1: Open-label, Del 2: Randomiserad, dubbelblind, Del 3: Extension)

Detta var en världsomspännande, tredelad (del 1: öppen, del 2: randomiserad, dubbelblind, del 3: förlängning), multicenterstudie för att utvärdera effekten av eltrombopag hos patienter med myelodysplastiska syndrom (MDS) eller akut myeloid leukemi (AML) som har trombocytopeni på grund av benmärgsinsufficiens från sin underliggande sjukdom eller tidigare kemoterapi. Detta mål utvärderades med ett sammansatt primärt effektmått som består av följande: andelen ≥Grad 3 hemorragiska biverkningar, eller trombocytantal <10 Gi/L, eller blodplättstransfusioner. Patienter med MDS eller AML och grad 4 trombocytopeni på grund av benmärgsinsufficiens från sin underliggande sjukdom eller tidigare kemoterapi inkluderades i studien. Inga låg- eller medel-1 risk MDS-ämnen inkluderades i studien. Försökspersoner måste ha haft minst ett av följande under de fyra veckorna före inskrivningen: trombocytantal <10 Gi/L, blodplättstransfusion eller symtomatisk blödningshändelse. Understödjande standardvård (SOC), inklusive hydroxiurea, tillåts enligt lokal praxis under hela studien. Studien hade 3 sekventiella delar. Försökspersoner som var inskrivna i del 1 (öppen etikett) kan inte registreras i del 2 av studien (randomiserad, dubbelblind); försökspersoner som fullföljde behandlingsperioden för del 1 eller del 2 (8 respektive 12 veckor) fortsatte dock i del 3 (förlängning) om utredaren fastställde att patienten fick klinisk nytta av behandlingen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

162

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentina, C1025ABH
        • Novartis Investigative Site
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, 1405
        • Novartis Investigative Site
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, 1405
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1431FWO
        • Novartis Investigative Site
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1900AXI
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Antwerpen, Belgien, 2060
        • Novartis Investigative Site
      • Brasschaat, Belgien, 2930
        • Novartis Investigative Site
      • Brugge, Belgien, 8000
        • Novartis Investigative Site
      • Bruxelles, Belgien, 1000
        • Novartis Investigative Site
      • Gent, Belgien, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Novartis Investigative Site
      • Yvoir, Belgien, 5530
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, Brasilien, 01236030
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, Brasilien, 01236030
        • Novartis Investigative Site
    • Goiás
      • Goiânia - GO, Goiás, Brasilien, 74605-020
        • Novartis Investigative Site
    • Goiás
      • Goiânia - GO, Goiás, Brasilien, 74605-020
        • Novartis Investigative Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 81520-060
        • Novartis Investigative Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasilien, 81520-060
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Barretos, São Paulo, Brasilien, 14784-400
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Barretos, São Paulo, Brasilien, 14784-400
        • Novartis Investigative Site
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Novartis Investigative Site
    • Arkansas
      • Hot Springs, Arkansas, Förenta staterna, 71913
        • Novartis Investigative Site
      • Jonesboro, Arkansas, Förenta staterna, 72401
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Novartis Investigative Site
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Novartis Investigative Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32256
        • Novartis Investigative Site
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Novartis Investigative Site
      • West Palm Beach, Florida, Förenta staterna, 33401
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
        • Novartis Investigative Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64128
        • Novartis Investigative Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Novartis Investigative Site
      • Voorhees, New Jersey, Förenta staterna, 08043
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
        • Novartis Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98108
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Novartis Investigative Site
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 11527
        • Novartis Investigative Site
      • Heraklion, Crete, Grekland, 71201
        • Novartis Investigative Site
      • Ioannina, Grekland, 45 500
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Grekland, 57010
        • Novartis Investigative Site
  • Hong Kong
      • Chai Wan, Hong Kong
        • Novartis Investigative Site
      • Shatin, New Territories, Hong Kong
        • Novartis Investigative Site
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Novartis Investigative Site
      • Dublin, Irland, 7
        • Novartis Investigative Site
      • James Street, Irland, 8
        • Novartis Investigative Site
      • Limerick, Irland
        • Novartis Investigative Site
      • Tallaght, Dublin, Irland, 24
        • Novartis Investigative Site
      • Tullamore, Irland
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Beer-Sheva, Israel, 84101
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Israel, 31096
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Israel, 31048
        • Novartis Investigative Site
      • Holon, Israel, 58100
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Novartis Investigative Site
      • Petach-Tikva, Israel, 49100
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Novartis Investigative Site
      • Rehovot, Israel, 76100
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italien, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • Lombardia
      • Brescia, Lombardia, Italien, 25123
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, Lombardia, Italien, 20162
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • Piemonte
      • Alessandria, Piemonte, Italien, 15100
        • Novartis Investigative Site
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italien, 50134
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 2Y9
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
        • Novartis Investigative Site
  • Korea, Republiken av
      • Hwasun, Korea, Republiken av, 519-809
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, Republiken av, 120-752
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, Republiken av, 110-744
        • Novartis Investigative Site
  • Mexiko
      • Chihuahua, Mexiko, 31203
        • Novartis Investigative Site
      • Mexico City, Mexiko, CP 14080
        • Novartis Investigative Site
      • Oaxaca, Mexiko, 68000
        • Novartis Investigative Site
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Novartis Investigative Site
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, Mexiko, 64460
        • Novartis Investigative Site
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1081 HV
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Chorzow, Polen, 41-500
        • Novartis Investigative Site
      • Torun, Polen, 87-100
        • Novartis Investigative Site
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Novartis Investigative Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00927
        • Novartis Investigative Site
  • Ryska Federationen
      • Nizhniy Novgorod, Ryska Federationen, 603126
        • Novartis Investigative Site
      • Petrozavodsk, Ryska Federationen, 185019
        • Novartis Investigative Site
      • St'Petersburg, Ryska Federationen, 191024
        • Novartis Investigative Site
      • St'Petersburg, Ryska Federationen, 197341
        • Novartis Investigative Site
      • St. Petersburg, Ryska Federationen, 197 089
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Novartis Investigative Site
      • Granada, Spanien
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Pozuelo de Alarcón/Madrid, Spanien, 28223
        • Novartis Investigative Site
      • Pozuelo de Alarcón/Madrid, Spanien, 28223
        • Novartis Investigative Site
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Novartis Investigative Site
      • Santander, Spanien, 39008
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Novartis Investigative Site
      • Tainan County, Taiwan, 736
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan County, Taiwan, 333
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Novartis Investigative Site
      • Khon Kaen, Thailand, 40002
        • Novartis Investigative Site
      • Songkla, Thailand, 90110
        • Novartis Investigative Site
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien, 625 00
        • Novartis Investigative Site
      • Praha, Tjeckien, 128 20
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 10, Tjeckien, 100 34
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 2, Tjeckien, 128 08
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
    • Baden-Wuerttemberg
      • Mannheim, Baden-Wuerttemberg, Tyskland, 68167
        • Novartis Investigative Site
      • Stuttgart, Baden-Wuerttemberg, Tyskland, 70199
        • Novartis Investigative Site
    • Niedersachsen
      • Goettingen, Niedersachsen, Tyskland, 37075
        • Novartis Investigative Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Duesseldorf, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 40225
        • Novartis Investigative Site
      • Koeln, Nordrhein-Westfalen, Tyskland, 50937
        • Novartis Investigative Site
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1088
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Ungern, 4012
        • Novartis Investigative Site
      • Kaposvár, Ungern, 7400
        • Novartis Investigative Site
      • Kaposvár, Ungern, 7400
        • Novartis Investigative Site
      • Szeged, Ungern, 6720
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 110 år (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vuxna försökspersoner (18 år eller äldre) med MDS eller AML (benmärgsblaster ≤50%) med trombocytopeni på grund av benmärgsinsufficiens från sjukdomen eller tidigare behandling. Patienter med övergående trombocytopeni på grund av aktiv behandling med sjukdomsmodifierande medel eller kemoterapi (förutom hydroxiurea) är uteslutna.
  • Försökspersoner måste ha grad 4 trombocytopeni (trombocytantal <25 Gi/L) på grund av benmärgsinsufficiens (eller grad 4 trombocytopeni, men trombocytantal större än eller lika med 25 Gi/L på grund av blodplättstransfusion). Dessutom måste försökspersoner ha haft minst ett av följande under den 4 veckor långa screeningperioden: blodplättstransfusion eller symtomatisk blödning eller trombocytantal <10 Gi/L. Patienter vars trombocytopeni under 10 Gi/L beror på andra orsaker än benmärgsinsufficiens (t.ex. feber, infektion, autoimmun sjukdom) är inte berättigade.
  • Försökspersonerna måste ha tillgång till data om trombocytantal, blödning och blodplättstransfusion under en period på minst 4 veckor före randomisering.
  • Tidigare systemisk behandling för malignitet, med undantag för hydroxiurea, måste ha avbrutits innan studien påbörjades: minst 4 veckor före dag 1 för följande: kemoterapi, demetylerande medel (azacitidin eller decitabin), lenalidomid, talidomid, klofarabin och IL-11 (oprelvekin); minst 8 veckor före dag 1 för antitymocyt/antilymfocytglobulin.
  • Försökspersoner med en tidigare stamcellstransplantation (SCT) måste ha fått återfall efter SCT.
  • Försökspersonerna måste vara stabila och, enligt utredarens uppfattning, förväntas fullfölja en 12 veckors behandlingsperiod.
  • ECOG Status 0-2.
  • Försökspersonen måste kunna förstå och följa protokollkrav och instruktioner.
  • Försökspersonen har undertecknat och daterat ett informerat samtyckesformulär.
  • Adekvat baslinjeorganfunktion definierad av kriterierna nedan: totalt bilirubin ≤ 1,5xULN förutom Gilberts syndrom eller fall som tydligt inte tyder på otillräcklig leverfunktion (dvs. förhöjning av indirekt (hemolytiskt) bilirubin i frånvaro av ALT-avvikelse), ALT ≤ 3xULN, kreatinin ≤ 2,5xULN
  • Kvinnor måste antingen vara i icke fertil ålder eller kvinnor med fertil ålder och män med reproduktionspotential måste vara villiga att utöva acceptabla preventivmedel under studien Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt serum- eller uringraviditetstest inom 7 dagar före den första dosen av studiebehandlingen.
  • I Frankrike, ett ämne som är berättigat att inkluderas i denna studie endast om det antingen är anslutet till eller en förmånstagare i en kategori av socialförsäkringar.

Exklusions kriterier:

  • Patienter med MDS och en IPSS med låg eller medel-1 risk vid screening.
  • Patienter med diagnosen akut promyelocytisk eller megakaryocytisk leukemi eller AML sekundärt till en myeloproliferativ neoplasm.
  • Tidigare behandling med romiplostim eller andra TPO-R-agonister.
  • Försökspersoner med en QTc >480 ms (QTc >510 ms för försökspersoner med Bundle Branch Block).
  • Leukocytos ≥25 000/uL på dag 1 av behandlingen med studiemedicin.
  • Försökspersoner med kända trombofila riskfaktorer. Undantag: Försökspersoner för vilka de potentiella fördelarna med att delta i studien överväger de potentiella riskerna för tromboemboliska händelser, enligt utredarens bedömning.
  • Kvinnliga försökspersoner som ammar eller är gravida (positivt serum eller urin β-humant koriongonadotropin [β-hCG] graviditetstest) vid screening eller fördos på dag 1.
  • Aktuellt alkohol- eller drogmissbruk.
  • Behandling med ett prövningsläkemedel inom 30 dagar eller 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre) före den första dosen av studiemedicin.
  • Aktiva och okontrollerade infektioner (t. sepsis, hepatit B, hepatit C).
  • Försökspersoner infekterade med humant immunbristvirus (HIV).
  • Försökspersoner med levercirros (som bestämts av utredaren).
  • Försökspersoner som får eller planerar att få någon förbjuden medicin.
  • Har en känd omedelbar eller fördröjd överkänslighetsreaktion eller idiosynkrasi mot läkemedel som är kemiskt relaterade till eltrombopag eller hjälpämne (mikrokristallin cellulosa, mannitol, polyvinylpyrrolidon, natriumstärkelseglykolat, magnesiumstearat, hypromellos, titandioxid, polyetylenglykol som kontrasorberar 400 och polyetylenglykol) deltagande.
  • I Frankrike, försökspersoner som har deltagit i någon studie med ett prövningsläkemedel under de senaste 30 dagarna.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: SUPPORTIVE_CARE
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: FYRDUBBLA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del 1, Open Label
100 mg dagligen (50 mg för försökspersoner med östasiatiskt arv), dosökningar till en maximal dos på 300 mg (150 mg för försökspersoner med östasiatiskt arv) är tillåtna.
Läkemedel: eltrombopag
100 mg dagligen (50 mg för försökspersoner med östasiatiskt arv), dosökningar inom individen till en maximal dos på 300 mg (150 mg för försökspersoner med östasiatiskt arv)
Andra namn:
  • Promacta
Experimentell: Del 2, eltrombopag arm
100 mg dagligen (50 mg för försökspersoner med östasiatiskt arv), dosökningar inom individen till en maximal dos på 300 mg (150 mg för försökspersoner med östasiatiskt arv)
Läkemedel: eltrombopag
100 mg dagligen (50 mg för försökspersoner med östasiatiskt arv), dosökningar inom individen till en maximal dos på 300 mg (150 mg för försökspersoner med östasiatiskt arv)
Andra namn:
  • Promacta
Experimentell: Del 2, placeboarm
100 mg matchande placebo dagligen (50 mg för försökspersoner med östasiatiskt arv), dosökningar inom individen till en maximal dos på 300 mg matchande placebo (150 mg för försökspersoner med östasiatiskt arv)
Läkemedel: placebo
100 mg matchande placebo dagligen (50 mg för försökspersoner med östasiatiskt arv), dosökningar inom individen till en maximal dos på 300 mg matchande placebo (150 mg för försökspersoner med östasiatiskt arv)
Experimentell: del 3 förlängning
100 mg dagligen (50 mg för försökspersoner med östasiatiskt arv), dosökningar inom individen till en maximal dos på 300 mg (150 mg för försökspersoner med östasiatiskt arv)
Läkemedel: eltrombopag
100 mg dagligen (50 mg för försökspersoner med östasiatiskt arv), dosökningar inom individen till en maximal dos på 300 mg (150 mg för försökspersoner med östasiatiskt arv)
Andra namn:
  • Promacta

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med trombocytrespons upp till vecka 8 under del 1
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 8 under del 1
En deltagare ansågs vara en responder om han/hon uppfyllde följande svarskriterier: ett baselineantal trombocyter <20 Giga celler per liter (Gi/L) och en post-Baseline ökad till >20 Gi/L och minst 2 gånger Baslinjevärde; eller ett baselineantal trombocyter >=20 Gi/L och ett post-baseline absolut trombocytantal ökat till >=50 Gi/L och minst 2 gånger baslinjevärdet. Svarskriterierna utvärderades vid varje besök. Ökning av trombocytantal som observerats upp till 3 dagar efter en blodplättstransfusion ansågs inte vara ett trombocytsvar. Del 1-populationen bestod av alla deltagare som var inskrivna i del 1.
Från baslinjen upp till vecka 8 under del 1
Kliniskt relevanta trombocytopena händelser (CRTE) från vecka 5 till vecka 12 under del 2
Tidsram: Från vecka 5 till vecka 12 under del 2
En deltagare ansågs ha en CRTE vid en given bedömning om han/hon hade trombocytantal <10 Gi/L, eller blodplättstransfusioner eller >=grad 3 hemorragiska biverkningar. CRTE under veckorna 5 till 12 jämfördes mellan behandlingar med en generaliserad linjär blandad modell. Genomsnittet av veckoandelen av försökspersoner med CRTE under vecka 5 till 12 uppskattades för varje behandling. Intent to Treat-populationen (ITT) bestod av alla randomiserade deltagare under del 2.
Från vecka 5 till vecka 12 under del 2

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Plasma Eltrombopag Farmakokinetiska koncentrationstidsdata - per besök (del 1 försökspersoner)
Tidsram: Dag 1 till vecka 8
Dag 1 till vecka 8
Plasma Eltrombopag Farmakokinetisk koncentration-tidsdata - per besök (del 2 försökspersoner)
Tidsram: Dag 1 till vecka 12
Dag 1 till vecka 12
Genomsnittligt antal blodplättstransfusioner
Tidsram: Vecka 5 till 12
Vecka 5 till 12
Hematologisk förbättring
Tidsram: Vecka 5 till 12
Definitioner av hematologisk förbättring för trombocyter, neutrofiler och hemoglobin baserades på modifierade konsensuskriterier för International Working Group (IWG).
Vecka 5 till 12
Förändring i genomsnittligt antal blodplättar
Tidsram: Baslinje till vecka 12
Baslinje till vecka 12
Maximal varaktighet för blodplättstransfusionsoberoende
Tidsram: Vecka 5 till 12
Vecka 5 till 12
Antal deltagare med maximal blödningsgrad enligt Världshälsoorganisationen på blödningsskala
Tidsram: Vecka 5 till 12
Förekomst och svårighetsgrad av blödning, mätt med WHO:s blödningsskala Grade 0=ingen blödning; Grad 1=petekier; Grad 2=lindrig blodförlust; Grad 3 = grov blodförlust; Grad 4 = försvagande blodförlust.
Vecka 5 till 12
Oberoende granskare-bedömt bästa svar
Tidsram: upp till vecka 12
Deltagarna utvärderades i enlighet med den modifierade International Working Group (Cheson, 2006). CR: Benmärgsblaster <5 %, Hgb ≥11g/dL, hematologisk förbättring - trombocyter (baslinje <20Gi/L: >20 Gi/L och 2x baslinje; Baslinje ≥20 Gi/L: ≥50 Gi/L och 2x baslinje ), Neutrofiler ≥1,0 ​​Gi/L, Perifera blaster 0%. PR: Benmärgsblaster minskade med ≥50% men >5%, perifert blod som vid CR. Märg CR: Benmärgsblaster <5% och minska med ≥50%, Notera eventuella hematologiska förbättringar, Stabil sjukdom: Misslyckande att uppnå PR, men inga tecken på progression för >8w, Cytogenetisk respons: Fullständig: försvinnande av kromosomavvikelser; inga nya avvikelser Partiell: ≥50 % minskning av kromosomavvikelser.
upp till vecka 12
Oberoende granskare bedömde sjukdomsprogression
Tidsram: Fram till vecka 12
Fram till vecka 12
Median total överlevnad
Tidsram: Upp till 13 månader
Upp till 13 månader
Sammanfattning av hälsoresultat
Tidsram: vecka 12

Antalet försökspersoner med medicinsk resursanvändningsdata (MRU) rapporteras i denna tabell.

MRU inkluderade antal akutbesök, antal hemsjukvårdsbesök, antal inläggningsdagar, antal medicin- eller operationsspecialistbesök, antal ingrepp slutenvård, antal ingrepp öppenvård, antal icke-studiebesök röntgen, antal icke-studiebesök laboratoriebesök, antal läkare/läkarhjälp/sköterskebesök, antal primärvårdsläkarbesök, antal telefonkonsultationer.
vecka 12
Funktionell bedömning av cancerterapi (FAKTA)
Tidsram: Ändring från baslinjen, upp till vecka 12

FACT-Th-18 är det mest använda och accepterade verktyget för att utvärdera hälsorelaterade livskvalitetsresultat hos cancerpatienter med kroniskt låga blodplättar (där Th betecknar trombocytopeni). Hela FACT-Th-18 användes i denna studie, som inkluderar den 18-delade trombocytopeni-subskalan som används för att bedöma effekten av symtom, tecken och funktionella konsekvenser av trombocytopeni hos MDS- och AML-patienter. FACT-Th-18 är ett validerat och pålitligt instrument med kända psykometriska egenskaper. FACT-ThS är ett frågeformulär med 18 artiklar specifikt för att bedöma effekten av symtom, tecken och funktionella konsekvenser av trombocytopeni. ThS-poängen varierar från 0 till 72 med högre poäng, desto bättre QoL. FAKTA G totalpoäng flyttas från 0 till 108 där högre poäng, desto bättre HRQL.

FACT-Th totalpoäng beräknas genom att addera FACT-ThS och FACT-G poäng. Totalpoäng varierar från 0 till 180 och igen, högre poäng, desto bättre HRQL.
Ändring från baslinjen, upp till vecka 12
EQ-5D Utility Poänganalys
Tidsram: Ändring från baslinjen, upp till vecka 12

EuroQoL Five Dimensions Questionnaire (EQ-5D) är ett standardiserat generiskt preferensbaserat hälsorelaterat livskvalitetsinstrument. Den registrerar hur ens hälsa är "idag" och består av ett beskrivande system. Det beskrivande systemet består av 5 dimensioner: rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag, ångest/depression. Varje dimension på EQ-5D innefattar en 3-gradig svarsskala som anger nivån av funktionsnedsättning (nivå 1 = inga problem; nivå 2 = vissa eller måttliga problem och nivå 3 = oförmögen eller extrema problem). Nivå av problem som rapporteras i varje EQ-5D-dimension bestämmer ett unikt hälsotillstånd som omvandlas till ett viktat hälsotillståndsindex genom att tillämpa poäng från EQ-5D-preferensvikter framtagna från allmänna befolkningsprover. Detta genererar en unik beskrivning av försökspersonernas hälsotillstånd, som värderas mellan 0 (representerar döden) och 1 (representerar perfekt hälsa). Högre poäng, desto bättre livskvalitet.

EQ-ED är en poäng.
Ändring från baslinjen, upp till vecka 12

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 september 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 september 2011

Första postat (Uppskatta)

26 september 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 juni 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 maj 2017

Senast verifierad

1 maj 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 114968
  • 2011-000114-19 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på eltrombopag

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera