Eltrombopag-behandling hos patienter med långvarig BM-toxicitet efter CART

CAR-T-terapi är standarden för vård hos patienter med recidiv/refraktära B-cells-aggressiva lymfoproliferativa sjukdomar. Långvarig cytopeni är en inte ovanlig biverkning och är förknippad med påtaglig sjuklighet och i svåra fall även med mortalitet. Den patobiologiska processen som orsakar benmärgsskada är inte känd och för att hitta lämplig behandling är det viktigt att utöka kunskapen om denna toxicitet. Nuvarande behandlingsalternativ för benmärgsdämpning inkluderar tillväxtfaktorterapi (GCSF), steroider och immunglobuliner. .

Utredarna antar att CART-celler direkt undertrycker eller skapar inflammatoriska processer i benmärgen. Denna process kan likna aplastisk anemi, en märgsaplasi som uppstår sekundärt till inflammatorisk process.

Behandling av aplastisk anemi är baserad på administrering av eltrombopag, som gör att en trombopoietin-härmare blodkroppar utvecklas och förökar sig. Denna behandling visade en ökning av mängden blodplättar och neutrofiler hos patienter med aplastisk anemi och är godkänd av hälsomyndigheterna runt om i världen och i Israel som standardbehandling för denna sjukdom. Det finns flera rapporter om framgångsrik användning av altrombopag hos patienter efter CART som har utvecklat märgtoxicitet och hos patienter efter benmärgstransplantation vars blodvärden är låga.

I denna studie kommer patienter med förlängd aplasi efter CART-cellterapi att ges eltrombopag i syfte att öka benmärgsfunktionen. Dessutom kommer utredarna att utföra flera analyser för att belysa den grundläggande patologiska processen som orsakar benmärgsaplasi.