Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Eltrombopag för behandling av immun trombocytpeni (ITP) sekundärt till kroniska lymfoproliferativa störningar (LPD)

12 juli 2018 uppdaterad av: Fondazione Progetto Ematologia

Open Label multicenterstudie av Eltrombopag för behandling av immun trombocytpeni (ITP) sekundärt till kroniska lymfoproliferativa sjukdomar (LPD)

Med konventionella behandlingar (dvs. iv Ig, steroider) är den totala svarsfrekvensen för ITP sekundärt till LPD i allmänhet lägre än vid primär ITP, och vanligtvis inte högre än 50 % (95 % CI 27-72). Eltrombopag som har visat sig mycket effektivt vid primär ITP kan vara effektivt även vid ITP sekundärt till LPD.

Denna nya ITP-specifika behandling kan bespara dessa patienter inte bara från blödningsrisk utan också från toxiska eller olämpliga cytotoxiska terapier, som inte annars krävs av bördan av den underliggande sjukdomen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Beteckningen Chronic Lymphoproliferative Disorders (LPD) omfattar en mängd olika indolenta lymfom grupperade i en enda klinisk kategori och som sådan ingår inte denna terminologi i den nuvarande WHO-klassificeringen. Med indolent lymfom hänvisar kliniker till de lymfom som inte är associerade med ett aggressivt kliniskt förlopp och där behandlingen ofta kan försenas. Specifikt kommer följande lymfom enligt WHO-klassificeringen att övervägas bland indolenta lymfom: små lymfatiska lymfom/kronisk lymfatisk leukemi, follikulärt lymfom, marginalzonslymfom, mantelcellslymfom, lymfoplasmacytiskt lymfom, hårcellsleukemi, Hodgkins lymfom. Hos 1 till 5 % av de olika LPD (lägst i follikulärt lymfom, högst vid kronisk lymfatisk leukemi) kan en kliniskt relevant trombocytopeni, ofta komplicerad av blödningssymtom, komplicera det kliniska förloppet, ofta fortfarande när tumörbördan är låg och inte kräver behandling . Denna trombocytopeni, när den inte åtföljs av massiv benmärgstumörinfiltration eller inte är sekundär till kemoterapeutisk behandling, tros dela en immunpatogen mekanism som liknar primär immun trombocytopeni (ITP).

Med konventionella behandlingar (dvs. iv Ig, steroider) är den totala svarsfrekvensen för ITP sekundärt till LPD i allmänhet lägre än vid primär ITP, och vanligtvis inte högre än 50 % (95 % CI 27-72). Därför kan varje ny behandling med en svarsfrekvens över 50 % men inte sämre än 20 % betraktas som en lovande behandling för ITP sekundärt till LPD. Dessutom förväntas ingen signifikant ökning av blodplättarna utan behandling i ITP sekundärt till LPD. Eltrombopag som har visat sig mycket effektivt vid primär ITP kan vara effektivt även vid ITP sekundärt till LPD.

Denna nya ITP-specifika behandling kan bespara dessa patienter inte bara från blödningsrisk utan också från toxiska eller olämpliga cytotoxiska terapier, som inte annars krävs av bördan av den underliggande sjukdomen.

Fas 2, enkelarm, öppen, prospektiv, multicenter, säkerhets-/effektstudie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

18

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Department of Hematology, Ospedale San Bortolo

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Diagnos av någon av följande B-cells kronisk LPD, enligt definitionen av WHO 2008 klassificering: små lymfatiska lymfom/kronisk lymfatiska leukemi, follikulärt lymfom, marginalzonens lymfom, mantelcellslymfom, lymfoplasmacytiskt lymfom, hårcellsleukemi, Hodgkins lymfom.
  2. Förekomst av ITP diagnostiserat på grundval av fördefinierade kriterier.
  3. Kommer troligen inte att kräva någon cytotoxisk behandling under de följande 6 månaderna, beroende på kliniskt stadium och prestationsstatus.
  4. Trombocytantal mindre än 30 000/µL; patienter med trombocytantal mellan 30 och 50 000/µL endast vid blödningstecken eller symtom.
  5. Ålder högre än eller lika med 18 år.
  6. Frånvaro av en personlig eller familjehistoria (upp till första gradens släktingar) av venös eller arteriell tromboembolism.
  7. ECOG-prestandastatus ≤2.
  8. Tillräcklig lever- och njurfunktion.
  9. Frånvaro av aktiv hepatit B (HBsAg+ eller HBV-DNA+), hepatit C (HCV-Ab+) eller HIV-infektion.

9) Förutsatt informerat samtycke. 10) Negativt graviditetstest eller amning 11) Inga blodplätts- eller antikoagulantia pågående behandlingar

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersoner med någon kliniskt relevant avvikelse, annan än LPD eller ITP, eller något annat medicinskt tillstånd eller omständighet, som enligt utredarens uppfattning gör försökspersonen olämplig för att delta i studien.
  2. Försökspersoner med någon samtidig malign sjukdom annan än LPD och/eller en ny historia av cancerbehandling med systemisk kemoterapi och/eller strålbehandling. Undantag: Försökspersoner med en historia av fullständigt resekerad icke-melanom hudcancer eller framgångsrikt behandlad in situ karcinom är berättigade.
  3. Försökspersoner med screening av benmärgsfibrer av antingen MF grad 3 med hjälp av europeisk konsensusskala eller grad 4 med Bauermeister-skalan (se bilaga 1).
  4. Ämnen med en QTc >450 ms eller > 480 ms för ämnen med Bundle Branch Block.
  5. Försökspersoner med nyligen anamnes på alkohol-/drogmissbruk enligt bedömningen av utredaren.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Eltrombopag Olamin
Eltrombopag Olamin Initial dos 50 mg/dag i 14 dagar. Justeras sedan efter trombocytantal
Läkemedel: Eltrombopag Olamin

Initial dos: 50 mg/dag i 14 dagar.

Nästa doser:

  1. Om trombocytantal
  2. Om trombocytantal >60000/µL och ≤200000/µL samma dos under de kommande 14 dagarna.
  3. Om trombocytantal >200000/µL och ≤400000/µL minska den dagliga dosen med 25 mg. Vänta 14 dagar för att bedöma effekterna av detta och eventuella efterföljande dosjusteringar.
  4. Om trombocytantal >400000/µL, stoppa Eltrombopag; öka frekvensen av trombocytövervakning till två gånger i veckan. När trombocytantalet är
Andra namn:
  • Revolade
  • Eltrombopag

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel som svarar på eltrombopag enligt definition av förändringar i trombocytantalet, i blodplättstransfusionsbehov och/eller i blödningssymtomen under de 6 månadernas behandling.
Tidsram: 6 månaders behandling för varje patient
Svarskriterier enligt International Working Group-publikationen (Rodeghiero et al, Blood 2009).
6 månaders behandling för varje patient

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bedömning av säkerhetsprofilen för eltrombopag hos patienter med LPD med hjälp av CTCAE-kriterierna.
Tidsram: 9 månader
Biverkningsrapporter graderade med National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, version 3.0 och laboratoriebedömningar vid varje behandlings- och efterbehandlingsbesök. Fysisk undersökning, allmänna laboratorietester, inklusive leverfunktionstester, antal blodkroppar och undersökning av perifert blodutstryk, flödescytometri vid schemalagda besök. Benmärgsbiopsi, CT-skanning av nacke, bröst och buk vid inskrivning, om det inte redan gjorts under de tre föregående månaderna, i slutet av studien och 3 månader därefter.
9 månader
Antal patienter som uppfyller kriterierna för permanent utsättning
Tidsram: Från inskrivning till slutet av studiens varaktighet (24 veckor) och av förlängningsfasen (upp till 5 år efter första patientinskrivningen)
Följande kriterier för permanent avbrott tillämpades under studie- och förlängningsperioden: underlåtenhet att svara; progression av den underliggande sjukdomen som kräver behandling; läkemedelsrelaterad toxicitet eller några biverkningar ≥ grad 3 eller perifert blod och/eller benmärgsfynd som tyder på märgfibros (grad 3 eller 4 på Bauermaister-skalan) eller myelodisplasi eller myeloproliferation inklusive en ökning av CD4-positiva celler > 3 %.
Från inskrivning till slutet av studiens varaktighet (24 veckor) och av förlängningsfasen (upp till 5 år efter första patientinskrivningen)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Fondazione Progetto Ematologia

Utredare

  • Huvudutredare: Carlo Visco, MD, Department of Hematology, San Bortolo Hospital, Vicenza, Italy

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

30 juni 2018

Avslutad studie (Faktisk)

30 juni 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 maj 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 maj 2012

Första postat (Uppskatta)

1 juni 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 juli 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 juli 2018

Senast verifierad

1 juli 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • VI-Plt-01

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Kronisk lymfatisk leukemi

Kliniska prövningar på Eltrombopag Olamin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Denmark

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera