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Um estudo de três partes de eltrombopag em indivíduos trombocitopênicos com síndromes mielodisplásicas ou leucemia mielóide aguda (ASPIRE)

2 de maio de 2017 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo de três partes de eltrombopag em indivíduos trombocitopênicos com síndromes mielodisplásicas ou leucemia mielóide aguda (parte 1: aberto, parte 2: randomizado, duplo-cego, parte 3: extensão)

Este foi um estudo mundial, em três partes (Parte 1: aberto, Parte 2: randomizado, duplo-cego, Parte 3: extensão), estudo multicêntrico para avaliar o efeito de eltrombopag em indivíduos com síndromes mielodisplásicas (SMD) ou leucemia mielóide aguda (LMA) que apresentam trombocitopenia devido à insuficiência da medula óssea de sua doença subjacente ou quimioterapia anterior. Este objetivo foi avaliado por um endpoint primário composto que consiste no seguinte: a proporção de eventos adversos hemorrágicos ≥Grau 3, ou contagens de plaquetas <10 Gi/L, ou transfusões de plaquetas. Pacientes com SMD ou LMA e trombocitopenia de grau 4 devido à insuficiência da medula óssea de sua doença subjacente ou quimioterapia anterior foram incluídos no estudo. Nenhum sujeito de SMD de risco baixo ou intermediário-1 foi incluído no estudo. Os indivíduos devem ter tido pelo menos um dos seguintes durante as 4 semanas anteriores à inscrição: contagem de plaquetas <10 Gi/L, transfusão de plaquetas ou evento hemorrágico sintomático. O padrão de tratamento de suporte (SOC), incluindo hidroxiureia, foi permitido conforme indicado pela prática local ao longo do estudo. O estudo teve 3 partes sequenciais. Os indivíduos que foram inscritos na Parte 1 (aberto) não podem ser inscritos na Parte 2 do estudo (randomizado, duplo-cego); no entanto, os indivíduos que completaram o período de tratamento para a Parte 1 ou Parte 2 (8 e 12 semanas, respectivamente) continuaram na Parte 3 (extensão) se o investigador determinou que o indivíduo estava recebendo benefício clínico no tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

162

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Baden-Wuerttemberg
      • Mannheim, Baden-Wuerttemberg, Alemanha, 68167
        • Novartis Investigative Site
      • Stuttgart, Baden-Wuerttemberg, Alemanha, 70199
        • Novartis Investigative Site
    • Niedersachsen
      • Goettingen, Niedersachsen, Alemanha, 37075
        • Novartis Investigative Site
    • Nordrhein-Westfalen
      • Duesseldorf, Nordrhein-Westfalen, Alemanha, 40225
        • Novartis Investigative Site
      • Koeln, Nordrhein-Westfalen, Alemanha, 50937
        • Novartis Investigative Site
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Alemanha, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Argentina
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentina, C1025ABH
        • Novartis Investigative Site
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, 1405
        • Novartis Investigative Site
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Argentina, 1405
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, C1431FWO
        • Novartis Investigative Site
      • La Plata, Buenos Aires, Argentina, B1900AXI
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, Brasil, 01236030
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, Brasil, 01236030
        • Novartis Investigative Site
    • Goiás
      • Goiânia - GO, Goiás, Brasil, 74605-020
        • Novartis Investigative Site
    • Goiás
      • Goiânia - GO, Goiás, Brasil, 74605-020
        • Novartis Investigative Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 81520-060
        • Novartis Investigative Site
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 81520-060
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-903
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Barretos, São Paulo, Brasil, 14784-400
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Barretos, São Paulo, Brasil, 14784-400
        • Novartis Investigative Site
  • Bélgica
      • Antwerpen, Bélgica, 2060
        • Novartis Investigative Site
      • Brasschaat, Bélgica, 2930
        • Novartis Investigative Site
      • Brugge, Bélgica, 8000
        • Novartis Investigative Site
      • Bruxelles, Bélgica, 1000
        • Novartis Investigative Site
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Novartis Investigative Site
      • Yvoir, Bélgica, 5530
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 2Y9
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1E2
        • Novartis Investigative Site
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08036
        • Novartis Investigative Site
      • Granada, Espanha
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Espanha, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Espanha, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Pozuelo de Alarcón/Madrid, Espanha, 28223
        • Novartis Investigative Site
      • Pozuelo de Alarcón/Madrid, Espanha, 28223
        • Novartis Investigative Site
      • Salamanca, Espanha, 37007
        • Novartis Investigative Site
      • Santander, Espanha, 39008
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Novartis Investigative Site
    • Arkansas
      • Hot Springs, Arkansas, Estados Unidos, 71913
        • Novartis Investigative Site
      • Jonesboro, Arkansas, Estados Unidos, 72401
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Novartis Investigative Site
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
        • Novartis Investigative Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32256
        • Novartis Investigative Site
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Novartis Investigative Site
      • West Palm Beach, Florida, Estados Unidos, 33401
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
        • Novartis Investigative Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64128
        • Novartis Investigative Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Novartis Investigative Site
      • Voorhees, New Jersey, Estados Unidos, 08043
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Novartis Investigative Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98108
        • Novartis Investigative Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Novartis Investigative Site
  • Federação Russa
      • Nizhniy Novgorod, Federação Russa, 603126
        • Novartis Investigative Site
      • Petrozavodsk, Federação Russa, 185019
        • Novartis Investigative Site
      • St'Petersburg, Federação Russa, 191024
        • Novartis Investigative Site
      • St'Petersburg, Federação Russa, 197341
        • Novartis Investigative Site
      • St. Petersburg, Federação Russa, 197 089
        • Novartis Investigative Site
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 11527
        • Novartis Investigative Site
      • Heraklion, Crete, Grécia, 71201
        • Novartis Investigative Site
      • Ioannina, Grécia, 45 500
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Grécia, 57010
        • Novartis Investigative Site
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1081 HV
        • Novartis Investigative Site
  • Hong Kong
      • Chai Wan, Hong Kong
        • Novartis Investigative Site
      • Shatin, New Territories, Hong Kong
        • Novartis Investigative Site
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1088
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Hungria, 4012
        • Novartis Investigative Site
      • Kaposvár, Hungria, 7400
        • Novartis Investigative Site
      • Kaposvár, Hungria, 7400
        • Novartis Investigative Site
      • Szeged, Hungria, 6720
        • Novartis Investigative Site
  • Irlanda
      • Cork, Irlanda
        • Novartis Investigative Site
      • Dublin, Irlanda, 7
        • Novartis Investigative Site
      • James Street, Irlanda, 8
        • Novartis Investigative Site
      • Limerick, Irlanda
        • Novartis Investigative Site
      • Tallaght, Dublin, Irlanda, 24
        • Novartis Investigative Site
      • Tullamore, Irlanda
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Beer-Sheva, Israel, 84101
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Israel, 31096
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Israel, 31048
        • Novartis Investigative Site
      • Holon, Israel, 58100
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Novartis Investigative Site
      • Petach-Tikva, Israel, 49100
        • Novartis Investigative Site
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Novartis Investigative Site
      • Rehovot, Israel, 76100
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Novartis Investigative Site
  • Itália
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Itália, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • Lombardia
      • Brescia, Lombardia, Itália, 25123
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, Lombardia, Itália, 20162
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, Lombardia, Itália, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • Piemonte
      • Alessandria, Piemonte, Itália, 15100
        • Novartis Investigative Site
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Itália, 50134
        • Novartis Investigative Site
  • México
      • Chihuahua, México, 31203
        • Novartis Investigative Site
      • Mexico City, México, CP 14080
        • Novartis Investigative Site
      • Oaxaca, México, 68000
        • Novartis Investigative Site
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, México, 64460
        • Novartis Investigative Site
    • Nuevo León
      • Monterrey, Nuevo León, México, 64460
        • Novartis Investigative Site
  • Polônia
      • Chorzow, Polônia, 41-500
        • Novartis Investigative Site
      • Torun, Polônia, 87-100
        • Novartis Investigative Site
      • Warszawa, Polônia, 02-097
        • Novartis Investigative Site
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00927
        • Novartis Investigative Site
  • Republica da Coréia
      • Hwasun, Republica da Coréia, 519-809
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 120-752
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Republica da Coréia, 110-744
        • Novartis Investigative Site
  • Tailândia
      • Bangkok, Tailândia, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Tailândia, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Tailândia, 10400
        • Novartis Investigative Site
      • Khon Kaen, Tailândia, 40002
        • Novartis Investigative Site
      • Songkla, Tailândia, 90110
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Novartis Investigative Site
      • Tainan County, Taiwan, 736
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan County, Taiwan, 333
        • Novartis Investigative Site
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 625 00
        • Novartis Investigative Site
      • Praha, Tcheca, 128 20
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 10, Tcheca, 100 34
        • Novartis Investigative Site
      • Praha 2, Tcheca, 128 08
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 110 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos adultos (18 anos de idade ou mais) com SMD ou AML (blastos da medula óssea ≤50%) com trombocitopenia devido a insuficiência da medula óssea da doença ou tratamento anterior. Indivíduos com trombocitopenia transitória devido a tratamento ativo com agentes modificadores da doença ou quimioterapia (exceto para hidroxiureia) são excluídos.
  • Os indivíduos devem ter trombocitopenia de Grau 4 (contagem de plaquetas <25 Gi/L) devido a insuficiência da medula óssea (ou trombocitopenia de Grau 4, mas contagem de plaquetas maior ou igual a 25 Gi/L devido à transfusão de plaquetas). Além disso, os indivíduos devem ter tido pelo menos um dos seguintes durante o período de triagem de 4 semanas: transfusão de plaquetas ou sangramento sintomático ou contagem de plaquetas <10 Gi/L. Indivíduos cuja trombocitopenia abaixo de 10 Gi/L se deva a outras causas além da insuficiência da medula óssea (por exemplo, febre, infecção, doença autoimune) não são elegíveis.
  • Os indivíduos devem ter dados de contagem de plaquetas, sangramento e transfusão de plaquetas disponíveis durante um período de pelo menos 4 semanas antes da randomização.
  • O tratamento sistêmico prévio para malignidade, com exceção da hidroxiureia, deve ter sido descontinuado antes da entrada no estudo: pelo menos 4 semanas antes do Dia 1 para o seguinte: quimioterapia, agentes desmetilantes (azacitidina ou decitabina), lenalidomida, talidomida, clofarabina e IL-11(oprelvecina); pelo menos 8 semanas antes do Dia 1 para globulina antitimócito/antilinfócito.
  • Indivíduos com transplante de células-tronco (SCT) anterior devem ter recaído após o SCT.
  • Os indivíduos devem estar estáveis ​​e, na opinião do investigador, espera-se que completem um período de tratamento de 12 semanas.
  • Estado ECOG 0-2.
  • O sujeito deve ser capaz de entender e cumprir os requisitos e instruções do protocolo.
  • O sujeito assinou e datou um formulário de consentimento informado.
  • Função de órgão basal adequada definida pelos critérios abaixo: bilirrubina total ≤ 1,5xLSN, exceto para síndrome de Gilbert ou casos claramente não indicativos de função hepática inadequada (ou seja, elevação da bilirrubina indireta (hemolítica) na ausência de anormalidade ALT), ALT ≤ 3xULN, creatinina ≤ 2,5xULN
  • As mulheres devem não ter potencial para engravidar ou mulheres com potencial para engravidar e os homens com potencial reprodutivo devem estar dispostos a praticar métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade durante o estudo As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de soro ou urina negativo dentro de 7 dias antes da primeira dose do tratamento do estudo.
  • Na França, um sujeito elegível para inclusão neste estudo somente se for afiliado ou beneficiário de uma categoria de seguridade social.

Critério de exclusão:

  • Indivíduos com SMD e IPSS de risco baixo ou intermediário-1 na triagem.
  • Indivíduos com diagnóstico de leucemia promielocítica ou megacariocítica aguda ou LMA secundária a uma neoplasia mieloproliferativa.
  • História de tratamento com romiplostim ou outros agonistas TPO-R.
  • Indivíduos com QTc >480 ms (QTc >510 ms para indivíduos com bloqueio de ramo).
  • Leucocitose ≥25.000/uL no Dia 1 do tratamento com a medicação do estudo.
  • Indivíduos com fatores de risco trombofílicos conhecidos. Exceção: Indivíduos para os quais os benefícios potenciais da participação no estudo superam os riscos potenciais de eventos tromboembólicos, conforme determinado pelo investigador.
  • Indivíduos do sexo feminino que estão amamentando ou grávidas (teste de gravidez de gonadotrofina coriônica humana [β-hCG] positivo no soro ou na urina) na triagem ou pré-dose no Dia 1.
  • Abuso atual de álcool ou drogas.
  • Tratamento com um medicamento experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes da primeira dose da medicação em estudo.
  • Infecções ativas e descontroladas (ex. sepse, hepatite B, hepatite C).
  • Indivíduos infectados com o Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV).
  • Indivíduos com cirrose hepática (conforme determinado pelo investigador).
  • Indivíduos que recebem ou planejam receber qualquer medicamento proibido.
  • Ter uma reação de hipersensibilidade imediata ou tardia conhecida ou idiossincrasia a drogas quimicamente relacionadas ao eltrombopag ou excipiente (celulose microcristalina, manitol, polivinilpirrolidona, glicolato de amido sódico, estearato de magnésio, hipromelose, dióxido de titânio, polietilenoglicol 400 e polissorbato 80) que contra-indica participação.
  • Na França, indivíduos que participaram de qualquer estudo usando um medicamento experimental durante os 30 dias anteriores.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: CUIDADOS DE SUPORTE
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: QUADRUPLICAR

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Parte 1, rótulo aberto
100 mg por dia (50 mg para indivíduos com herança do Leste Asiático), são permitidos aumentos de dose intra-individuais para uma dose máxima de 300 mg (150 mg para indivíduos com herança do Leste Asiático).
Medicamento: eltrombopag
100 mg por dia (50 mg para indivíduos com herança do Leste Asiático), escalonamento da dose intra-indivíduo para uma dose máxima de 300 mg (150 mg para indivíduos com herança do Leste Asiático)
Outros nomes:
  • Promacta
Experimental: Parte 2, braço de eltrombopag
100 mg por dia (50 mg para indivíduos com herança do Leste Asiático), escalonamento da dose intra-indivíduo para uma dose máxima de 300 mg (150 mg para indivíduos com herança do Leste Asiático)
Medicamento: eltrombopag
100 mg por dia (50 mg para indivíduos com herança do Leste Asiático), escalonamento da dose intra-indivíduo para uma dose máxima de 300 mg (150 mg para indivíduos com herança do Leste Asiático)
Outros nomes:
  • Promacta
Experimental: Parte 2, braço placebo
100 mg de placebo correspondente diariamente (50 mg para indivíduos com herança do Leste Asiático), escalonamento da dose intra-indivíduo para uma dose máxima de 300 mg de placebo correspondente (150 mg para indivíduos com herança do Leste Asiático)
Medicamento: placebo
100 mg de placebo correspondente diariamente (50 mg para indivíduos com herança do Leste Asiático), escalonamento da dose intra-indivíduo para uma dose máxima de 300 mg de placebo correspondente (150 mg para indivíduos com herança do Leste Asiático)
Experimental: parte 3 extensão
100 mg por dia (50 mg para indivíduos com herança do Leste Asiático), escalonamento da dose intra-indivíduo para uma dose máxima de 300 mg (150 mg para indivíduos com herança do Leste Asiático)
Medicamento: eltrombopag
100 mg por dia (50 mg para indivíduos com herança do Leste Asiático), escalonamento da dose intra-indivíduo para uma dose máxima de 300 mg (150 mg para indivíduos com herança do Leste Asiático)
Outros nomes:
  • Promacta

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com resposta plaquetária até a semana 8 durante a parte 1
Prazo: Da linha de base até a semana 8 durante a Parte 1
Um participante foi considerado respondedor se atendesse aos seguintes critérios de resposta: uma contagem de plaquetas na linha de base <20 células Giga por litro (Gi/L) e um aumento pós-linha de base para > 20 Gi/L e pelo menos 2 vezes o Valor da linha de base; ou uma contagem de plaquetas na linha de base >=20 Gi/L e uma contagem absoluta de plaquetas pós-linha de base aumentada para >=50 Gi/L e pelo menos 2 vezes o valor da linha de base. Os critérios de resposta foram avaliados a cada visita. O aumento na contagem de plaquetas observado até 3 dias após uma transfusão de plaquetas não foi considerado uma resposta plaquetária. A População da Parte 1 foi composta por todos os participantes inscritos na Parte 1.
Da linha de base até a semana 8 durante a Parte 1
Eventos trombocitopênicos clinicamente relevantes (CRTE) da semana 5 até a semana 12 durante a parte 2
Prazo: Da Semana 5 até a Semana 12 durante a Parte 2
Um participante foi considerado como tendo um CRTE em uma determinada avaliação se ele/ela tivesse contagens de plaquetas <10 Gi/L, ou transfusões de plaquetas, ou >= eventos adversos hemorrágicos de Grau 3. Os CRTEs durante as semanas 5 a 12 foram comparados entre os tratamentos usando um modelo misto linear generalizado. A média da proporção semanal de indivíduos com CRTE durante a semana 5 a 12 foi estimada para cada tratamento. A população com intenção de tratar (ITT) foi composta por todos os participantes randomizados durante a Parte 2.
Da Semana 5 até a Semana 12 durante a Parte 2

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Dados de Concentração Farmacocinética-Tempo de Eltrombopag no Plasma - por Visita (Parte 1 Indivíduos)
Prazo: Dia 1 a semana 8
Dia 1 a semana 8
Dados de Concentração Farmacocinética-Tempo de Eltrombopag no Plasma - por Visita (Parte 2 Indivíduos)
Prazo: Dia 1 a semana 12
Dia 1 a semana 12
Número médio de transfusões de plaquetas
Prazo: Semanas 5 a 12
Semanas 5 a 12
Melhora Hematológica
Prazo: Semanas 5 a 12
As definições de melhora hematológica para plaquetas, neutrófilos e hemoglobina foram baseadas nos critérios de consenso modificados do International Working Group (IWG).
Semanas 5 a 12
Alteração na contagem média de plaquetas
Prazo: Linha de base para a semana 12
Linha de base para a semana 12
Duração máxima da independência da transfusão de plaquetas
Prazo: Semanas 5 a 12
Semanas 5 a 12
Número de participantes com grau máximo de sangramento de acordo com a Organização Mundial da Saúde na Escala de Sangramento
Prazo: Semanas 5 a 12
Ocorrência e gravidade do sangramento, medidos usando a Escala de Sangramento da OMS Grau 0=sem sangramento; Grau 1=petéquias; Grau 2=leve perda de sangue; Grau 3=perda bruta de sangue; Grau 4 = perda de sangue debilitante.
Semanas 5 a 12
Melhor resposta avaliada por revisores independentes
Prazo: até a semana 12
Os participantes foram avaliados de acordo com o International Working Group modificado (Cheson, 2006). CR: Blastos de medula óssea <5%, Hgb ≥11g/dL, Melhora hematológica - Plaquetas (Linha de base <20Gi/L: >20 Gi/L e 2x linha de base; Linha de base ≥20 Gi/L: ≥50 Gi/L e 2x linha de base ), Neutrófilos ≥1,0 ​​Gi/L, Blastos periféricos 0%. PR: Os blastos da medula óssea diminuíram ≥50% mas >5%, Sangue periférico como em CR. CR da medula óssea: blastos de medula óssea <5% e diminuição de ≥50%, observe qualquer melhora hematológica, doença estável: falha em atingir RP, mas nenhuma evidência de progressão por >8s, resposta citogenética: completa: desaparecimento da anormalidade cromossômica; sem novas anormalidades Parcial: ≥50% de redução da anormalidade cromossômica.
até a semana 12
Revisor independente avaliou a progressão da doença
Prazo: Até a semana 12
Até a semana 12
Sobrevivência geral mediana
Prazo: Até 13 meses
Até 13 meses
Resumo dos resultados de saúde
Prazo: semana 12

O número de indivíduos com dados de utilização de recursos médicos (MRU) é relatado nesta tabela.

A MRU incluiu o número de visitas ao pronto-socorro, o número de visitas domiciliares de saúde, o número de dias de internação, o número de consultas médicas ou cirúrgicas, o número de procedimentos em pacientes internados, o número de procedimentos ambulatoriais, o número de visitas de radiologia fora do estudo, o número de visitas fora do estudo visitas laboratoriais, número de enfermeiras/assistência médica/consultas de enfermeiras, número de consultas médicas de atenção primária, número de consultas telefônicas.
semana 12
Avaliação Funcional da Terapia do Câncer (FACT)
Prazo: Mudança desde o início até a semana 12

O FACT-Th-18 é a ferramenta mais amplamente utilizada e aceita para avaliar resultados de qualidade de vida relacionados à saúde em pacientes com câncer com plaquetas cronicamente baixas (onde Th designa trombocitopenia). Todo o FACT-Th-18 foi usado neste estudo, que inclui a subescala de trombocitopenia de 18 itens usada para avaliar o impacto dos sintomas, sinais e consequências funcionais da trombocitopenia em indivíduos com SMD e LMA. O FACT-Th-18 é um instrumento validado e confiável com propriedades psicométricas conhecidas. O FACT-ThS é um questionário de 18 itens específico para avaliar o impacto dos sintomas, sinais e consequências funcionais da trombocitopenia. A pontuação do ThS varia de 0 a 72, quanto maior a pontuação, melhor a QV. A pontuação total do FACT G varia de 0 a 108, onde quanto maior a pontuação, melhor a QVRS.

A pontuação total FACT-Th é calculada somando a pontuação FACT-ThS e FACT-G. A pontuação total varia de 0 a 180 e, novamente, quanto maior a pontuação, melhor a QVRS.
Mudança desde o início até a semana 12
Análise de Pontuação de Utilidade EQ-5D
Prazo: Mudança desde o início até a semana 12

O EuroQoL Five Dimensions Questionnaire (EQ-5D) é um instrumento de qualidade de vida relacionado à saúde baseado em preferências genéricas padronizadas. Registra como está a saúde "hoje" e consiste em um sistema descritivo. O sistema Descritivo é composto por 5 dimensões: mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto, ansiedade/depressão. Cada dimensão no EQ-5D envolve uma escala de resposta de 3 pontos que indica o nível de comprometimento (nível 1 = nenhum problema; nível 2 = algum ou moderado problema(s) e nível 3 = incapaz ou problemas extremos). O nível de problema relatado em cada dimensão do EQ-5D determina um estado de saúde único que é convertido em um índice de estado de saúde ponderado pela aplicação de pontuações dos pesos de preferência do EQ-5D extraídos de amostras da população em geral. Isso gera uma descrição única do estado de saúde dos sujeitos, que é valorizada entre 0 (representando óbito) e 1 (representando saúde perfeita). Quanto maior a pontuação, melhor a qualidade de vida.

EQ-ED é uma pontuação.
Mudança desde o início até a semana 12

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Novartis Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de março de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de setembro de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de setembro de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

26 de setembro de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de junho de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de maio de 2017

Última verificação

1 de maio de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 114968
  • 2011-000114-19 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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