Fas III studie av klinisk försämring av UT-15C hos patienter med PAH som fått oral monoterapi i bakgrunden (FREEDOM-EV)
12 februari 2020 uppdaterad av: United Therapeutics
En fas III, internationell, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, klinisk försämringsstudie av UT-15C hos patienter med pulmonell arteriell hypertension som får oral monoterapi i bakgrunden
Detta är en internationell, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, händelsedriven studie på försökspersoner med pulmonell arteriell hypertoni.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studie TDE-PH-310 är en internationell, multicenter, randomiserad (1:1 oral treprostinil (UT-15C): placebo), dubbelblind, placebokontrollerad studie på patienter med pulmonell arteriell hypertension (PAH) som får oral bakgrund monoterapi för PAH i minst 30 dagar vid randomisering.
Försökspersoner fördelas slumpmässigt för att få orala treprostinil-depottabletter eller placebo genom en stratifierad randomisering efter typ av bakgrundsterapi (strata 1: fosfodiesteras typ 5-hämmare [PDE5-I] eller löslig guanylatcyklas [sGC]-stimulator; Stratalin receptor: endothelin antagonist [ERA].
Försökspersonerna är också stratifierade efter baslinje 6-minuters gångavstånd (6MWD) mindre än eller lika med 350 m eller mer än 350 m.
Försökspersonerna får sin första dos av studieläkemedlet (0,125 mg) eller matchande placebo på randomiseringsdagen.
Oral dosering av studieläkemedlet fortsätter med 0,125 mg 3 gånger dagligen (TID; var 6:e till 8:e timme) med mat.
Dosen (eller matchande placebo) titreras under hela studien upp till en maximal dos på 12 mg tre gånger dagligen för att nå och bibehålla en tolererad doseringsregim som gav optimal klinisk nytta.
När de väl är randomiserade återvänder försökspersonerna för studiebesök var 4:e vecka under de första 12 veckorna, sedan var 12:e vecka under hela studien.
Försökspersonerna fortsätter i studien tills de upplever klinisk försämring, antalet bedömda händelser som är nödvändiga för att studien ska avslutas, eller i förtid avbryter deltagandet i studien av någon annan anledning än protokollspecificerad klinisk försämring.
Vid varje planerat besök genomgår försökspersoner effektivitetsbedömningar för klinisk försämring, träningskapacitet (6MWD och Borg dyspnépoäng), WHO funktionsklass (FC) och plasma N-Terminal pro-brain natriuretisk peptid (NT-proBNP).
Försökspersoner kunde delta i en valfri hemodynamisk delstudie (bedömd av RHC).
Säkerhetsbedömningar består av biverkningar (AE), fysiska undersökningar, vitala tecken, 12-avledningselektrokardiogram (EKG) och kliniska laboratorieparametrar.
Patienter som genomför alla nödvändiga bedömningar är berättigade att delta i en långtidsstudie med öppen märkning (TDE-PH-311).
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
690
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Sanatorio de la Trinidad Mitre
-
Santa Fe, Argentina, S3000EOY
- Hospital Dr. Jose Maria Cullen
-
-
Buenos Aires
-
Caba, Buenos Aires, Argentina, C1425DUH
- Sanatorio San Jose
-
-
Distrito Federal
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Distrito Federal, Argentina, C1181ACH
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
-
Santa Fe
-
Rosario, Santa Fe, Argentina, S2001OAD
- Hospital Italiano Garibaldi
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Kingswood, New South Wales, Australien, 2751
- Nepean Hospital
-
Sydney, New South Wales, Australien, 2109
- Macquarie University
-
Sydney, New South Wales, Australien, 2010
- Saint Vincents Hospital
-
-
Queensland
-
Chermside, Queensland, Australien, 4032
- Prince Charles Hospital
-
-
Tasmania
-
Hobart, Tasmania, Australien, 7000
- Royal Hobart Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3004
- The Alfred Hospital
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasilien, 01323-020
- Hospital Alemao Oswaldo Cruz
-
-
Goias
-
Goiania, Goias, Brasilien, 74605-050
- Hospital das Clinicas da Universidade Federal de Goias
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilien, 30130-100
- Hospital das Clinicas da Universidade Federal de Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilien, 30380-090
- Hospital Madre Teresa
-
-
RIO Grande DO SUL
-
Porto Alegre, RIO Grande DO SUL, Brasilien, 90020-090
- Complexo Hospitalar Santa Casa de Porto Alegre
-
-
SAO Paulo
-
Botucatu, SAO Paulo, Brasilien, 18618-970
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Botucatu- UNESP
-
São Paulo, SAO Paulo, Brasilien, 05403-000
- Hospital da Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, SAO Paulo, Brasilien
- Escola Paulista de Medicina, Universidade Federal de São Paulo
-
-
-
-
Region Metropolitana
-
Santiago, Region Metropolitana, Chile, 7500710
- Centro de Investigaciones TASOL
-
-
Santiago
-
Vitacura, Santiago, Chile, 7650018
- Clinica Tabancura
-
-
-
-
-
Aarhus, Danmark, 8200
- Aarhus Universitetshospital, Skejby
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet-Copenhagen University Hospital
-
-
-
-
Aquitaine
-
Pessac, Aquitaine, Frankrike, 33064
- Hôpital Haut-Lévêque, CHU Bordeaux
-
-
Franche-comte
-
Besancon, Franche-comte, Frankrike, 25030
- Hopital Jean Minjoz Centre Hospitalier Universitaire Besancon
-
-
Languedoc-roussillon
-
Montpellier Cedex 5, Languedoc-roussillon, Frankrike, 34295
- CHU de Montpellier
-
-
Limousin, Lorraine
-
Vandoeuvre-Les-Nancy, Limousin, Lorraine, Frankrike, 54500
- Hôpital Brabois
-
-
NORD Pas-de-calais
-
Lille, NORD Pas-de-calais, Frankrike, 59037
- Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille - Hopital Claude Huriez
-
-
Provence Alpes COTE D'azur
-
Marseille, Provence Alpes COTE D'azur, Frankrike, 13015
- Centre Hospitalier Universitaire Hôpital Nord
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85012
- Arizona Pulmonary Specialists, Ltd.
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
- University of Arizona
-
-
California
-
Fresno, California, Förenta staterna, 93721
- University of California, San Francisco-Fresno
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90211
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- University of California-Davis Medical Group, Advanced Lung Disease/Transplant Program
-
Torrance, California, Förenta staterna, 90502
- David Geffen School of Medicine
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- University Of Colorado Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32209
- University of Florida College of Medicine Jacksonville
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32209
- University of Florida College of Medicine, Jacksonville
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32209
- University of Florida College of Medicine Jacksonville- Division of Pulmonary & Critical Medicine
-
Weston, Florida, Förenta staterna, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory University Hospital
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Augusta University
-
Austell, Georgia, Förenta staterna, 30106
- Piedmont - Georgia Lung Associates
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61614
- HeartCare Midwest
-
-
Indiana
-
Carmel, Indiana, Förenta staterna, 46032
- Indiana University Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 55242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
- Kentuckiana Pulmonary Associates
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
- University of Maryland
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
- Henry Ford Health System
-
Troy, Michigan, Förenta staterna, 48085
- Beaumont Health
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198-5990
- Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Förenta staterna, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
- University of Rochester
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Förenta staterna, 28803
- Asheville Cardiology Associates
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267-0564
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- University Hospital
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43321
- The Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97210
- Legacy Research Institute
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97201-3098
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Perelman Center for Advanced Medicine; University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center - Presbyterian Cardiovascular Institute
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
- Rhode Island Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
- Sentara Cardiovascular Research Institute
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53215
- Aurora Saint Luke's Medical Center
-
-
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Grekland, 12462
- University General Hospital of Attikon
-
-
Macedoni
-
Thessaloniki, Macedoni, Grekland, 57010
- General Hospital of Thessaloniki, "G.Papanikolaou"
-
-
-
-
Andhra Pradesh
-
Hyderabad, Andhra Pradesh, Indien, 500 063
- Mediciti Hospital
-
Hyderabad, Andhra Pradesh, Indien, 500 001
- Care hospital
-
-
Delhi
-
New Delhi, Delhi, Indien, 110060
- Sir Ganga Ram Hospital
-
New Delhi, Delhi, Indien, 110076
- Indraprastha Apollo Hospital
-
-
Gujarat
-
Ahmedabad, Gujarat, Indien, 38006
- Care Institute Medical Sciences
-
Gandhinagar, Gujarat, Indien, 382428
- Apollo Hospitals International, Ltd.
-
-
Haryana
-
Gurgaon, Haryana, Indien, 122 001
- Medanta - The Medicity
-
-
Karnataka
-
Bangalore, Karnataka, Indien, 560 099
- Narayana Institute of Cardiac Sciences
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indien, 400012
- KEM Hospital
-
Pune, Maharashtra, Indien, 411 001
- Ruby Hall Clinic
-
-
Tamil NADU
-
Chennai, Tamil NADU, Indien, 600006
- Apollo Hospital
-
Coimbatore, Tamil NADU, Indien, 641037
- G. Kuppuswamy Naidu Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 34362
- Carmel Medical Center
-
Haifa, Israel, 31096
- Rambam Health Corp.
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
Petah Tiqwa
-
Petach Tikvah, Petah Tiqwa, Israel, 49100
- Rabin Medical Center
-
-
Tel Aviv
-
Tel Hashomer, Tel Aviv, Israel, 52621
- The Chaim Sheba Medical Center at Tel HaShomer
-
-
-
-
-
Napoli, Italien
- Azienda Ospedaliera Universitaria
-
Palermo, Italien, 90127
- Istituto Mediterraneo Trapianti e Terapia Alta Specializzazione (ISMETT)
-
Pavia, Italien, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
-
Roma, Italien, 00161
- Azienda Policlinico Umberto I di Roma
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T1Y 6J4
- Respiratory Research Foundation
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
- Vancouver Coastal Health
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- Lawson Health Research Institute
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100853
- Chinese PLA General Hospital
-
Beijing, Kina, 100038
- Beijing Shijitan Hospital
-
Beijing, Kina, 100005
- Peking Union Medical College Hospital
-
Qingdao, Kina, 26603
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
-
Shanghai, Kina, 200001
- Renji Hospital of Shanghai Jiaotong University
-
Shanghai, Kina, 200433
- Shanghai Pulmonary Hospital of Tongji University
-
Shenyang, Kina, 110015
- Shenyang general hospital of Shenyang military command
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina, 100020
- Beijing Chao-Yang Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
- Guangdong General Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430022
- Wuhan Asia Heart Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, Kina, 410008
- Xiangya Hospital
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Kina, 210029
- The First Affiliated Hospital of Nanjing Medical University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
- The Second Affiliated Hospital of Nanchang Medical University
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina, 200032
- Zhongshan Hospital Fudan University
-
Shanghai, Shanghai, Kina, 200120
- Renji Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina, 610047
- West China Hospital
-
-
-
-
-
Incheon, Korea, Republiken av, 405-760
- Gachon University Gil Medical Center
-
Seoul, Korea, Republiken av, 135-710
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Korea, Republiken av, 138-736
- Asan Medical Center
-
Seoul, Korea, Republiken av, 110-744
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korea, Republiken av, 120-752
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
-
-
-
Distrito Federal
-
Tlalpan, Distrito Federal, Mexiko, 14080
- Instituto Nacional de Cardiologia Ignacio Chavez
-
-
Nuevo LEON
-
Monterrey, Nuevo LEON, Mexiko, 64718
- Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C.
-
-
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Nederländerna, 6525 GA
- Universitair Medisch Centrum Sint Radboud
-
-
Noord-holland
-
Amsterdam, Noord-holland, Nederländerna, 1081 HV
- Vrije Universiteit Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen, 15276
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
-
Krakow, Polen, 61848
- Szpital Kliniczny Przemienienia Panskiego Uniwersytetu Medycznego im K. Marcinkowskiego w Poznaniu
-
Malogoskie, Polen, 31202
- Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawla II
-
Otwock, Polen
- Europejskie Centrum Zdrowia Otwock, Szpital im. Fryderyka Chopina
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 119228
- National University Hospital
-
Singapore, Singapore, 168 752
- National Heart Centre Singapore
-
-
-
-
Cambridgshire
-
Papworth Everard, Cambridgshire, Storbritannien, CB3 8RE
- Papworth Hospital
-
-
England
-
London, England, Storbritannien, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
Newcastle upon Tyne, England, Storbritannien, NE7 7DN
- Freeman Hospital
-
Sheffield, England, Storbritannien, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
-
Stockholm, Sverige, 171 76
- Karolinska University Hospital Solna
-
-
Vastra Gotaland
-
Göteborg, Vastra Gotaland, Sverige, 413 45
- Sahlgrenska University Hospital
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan, 81362
- Veterans General Hospital-Kaohsiung
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
-
-
Tainan CITY
-
Tainan, Tainan CITY, Taiwan, 70403
- National Cheng Kung University Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Universitätskrankenhaus Hamburg-Eppendorf
-
Sachsen, Tyskland, 01307
- Technische Universität Dresden
-
-
Baden-wuerttemberg
-
Heidelberg, Baden-wuerttemberg, Tyskland, 69126
- Thoraxklinik am Universitatsklinikum Heidelberg
-
-
Bayern
-
Munchen, Bayern, Tyskland, 81377
- Ludwig-Maximilians-Universität München
-
Regensburg, Bayern, Tyskland, 93053
- Universitätsklinikum Regensburg
-
Wurzburg, Bayern, Tyskland, 97074
- Missionsarztliche Klinik Wurzburg gGmbH
-
-
Mecklenburg-vorpommern
-
Greifswald, Mecklenburg-vorpommern, Tyskland, 17475
- Universitätsmedizin Greifswald
-
-
Nordrhein-westfalen
-
Bochum, Nordrhein-westfalen, Tyskland, 44789
- Bergmannsheil Berufsgenossenschaftliche Universitätsklinik GmbH
-
Duisburg, Nordrhein-westfalen, Tyskland, 47137
- Herzzentrum Duisburg
-
Köln, Nordrhein-westfalen, Tyskland, 50937
- Universitätsklinikum Köln
-
-
Rheinland-pfalz
-
Mainz, Rheinland-pfalz, Tyskland, 55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität
-
-
Saarland
-
Homburg, Saarland, Tyskland, 66424
- Universitatsklinikum des Saarlandes
-
-
Sachsen
-
Dresden, Sachsen, Tyskland, 01307
- Technische Universität Dresden
-
Leipzig, Sachsen, Tyskland, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
-
-
-
-
Wien, Österrike, 1090
- Medizinische Universität Wien
-
-
Upper Austria
-
Linz, Upper Austria, Österrike, 4020
- Krankenhaus Elisabethinen Linz
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 75 år (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier för ämne:
- Ge frivilligt informerat samtycke till att delta i studien.
- Är 18 till 75 år (inklusive) vid screening.
- Kvinnor i fertil ålder måste utöva avhållsamhet från samlag när de är i linje med deras föredragna och vanliga livsstil, eller använda 2 olika former av mycket effektiva preventivmedel under studiens varaktighet och i minst 30 dagar efter avslutad studiemedicinering. Ett negativt uringraviditetstest krävs vid screening och baslinje innan studiemedicinering påbörjas.
- Manliga försökspersoner måste samtycka till att använda kondom under samlag under hela studien och i minst 48 timmar efter att studiemedicinen avslutats.
- Har diagnosen symtomatisk idiopatisk eller ärftlig PAH, PAH associerad med bindvävssjukdom (CTD), PAH associerad med HIV-infektion, PAH associerad med reparerad medfödd systemisk-till-pulmonell shunt eller PAH associerad med aptitdämpande eller toxinanvändning.
- Om det är känt att det är positivt för HIV-infektion, har ett CD4-lymfocytantal på minst 200 celler/mm^3 bedömt vid screening och du får aktuell standardvård mot retroviral eller annan effektiv medicin för behandling av HIV-infektion.
- Ha en baslinje 6MWD större än eller lika med 150 m i frånvaro av en samtidig skada, sjukdom eller annan förvirrande faktor inklusive, men inte begränsat till, användning av ett hjälpmedel för ambulering eller anslutning till en icke-bärbar maskin, som skulle ha förhindrat noggrann bedömning av försökspersonens träningsförmåga.
- Behandlas optimalt med konventionell pulmonell hypertoniterapi utan tillägg, avbrott eller dosförändringar under minst 10 dagar före randomisering. Undantagen är utsättning eller dosändring av antikoagulantia och/eller dosändring av diuretika.
- Får en PAH-godkänd oral monoterapi i en minsta dos som överensstämmer med den godkända förskrivningsinformationen för produkten i minst 30 dagar före randomisering och får en stabil dos i minst 10 dagar före randomisering.
- Har tidigare genomgått en hjärtkateterisering inom 3 år före start av screening eller under screeningperioden, och den senaste bedömningen dokumenterade ett lungartärtrycksmedelvärde på minst 25 mmHg, ett pulmonärt kapillärt kiltryck (PCWP) (eller i händelsen en PCWP inte kunde erhållas tillförlitligt, ett vänsterkammaränddiastoliskt tryck [LVEDP]) mindre än eller lika med 15 mmHg och frånvaro av oreparerad medfödd hjärtsjukdom (annat än patent foramen ovale). Om en tillförlitlig PCWP eller LVEDP inte kan erhållas under hjärtkateterisering, är försökspersoner med kliniskt normal vänsterhjärtfunktion och frånvaro av kliniskt relevant mitralisklaffsjukdom på ekokardiografi berättigade till inskrivning.
- Genomgå ekokardiografi med bevis på kliniskt normal systolisk och diastolisk vänsterkammarfunktion och frånvaro av någon kliniskt signifikant vänstersidig hjärtsjukdom (t.ex. mitralisklaffsjukdom). Patienter med kliniskt obetydlig vänsterkammardiastolisk dysfunktion på grund av effekterna av högerkammaröverbelastning (dvs högerkammarhypertrofi och/eller dilatation) är berättigade.
- Genomför en tidigare ventilationsperfusionslungskanning, högupplöst datortomografi av bröstkorgen och/eller pulmonell angiografi som överensstämmer med diagnosen PAH.
Låt utföra lungfunktionstester inom 6 månader före screening eller under screeningperioden för att bekräfta följande:
- Total lungkapacitet är minst 60 %
- Forcerad utandningsvolym efter 1 sekund är minst 50 %
- Enligt huvudutredaren kan han kommunicera effektivt med studiepersonal och anses vara pålitlig, villig och sannolikt att samarbeta med protokollkrav, inklusive närvara vid alla studiebesök.
Uteslutningskriterier för ämne:
- Är gravid eller ammar.
- Har tidigare fått peroralt treprostinil.
- Har fått en PGI2 (förutom om den används under akut vasoreaktivitetstestning) inom 30 dagar före randomisering eller har tidigare intolerans eller signifikant bristande effekt mot någon PGI2- eller PGI2-analog som resulterat i avbrytande eller oförmåga att titrera den behandlingen effektivt.
- Få några konventionella bakgrundsterapier för PAH tillsatta, avlägsnade eller dosjusterade inom 10 dagar före randomisering. Undantagen är avlägsnande eller dosjusteringar av antikoagulantia och/eller dosjusteringar av diuretika.
- Få sin första dos av en PAH-godkänd oral monoterapi mindre än 30 dagar före randomisering, eller få sin PAH-godkända orala monoterapidos ändrad inom 10 dagar före randomisering, eller så avbryter patienten någon PAH-godkänd behandling inom 30 dagar före screening , eller så har försökspersonen tidigare fått 2 PAH-godkända orala terapier samtidigt (specifikt en PDE5-I, en ERA eller en sGC-stimulator) samtidigt i mer än 90 dagar kumulativt.
- Har någon annan sjukdom associerad med PAH än CTD, HIV-infektion, reparerad (i minst 1 år) medfödd systemisk-till-pulmonell shunt, PAH associerad med aptitdämpande/toxinanvändning eller har en förmaksseptostomi.
- Har en aktuell diagnos av okontrollerad sömnapné enligt definitionen av sin läkare.
- Har en historia av ischemisk hjärtsjukdom, inklusive en tidigare hjärtinfarkt eller symtomatisk kranskärlssjukdom inom 6 månader före screening eller en historia av vänstersidig hjärtsjukdom som bevisats av en genomsnittlig PCWP (eller en LVEDP) större än 15 mmHg eller vänster ventrikulär ejektionsfraktion mindre än 40 % bedömd med antingen multigated angiogram, angiografi eller ekokardiografi.
- Har okontrollerad systemisk hypertoni, vilket framgår av systoliskt blodtryck (BP) högre än 160 mmHg eller diastoliskt blodtryck större än 100 mmHg.
- Ha nivåer av alaninaminotransferas eller aspartataminotransferas som är minst 3 gånger högre än den övre gränsen för normal, kliniskt signifikant leversjukdom/dysfunktion, eller känd Child-Pugh klass C leversjukdom vid screening.
- Har någon annan sjukdom eller tillstånd som skulle störa tolkningen av studiebedömningar.
- Har en muskel- och skelettsjukdom, använder en anordning för att hjälpa till att gå, eller någon sjukdom som sannolikt begränsar ambulation, eller är ansluten till en maskin som inte är bärbar.
- Har ett instabilt psykiatriskt tillstånd eller är mentalt oförmögen att förstå studiens syften, karaktär eller konsekvenser, eller har något tillstånd som enligt Utredarens uppfattning skulle utgöra en oacceptabel risk för försökspersonens säkerhet.
- Får ett prövningsläkemedel, har en undersökningsenhet på plats eller har deltagit i en prövningsläkemedel eller enhetsstudie inom 30 dagar före screening.
- Har kronisk njurinsufficiens enligt definitionen av antingen ett screeningkreatininvärde över 2,5 mg/dL eller kravet på dialys.
Har inte 3 eller fler av följande riskfaktorer för vänsterkammarsjukdom/dysfunktion:
- Body mass index minst 30 kg/m^2
- Historik av essentiell hypertoni
- Diabetes mellitus (alla typer)
- Historiska bevis på signifikant kranskärlssjukdom som fastställts av något av följande: historia av hjärtinfarkt, perkutan kranskärlsintervention eller angiografiska bevis på kranskärlssjukdom; positivt stresstest med bildbehandling; tidigare kranskärlsbypasstransplantat; eller stabil angina.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: FYRDUBBLA
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: UT-15C
Treprostinil diolamin tabletter med förlängd frisättning (oral) 0,125 till 12 mg tre gånger dagligen
|
Aktiva
Andra namn:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Matchande placebotabletter (oral)
|
Placebo
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dags för första kliniska försämringshändelse
Tidsram: Från randomisering till cirka 4 år
|
Klinisk försämring bedömdes kontinuerligt från randomisering till försökspersonens senaste studiebesök.
Kliniska förvärrade händelser definierades som dödsfall (alla orsaker), sjukhusinläggningar på grund av försämrad pulmonell arteriell hypertension (PAH), initiering av ett inhalerat eller infunderat prostacyklin (PGI2) för behandling av försämrad PAH, sjukdomsprogression eller otillfredsställande långsiktigt kliniskt svar .
Alla kliniska förvärrade händelser som rapporterats av studieplatserna granskades av Sponsor Medical Monitors.
När en kliniskt försämrad händelse inträffade, skrevs den in i eCRF och en berättelse skickades in för granskning av sponsorns medicinska monitor inom 48 timmar efter att händelsen blev känd för utredaren eller den utsedda personen.
Därefter skickades berättelserna för försökspersoner med rapporterade kliniska försämringar till en oberoende bedömningskommitté.
Den oberoende bedömningskommittén granskade och bedömde alla kliniska förvärrade händelser under hela studien.
|
Från randomisering till cirka 4 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring i 6-minuters gångavstånd
Tidsram: Från baslinje till vecka 24
|
Syftet med 6-minuters promenadtestet (6MWT) är att utvärdera träningskapaciteten i samband med att utföra aktiviteter i det dagliga livet.
En baslinje 6MWT utfördes före påbörjandet av studieläkemedlet på randomiseringsdagen.
6MWTs utfördes vid vecka 4, 8, 12, 24 och var 12:e vecka därefter.
Förändringen mellan Baseline och Vecka 24 rapporteras.
|
Från baslinje till vecka 24
|
|
Förändring i plasma N-Terminal Pro-brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP) från baslinje till vecka 24
Tidsram: Från baslinje till vecka 24
|
Plasma NT-proBNP-koncentration är en användbar biomarkör för svårighetsgraden av PAH eftersom den är associerad med förändringar i högra hjärtats morfologi och funktion.
NT-proBNP-provtagning skedde vid baslinjen (före start av studieläkemedlet), vecka 12, vecka 24, det första fortsatta besöket och vartannat fortsatt besök därefter (dvs. fortsatta besök 3, 5, 7, etc).
NT-proBNP utvärderades också vid studiebesöket för avslutning av läkemedel.
Förändringen mellan Baseline och Vecka 24 rapporteras.
|
Från baslinje till vecka 24
|
|
Förändring i Världshälsoorganisationens funktionsklass (WHO FC) från baslinje till vecka 48
Tidsram: Baslinje till vecka 48
|
WHO FC för PAH utvärderades vid Baseline före start av studieläkemedlet, vid alla efterföljande schemalagda studiebesök och varje gång 6MWT utfördes i syfte att bedöma klinisk försämrad status.
|
Baslinje till vecka 48
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: James White, MD, PhD, Mary M. Parkes Center
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
26 juni 2012
Primärt slutförande (FAKTISK)
24 juni 2018
Avslutad studie (FAKTISK)
24 juni 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 mars 2012
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 mars 2012
Första postat (UPPSKATTA)
22 mars 2012
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
13 februari 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
12 februari 2020
Senast verifierad
1 februari 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- TDE-PH-310
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .