Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase III klinisk forverringsstudie av UT-15C hos pasienter med PAH som mottar oral monoterapi i bakgrunnen (FREEDOM-EV)

12. februar 2020 oppdatert av: United Therapeutics

En fase III, internasjonal, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, klinisk forverringsstudie av UT-15C hos personer med pulmonal arteriell hypertensjon som mottar oral monoterapi i bakgrunnen

Dette er en internasjonal, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, hendelsesdrevet studie i personer med pulmonal arteriell hypertensjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studie TDE-PH-310 er en internasjonal, multisenter, randomisert (1:1 oral treprostinil (UT-15C): placebo), dobbeltblind, placebokontrollert studie i personer med pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) som får oral bakgrunn monoterapi for PAH i minst 30 dager ved randomisering. Forsøkspersoner er tilfeldig allokert til å motta orale treprostinil depottabletter eller placebo ved en stratifisert randomisering etter type bakgrunnsterapi (Strata 1: fosfodiesterase type 5 hemmer [PDE5-I] eller løselig guanylat cyclase [sGC] stimulator; Strata 2: endothelin reseptor antagonist [ERA]. Forsøkspersonene er også stratifisert etter baseline 6-minutters gangavstand (6MWD) mindre enn eller lik 350 m eller mer enn 350 m. Forsøkspersonene får sin første dose av studiemedikamentet (0,125 mg) eller tilsvarende placebo på randomiseringsdagen. Oral dosering av studiemedikamentet fortsettes med 0,125 mg 3 ganger daglig (TID; hver 6. til 8. time) med mat. Dosen (eller matchende placebo) titreres gjennom hele studien opp til en maksimal dose på 12 mg tre ganger daglig for å nå og opprettholde et tolerert doseringsregime som ga optimal klinisk fordel. Når de er randomisert, kommer forsøkspersonene tilbake for studiebesøk hver 4. uke de første 12 ukene, deretter hver 12. uke i løpet av studien. Forsøkspersonene fortsetter i studien til de opplever klinisk forverring, antall bedømte hendelser som er nødvendige for studieavslutning inntreffer, eller for tidlig avbryter deltakelsen i studien av andre grunner enn protokollspesifisert klinisk forverring. Ved hvert planlagt besøk gjennomgår forsøkspersoner effektivitetsvurderinger for klinisk forverring, treningskapasitet (6MWD og Borg dyspné-score), WHO funksjonsklasse (FC) og plasma N-Terminal pro-hjerne natriuretisk peptid (NT-proBNP). Forsøkspersonene kunne delta i en valgfri hemodynamisk delstudie (vurdert av RHC). Sikkerhetsvurderinger består av uønskede hendelser (AE), fysiske undersøkelser, vitale tegn, 12-avlednings elektrokardiogrammer (EKG) og kliniske laboratorieparametere. Pasienter som fullfører alle nødvendige vurderinger er kvalifisert til å delta i en langsiktig, åpen utvidelsesstudie (TDE-PH-311).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

690

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Sanatorio de la Trinidad Mitre
      • Santa Fe, Argentina, S3000EOY
        • Hospital Dr. Jose Maria Cullen
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1425DUH
        • Sanatorio San Jose
    • Distrito Federal
      • Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Distrito Federal, Argentina, C1181ACH
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
    • Santa Fe
      • Rosario, Santa Fe, Argentina, S2001OAD
        • Hospital Italiano Garibaldi
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Kingswood, New South Wales, Australia, 2751
        • Nepean Hospital
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2109
        • Macquarie University
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2010
        • Saint Vincents Hospital
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australia, 4032
        • Prince Charles Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australia, 7000
        • Royal Hobart Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 01323-020
        • Hospital Alemao Oswaldo Cruz
    • Goias
      • Goiania, Goias, Brasil, 74605-050
        • Hospital das Clínicas da Universidade Federal de Goiás
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30130-100
        • Hospital das Clinicas da Universidade Federal de Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30380-090
        • Hospital Madre Teresa
    • RIO Grande DO SUL
      • Porto Alegre, RIO Grande DO SUL, Brasil, 90020-090
        • Complexo Hospitalar Santa Casa de Porto Alegre
    • SAO Paulo
      • Botucatu, SAO Paulo, Brasil, 18618-970
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Botucatu- UNESP
      • São Paulo, SAO Paulo, Brasil, 05403-000
        • Hospital da Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • São Paulo, SAO Paulo, Brasil
        • Escola Paulista de Medicina, Universidade Federal de São Paulo
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T1Y 6J4
        • Respiratory Research Foundation
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Vancouver Coastal Health
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • Lawson Health Research Institute
  • Chile
    • Region Metropolitana
      • Santiago, Region Metropolitana, Chile, 7500710
        • Centro de Investigaciones TASOL
    • Santiago
      • Vitacura, Santiago, Chile, 7650018
        • Clinica Tabancura
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital, Skejby
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet-Copenhagen University Hospital
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85012
        • Arizona Pulmonary Specialists, Ltd.
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • University of Arizona
    • California
      • Fresno, California, Forente stater, 93721
        • University of California, San Francisco-Fresno
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California-Davis Medical Group, Advanced Lung Disease/Transplant Program
      • Torrance, California, Forente stater, 90502
        • David Geffen School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32209
        • University of Florida College of Medicine Jacksonville
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32209
        • University of Florida College of Medicine, Jacksonville
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32209
        • University of Florida College of Medicine Jacksonville- Division of Pulmonary & Critical Medicine
      • Weston, Florida, Forente stater, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University Hospital
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Augusta University
      • Austell, Georgia, Forente stater, 30106
        • Piedmont - Georgia Lung Associates
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61614
        • HeartCare Midwest
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Forente stater, 46032
        • Indiana University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 55242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Kentuckiana Pulmonary Associates
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Troy, Michigan, Forente stater, 48085
        • Beaumont Health
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198-5990
        • Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forente stater, 07112
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forente stater, 28803
        • Asheville Cardiology Associates
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267-0564
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43321
        • The Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97210
        • Legacy Research Institute
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97201-3098
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine; University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center - Presbyterian Cardiovascular Institute
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
        • Rhode Island Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23507
        • Sentara Cardiovascular Research Institute
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53215
        • Aurora Saint Luke's Medical Center
  • Frankrike
    • Aquitaine
      • Pessac, Aquitaine, Frankrike, 33064
        • Hôpital Haut-Lévêque, CHU Bordeaux
    • Franche-comte
      • Besancon, Franche-comte, Frankrike, 25030
        • Hopital Jean Minjoz Centre Hospitalier Universitaire Besancon
    • Languedoc-roussillon
      • Montpellier Cedex 5, Languedoc-roussillon, Frankrike, 34295
        • CHU de Montpellier
    • Limousin, Lorraine
      • Vandoeuvre-Les-Nancy, Limousin, Lorraine, Frankrike, 54500
        • Hôpital Brabois
    • NORD Pas-de-calais
      • Lille, NORD Pas-de-calais, Frankrike, 59037
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Lille - Hôpital Claude Huriez
    • Provence Alpes COTE D'azur
      • Marseille, Provence Alpes COTE D'azur, Frankrike, 13015
        • Centre Hospitalier Universitaire Hôpital Nord
  • Hellas
    • Attica
      • Athens, Attica, Hellas, 12462
        • University General Hospital of Attikon
    • Macedoni
      • Thessaloniki, Macedoni, Hellas, 57010
        • General Hospital of Thessaloniki, "G.Papanikolaou"
  • India
    • Andhra Pradesh
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, India, 500 063
        • Mediciti Hospital
      • Hyderabad, Andhra Pradesh, India, 500 001
        • Care Hospital
    • Delhi
      • New Delhi, Delhi, India, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • New Delhi, Delhi, India, 110076
        • Indraprastha Apollo Hospital
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, India, 38006
        • Care Institute Medical Sciences
      • Gandhinagar, Gujarat, India, 382428
        • Apollo Hospitals International, Ltd.
    • Haryana
      • Gurgaon, Haryana, India, 122 001
        • Medanta - The Medicity
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, India, 560 099
        • Narayana Institute of Cardiac Sciences
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, India, 400012
        • KEM hospital
      • Pune, Maharashtra, India, 411 001
        • Ruby Hall Clinic
    • Tamil NADU
      • Chennai, Tamil NADU, India, 600006
        • Apollo Hospital
      • Coimbatore, Tamil NADU, India, 641037
        • G. Kuppuswamy Naidu Memorial Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 34362
        • Carmel Medical Center
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Health Corp.
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
    • Petah Tiqwa
      • Petach Tikvah, Petah Tiqwa, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center
    • Tel Aviv
      • Tel Hashomer, Tel Aviv, Israel, 52621
        • The Chaim Sheba Medical Center at Tel HaShomer
  • Italia
      • Napoli, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria
      • Palermo, Italia, 90127
        • Istituto Mediterraneo Trapianti e Terapia Alta Specializzazione (ISMETT)
      • Pavia, Italia, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
      • Roma, Italia, 00161
        • Azienda Policlinico Umberto I di Roma
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100853
        • Chinese PLA General Hospital
      • Beijing, Kina, 100038
        • Beijing Shijitan Hospital
      • Beijing, Kina, 100005
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Qingdao, Kina, 26603
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
      • Shanghai, Kina, 200001
        • Renji Hospital of Shanghai Jiaotong University
      • Shanghai, Kina, 200433
        • Shanghai Pulmonary Hospital of Tongji University
      • Shenyang, Kina, 110015
        • Shenyang general hospital of Shenyang military command
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100020
        • Beijing Chao-Yang Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510080
        • Guangdong General Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430022
        • Wuhan Asia Heart Hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210029
        • The First Affiliated Hospital of Nanjing Medical University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
        • The Second Affiliated Hospital of Nanchang Medical University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200032
        • Zhongshan Hospital Fudan University
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200120
        • Renji Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610047
        • West China Hospital
  • Korea, Republikken
      • Incheon, Korea, Republikken, 405-760
        • Gachon University Gil Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 135-710
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 138-736
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Korea, Republikken, 110-744
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 120-752
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
  • Mexico
    • Distrito Federal
      • Tlalpan, Distrito Federal, Mexico, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiología Ignacio Chavez
    • Nuevo LEON
      • Monterrey, Nuevo LEON, Mexico, 64718
        • Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C.
  • Nederland
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Nederland, 6525 GA
        • Universitair Medisch Centrum Sint Radboud
    • Noord-holland
      • Amsterdam, Noord-holland, Nederland, 1081 HV
        • Vrije Universiteit Medisch Centrum
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
      • Krakow, Polen, 61848
        • Szpital Kliniczny Przemienienia Panskiego Uniwersytetu Medycznego im K. Marcinkowskiego w Poznaniu
      • Malogoskie, Polen, 31202
        • Krakowski Szpital Specjalistyczny Im. Jana Pawla Ii
      • Otwock, Polen
        • Europejskie Centrum Zdrowia Otwock, Szpital im. Fryderyka Chopina
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119228
        • National University Hospital
      • Singapore, Singapore, 168 752
        • National Heart Centre Singapore
  • Storbritannia
    • Cambridgshire
      • Papworth Everard, Cambridgshire, Storbritannia, CB3 8RE
        • Papworth Hospital
    • England
      • London, England, Storbritannia, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Newcastle upon Tyne, England, Storbritannia, NE7 7DN
        • Freeman Hospital
      • Sheffield, England, Storbritannia, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 171 76
        • Karolinska University Hospital Solna
    • Vastra Gotaland
      • Göteborg, Vastra Gotaland, Sverige, 413 45
        • Sahlgrenska University Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 81362
        • Veterans General Hospital-Kaohsiung
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
    • Tainan CITY
      • Tainan, Tainan CITY, Taiwan, 70403
        • National Cheng Kung University Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitatskrankenhaus Hamburg-Eppendorf
      • Sachsen, Tyskland, 01307
        • Technische Universitat Dresden
    • Baden-wuerttemberg
      • Heidelberg, Baden-wuerttemberg, Tyskland, 69126
        • Thoraxklinik am Universitatsklinikum Heidelberg
    • Bayern
      • Munchen, Bayern, Tyskland, 81377
        • Ludwig-Maximilians-Universität München
      • Regensburg, Bayern, Tyskland, 93053
        • Universitätsklinikum Regensburg
      • Wurzburg, Bayern, Tyskland, 97074
        • Missionsarztliche Klinik Wurzburg gGmbH
    • Mecklenburg-vorpommern
      • Greifswald, Mecklenburg-vorpommern, Tyskland, 17475
        • Universitätsmedizin Greifswald
    • Nordrhein-westfalen
      • Bochum, Nordrhein-westfalen, Tyskland, 44789
        • Bergmannsheil Berufsgenossenschaftliche Universitätsklinik GmbH
      • Duisburg, Nordrhein-westfalen, Tyskland, 47137
        • Herzzentrum Duisburg
      • Köln, Nordrhein-westfalen, Tyskland, 50937
        • Universitätsklinikum Köln
    • Rheinland-pfalz
      • Mainz, Rheinland-pfalz, Tyskland, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Tyskland, 66424
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Tyskland, 01307
        • Technische Universitat Dresden
      • Leipzig, Sachsen, Tyskland, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
  • Østerrike
      • Wien, Østerrike, 1090
        • Medizinische Universität Wien
    • Upper Austria
      • Linz, Upper Austria, Østerrike, 4020
        • Krankenhaus Elisabethinen Linz

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inkluderingskriterier for emnet:

  1. Ga frivillig informert samtykke til å delta i studien.
  2. Er 18 til 75 år (inkludert) ved screening.
  3. Kvinner i fertil alder må praktisere avholdenhet fra samleie når de er i tråd med deres foretrukne og vanlige livsstil, eller bruke 2 forskjellige former for svært effektiv prevensjon i løpet av studien, og i minst 30 dager etter seponering av studiemedisinering. En negativ uringraviditetstest er nødvendig ved screening og baseline før oppstart av studiemedisinering.
  4. Mannlige forsøkspersoner må samtykke til å bruke kondom under samleie så lenge studien varer, og i minst 48 timer etter avsluttet studiemedisin.
  5. Har en diagnose av symptomatisk idiopatisk eller arvelig PAH, PAH assosiert med bindevevssykdom (CTD), PAH assosiert med HIV-infeksjon, PAH assosiert med reparert medfødt systemisk-til-pulmonal shunt, eller PAH assosiert med appetittdempende eller toksinbruk.
  6. Hvis det er kjent for å være positivt for HIV-infeksjon, må du få et CD4-lymfocyttantall på minst 200 celler/mm^3 vurdert ved screening og motta gjeldende standardbehandling antiretroviral eller annen effektiv medisin for behandling av HIV-infeksjon.
  7. Ha en baseline 6MWD større enn eller lik 150 m i fravær av samtidig skade, sykdom eller annen forvirrende faktor inkludert, men ikke begrenset til, bruk av et hjelpemiddel for ambulering eller tilkobling til en ikke-bærbar maskin, som ville ha forhindret nøyaktig vurdering av fagets treningskapasitet.
  8. Behandles optimalt med konvensjonell pulmonal hypertensjonsbehandling uten tillegg, seponeringer eller doseendringer i minimum 10 dager før randomisering. Unntakene er seponering eller doseendringer av antikoagulantia og/eller doseendring av diuretika.
  9. Får en PAH-godkjent oral monoterapi i en minimumsdose som samsvarer med godkjent forskrivningsinformasjon for produktet i minst 30 dager før randomisering og får en stabil dose i minst 10 dager før randomisering.
  10. Har tidligere gjennomgått en hjertekateterisering innen 3 år før start av screening eller i løpet av screeningperioden, og den siste vurderingen dokumenterte et pulmonalarterietrykkgjennomsnitt på minst 25 mmHg, et pulmonalt kapillærkiletrykk (PCWP) (eller i hendelsen en PCWP ikke kunne oppnås pålitelig, et venstre ventrikkel-endediastolisk trykk [LVEDP]) mindre enn eller lik 15 mmHg, og fravær av ureparert medfødt hjertesykdom (annet enn patent foramen ovale). Hvis en pålitelig PCWP eller LVEDP ikke kan oppnås under hjertekateterisering, er forsøkspersoner med klinisk normal venstre hjertefunksjon og fravær av klinisk relevant mitralklaffsykdom på ekkokardiografi kvalifisert for registrering.
  11. Gjennomgå ekkokardiografi med bevis på klinisk normal systolisk og diastolisk venstre ventrikkelfunksjon og fravær av noen klinisk signifikant venstresidig hjertesykdom (f.eks. mitralklaffsykdom). Personer med klinisk ubetydelig venstre ventrikkel diastolisk dysfunksjon på grunn av effekten av høyre ventrikkel overbelastning (dvs. høyre ventrikkel hypertrofi og/eller dilatasjon) er kvalifisert.
  12. Ha en tidligere ventilasjonsperfusjonslungeskanning, høyoppløselig datastyrt tomografiskanning av brystet og/eller pulmonal angiografi som er i samsvar med diagnosen PAH.

  13. Få utført lungefunksjonstester innen 6 måneder før screening eller under screeningperioden for å bekrefte følgende:

    1. Total lungekapasitet er minst 60 %
    2. Forsert ekspirasjonsvolum etter 1 sekund er minst 50 %
  14. Etter hovedetterforskerens oppfatning er han i stand til å kommunisere effektivt med studiepersonell og anses som pålitelig, villig og sannsynlig til å samarbeide med protokollkrav, inkludert å delta på alle studiebesøk.

Ekskluderingskriterier for emne:

  1. Er gravid eller ammer.
  2. Har tidligere fått oral treprostinil.
  3. Har mottatt en PGI2 (bortsett fra hvis den brukes under akutt vasoreaktivitetstesting) innen 30 dager før randomisering eller har tidligere intoleranse eller betydelig mangel på effekt overfor noen PGI2- eller PGI2-analoger som resulterte i seponering eller manglende evne til å titrere den behandlingen effektivt.
  4. Få noen konvensjonelle bakgrunnsterapier for PAH tilsatt, fjernet eller dosejustert innen 10 dager før randomisering. Unntakene er fjerning eller dosejusteringer av antikoagulantia og/eller dosejusteringer av diuretika.
  5. Få sin første dose av en PAH-godkjent oral monoterapi mindre enn 30 dager før randomisering, eller få endret sin PAH-godkjente orale monoterapidose innen 10 dager før randomisering, eller pasienten avbryter enhver PAH-godkjent behandling innen 30 dager før screening , eller forsøkspersonen har tidligere mottatt 2 PAH-godkjente orale terapier samtidig (spesifikt en PDE5-I, en ERA eller en sGC-stimulator) samtidig i mer enn 90 dager kumulativt.
  6. Har andre sykdommer assosiert med PAH enn CTD, HIV-infeksjon, reparert (i minst 1 år) medfødt systemisk-til-pulmonal shunt, PAH assosiert med appetittdempende/toksinbruk, eller har en atrial septostomi.
  7. Har en nåværende diagnose av ukontrollert søvnapné som definert av legen deres.
  8. Har en historie med iskemisk hjertesykdom, inkludert et tidligere hjerteinfarkt eller symptomatisk koronararteriesykdom innen 6 måneder før screening eller en historie med venstresidig hjertesykdom som dokumentert ved en gjennomsnittlig PCWP (eller en LVEDP) større enn 15 mmHg eller venstre ventrikulær ejeksjonsfraksjon mindre enn 40 % vurdert ved enten multigated angiografi, angiografi eller ekkokardiografi.
  9. Har ukontrollert systemisk hypertensjon som påvist ved systolisk blodtrykk (BP) større enn 160 mmHg eller diastolisk BP større enn 100 mmHg.
  10. Ha nivåer av alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase som er minst 3 ganger høyere enn den øvre grensen for normal, klinisk signifikant leversykdom/dysfunksjon, eller kjent Child-Pugh klasse C leversykdom ved screening.
  11. Har en annen sykdom eller tilstand som kan forstyrre tolkningen av studievurderinger.
  12. Har en muskel- og skjelettlidelse, bruker en enhet for å hjelpe å gå, eller en hvilken som helst sykdom som sannsynligvis vil begrense ambulering, eller er koblet til en maskin som ikke er bærbar.
  13. Har en ustabil psykiatrisk tilstand eller er mentalt ute av stand til å forstå målene, arten eller konsekvensene av studien, eller har en tilstand som etter etterforskerens mening vil utgjøre en uakseptabel risiko for forsøkspersonens sikkerhet.
  14. Får et undersøkelsesmiddel, har en undersøkelsesenhet på plass, eller har deltatt i en undersøkelsesmedisin eller enhetsstudie innen 30 dager før screening.
  15. Har kronisk nyreinsuffisiens som definert av enten en screening kreatininverdi større enn 2,5 mg/dL eller kravet om dialyse.

  16. Har ikke 3 eller flere av følgende risikofaktorer for venstre ventrikkelsykdom/dysfunksjon:

    1. Kroppsmasseindeks minst 30 kg/m^2
    2. Historie om essensiell hypertensjon
    3. Diabetes mellitus (alle typer)
    4. Historiske bevis på signifikant koronararteriesykdom etablert av én av følgende: historie med hjerteinfarkt, perkutan koronar intervensjon eller angiografisk bevis på koronararteriesykdom; positiv stresstest med bildediagnostikk; tidligere koronar bypass graft; eller stabil angina.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: UT-15C
Treprostinil diolamin tabletter med forlenget frigivelse (oral) 0,125 til 12 mg tre ganger daglig
Legemiddel: Treprostinil Diolamin
Aktiv
Andre navn:
  • UT--15C
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Matchende placebotabletter (oral)
Legemiddel: Placebo
Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til den første hendelsen med klinisk forverring
Tidsramme: Fra randomisering til ca 4 år
Klinisk forverring ble vurdert kontinuerlig fra randomisering til forsøkspersonens siste studiebesøk. Kliniske forverrede hendelser ble definert som død (alle årsaker), sykehusinnleggelser på grunn av forverret pulmonal arteriell hypertensjon (PAH), initiering av et inhalert eller infundert prostacyklin (PGI2) for behandling av forverret PAH, sykdomsprogresjon eller utilfredsstillende langsiktig klinisk respons . Alle hendelser med klinisk forverring rapportert av studiestedene ble gjennomgått av sponsorens medisinske monitorer. Når en hendelse med klinisk forverring inntraff, ble den lagt inn i eCRF og en fortelling ble sendt inn for gjennomgang av sponsorens medisinske monitor innen 48 timer etter at hendelsen ble kjent for etterforskeren eller den utpekte. Deretter ble narrativene for forsøkspersoner med rapporterte kliniske forverringer sendt til en uavhengig bedømmelseskomité. Den uavhengige bedømmelseskomiteen gjennomgikk og dømte alle hendelser med klinisk forverring gjennom hele studien.
Fra randomisering til ca 4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i 6-minutters gangavstand
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
Hensikten med 6-minutters gangtesten (6MWT) er å evaluere treningskapasiteten knyttet til å utføre daglige aktiviteter. En baseline 6MWT ble utført før initiering av studiemedikamentet på randomiseringsdagen. 6MWT ble utført i uke 4, 8, 12, 24 og hver 12. uke deretter. Endringen mellom baseline og uke 24 rapporteres.
Fra baseline til uke 24
Endring i plasma N-Terminal Pro-brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP) fra baseline til uke 24
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
Plasma NT-proBNP-konsentrasjon er en nyttig biomarkør for alvorlighetsgraden av PAH da den er assosiert med endringer i høyre hjertemorfologi og funksjon. Innsamling av NT-proBNP-prøver fant sted ved baseline (før start av studiemedikament), uke 12, uke 24, det første fortsatte besøket og hvert annet fortsatt besøk deretter (dvs. fortsatt besøk 3, 5, 7 osv.). NT-proBNP ble også vurdert ved studien medikamentavslutningsbesøk. Endringen mellom baseline og uke 24 rapporteres.
Fra baseline til uke 24
Endring i Verdens helseorganisasjons funksjonsklasse (WHO FC) fra baseline til uke 48
Tidsramme: Grunnlinje til uke 48
WHO FC for PAH ble vurdert ved baseline før start av studiemedikament, ved alle påfølgende planlagte studiebesøk, og hver gang 6MWT ble utført for å vurdere klinisk forverret status.
Grunnlinje til uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

United Therapeutics

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: James White, MD, PhD, Mary M. Parkes Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

26. juni 2012

Primær fullføring (FAKTISKE)

24. juni 2018

Studiet fullført (FAKTISKE)

24. juni 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. mars 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. mars 2012

Først lagt ut (ANSLAG)

22. mars 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

13. februar 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. februar 2020

Sist bekreftet

1. februar 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TDE-PH-310

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Pulmonal arteriell hypertensjon

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Vietnam

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere