Fase III klinische verslechtering studie van UT-15C bij proefpersonen met PAH die achtergrond orale monotherapie krijgen (FREEDOM-EV)
12 februari 2020 bijgewerkt door: United Therapeutics
Een internationale, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, klinische verslechterende fase III-studie van UT-15C bij proefpersonen met pulmonale arteriële hypertensie die achtergrondmonotherapie krijgen
Dit is een internationale, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, gebeurtenisgestuurde studie bij proefpersonen met pulmonale arteriële hypertensie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Studie TDE-PH-310 is een internationale, multicenter, gerandomiseerde (1:1 orale treprostinil (UT-15C): placebo), dubbelblinde, placebogecontroleerde studie bij personen met pulmonale arteriële hypertensie (PAH) die orale achtergrondbehandelingen krijgen. monotherapie voor PAH gedurende ten minste 30 dagen bij randomisatie.
Proefpersonen worden willekeurig toegewezen aan orale treprostinil-tabletten met verlengde afgifte of placebo door een gestratificeerde randomisatie naar type achtergrondtherapie (Strata 1: fosfodiësterase type 5-remmer [PDE5-I] of oplosbare guanylaatcyclase [sGC]-stimulator; Strata 2: endothelinereceptor antagonist [ERA].
Onderwerpen worden ook gestratificeerd op basislijn 6 minuten loopafstand (6MWD) kleiner dan of gelijk aan 350 m of groter dan 350 m.
Proefpersonen krijgen hun eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel (0,125 mg) of overeenkomende placebo op de dag van randomisatie.
De orale dosering van het onderzoeksgeneesmiddel wordt voortgezet met 0,125 mg 3 maal daags (TID; elke 6 tot 8 uur) met voedsel.
De dosis (of overeenkomende placebo) wordt tijdens het onderzoek getitreerd tot een maximale dosis van 12 mg driemaal daags om een getolereerd doseringsregime te bereiken en te behouden dat een optimaal klinisch voordeel opleverde.
Eenmaal gerandomiseerd, komen proefpersonen gedurende de eerste 12 weken elke 4 weken terug voor studiebezoeken, daarna elke 12 weken voor de duur van het onderzoek.
Proefpersonen gaan door in het onderzoek totdat ze klinische verslechtering ervaren, het aantal beoordeelde gebeurtenissen dat nodig is voor afsluiting van het onderzoek optreedt, of voortijdig stoppen met deelname aan het onderzoek om een andere reden dan de in het protocol gespecificeerde klinische verslechtering.
Bij elk gepland bezoek ondergaan proefpersonen werkzaamheidsbeoordelingen voor klinische verslechtering, inspanningscapaciteit (6MWD en Borg-dyspnoescore), WHO-functionele klasse (FC) en plasma N-Terminal pro-brain natriuretisch peptide (NT-proBNP).
Proefpersonen konden deelnemen aan een optionele hemodynamische substudie (beoordeeld door RHC).
Veiligheidsbeoordelingen bestaan uit bijwerkingen (AE's), lichamelijk onderzoek, vitale functies, 12-afleidingen elektrocardiogrammen (ECG's) en klinische laboratoriumparameters.
Patiënten die alle vereiste beoordelingen hebben voltooid, komen in aanmerking voor deelname aan een langetermijn, open-label, verlengingsonderzoek (TDE-PH-311).
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
690
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Buenos Aires, Argentinië
- Sanatorio de la Trinidad Mitre
-
Santa Fe, Argentinië, S3000EOY
- Hospital Dr. Jose Maria Cullen
-
-
Buenos Aires
-
Caba, Buenos Aires, Argentinië, C1425DUH
- Sanatorio San Jose
-
-
Distrito Federal
-
Ciudad Autónoma de Buenos Aires, Distrito Federal, Argentinië, C1181ACH
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
-
Santa Fe
-
Rosario, Santa Fe, Argentinië, S2001OAD
- Hospital Italiano Garibaldi
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Kingswood, New South Wales, Australië, 2751
- Nepean Hospital
-
Sydney, New South Wales, Australië, 2109
- Macquarie University
-
Sydney, New South Wales, Australië, 2010
- Saint Vincents Hospital
-
-
Queensland
-
Chermside, Queensland, Australië, 4032
- Prince Charles Hospital
-
-
Tasmania
-
Hobart, Tasmania, Australië, 7000
- Royal Hobart Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australië, 3004
- The Alfred Hospital
-
Parkville, Victoria, Australië, 3052
- Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazilië, 01323-020
- Hospital Alemao Oswaldo Cruz
-
-
Goias
-
Goiania, Goias, Brazilië, 74605-050
- Hospital das Clinicas da Universidade Federal de Goias
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazilië, 30130-100
- Hospital das Clinicas da Universidade Federal de Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazilië, 30380-090
- Hospital Madre Teresa
-
-
RIO Grande DO SUL
-
Porto Alegre, RIO Grande DO SUL, Brazilië, 90020-090
- Complexo Hospitalar Santa Casa de Porto Alegre
-
-
SAO Paulo
-
Botucatu, SAO Paulo, Brazilië, 18618-970
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Botucatu- UNESP
-
São Paulo, SAO Paulo, Brazilië, 05403-000
- Hospital da Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
-
São Paulo, SAO Paulo, Brazilië
- Escola Paulista de Medicina, Universidade Federal de São Paulo
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T1Y 6J4
- Respiratory Research Foundation
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
- Vancouver Coastal Health
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- Lawson Health Research Institute
-
-
-
-
Region Metropolitana
-
Santiago, Region Metropolitana, Chili, 7500710
- Centro de Investigaciones TASOL
-
-
Santiago
-
Vitacura, Santiago, Chili, 7650018
- Clinica Tabancura
-
-
-
-
-
Beijing, China, 100853
- Chinese PLA General Hospital
-
Beijing, China, 100038
- Beijing Shijitan Hospital
-
Beijing, China, 100005
- Peking Union Medical College Hospital
-
Qingdao, China, 26603
- The Affiliated Hospital of Qingdao University
-
Shanghai, China, 200001
- Renji Hospital of Shanghai Jiaotong University
-
Shanghai, China, 200433
- Shanghai Pulmonary Hospital of Tongji University
-
Shenyang, China, 110015
- Shenyang general hospital of Shenyang military command
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100020
- Beijing Chao-Yang Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, China, 510080
- Guangdong General Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, China, 430022
- Wuhan Asia Heart Hospital
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, China, 410008
- Xiangya Hospital
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, China, 210029
- The First Affiliated Hospital of Nanjing Medical University
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, China, 330006
- The Second Affiliated Hospital of Nanchang Medical University
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, China, 200032
- Zhongshan Hospital Fudan University
-
Shanghai, Shanghai, China, 200120
- Renji Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, China, 610047
- West China Hospital
-
-
-
-
-
Aarhus, Denemarken, 8200
- Aarhus Universitetshospital, Skejby
-
Copenhagen, Denemarken, 2100
- Rigshospitalet-Copenhagen University Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Duitsland, 20246
- Universitätskrankenhaus Hamburg-Eppendorf
-
Sachsen, Duitsland, 01307
- Technische Universität Dresden
-
-
Baden-wuerttemberg
-
Heidelberg, Baden-wuerttemberg, Duitsland, 69126
- Thoraxklinik am Universitatsklinikum Heidelberg
-
-
Bayern
-
Munchen, Bayern, Duitsland, 81377
- Ludwig-Maximilians-Universität München
-
Regensburg, Bayern, Duitsland, 93053
- Universitätsklinikum Regensburg
-
Wurzburg, Bayern, Duitsland, 97074
- Missionsarztliche Klinik Wurzburg gGmbH
-
-
Mecklenburg-vorpommern
-
Greifswald, Mecklenburg-vorpommern, Duitsland, 17475
- Universitätsmedizin Greifswald
-
-
Nordrhein-westfalen
-
Bochum, Nordrhein-westfalen, Duitsland, 44789
- Bergmannsheil Berufsgenossenschaftliche Universitätsklinik GmbH
-
Duisburg, Nordrhein-westfalen, Duitsland, 47137
- Herzzentrum Duisburg
-
Köln, Nordrhein-westfalen, Duitsland, 50937
- Universitätsklinikum Köln
-
-
Rheinland-pfalz
-
Mainz, Rheinland-pfalz, Duitsland, 55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg Universität
-
-
Saarland
-
Homburg, Saarland, Duitsland, 66424
- Universitatsklinikum des Saarlandes
-
-
Sachsen
-
Dresden, Sachsen, Duitsland, 01307
- Technische Universität Dresden
-
Leipzig, Sachsen, Duitsland, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
-
-
-
-
Aquitaine
-
Pessac, Aquitaine, Frankrijk, 33064
- Hôpital Haut-Lévêque, CHU Bordeaux
-
-
Franche-comte
-
Besancon, Franche-comte, Frankrijk, 25030
- Hopital Jean Minjoz Centre Hospitalier Universitaire Besancon
-
-
Languedoc-roussillon
-
Montpellier Cedex 5, Languedoc-roussillon, Frankrijk, 34295
- CHU de Montpellier
-
-
Limousin, Lorraine
-
Vandoeuvre-Les-Nancy, Limousin, Lorraine, Frankrijk, 54500
- Hôpital Brabois
-
-
NORD Pas-de-calais
-
Lille, NORD Pas-de-calais, Frankrijk, 59037
- Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille - Hopital Claude Huriez
-
-
Provence Alpes COTE D'azur
-
Marseille, Provence Alpes COTE D'azur, Frankrijk, 13015
- Centre Hospitalier Universitaire Hôpital Nord
-
-
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Griekenland, 12462
- University General Hospital of Attikon
-
-
Macedoni
-
Thessaloniki, Macedoni, Griekenland, 57010
- General Hospital of Thessaloniki, "G.Papanikolaou"
-
-
-
-
Andhra Pradesh
-
Hyderabad, Andhra Pradesh, Indië, 500 063
- Mediciti Hospital
-
Hyderabad, Andhra Pradesh, Indië, 500 001
- Care hospital
-
-
Delhi
-
New Delhi, Delhi, Indië, 110060
- Sir Ganga Ram Hospital
-
New Delhi, Delhi, Indië, 110076
- Indraprastha Apollo Hospital
-
-
Gujarat
-
Ahmedabad, Gujarat, Indië, 38006
- Care Institute Medical Sciences
-
Gandhinagar, Gujarat, Indië, 382428
- Apollo Hospitals International, Ltd.
-
-
Haryana
-
Gurgaon, Haryana, Indië, 122 001
- Medanta - The Medicity
-
-
Karnataka
-
Bangalore, Karnataka, Indië, 560 099
- Narayana Institute of Cardiac Sciences
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indië, 400012
- KEM Hospital
-
Pune, Maharashtra, Indië, 411 001
- Ruby Hall Clinic
-
-
Tamil NADU
-
Chennai, Tamil NADU, Indië, 600006
- Apollo Hospital
-
Coimbatore, Tamil NADU, Indië, 641037
- G. Kuppuswamy Naidu Memorial Hospital
-
-
-
-
-
Haifa, Israël, 34362
- Carmel Medical Center
-
Haifa, Israël, 31096
- Rambam Health Corp.
-
Jerusalem, Israël, 91120
- Hadassah Medical Center
-
-
Petah Tiqwa
-
Petach Tikvah, Petah Tiqwa, Israël, 49100
- Rabin Medical Center
-
-
Tel Aviv
-
Tel Hashomer, Tel Aviv, Israël, 52621
- The Chaim Sheba Medical Center at Tel HaShomer
-
-
-
-
-
Napoli, Italië
- Azienda Ospedaliera Universitaria
-
Palermo, Italië, 90127
- Istituto Mediterraneo Trapianti e Terapia Alta Specializzazione (ISMETT)
-
Pavia, Italië, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico S. Matteo
-
Roma, Italië, 00161
- Azienda Policlinico Umberto I di Roma
-
-
-
-
-
Incheon, Korea, republiek van, 405-760
- Gachon University Gil Medical Center
-
Seoul, Korea, republiek van, 135-710
- Samsung Medical Center
-
Seoul, Korea, republiek van, 138-736
- Asan Medical Center
-
Seoul, Korea, republiek van, 110-744
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korea, republiek van, 120-752
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
-
-
-
-
Distrito Federal
-
Tlalpan, Distrito Federal, Mexico, 14080
- Instituto Nacional de Cardiologia Ignacio Chavez
-
-
Nuevo LEON
-
Monterrey, Nuevo LEON, Mexico, 64718
- Unidad de Investigacion Clinica en Medicina S.C.
-
-
-
-
Gelderland
-
Nijmegen, Gelderland, Nederland, 6525 GA
- Universitair Medisch Centrum Sint Radboud
-
-
Noord-holland
-
Amsterdam, Noord-holland, Nederland, 1081 HV
- Vrije Universiteit Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Wien, Oostenrijk, 1090
- Medizinische Universität Wien
-
-
Upper Austria
-
Linz, Upper Austria, Oostenrijk, 4020
- Krankenhaus Elisabethinen Linz
-
-
-
-
-
Bialystok, Polen, 15276
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
-
Krakow, Polen, 61848
- Szpital Kliniczny Przemienienia Panskiego Uniwersytetu Medycznego im K. Marcinkowskiego w Poznaniu
-
Malogoskie, Polen, 31202
- Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawla II
-
Otwock, Polen
- Europejskie Centrum Zdrowia Otwock, Szpital im. Fryderyka Chopina
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 119228
- National University Hospital
-
Singapore, Singapore, 168 752
- National Heart Centre Singapore
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan, 81362
- Veterans General Hospital-Kaohsiung
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
-
-
Tainan CITY
-
Tainan, Tainan CITY, Taiwan, 70403
- National Cheng Kung University Hospital
-
-
-
-
Cambridgshire
-
Papworth Everard, Cambridgshire, Verenigd Koninkrijk, CB3 8RE
- Papworth Hospital
-
-
England
-
London, England, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
Newcastle upon Tyne, England, Verenigd Koninkrijk, NE7 7DN
- Freeman Hospital
-
Sheffield, England, Verenigd Koninkrijk, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85012
- Arizona Pulmonary Specialists, Ltd.
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
- University of Arizona
-
-
California
-
Fresno, California, Verenigde Staten, 93721
- University of California, San Francisco-Fresno
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90211
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- University of California-Davis Medical Group, Advanced Lung Disease/Transplant Program
-
Torrance, California, Verenigde Staten, 90502
- David Geffen School of Medicine
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- University Of Colorado Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- University of Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
- University of Florida College of Medicine Jacksonville
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
- University of Florida College of Medicine, Jacksonville
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
- University of Florida College of Medicine Jacksonville- Division of Pulmonary & Critical Medicine
-
Weston, Florida, Verenigde Staten, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Emory University Hospital
-
Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
- Augusta University
-
Austell, Georgia, Verenigde Staten, 30106
- Piedmont - Georgia Lung Associates
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61614
- HeartCare Midwest
-
-
Indiana
-
Carmel, Indiana, Verenigde Staten, 46032
- Indiana University Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 55242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
- Kentuckiana Pulmonary Associates
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
- University of Maryland
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
- Henry Ford Health System
-
Troy, Michigan, Verenigde Staten, 48085
- Beaumont Health
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198-5990
- Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
-
New York
-
Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
- University of Rochester
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Verenigde Staten, 28803
- Asheville Cardiology Associates
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267-0564
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- University Hospital
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43321
- The Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97210
- Legacy Research Institute
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97201-3098
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Perelman Center for Advanced Medicine; University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center - Presbyterian Cardiovascular Institute
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
- Rhode Island Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
- Sentara Cardiovascular Research Institute
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53215
- Aurora Saint Luke's Medical Center
-
-
-
-
-
Stockholm, Zweden, 171 76
- Karolinska University Hospital Solna
-
-
Vastra Gotaland
-
Göteborg, Vastra Gotaland, Zweden, 413 45
- Sahlgrenska University Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 75 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Criteria voor onderwerpopname:
- Vrijwillig toestemming gegeven voor deelname aan het onderzoek.
- Zijn 18 tot 75 jaar oud (inclusief) bij Screening.
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten zich onthouden van geslachtsgemeenschap wanneer dit in overeenstemming is met hun gewenste en gebruikelijke levensstijl, of 2 verschillende vormen van zeer effectieve anticonceptie gebruiken voor de duur van het onderzoek en gedurende ten minste 30 dagen na het stopzetten van de onderzoeksmedicatie. Een negatieve urine-zwangerschapstest is vereist bij de screening en baseline voorafgaand aan het starten van de studiemedicatie.
- Mannelijke proefpersonen moeten toestemming geven voor het gebruik van een condoom tijdens geslachtsgemeenschap voor de duur van het onderzoek en gedurende ten minste 48 uur na het stopzetten van de onderzoeksmedicatie.
- Een diagnose hebben van symptomatische idiopathische of erfelijke PAH, PAH geassocieerd met bindweefselziekte (CTD), PAH geassocieerd met HIV-infectie, PAH geassocieerd met herstelde congenitale systemische-naar-pulmonale shunt, of PAH geassocieerd met eetlustremmer of toxinegebruik.
- Als bekend is dat ze positief zijn voor HIV-infectie, een CD4-lymfocytentelling van ten minste 200 cellen/mm^3 laten beoordelen bij de screening en de huidige standaard antiretrovirale of andere effectieve medicatie krijgen voor de behandeling van HIV-infectie.
- Een basislijn van 6MWD groter dan of gelijk aan 150 m hebben zonder gelijktijdig letsel, ziekte of andere verstorende factor, inclusief maar niet beperkt tot het gebruik van een loophulpmiddel of verbinding met een niet-draagbare machine, die de nauwkeurige beoordeling van de inspanningscapaciteit van het onderwerp.
- Optimaal worden behandeld met conventionele pulmonale hypertensietherapie zonder toevoegingen, stopzettingen of dosisveranderingen gedurende minimaal 10 dagen voorafgaand aan randomisatie. Uitzonderingen zijn het staken of aanpassen van de dosering van antistollingsmiddelen en/of het wijzigen van de dosering van diuretica.
- Een PAH-goedgekeurde orale monotherapie krijgen met een minimumdosis die overeenkomt met de goedgekeurde voorschrijfinformatie voor het product gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan randomisatie en die een stabiele dosis krijgen gedurende ten minste 10 dagen voorafgaand aan randomisatie.
- eerder een hartkatheterisatie hebben ondergaan binnen 3 jaar voorafgaand aan de start van de screening of tijdens de screeningsperiode, en de meest recente beoordeling heeft een gemiddelde pulmonale arteriële druk van ten minste 25 mmHg, een pulmonale capillaire wiggedruk (PCWP) (of in het geval dat een PCWP niet op betrouwbare wijze kon worden verkregen, een linker ventriculaire einddiastolische druk [LVEDP]) lager dan of gelijk aan 15 mmHg, en afwezigheid van niet-herstelde congenitale hartziekte (anders dan patent foramen ovale). Als een betrouwbare PCWP of LVEDP niet kan worden verkregen tijdens hartkatheterisatie, komen proefpersonen met een klinisch normale linkerhartfunctie en afwezigheid van klinisch relevante mitralisklepaandoening op echocardiografie in aanmerking voor inschrijving.
- Echocardiografie ondergaan met bewijs van klinisch normale systolische en diastolische linkerventrikelfunctie en afwezigheid van enige klinisch significante linker hartaandoening (bijv. mitralisklepaandoening). Proefpersonen met klinisch niet-significante linkerventrikeldiastolische disfunctie als gevolg van de effecten van rechterventrikeloverbelasting (dwz rechterventrikelhypertrofie en/of dilatatie) komen in aanmerking.
- Een eerdere ventilatie-perfusie-longscan, computertomografiescan met hoge resolutie van de borstkas en/of pulmonale angiografie hebben die consistent zijn met de diagnose PAH.
Laat binnen 6 maanden voor de screening of tijdens de screeningsperiode longfunctietesten uitvoeren om het volgende te bevestigen:
- Totale longcapaciteit is minimaal 60%
- Geforceerd uitademingsvolume op 1 seconde is minimaal 50%
- Is naar de mening van de hoofdonderzoeker in staat om effectief te communiceren met onderzoekspersoneel en wordt beschouwd als betrouwbaar, bereid en waarschijnlijk om mee te werken aan protocolvereisten, inclusief het bijwonen van alle studiebezoeken.
Uitsluitingscriteria onderwerp:
- Is zwanger of geeft borstvoeding.
- Heb eerder oraal treprostinil gekregen.
- Een PGI2 hebben gekregen (behalve indien gebruikt tijdens acute vasoreactiviteitstesten) binnen 30 dagen voorafgaand aan randomisatie of eerdere intolerantie of significant gebrek aan werkzaamheid hebben voor een PGI2 of PGI2-analoog die resulteerde in stopzetting of onvermogen om die therapie effectief te titreren.
- Laat alle conventionele achtergrondbehandelingen voor PAH toevoegen, verwijderen of dosis aanpassen binnen 10 dagen voorafgaand aan randomisatie. Uitzonderingen zijn het verwijderen of aanpassen van de dosering van antistollingsmiddelen en/of het aanpassen van de dosering van diuretica.
- De eerste dosis van een door PAH goedgekeurde orale monotherapie ontvangen minder dan 30 dagen voorafgaand aan randomisatie, of de door PAH goedgekeurde dosis orale monotherapie binnen 10 dagen voorafgaand aan randomisatie laten wijzigen, of de proefpersoon stopt met een door PAH goedgekeurde therapie binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening , of de proefpersoon heeft eerder 2 PAH-goedgekeurde orale therapieën tegelijkertijd ontvangen (met name een PDE5-I, een ERA of een sGC-stimulator) gedurende meer dan 90 cumulatieve dagen.
- Een andere ziekte hebben die verband houdt met PAH dan CTD, HIV-infectie, herstelde (gedurende ten minste 1 jaar) congenitale systemische-naar-pulmonale shunt, PAH geassocieerd met eetlustremmer/toxinegebruik, of een atriale septostomie hebben.
- Heb een actuele diagnose van ongecontroleerde slaapapneu zoals gedefinieerd door hun arts.
- Een voorgeschiedenis hebben van ischemische hartziekte, waaronder een eerder myocardinfarct of symptomatische coronaire hartziekte binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening of een voorgeschiedenis van linkszijdige myocardaandoening zoals blijkt uit een gemiddelde PCWP (of een LVEDP) groter dan 15 mmHg of links ventriculaire ejectiefractie minder dan 40%, zoals beoordeeld door middel van een multigated angiogram, angiografie of echocardiografie.
- Heb ongecontroleerde systemische hypertensie zoals blijkt uit systolische bloeddruk (BP) hoger dan 160 mmHg of diastolische bloeddruk hoger dan 100 mmHg.
- Bij de screening alanineaminotransferase- of aspartaataminotransferasespiegels hebben die ten minste 3 keer hoger zijn dan de bovengrens van normale, klinisch significante leverziekte/disfunctie, of een bekende leveraandoening van Child-Pugh klasse C.
- Een andere ziekte of aandoening hebben die de interpretatie van onderzoeksbeoordelingen zou kunnen verstoren.
- Een musculoskeletale aandoening heeft, een apparaat gebruikt om te helpen bij het lopen, of een ziekte heeft die waarschijnlijk het lopen beperkt, of is aangesloten op een machine die niet draagbaar is.
- Een onstabiele psychiatrische aandoening hebben of mentaal niet in staat zijn om de doelstellingen, aard of gevolgen van het onderzoek te begrijpen, of een aandoening hebben die naar de mening van de onderzoeker een onaanvaardbaar risico voor de veiligheid van de proefpersoon zou vormen.
- Krijgt een onderzoeksmedicijn, heeft een onderzoeksapparaat, of heeft deelgenomen aan een onderzoek naar een medicijn of apparaat binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening.
- Chronische nierinsufficiëntie hebben, zoals gedefinieerd door ofwel een screeningscreatininewaarde van meer dan 2,5 mg/dl of de noodzaak van dialyse.
Heeft niet 3 of meer van de volgende risicofactoren voor linkerventrikelziekte/disfunctie:
- Body mass index minimaal 30 kg/m^2
- Geschiedenis van essentiële hypertensie
- Diabetes mellitus (elk type)
- Historisch bewijs van significante coronaire hartziekte vastgesteld door een van de volgende: voorgeschiedenis van myocardinfarct, percutane coronaire interventie of angiografisch bewijs van coronaire hartziekte; positieve stresstest met beeldvorming; eerder bypass-transplantaat van de kransslagader; of stabiele angina pectoris.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: VERVIERVOUDIGEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: UT-15C
Treprostinil diolamine tabletten met verlengde afgifte (oraal) 0,125 tot 12 mg TID
|
Actief
Andere namen:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Bijpassende placebotabletten (oraal)
|
Placebo
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd tot eerste klinische verslechtering
Tijdsspanne: Van randomisatie tot ongeveer 4 jaar
|
Klinische verslechtering werd continu beoordeeld vanaf randomisatie tot het laatste studiebezoek van de proefpersoon.
Klinische verergerende gebeurtenissen werden gedefinieerd als overlijden (alle oorzaken), ziekenhuisopnames als gevolg van verergering van pulmonale arteriële hypertensie (PAH), starten van een geïnhaleerde of geïnfundeerde prostacycline (PGI2) voor de behandeling van verergerende PAH, ziekteprogressie of onbevredigende klinische respons op lange termijn. .
Alle door de studiecentra gemelde klinische verslechtering werden beoordeeld door de Sponsor Medical Monitors.
Zodra zich een klinisch verergerend voorval voordeed, werd dit ingevoerd in de eCRF en werd binnen 48 uur nadat het voorval bekend was geworden bij de onderzoeker of aangewezen persoon, een verhaal ingediend ter beoordeling door de medische monitor van de sponsor.
Vervolgens werden de verhalen voor proefpersonen met de gerapporteerde klinische verslechterende gebeurtenissen naar een onafhankelijke beoordelingscommissie gestuurd.
De onafhankelijke beoordelingscommissie beoordeelde en oordeelde alle klinische verslechterende gebeurtenissen gedurende het onderzoek.
|
Van randomisatie tot ongeveer 4 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in 6 minuten loopafstand
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 24
|
De bedoeling van de 6-minuten looptest (6MWT) is het evalueren van het inspanningsvermogen dat gepaard gaat met het uitvoeren van dagelijkse activiteiten.
Een baseline 6MWT werd uitgevoerd voorafgaand aan de start van het onderzoeksgeneesmiddel op de dag van randomisatie.
6MWT's werden uitgevoerd in week 4, 8, 12, 24 en daarna elke 12 weken.
De verandering tussen baseline en week 24 wordt gerapporteerd.
|
Van basislijn tot week 24
|
|
Verandering in plasma N-Terminal Pro-brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP) vanaf baseline tot week 24
Tijdsspanne: Van basislijn tot week 24
|
Plasma NT-proBNP-concentratie is een bruikbare biomarker voor de ernst van PAH, aangezien het verband houdt met veranderingen in de morfologie en functie van het rechterhart.
Het verzamelen van NT-proBNP-monsters vond plaats bij baseline (voorafgaand aan het starten van het onderzoeksgeneesmiddel), week 12, week 24, het eerste vervolgbezoek en elk tweede vervolgbezoek daarna (dwz vervolgbezoeken 3, 5, 7, enz.).
NT-proBNP werd ook beoordeeld tijdens het studiegeneesmiddelbeëindigingsbezoek.
De verandering tussen baseline en week 24 wordt gerapporteerd.
|
Van basislijn tot week 24
|
|
Verandering in de functionele klasse van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO FC) vanaf baseline tot week 48
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48
|
De WHO FC voor PAH werd beoordeeld bij baseline voorafgaand aan het starten van het onderzoeksgeneesmiddel, bij alle volgende geplande studiebezoeken en elke keer dat de 6MWT werd uitgevoerd om de klinische verslechtering te beoordelen.
|
Basislijn tot week 48
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: James White, MD, PhD, Mary M. Parkes Center
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
26 juni 2012
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
24 juni 2018
Studie voltooiing (WERKELIJK)
24 juni 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 maart 2012
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 maart 2012
Eerst geplaatst (SCHATTING)
22 maart 2012
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
13 februari 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 februari 2020
Laatst geverifieerd
1 februari 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- TDE-PH-310
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .