Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långsiktig säkerhets- och effektuppföljningsstudie av PNEUMOSTEM® hos patienter som slutfört PNEUMOSTEM® fas-I-studie

30 augusti 2018 uppdaterad av: Medipost Co Ltd.
Detta är en 5-årig långtidsuppföljningsstudie av öppen, singelcenter, klinisk fas I-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av PNEUMOSTEM® hos för tidigt födda barn med bronkopulmonell dysplasi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Bronkopulmonell dysplasi (BPD) är den vanligaste dödsorsaken för för tidigt födda barn med låg födelsevikt. Dessutom lider många barn som återhämtar sig från denna sjukdom av olika komplikationer såsom långvarig sjukhusvistelse, pulmonell hypertoni och misslyckande.

Det har rapporterats att benmärgshärledda mesenkymala stamceller (BM-MSC) kan differentiera till pulmonella epitelceller och lungendotelceller. Vissa djurstudier visade att BM-MSCs differentierar till bronkialceller och typ 2-pneumocyter hos råttor med lunginflammation och förbättrar fibrosen som uppstår efter administrering av bleomycin. Baserat på fynden anses det att mesenkymal stamcellsterapi kan hjälpa till att regenerera den skadade lungan samt BPD som orsakar lunginflammation, fibros, brist på typ 2-pneumocyter och så vidare.

PNEUMOSTEM® består av mänskliga navelsträngsblod-härledda mesenkymala stamceller och är avsedd att behandla BPD hos för tidigt födda barn. Syftet med studien är att utvärdera 3-5 års långtidssäkerhet och effekt hos patienter som genomfört den tidigare delen av den kliniska fas I-studien med PNEUMOSTEM®.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

8

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 5 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Spädbarn som ingick i den 2-åriga uppföljningsstudien (NCT01632475) av den kliniska fas 1-studien för säkerhets- och effektutvärderingar av PNEUMOSTEM®-behandling hos för tidigt födda barn med bronkopulmonell dysplasi

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Alla spädbarn som inkluderades i den 2-åriga uppföljningsstudien (NCT01632475) av fas 1 klinisk prövning för säkerhets- och effektutvärderingar av PNEUMOSTEM®-behandling hos för tidigt födda barn med bronkopulmonell dysplasi
  • Spädbarn med ett skriftligt samtycke undertecknat av en förälder eller vårdnadshavare

Exklusions kriterier:

-Spädbarn vars förälder eller vårdnadshavare inte samtycker till att delta i denna uppföljningsstudie

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Pneumostem®

Lågdosgrupp (3 försökspersoner): 1,0 x 10^7 celler/kg, högdosgrupp (6 försökspersoner): 2,0 x 10^7 celler/kg

Intervention: Biologisk: Pneumostem®
Biologisk: PNEUMOSTEM

En enda intratrakeal administrering

Lågdosgrupp (3 patienter): 1,0 x 10^7 celler/kg Högdosgrupp (6 patienter): 2,0 x 10^7 celler/kg

* Försökspersonerna administrerades med Pneumostem i den tidigare delen av fas I-studien. Inga läkemedel/biologiska läkemedel kommer att administreras till någon patient under denna del av studien.

Andra namn:
  • mänskliga navelsträngsblod-härledda mesenkymala stamceller

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal försökspersoner med biverkningar
Tidsram: 60 månader (korrigerad ålder)
biverkningar av läkemedel, kliniskt signifikanta laboratoriefynd, vitala tecken, fysisk undersökning
60 månader (korrigerad ålder)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andningsutfall
Tidsram: 60 månader (korrigerad ålder)
  • återinläggningsfrekvenser på sjukhus och vistelsetid
  • om medicinska ingrepp som syre-, steroid- eller luftrörsvidgande behandling gjordes och behandlingens varaktighet
  • Frekvens av akutbesök (totalt antal besök/antal besök på grund av luftvägssjukdomar)
60 månader (korrigerad ålder)
Överlevnad
Tidsram: 60 månader (korrigerad ålder)
60 månader (korrigerad ålder)
Z-poäng
Tidsram: 60 månader (korrigerad ålder)
  • vikt
  • höjd
  • huvudets omkrets
  • percentil
60 månader (korrigerad ålder)
Potentiella testresultat för neurologisk utveckling
Tidsram: 60 månader (korrigerad ålder)
  • K-ASQ (Korean Ages and Stages Questionnaires),
  • Bayley-test (BSID III)
60 månader (korrigerad ålder)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Medipost Co Ltd.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2014

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 oktober 2016

Avslutad studie (FAKTISK)

1 oktober 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 december 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 december 2013

Första postat (UPPSKATTA)

30 december 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

4 september 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 augusti 2018

Senast verifierad

1 april 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MP-CR-006-F/U-5y

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera