Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Follow-uponderzoek naar veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van PNEUMOSTEM® bij patiënten die het PNEUMOSTEM® Fase I-onderzoek hebben voltooid

30 augustus 2018 bijgewerkt door: Medipost Co Ltd.
Dit is een 5 jaar durende vervolgstudie op lange termijn van open-label, single-center, fase I klinische studie om de veiligheid en werkzaamheid van PNEUMOSTEM® te evalueren bij te vroeg geboren baby's met bronchopulmonale dysplasie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Bronchopulmonale dysplasie (BPD) is de meest voorkomende doodsoorzaak bij te vroeg geboren baby's met een laag geboortegewicht. Bovendien lijden veel kinderen die herstellen van deze ziekte aan verschillende complicaties, zoals langdurige ziekenhuisopname, pulmonale hypertensie en groeiachterstand.

Er is gemeld dat van beenmerg afgeleide mesenchymale stamcellen (BM-MSC) kunnen differentiëren in longepitheelcellen en longendotheelcellen. Sommige dierstudies toonden aan dat BM-MSC's differentiëren tot bronchiale cellen en type 2 pneumocyten bij ratten met longontsteking en de fibrose verbeteren die optreedt na toediening van bleomycine. Op basis van de bevindingen wordt aangenomen dat mesenchymale stamceltherapie kan helpen bij het regenereren van de beschadigde long, evenals bij BPD die longontsteking, fibrose, tekort aan type 2 pneumocyten, enzovoort veroorzaken.

PNEUMOSTEM® bestaat uit mesenchymale stamcellen afkomstig uit menselijk navelstrengbloed en is bedoeld voor de behandeling van BPD bij te vroeg geboren baby's. Het doel van de studie is om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van 3-5 jaar te evalueren bij patiënten die het eerdere deel van de fase I klinische studie van PNEUMOSTEM® hebben voltooid.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

8

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 5 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Baby's die deelnamen aan de 2-jarige follow-up studie (NCT01632475) van fase 1 klinische studie voor de veiligheids- en werkzaamheidsevaluaties van PNEUMOSTEM®-behandeling bij premature baby's met bronchopulmonale dysplasie

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alle baby's die deelnamen aan de 2-jarige follow-up studie (NCT01632475) van fase 1 klinische studie voor de veiligheids- en werkzaamheidsevaluaties van PNEUMOSTEM®-behandeling bij premature baby's met bronchopulmonale dysplasie
  • Baby's met een schriftelijk toestemmingsformulier ondertekend door een ouder of wettelijke voogd

Uitsluitingscriteria:

- Zuigelingen van wie de ouder of wettelijke voogd geen toestemming geeft om deel te nemen aan dit vervolgonderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Pneumostem®

Groep met lage dosis (3 proefpersonen): 1,0 x 10^7 cellen/kg, groep met hoge dosis (6 proefpersonen): 2,0 x 10^7 cellen/kg

Interventie: Biologisch: Pneumostem®
Biologisch: PNEUMOSTEM

Een enkele intratracheale toediening

Groep met lage dosis (3 patiënten): 1,0 x 10^7 cellen/kg Groep met hoge dosis (6 patiënten): 2,0 x 10^7 cellen/kg

* De proefpersonen kregen Pneumostem toegediend in het eerste deel van het fase I-onderzoek. Tijdens dit deel van het onderzoek zullen aan geen enkele proefpersoon geneesmiddelen/biologische geneesmiddelen worden toegediend.

Andere namen:
  • uit menselijke navelstrengbloed verkregen mesenchymale stamcellen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal proefpersonen met bijwerkingen
Tijdsspanne: 60 maanden (gecorrigeerde leeftijd)
bijwerkingen, klinisch significante laboratoriumbevindingen, vitale functies, lichamelijk onderzoek
60 maanden (gecorrigeerde leeftijd)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ademhalingsresultaten
Tijdsspanne: 60 maanden (gecorrigeerde leeftijd)
  • opnamepercentages in het ziekenhuis en de duur van het verblijf
  • of medische interventies zoals zuurstof-, steroïde- of bronchusverwijdende therapie werden uitgevoerd en de duur van de therapie
  • Frequentie van het bezoek aan de spoedeisende hulp (totaal aantal bezoeken/aantal bezoeken als gevolg van luchtwegaandoeningen)
60 maanden (gecorrigeerde leeftijd)
Overleving
Tijdsspanne: 60 maanden (gecorrigeerde leeftijd)
60 maanden (gecorrigeerde leeftijd)
Z-score
Tijdsspanne: 60 maanden (gecorrigeerde leeftijd)
  • gewicht
  • hoogte
  • hoofd omtrek
  • percentiel
60 maanden (gecorrigeerde leeftijd)
Potentiële resultaten van neurologische ontwikkelingstesten
Tijdsspanne: 60 maanden (gecorrigeerde leeftijd)
  • K-ASQ (vragenlijsten over Koreaanse leeftijden en stadia),
  • Bayley-test (BSID III)
60 maanden (gecorrigeerde leeftijd)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Medipost Co Ltd.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2014

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 oktober 2016

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 oktober 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 december 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 december 2013

Eerst geplaatst (SCHATTING)

30 december 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

4 september 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 augustus 2018

Laatst geverifieerd

1 april 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MP-CR-006-F/U-5y

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren