Langsiktig sikkerhet og effekt oppfølgingsstudie av PNEUMOSTEM® hos pasienter som fullførte PNEUMOSTEM® fase-I-studie

Bronkopulmonal dysplasi (BPD) er den vanligste dødsårsaken for for tidlig fødte babyer med lav fødselsvekt. I tillegg lider mange barn som blir friske fra denne sykdommen av ulike komplikasjoner som langvarig sykehusinnleggelse, pulmonal hypertensjon og manglende trives.

Det har blitt rapportert at benmargsavledede mesenkymale stamceller (BM-MSC) kan differensiere til lungeepitelceller og lungeendotelceller. Noen dyrestudier viste at BM-MSCs differensierer til bronkialceller og type 2 pneumocytter hos rotter med lungebetennelse og forbedrer fibrosen som oppstår etter administrering av bleomycin. Basert på funnene anses det at mesenkymal stamcelleterapi kan bidra til å regenerere den skadede lungen samt BPD som forårsaker lungebetennelse, fibrose, mangel på type 2 pneumocytter, og så videre.

PNEUMOSTEM® består av humane navlestrengsblod-avledede mesenkymale stamceller og er beregnet på å behandle BPD hos premature spedbarn. Formålet med studien er å evaluere 3-5 års langsiktig sikkerhet og effekt hos pasienter som fullførte den tidligere delen av den kliniske fase I-studien med PNEUMOSTEM®.