- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT02064309
En öppen etikett, pilotundersökning, för att bedöma säkerheten och effektiviteten av transplantation av makroinkapslade mänskliga öar i den bioartificiella pankreas beta-luft hos patienter med typ 1-diabetes mellitus
Det primära syftet med denna kliniska undersökning är att undersöka säkerheten vid implantation av den mänskliga ö-innehållande enheten Beta-Air hos patienter med typ 1-diabetes.
Det sekundära syftet med denna kliniska undersökning är att undersöka om transplantation av makroinkapslade mänskliga öar i Beta-Air-enheten kan ge förbättrad glykemisk kontroll hos patienter med typ 1-diabetes med minskad förekomst av hypoglykemiska episoder.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Uppsala, Sverige, SE-75123
- Uppsala University Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Informerat samtycke inhämtat före eventuella utredningsrelaterade aktiviteter. Utredningsrelaterade aktiviteter är varje procedur som inte skulle ha utförts under normal hantering av ämnet.
- Diagnos av typ 1-diabetes mellitus i > 5 år
- Män eller kvinnor > 18 år vid inskrivningstillfället
- Engagemang i intensiv diabetesbehandling definierat som självövervakning av blodsockernivån inte mindre än i genomsnitt tre gånger per dag i genomsnitt över varje vecka och genom administrering av tre eller fler insulininjektioner per dag eller insulinpumpsterapi. Denna hantering måste ske under ledning av en diabetolog eller diabetesspecialist under de 12 månaderna före studieregistreringen.
Exklusions kriterier:
- Body mass index (BMI) > 30 kg/m²
- Insulinbehov > 1,0 enheter/kg/dag
- HbA1c > 10 % (DCCT)
- Slumpmässig C-peptid > 0,003 nmol/l
- Kända obehandlade aktiva proliferativa förändringar av diabetisk retinopati eller ökande makulaödem
- Njursvikt (glomerulär filtreringshastighet <60 ml/min)
- Kvinnor i fertil ålder som är gravida, ammar eller avser att bli gravida eller ovilliga att använda adekvata preventivmetoder under prövningens varaktighet (implantat, injicerbara p-piller, kombinerade orala preventivmedel, hormonell intrauterin enhet, sexuell avhållsamhet eller vasektomerad partner).
- Aktiv infektion inklusive hepatit B, hepatit C, HIV, Tbc
- Eventuell malignitet i anamnesen utom fullständigt bortskuren skivepitelcancer eller basalcellscancer i huden
- Känt aktivt alkohol- eller drogmissbruk.
- Varje koagulopati eller medicinskt tillstånd som skulle kräva långtidsbehandling med antikoagulantia (t.ex. Warfarin) efter transplantation (lågdosbehandling av acetylsalicylsyra är tillåten) eller patienter med ett internationellt normaliserat förhållande (INR) > 1,5.
Allvarlig samexisterande hjärtsjukdom, kännetecknad av något av dessa tillstånd:
- Nyligen genomförd hjärtinfarkt (inom de senaste 36 veckorna)
- Bevis på ischemi vid funktionell hjärtundersökning under det senaste året
- Vänster ventrikulär ejektionsfraktion < 30 %
- Kardiovaskulära tillstånd inom 36 veckor före denna studie:
i. Dekompenserad hjärtsvikt New York Heart Association (NYHA) klass III eller IV ii. Instabil angina pectoris iii. Koronarartär bypassgraft iv. Koronar angioplastik
- Otillräckligt behandlad blodtryckshöjning (systoliskt blodtryck > 160 mmHg eller diastoliskt blodtryck > 100 mmHg)
- Användning av andra läkemedel för att behandla diabetes än insulin inom 4 veckor efter inskrivningen
- Administrering av levande försvagat vaccin inom 8 veckor efter inskrivningen
- Eventuell tidigare organtransplantation
- Behandling med valfritt immunsuppressivt läkemedel
- Alla medicinska tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kommer att störa ett säkert deltagande i prövningen (t.ex. systemiska glukokortikoider)
- Känd eller misstänkt allergi mot överkänslighet mot testprodukter eller relaterade produkter
- Mottagandet av alla prövningsprodukter inom 30 dagar efter screening för denna prövning
- Eventuell planerad transplantation utöver ötransplantationen
- Uppfyllelse av kriterier för klinisk pankreas- eller ötransplantation
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Mänskliga öar i Beta-Air-enhet
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Enhetens säkerhet, utvärderad av förekomsten av biverkningar eller allvarliga biverkningar som bedöms vara sannolika eller mycket sannolika relaterade till produkten
Tidsram: 0-365 dagar
|
0-365 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
1. Förekomst av lokal eller systemisk inflammation eller infektion, inkl. C-reaktivt proteinökning, bedömd relaterad till enheten under studietiden.
Tidsram: 0-365 dagar
|
0-365 dagar
|
|
2. Förekomst och svårighetsgrad av fibros som omger enheten under studiens gång.
Tidsram: 0-365 dagar
|
0-365 dagar
|
|
3. Tecken på immunisering hos transplanterade patienter.
Tidsram: 0-365 dagar
|
0-365 dagar
|
|
4. Syresättning av vävnad i enheten, utvärderad 4, 12 och 26 veckor efter transplantation
Tidsram: 0-180 dagar
|
0-180 dagar
|
|
5. Överlevnad av endokrin vävnad i enheten, utvärderad med [11C]-5-hydroxitryptofan-positronemissionstomografi och histologisk analys 26 veckor efter transplantationen.
Tidsram: 0-180 dagar
|
0-180 dagar
|
|
6. Antal patienter med topp c-peptid >0,20 nmol/l, som svar på toleranstestet för blandad måltid 12 och 26 veckor efter transplantationen
Tidsram: 12 och 26 veckor efter transplantationen
|
12 och 26 veckor efter transplantationen
|
|
7. C-peptidarea under kurvan som svar på toleranstestet för blandad måltid 12 och 26 veckor efter transplantationen.
Tidsram: 12 och 26 veckor efter transplantationen
|
12 och 26 veckor efter transplantationen
|
|
8. Antal patienter med icke-fastande c-peptidkoncentrationer >0,003 nmol/l 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24 och 26 veckor efter -transplantation; dvs Kaplan-Meier analys av överlevnadstid för ötransplantat.
Tidsram: 0-26 veckor
|
0-26 veckor
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
1. Antal patienter med dagligt insulinbehov <0,25 enheter/kg 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24 och 26 veckor efter transplantationen
Tidsram: 0-26 veckor efter transplantation
|
0-26 veckor efter transplantation
|
|
2. Deltaförändringar i insulinbehov/kg kroppsvikt vid 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24 och 26 veckor efter transplantationen jämfört med före transplantationen och 6 månader efter explantation
Tidsram: 0-365 dagar
|
0-365 dagar
|
|
3. Deltaförändringar i glykosylerat hemoglobin (HbA1c) 2, 4, 8, 12, 14, 18 och 26 veckor efter transplantation jämfört med före transplantation och 6 månader efter explantation.
Tidsram: 0-365 dagar
|
0-365 dagar
|
|
4. Deltaförändringar i P-fruktosamin vid 2, 4, 8, 12, 18 och 26 veckor efter transplantation jämfört med före transplantation och 6 månader efter explantation.
Tidsram: 0-365 dagar
|
0-365 dagar
|
|
5. Deltaförändringar i glukosvariabilitet och hypo/hyperglykemivaraktighet härledda från ett kontinuerligt glukosövervakningssystem utfört 12 och 26 veckor efter transplantation jämfört med före transplantation och 6 månader efter explantation.
Tidsram: 0-365 dagar
|
0-365 dagar
|
|
6. Livskvalitet hos transplanterade patienter 12 och 26 veckor efter transplantation jämfört med före transplantation och 6 månader efter explantation.
Tidsram: 0-365 dagar
|
0-365 dagar
|
|
7. Poäng i frågeformuläret om tillfredsställelse av diabetesbehandling hos transplanterade patienter 12 och 26 veckor efter transplantation jämfört med före transplantation och 6 månader efter explantation.
Tidsram: 0-365 dagar
|
0-365 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AS Dnr2013/299
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .