Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av effekt, säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik av den aktuella formuleringen SB011 applicerad på lesional hud hos patienter med atopiskt eksem

12 januari 2017 uppdaterad av: Sterna Biologicals GmbH & Co. KG

En fas IIa, enkelcenter, randomiserad, fordonskontrollerad, dubbelblind studie för bedömning av effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av den topikala formuleringen SB011 innehållande ett humant GATA-3-specifikt DNAzym och av systemisk absorption av hgd40 efter applicering på lesional hud i Patienter med atopiskt eksem

Atopisk dermatit (AD) är en kronisk eller kroniskt återkommande inflammatorisk hudsjukdom. Patienter lider av eksem och ofta svår klåda på den drabbade huden, samt av frekventa komplikationer och sekundära infektioner. Förutom en genetiskt förutbestämd defekt i epidermal barriärfunktion och vegetativ dysfunktion, uppstår AD från en uppreglering av Th2-modifierade immunsvar som inducerar ökad IgE-antikroppsproduktion, cytokinutsöndring och därefter lokal inflammation.

Även om standardterapier av AD, moderna topikala kortikosteroider, visar ett bättre förhållande mellan terapeutiska effekter och biverkningar, behåller de en måttlig acceptans på grund av sin ospecifika verkan, strikta krav på efterlevnad och möjliga biverkningar. Som ett nyare alternativ visar calcineurinhämmare färre biverkningar men ger upphov till oro angående risker på lång sikt inklusive möjligheten för hudcancerogenicitet. Därför kvarstår ett medicinskt behov av nya terapier för detta stora folkhälsoproblem, särskilt riktade mot specifika tidiga sjukdomsframkallande mekanismer och/eller molekylära mål, med förbättrad effektivitet, säkerhet och följsamhet.

Nya terapeutiska strategier för behandling av kroniska inflammatoriska sjukdomar genom att rikta in sig på tidiga sjukdomsframkallande mekanismer är ett lovande tillvägagångssätt för behandling av AD.

Transkriptionsfaktorn GATA-3 representerar den viktigaste regulatoriska faktorn för Th2-drivna immunsvar. Det är oumbärligt för differentiering och aktivering av Th2-celler; det integrerar Th2-signaler och inducerar Th2-cytokinexpression. Undersökningsprodukten SB011 innehåller DNAzyme hgd40 som riktar sig mot GATA-3. Genom att klyva GATA-3 mRNA minskar hgd40 specifik cytokinproduktion och minskar därigenom nyckelegenskaperna hos allergisk luftvägsinflammation.

DNAzymer genereras helt genom kemisk syntes och kan produceras under god tillverkningssed (GMP) kontrollerade förhållanden. DNAzymerna är inte biologiska läkemedel, det vill säga de genereras inte genom användning av någon levande organism inklusive cellkultur eller bakterier. Molekylerna är mycket vattenlösliga och kommer att appliceras som en vatten/olja/vatten (W/O/W) formulering eftersom flera emulsioner har visat sig skydda den aktiva ingrediensen från nedbrytning på huden och har penetrationsförbättrande egenskaper i jämförelse med andra bärsystem.

Denna proof-of-concept-studie kommer att utvärdera effektivitet, säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) och farmakodynamik (PD) för den topikala formuleringen SB011 innehållande 2 % hgd40 två gånger dagligen (BID) hos patienter med mild till måttlig atopiskt eksem.

Studieöversikt

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

25

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Division for Immunodermatology and Allergy Research Clinic for Dermatology, Allergy and Venereology Hannover Medical School

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 69 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patient muntligt och skriftligt informerat samtycke
  • Vuxna kaukasiska patienter (män och kvinnor) i åldern 18-69 år (båda inkluderade);
  • Patienter som röker ≤ 10 cigaretter/dag
  • Patienten har bekräftat diagnosen atopisk dermatit med hjälp av de diagnostiska egenskaperna som beskrivs av Hanifin och Rajka, initial diagnos ställd minst 12 veckor före första behandlingen;
  • SCORAD (12) mellan 20 och 50 (lindrig till måttlig atopisk dermatit);
  • Två jämförbara lesionala områden på cirka 50 cm2 vardera (skillnaden i modifierad lokal SCORAD inte större än 2) på armar, ben, bröst, mage eller hals (avstånd mellan lesionerna minst 5 cm), kliniskt tillstånd av atopiskt eksem mild till måttlig definieras av en modifierad lokal SCORAD mellan 7 och 10 med 2 parametrar med minst 2 poäng, varav en är erytempoängen;
  • Patienten måste ha ett ökat totalt IgE;
  • Patienten måste ha ett ökat specifikt IgE av minst 1 av sx1-allergenerna med CAP-klassificering II [>0,7 KU/l];
  • Erytempoäng från modifierad lokal SCORAD för båda lesionala områden på minst 2;
  • TEWL i de lesionala områdena minst 12 g/m²h, TEWL-värdesskillnader ≤ 30 % tillåts mellan båda lesionalområdena (relaterade till det högre TEWL-värdet);
  • Förutom atopiska sjukdomar eller astma som atopisk dermatit eller allergisk rinit bedömd som frisk baserat på en screeningundersökning inklusive medicinsk historia, fysisk undersökning av huden, vitala tecken och kliniska laboratorieresultat;
  • Den manliga patienten måste komma överens om:
  • att använda två preventivmetoder i kombination med sin kvinnliga partner, om hon är i fertil ålder (minst en av preventivmetoderna måste vara en barriärpreventivmetod)
  • Den kvinnliga patienten måste komma överens om:
  • att använda två preventivmedel i kombination med sin manliga partner, om hon är i fertil ålder;

Exklusions kriterier:

  • Historik med allergiska reaktioner mot någon aktiv eller inaktiv komponent i IMP;
  • Förekomst av andra kliniskt signifikanta sjukdomar än astma eller atopiska sjukdomar (kardiovaskulära, njur-, lever-, gastrointestinala, hematologiska, neurologiska, genitourinära, autoimmuna, endokrina, metabola etc.) som enligt utredarens uppfattning påverkar prövningens resultat eller patientens förmåga att ta del av det;
  • Inneboende eller förvärvad immunbrist, immunbrist till följd av droganvändning;
  • Immunförmedlade sjukdomar;
  • Solbränna, hyperpigmentering eller tatueringar i testfälten;
  • Mörkhyade personer vars hudfärg förhindrar enkel bedömning av hudreaktioner;
  • Systemiska bakteriella eller mykotiska såväl som allvarliga virala systemiska infektioner;
  • Allvarlig systemisk annan sjukdom;
  • Patienter med vilopuls <50 och >100 bpm, systoliskt blodtryck <100 och >150 mmHg, diastoliskt blodtryck <60 och >95 mmHg;
  • UV-behandling inom 6 veckor före första behandlingen och under prövningen;
  • Historik eller aktuella tecken på en malign tumör (ett utskuret basalcellscancer långt från målskadan med minst 14 dagar efter operationen tillåts);
  • Kliniskt relevanta avvikelser inom serologi, klinisk kemisk, hematologisk eller i andra laboratorievariabler;
  • Kroniska eller akuta infektioner (en liten lesion av obehandlad onykomykos kommer att tillåtas enligt utredarens åsikt);
  • Graviditet eller amning
  • Tecken på sekundära infektioner på de lesioner som ska behandlas;
  • Historik med tidigare administrering av SB011 eller något annat registrerat eller undersökningsoligonukleotidbaserat läkemedel;
  • Historik eller närvaro av alkohol- eller drogmissbruk;
  • Konsumtion av alkohol inom 48 timmar före administrering av IMP och under försöket;
  • Användning av alla läkemedel (inklusive receptfria läkemedel som växtbaserade produkter) förutom tillåten samtidig medicinering inom 2 veckor (för biologiska läkemedel: 6 månader, för systemisk behandling av atopisk dermatit 4 veckor) före administrering av IMPs eller inom <10 gånger eliminationshalveringstiden för respektive läkemedel, eller varaktigheten av den farmakodynamiska effekten, oavsett vad som är längre, eller förväntad samtidig medicinering under behandlingsperioden (undantag: astma kan förekomma hos patienter med AD, därför fortsätter inhalativ behandling med kortikosteroider hos patienter med astma som åtföljer AD som började minst fyra veckor före randomisering tillåts, dosbegränsad: ≤ 300 μg/d flutikasonpropionat eller motsvarande);
  • Behandling med kända cytokrom P450 enzyminducerande eller hämmande medel (St. johannesört ("Johanniskraut"), barbiturater, fenotiaziner, cimetidin, ketokonazol) inom 30 dagar före administrering av IMP eller under försöket;
  • Konsumtion av grapefrukt, grapefruktjuice inom 14 dagar före administrering av IMP eller under försöket;
  • Behov av ytterligare hudvårdsprodukter i behandlingsområde(n);
  • Användning av hudvårdsprodukter med antiseptiska komponenter under de sista fyra veckorna före första behandling och under försöket eller antiseptiska textilier med kontakt med målskadorna;
  • Benägenhet för ortostatisk dysregulation, svimningar eller blackouter;
  • Planerad donation av könsceller, blod, organ, benmärg under försökets gång eller inom 6 månader därefter;
  • Deltagande i en annan klinisk prövning med ett prövningsläkemedel eller apparat inom de senaste 3 månaderna. För biologiska läkemedel är den minsta uteslutningsperioden minst 6 månader eller tiden för varaktigheten av den farmakodynamiska effekten eller 10 gånger halveringstiden för respektive läkemedel, vad som än är längre innan inkludering i denna prövning;
  • Brist på förmåga eller vilja att ge informerat samtycke;
  • Förväntad icke-tillgänglighet för provbesök/procedurer;
  • Förväntad brist på vilja eller oförmåga att samarbeta på ett adekvat sätt;
  • Nära anknytning till utredarna (t.ex. en nära släkting) eller med personer som arbetar på bioskin GmbH eller med personer som arbetar på studieplatsen eller med anställda på sterna biologicals GmbH & Co. KG;
  • Sårbara patienter (t.ex. personer som hålls i förvar)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SB011, 2 % (vatten/olja/vatten) emulsion av hgd40

Alla patienter kommer att utföra behandling med formulering SB011 innehållande 2 % hgd40 och den aktiva substansen-fria vehikeln. Jämförelsen av IMP kommer att utföras intraindividuellt.

Jämförelse och slumpmässig tilldelning av behandlingar till två distinkta behandlingsområden (område 1, område 2).

IMP SB011: Topisk applicering av cirka 5 mg/cm2 (250 μl) per behandlingsområde (50 cm2) två gånger dagligen under 14 på varandra följande dagar, en sista applicering på platsen på dag 15 (29 behandlingar) daglig dos: Cirka 10 mg hgd40 total dos: Cirka 145 mg hgd40

Behandlingen kommer att utföras två gånger dagligen under 14 på varandra följande dagar och en sista applicering på platsen dag 15 (totalt 29 applikationer).

Två företrädesvis spridda och kontralaterala, jämförbara lesionala behandlingsområden på cirka 50 cm2 vardera och placerade på armar, ben, bröst, mage eller hals kommer att väljas. Alla patienter kommer att utföra behandling med både formulering SB011 innehållande 2 % hgd40 och den aktiva substansen-fria vehikeln. Jämförelse av IMP kommer att utföras intraindividuellt.

Cirka 5 mg/cm2 (250 μl) SB011 (2 % hgd40) och fordonet kommer att appliceras på respektive behandlingsområde. Tiden mellan de två ansökningarna bör inkludera min. 8 timmar och max. 16 timmar. Patienternas efterlevnad kommer att kontrolleras genom vägning av IMP:erna vid varje besök. På dag 1 kommer tillämpningen av IMP att demonstreras för patienterna på den kliniska platsen. Den första behandlingen samt morgonbehandlingen dag 3, 5, 8, 12 och 15 kommer att utföras på den kliniska platsen

Andra namn:
  • Aktiv läkemedelssubstans är hgd40
Placebo-jämförare: Multipel W/O/W-formulering, vehikel utan aktiv ingrediens

Alla patienter kommer att utföra behandling med formulering SB011 innehållande 2 % hgd40 och den aktiva substansen-fria vehikeln. Jämförelsen av IMP kommer att utföras intraindividuellt.

Jämförelse och slumpmässig tilldelning av behandlingar till två distinkta behandlingsområden (Område 1, Område 2).

Fordon: Topisk applicering av cirka 5 mg/cm2 (250 μl) per behandlingsområde (50 cm2) två gånger dagligen under 14 dagar i följd, en sista applicering på platsen på dag 15 (29 behandlingar)

Behandlingen kommer att utföras två gånger dagligen under 14 på varandra följande dagar och en sista applicering på platsen dag 15 (totalt 29 applikationer).

Två företrädesvis spridda och kontralaterala, jämförbara lesionala behandlingsområden på cirka 50 cm2 vardera och placerade på armar, ben, bröst, mage eller hals kommer att väljas. Alla patienter kommer att utföra behandling med både formulering SB011 innehållande 2 % hgd40 och den aktiva substansen-fria vehikeln. Jämförelse av IMP kommer att utföras intraindividuellt.

Cirka 5 mg/cm2 (250 μl) SB011 (2 % hgd40) och fordonet kommer att appliceras på respektive behandlingsområde. Tiden mellan de två ansökningarna bör inkludera min. 8 timmar och max. 16 timmar. Patienternas efterlevnad kommer att kontrolleras genom vägning av IMP:erna vid varje besök. På dag 1 kommer tillämpningen av IMP att demonstreras för patienterna på den kliniska platsen. Den första behandlingen samt morgonbehandlingen dag 3, 5, 8, 12 och 15 kommer att utföras på den kliniska platsen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av lokal SCORing atopisk dermatit (SCORAD) från baslinjen till dag 15.
Tidsram: På baslinjen (dag 1) och på dag 15 (sista dagen efter 2 veckors IMP-administrering)

Följande parametrar ingår i poängsättningen:

A: omfattningen av det inblandade kroppsområdet;

B: intensiteten av kriterierna erytem, ​​ödem/papulering, sippor/skorpor, excoriationer, lichenifiering och torrhet, varvid torrhet utvärderas på icke inblandade områden;

C: de subjektiva symtomen på klåda vid applikationsområden och sömnförlust utvärderade på en visuell analog skala från 0 till 10 (genomsnitt för de senaste tre dagarna eller nätterna) och tillagda. Intensiteten för vart och ett av kriterierna erytem, ​​ödem/papulation, sippor/skorpor, excoriationer, lichenifiering och torrhet kommer att graderas enligt följande 4-gradiga skala:

0 = frånvarande

  1. = mild
  2. = måttlig
  3. = allvarlig Varje enskild parameter för SCORAD-beräkning kommer att dokumenteras på ett källdokument. SCORAD kommer att beräknas enligt formeln A/5 + 7B/2 + C och dokumenteras i källdokumenten och CRF.
På baslinjen (dag 1) och på dag 15 (sista dagen efter 2 veckors IMP-administrering)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringen från baslinjen i modifierad lokal SCORAD
Tidsram: Dag 3, 5, 8 och 12
Dag 3, 5, 8 och 12
Ändrad lokal SCORAD
Tidsram: på dag 1, 3, 5, 8, 12 och 15

Intensiteten för vart och ett av kriterierna kommer att graderas enligt följande 4-poängsskala och dokumenteras i CRF:

0 = frånvarande

  1. = mild
  2. = måttlig
  3. = svår
på dag 1, 3, 5, 8, 12 och 15
Förändring från baslinjen i transepidermal vattenförlust (TEWL)
Tidsram: Dag 3, 5, 8, 12 och 15
Dag 3, 5, 8, 12 och 15
TEWL på dag 1, 3, 5, 8, 12 och 15
Tidsram: Dag 1, 3, 5, 8, 12 och 15
Dag 1, 3, 5, 8, 12 och 15
Subjektiv bedömning av klåda med hjälp av en 10-gradig betygsskala
Tidsram: Dag 1, 3, 5, 8, 12 och 15
Subjektiv bedömning av klåda på testplatser dag 1, 3, 5, 8, 12 och 15 med hjälp av en 10-gradig betygsskala.
Dag 1, 3, 5, 8, 12 och 15
Subjektiv effektbedömning dag 3, 5, 8, 12 och 15
Tidsram: Dag 3, 5, 8, 12 och 15

Effektiviteten av IMPs kommer att bedömas i varje testområde genom att fråga patienterna med hjälp av följande 5-gradiga betygsskala: Patienternas svar kommer att dokumenteras i CRF.

0 = ingen aktivitet

  1. = fattig
  2. = rättvist
  3. = bra
  4. = utmärkt
Dag 3, 5, 8, 12 och 15
Subjektiv dermal tolerabilitetsbedömning med hjälp av en 5-gradig betygsskala på dag 3, 5, 8, 12 och 15
Tidsram: Dag 3, 5, 8, 12 och 15

Den dermala tolerabiliteten av IMPs kommer att bedömas i varje testområde genom att fråga patienterna med hjälp av följande 5-gradiga betygsskala: Patienternas svar kommer att dokumenteras i CRF.

0 = ingen aktivitet

  1. = fattig
  2. = rättvist
  3. = bra
  4. = utmärkt
Dag 3, 5, 8, 12 och 15
Farmakokinetisk utfallsmått
Tidsram: Dag 1 och dag 15
De farmakokinetiska effektmåtten är hgd40-nivåerna på dag 1 (före dos och 1, 2, 4 och 6 timmar efter dos) och 15 (före dos och 1, 2, 4 och 6 timmar efter dos och 24 timmar efter dos) dos till dag 15).
Dag 1 och dag 15
Fysisk undersökning av huden och vitala tecken
Tidsram: Visningsperiod och dag 16
Visningsperiod och dag 16
Biverkningar
Tidsram: Inklusive hela screeningsperioden och experimentfasen dag -14 till dag 16
Inklusive hela screeningsperioden och experimentfasen dag -14 till dag 16
Standardsäkerhetslaboratorium
Tidsram: Screeningperiod + dag 1, 5 och 16 i Behandlingsperioden
Inklusive serologi, IgE [immunoglobulin E] och sx1-test vid screening
Screeningperiod + dag 1, 5 och 16 i Behandlingsperioden

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Huvudutredare: Thomas Werfel, Prof. Dr., Division for Immunodermatology and Allergy Research Clinic for Dermatology, Allergy and Venereology Hannover Medical School

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 mars 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 mars 2014

Första postat (Uppskatta)

6 mars 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

13 januari 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 januari 2017

Senast verifierad

1 januari 2017

Mer information

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera