Jämförelse av effekten av en ny stärkelse (glykosad) jämfört med gastrostomirör-dextrosinfusion på euglykemikontroll över natten hos barn med glykogenlagringssjukdom Typ I: Open Label demonstrationsförsök (Glycosade GSD)

Syftet med detta demonstrationsprojekt är att jämföra en ny långverkande stärkelse, Glycosade, en hydrotermiskt bearbetad majsstärkelse med högt amylopektinhalt, kontra infusion av gastrostomirör-dextros för att upprätthålla euglykemi över natten hos barn med GSD-I. Glykosad har rapporterats öka varaktigheten av euglykemi. Dess långsamma frisättning och längre perioder av normalt blodsocker som uppnås skulle utesluta behovet av dextrosinfusion över natten och eliminera behovet av kirurgisk insättning av en gastrostomisond för detta ändamål. Glykosad orsakar också enligt uppgift färre gastrointestinala biverkningar, vilket potentiellt förbättrar följsamheten till terapin. Utredarna avser att utvärdera Glycosade hos våra patienter och bestämma dess effekt på glukoskontroll, på längden på uppnådd normoglykemi och att avgöra om det finns minskade biverkningar hos våra patienter med GSD-I. Detta kommer att uppnås genom en öppen studie av Glycosade hos GSD-I-patienter som samtycker till protokollet.