Utvidgningsstudie av AGT-181-102 för att utvärdera långsiktig säkerhet och aktivitet för AGT-181
21 september 2018 uppdaterad av: ArmaGen, Inc
En förlängningsstudie av AGT-181-102 som utvärderar säkerhet och glykosaminoglykaner (GAG) hos vuxna patienter med Hurler-Scheie- eller Scheie-syndrom som har avslutat 8 veckors dosering med AGT-181 i studie AGT-181-102
AGT-181 är ett fusionsprotein innehållande alfa-L-iduronidas som är avsett att leverera enzymet perifert och till hjärnan, när det administreras intravenöst.
Denna studie är en förlängning av en säkerhets- och dosvarierande studie för att erhålla långsiktiga säkerhets- och exponeringsdata, såväl som information om den biologiska aktiviteten av läkemedlet
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
3
Fas
- Fas 1
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Måste ha genomfört klinisk prövning AGT-181-102
- Frivilligt skriftligt medgivande från patient eller juridiskt ansvarig representant
- Alla kvinnor i fertil ålder och sexuellt mogna män måste rådas att använda en medicinskt accepterad preventivmetod under hela studien.
- Negativt graviditetstest (kvinnor)
Exklusions kriterier:
- Vägran att slutföra screeningutvärderingar.
- Alla medicinska tillstånd eller andra omständigheter som avsevärt kan störa studieefterlevnaden
- Patienten är gravid eller ammar
- Kliniskt signifikant ryggmärgskompression, bevis på cervikal instabilitet.
- Patient utvecklade kliniskt relevant överkänslighet mot AGT-181
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: AGT-181
AGT-181 (fusionsprotein av anti-human insulinreceptor monoklonal antikropp och alfa-L-iduronidas) administrerat en gång i veckan x 26 veckor vid samma dosnivå som försökspersonen fick i kärnstudien
|
intravenös infusion under 3-4 timmar
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar som ett mått på säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: 104 veckor (2 år)
|
104 veckor (2 år)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
förändringar i urin- eller plasmaglykosaminoglykaner (GAG)
Tidsram: 104 veckor (2 år)
|
104 veckor (2 år)
|
|
förändring i leverstorlek
Tidsram: 104 veckor (2 år)
|
104 veckor (2 år)
|
|
förändring i mjältstorlek
Tidsram: 104 veckor (2 år)
|
104 veckor (2 år)
|
|
förändringar i nivåerna av heparansulfat och dermatansulfat i cerebrospinalvätskan
Tidsram: 104 veckor (2 år)
|
104 veckor (2 år)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
1 november 2015
Primärt slutförande (FAKTISK)
19 mars 2018
Avslutad studie (FAKTISK)
2 augusti 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 november 2015
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
3 november 2015
Första postat (UPPSKATTA)
5 november 2015
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
25 september 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
21 september 2018
Senast verifierad
1 september 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AGT-181-103
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på AGT-181
-
ArmaGen, IncAvslutadMukopolysackaridos IBrasilien
-
ArmaGen, IncAvslutadMukopolysackaridos IBrasilien
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AvslutadFriska volontärerKanada
-
ArmaGen, IncAvslutadMukopolysackaridos IFörenta staterna
-
AbbVieAvslutadAvancerad solida tumörcancerFörenta staterna, Frankrike, Japan, Puerto Rico, Spanien, Taiwan
-
Nektar TherapeuticsAvslutadLändryggssmärta | Kronisk smärtaFörenta staterna
-
AbbVieAvslutadHumant immunbristvirus (HIV)Förenta staterna, Puerto Rico
-
AbbVieAvslutad
-
AbbVieAvslutadKolorektal cancerFörenta staterna
-
AmgenAvslutadUlcerös kolitFörenta staterna, Belgien, Kanada, Danmark, Italien, Ungern, Tyskland, Schweiz, Nederländerna, Australien, Ryska Federationen, Österrike, Frankrike, Storbritannien, Tjeckien, Grekland, Polen, Estland, Lettland, Norge