Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kliniska prövningar på Mukopolysackaridos I

Totalt 1909 resultat

IRCCS San Raffaele
Fondazione Telethon

Aktiv, inte rekryterande

Genterapi med modifierade autologa hematopoetiska stamceller för behandling av patienter med mukopolysackaridos typ I, Hurler-variant (TigetT10_MPSIH)

Mukopolysackaridos IH

Italien
Genzyme, a Sanofi Company

Rekrytering

Mukopolysackaridos I (MPS I) register

Mukopolysackaridos I (MPS I)

Kroatien, Förenta staterna, Argentina, Australien, Belgien, Brasilien, Kanada, Danmark, Frankrike, Hong Kong, Indien, Indonesien, Korea, Republiken av, Kuwait, Libanon, Malaysia, Nederländerna, Pakistan, Filippinerna, Polen, Saud... och mer
REGENXBIO Inc.

Aktiv, inte rekryterande

RGX-111 genterapi hos patienter med MPS I

Hurlers syndrom | Hurler-Scheies syndrom | Mukopolysackaridos typ I (MPS I)

Förenta staterna, Brasilien, Israel
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Rekrytering

Utvärdering av intravenös laronidas farmakokinetik före och efter hematopoetisk celltransplantation hos patienter med mukopolysackaridos typ IH.

Mukopolysackaridos typ I | Hematopoetisk celltransplantation

Förenta staterna
Immusoft of CA, Inc.

Rekrytering

ISP-001: Törnrosa Transposonkonstruerade B-celler för MPS I

Mukopolysackaridos IH/S | Mukopolysackaridos IS

Förenta staterna
CENTOGENE GmbH Rostock

Indragen

Biomarkör för Hurlers sjukdom (BioHurler) (BioHurler)

Metabolism, medfödda fel | Mukopolysackaridos typ I | Gargoylism

Tyskland, Indien, Sri Lanka, Egypten
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartners

Avslutad

MRS för att bestämma neuroinflammation och oxidativ stress i MPS I

Mukopolysackaridos typ I

Förenta staterna
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Avslutad

Laronidase (Aldurazyme TM) enzymersättningsterapi med hematopoetisk stamcellstransplantation för Hurlers syndrom

Hurlers syndrom | Mukopolysackaridos typ IH | MPS I

Förenta staterna
Sanofi

Avslutad

En studie för att bedöma säkerheten för Myozyme® och Aldurazyme® hos manliga och kvinnliga deltagare i alla åldersgrupper med Pompes sjukdom eller med mukopolysackaridos typ I (MPS I) i en hemtjänstmiljö (HomERT)

Pompes sjukdom | Mukopolysackaridos typ I (MPS I)

Italien
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartners

Avslutad

Longitudinella studier av hjärnans struktur och funktion vid MPS-störningar

Mukopolysackaridos typ I | Mukopolysackaridos typ II | Mukopolysackaridos typ VI | Mukopolysackaridos typ IV | Mukopolysackaridos typ VII

Förenta staterna, Kanada
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Avslutad

Intratekal enzymersättning för Hurlers syndrom

Hurlers syndrom

Förenta staterna
Sangamo Therapeutics

Avslutad

Stigande dosstudie av genomredigering av zinkfingernukleas (ZFN) Therapeutic SB-318 hos patienter med MPS I

MPS I

Förenta staterna
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...

Avslutad

Effekter av Adalimumab vid mukopolysackaridos typ I, II och VI

Mukopolysackaridos typ I | Mukopolysackaridos typ II | Mukopolysackaridos typ VI

Förenta staterna
University of Chicago
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) och andra samarbetspartners

Avslutad

Lysosomal lagringssjukdom: övervakning av hälsa, utveckling och funktionellt resultat hos förskolebarn

Krabbes sjukdom | Mukopolysackaridos typ II (MPS II) | Mukopolysackaridos typ I (MPS I) | Mukopolysackaridos typ III (MPS III) | Mukopolysackaridos typ VI (MPS VI)

Förenta staterna
Orchard Therapeutics

Rekrytering

En studie för att undersöka effektiviteten och säkerheten av OTL-203 hos patienter med MPS-IH jämfört med standardvård med allogen HSCT (HURCULES)

MPS-IH (Hurlers syndrom)

Nederländerna, Förenta staterna, Italien, Storbritannien
University Hospital Heidelberg

Avslutad

Föräldrars hantering av utmanande beteende vid mukopolysackaridos typ I-III

Mukopolysackaridos typ I | Mukopolysackaridos typ II | Coping Beteende | Mukopolysackaridos typ III | Beteendestörningar

Tyskland
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Aktiv, inte rekryterande

En förlängningsstudie av JR-171-101-studie på patienter med MPS I

Mukopolysackaridos I

Förenta staterna, Brasilien, Japan
Genzyme, a Sanofi Company

Avslutad

China Post-marketing Surveillance (PMS) Studie av Aldurazyme®

Mukopolysackaridos I

Kina
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Avslutad

En studie av JR-171 hos patienter med mukopolysackaridos I

Mukopolysackaridos I

Förenta staterna, Brasilien, Japan
ArmaGen, Inc

Avslutad

Förlängningsstudie som utvärderar långsiktig säkerhet och aktivitet hos AGT-181 hos barn med MPS I

Mukopolysackaridos I

Brasilien
REGENXBIO Inc.

Anmälan via inbjudan

Långtidsuppföljning för RGX-111

Mukopolysackaridos I

Förenta staterna, Brasilien
ArmaGen, Inc

Avslutad

Studie av säkerhet och dosintervall av insulinreceptor MAb-IDUA fusionsprotein hos patienter med MPS I

Mukopolysackaridos I

Förenta staterna
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Indragen

MT2018-18: Törnrosa Transposon-konstruerade plasmablaster för Hurlers syndrom Post Allo HSCT

Mukopolysackaridos typ IH | Mukopolysackaridos typ IH (MPS IH, Hurlers syndrom) | MPS IH, Hurlers syndrom
ArmaGen, Inc

Avslutad

Utvidgningsstudie av AGT-181-102 för att utvärdera långsiktig säkerhet och aktivitet för AGT-181

Mukopolysackaridos I
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Avslutad

Immuntoleransstudie med Aldurazyme® (Laronidas)

Mukopolysackaridos I

Brasilien, Ryska Federationen
Mackay Memorial Hospital
Sanofi Taiwan Co. Ltd

Rekrytering

De intensiva uppföljningsundersökningarna för asymtomatiska MPS I-spädbarn i Taiwan

MPS I

Taiwan
ArmaGen, Inc

Avslutad

Studie av säkerhet och dosintervall av human insulinreceptor MAb-IDUA fusionsprotein hos vuxna och barn med MPS I

Mukopolysackaridos I

Brasilien
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Avslutad

Stamcellstransplantation för Hurler

Mukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos VI | Mannosidos | Mukolipidos typ II (I-cellssjukdom)

Förenta staterna
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Avslutad

Stamcellstransplantation med laronidas för Hurler

Mukopolysackaridos I | Hurlers syndrom

Förenta staterna
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...

Aktiv, inte rekryterande

Studie för att utvärdera säkerheten och effekten av Adalimumab i MPS I, II och VI

Mukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos II | Mukopolysackaridos VI

Förenta staterna
National MPS Society
MediResource Inc.

Avslutad

Studie för att upptäcka okänd mukopolysackaridos hos barn som besöker reumatologiska kliniker, hand- eller skelettdysplasikliniker

Mukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos II | Mukopolysackaridoser | Mukopolysackaridos VI | Mukopolysackaridos IV

Förenta staterna
agnes chen
University of California, Los Angeles; National Institute of Neurological... och andra samarbetspartners

Avslutad

Förlängningsstudie av intratekal enzymersättning för kognitiv nedgång i MPS I

Mukopolysackaridos I | Kognitiv försämring

Förenta staterna
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Avslutad

En studie som utvärderar säkerheten och farmakokinetiken för Aldurazyme® (Laronidase) hos MPS I-patienter yngre än 5 år

Mukopolysackaridos I | Scheie syndrom | Hurlers syndrom | Hurler-Scheies syndrom

Nederländerna, Frankrike, Tyskland, Storbritannien
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Avslutad

Studie av Aldurazyme®-ersättningsterapi hos patienter med mukopolysackaridos I (MPS I) sjukdom

Mukopolysackaridos I | Scheie syndrom | Hurlers syndrom | Hurler-Scheies syndrom

Japan
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Rekrytering

Fas I/II-studie av JR-441 hos patienter med mukopolysackaridos typ IIIA

Mukopolysackaridos III-A

Tyskland
Nationwide Children's Hospital
Sanfilippo Children's Research Foundation; The Sanfilippo Research Foundation och andra samarbetspartners

Avslutad

Naturhistoriska studier av mukopolysackaridos III

Mukopolysackaridos typ IIIA | Mukopolysackaridos typ IIIB

Förenta staterna
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...

Avslutad

Klinisk prövning av tillväxthormon i MPS I, II och VI

Mukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos II | Mukopolysackaridos VI

Förenta staterna
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Avslutad

En studie som undersöker sambandet mellan utvecklingen av laronidasantikroppar och urin-GAG-nivåer (glykosaminoglykan) hos Aldurazyme®-behandlade patienter

Mukopolysackaridos I | Hurlers syndrom | Hurler-Scheies syndrom | Scheies syndrom

Förenta staterna
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Avslutad

En studie av effekten av Aldurazyme® (Laronidase) behandling på amning hos kvinnliga patienter med mukopolysackaridos I (MPS I) och deras ammade spädbarn

Mukopolysackaridos I | Hurlers syndrom | Hurler-Scheies syndrom | Scheie

Italien
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Avslutad

Fas 3 förlängningsstudie av säkerheten och effekten av Aldurazyme® (Laronidas) hos patienter med mukopolysackaridos I (MPS I)

Mukopolysackaridos I | Scheie syndrom | Hurlers syndrom | Hurler-Scheies syndrom

Förenta staterna, Kanada, Storbritannien, Brasilien, Tyskland, Italien, Nederländerna
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Avslutad

En dosoptimeringsstudie av Aldurazyme® (Laronidas) hos patienter med mukopolysackaridos I (MPS I) sjukdom

Mukopolysackaridos I | Scheie syndrom | Hurlers syndrom | Hurler-Scheies syndrom

Brasilien, Kanada
Patricia I. Dickson, M.D.
University of California, Los Angeles; FDA Office of Orphan Products Development och andra samarbetspartners

Avslutad

Intratekal enzymersättningsterapi för ryggmärgskompression vid mukopolysackaridos (MPS) I

Mukopolysackaridos I | Lysosomala lagringssjukdomar | Ryggmärgskompression

Förenta staterna, Finland
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Avslutad

Klinisk studie av Aldurazyme hos patienter med mukopolysackaridos (MPS) I

Mukopolysackaridos I | Hurler-Scheies syndrom | Hurlers syndrom

Förenta staterna, Kanada, Tyskland
Sanguine Biosciences
Denali Therapeutics Inc.

Rekrytering

En naturhistorisk studie av biomarkörer och kliniska resultat vid mukopolysackaridos typ IIIA (MPS IIIA; Sanfilippos syndrom)

Mukopolysackaridos III-A

Förenta staterna
Children's Hospital of Eastern Ontario

Avslutad

Ultraljudsfynd av finger-, handleds- och knäleder vid mukopolysackaridos

MPS I | MPS IV

Kanada
Allievex Corporation

Avslutad

En studie av mukopolysackaridos typ IIIB (MPS IIIB)

Mukopolysackaridos typ IIIB | Mukopolysackaridos typ 3 B | MPS III B | MPS 3 B

Förenta staterna, Spanien, Kalkon, Taiwan, Australien, Colombia, Tyskland, Storbritannien
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Abeona Therapeutics, Inc

Anmälan via inbjudan

En långtidsuppföljningsstudie av patienter med MPS IIIA behandlade med ABO-102

Mukopolysackaridos III-A

Förenta staterna, Australien, Spanien
Abeona Therapeutics, Inc

Avslutad

En långtidsuppföljningsstudie av patienter med MPS IIIB som behandlats med ABO-101

Mukopolysackaridos III-B

Förenta staterna, Tyskland, Frankrike
Fondazione Telethon

Aktiv, inte rekryterande

Genterapi hos patienter med mukopolysackaridossjukdom

Mukopolysackaridos typ VI

Italien, Kalkon
Abeona Therapeutics, Inc

Avslutad

Gene Transfer Clinical Trial för mukopolysackaridos (MPS) IIIB (MPSIIIB)

Mukopolysackaridos typ 3 B

Förenta staterna, Tyskland, Frankrike, Spanien

Kliniska prövningar på Mukopolysackaridos I

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser