Långtidsuppföljning av sub-retinal transplantation av hESC-härledda RPE-celler hos Stargardt-makuladystrofipatienter

Denna studie är en långsiktig uppföljning av ACT MA09-hRPE 001 fas I/II-studien, fas I/II-studien (refererad till som kärnprotokollet) var en öppen, icke-randomiserad, dosökning, multi -centerförsök. Tretton SMD-patienter behandlades i denna studie. Tio patienter med djup synförlust (synskärpa <=20/400) fick en enda subretinal injektion av MA09-hRPE-celler, med en dos på 50 000 MA09-hRPE-celler (tre patienter), 100 000 MA09-hRPE-celler transplanterade (tre patienter) ), 150 000 MA09-hRPE-celler transplanterade (tre patienter) och ökande till en maximal dos på 200 000 transplanterade MA09-hRPE-celler (en patient). Tre patienter med svår till måttlig synförlust (synskärpa <= 20/100) fick en dos på 100 000 MA09-hRPE-celler. Alla patienter som deltog i kärnprotokollet är berättigade att delta i detta uppföljningsprotokoll.

Det första besöket i detta långtidsuppföljningsprotokoll kommer att motsvara det sista besöket i kärnprotokollet och kommer att äga rum 12 månader efter cellimplantation. Informerat samtycke kommer att erhållas vid detta besök.

Patienterna kommer att utvärderas 18, 24, 36, 48 och 60 månader efter transplantation (eller oftare enligt klinisk indikation). Uppföljningen kommer att innefatta att få information om oftalmologiska fynd och händelser av särskilt intresse enligt definitionen i de primära resultaten. Vid det sista besöket av denna uppföljningsstudie, oavsett om det är 60 månader efter transplantationen eller vid tidig utsättning, kommer patienter att bjudas in att delta i en säkerhetsövervakningsstudie i ytterligare 10 år, enligt ett separat protokoll, som kommer att fortsätta att övervaka de långsiktiga riskerna med MA09-hRPE-celltransplantation.