Langzeit-Follow-up der subretinalen Transplantation von hESC-abgeleiteten RPE-Zellen bei Patienten mit Stargardt-Makuladedystrophie

Bei dieser Studie handelt es sich um eine Langzeitstudie, die an die Phase-I/II-Studie ACT MA09-hRPE 001 anschließt. Die Phase-I/II-Studie (als Kernprotokoll bezeichnet) war eine offene, nicht randomisierte, dosissteigernde Multistudie -Center-Studie. In dieser Studie wurden dreizehn SMD-Patienten behandelt. Zehn Patienten mit starkem Sehverlust (Sehschärfe <= 20/400) erhielten eine einzelne subretinale Injektion von MA09-hRPE-Zellen, beginnend mit einer Dosis von 50.000 MA09-hRPE-Zellen (drei Patienten), 100.000 transplantierten MA09-hRPE-Zellen (drei Patienten). ), 150.000 transplantierte MA09-hRPE-Zellen (drei Patienten) und Erhöhung auf eine maximale Dosis von 200.000 transplantierten MA09-hRPE-Zellen (ein Patient). Drei Patienten mit schwerem bis mittelschwerem Sehverlust (Sehschärfe <= 20/100) erhielten eine Dosis von 100.000 MA09-hRPE-Zellen. Alle Patienten, die am Kernprotokoll teilgenommen haben, sind zur Teilnahme an diesem Folgeprotokoll berechtigt.

Der erste Besuch dieses Langzeit-Follow-up-Protokolls entspricht dem letzten Besuch des Kernprotokolls und findet 12 Monate nach der Zellimplantation statt. Bei diesem Besuch wird eine Einverständniserklärung eingeholt.

Die Patienten werden 18, 24, 36, 48 und 60 Monate nach der Transplantation (oder häufiger, wenn klinisch angezeigt) untersucht. Zur Nachsorge gehört die Einholung von Informationen über ophthalmologische Befunde und Ereignisse von besonderem Interesse, wie in den primären Ergebnissen definiert. Beim letzten Besuch dieser Folgestudie, sei es 60 Monate nach der Transplantation oder bei vorzeitigem Abbruch, werden die Patienten eingeladen, an einer Sicherheitsüberwachungsstudie für weitere 10 Jahre im Rahmen eines separaten Protokolls teilzunehmen, das weiterhin überwacht wird die langfristigen Risiken einer MA09-hRPE-Zelltransplantation.