HESC-eredetű RPE-sejtek szubretinális transzplantációjának hosszú távú nyomon követése Stargardt-macula-dystrophiás betegeknél
Hosszú távú nyomon követés egy I/II. fázisú, nyílt, többközpontú, prospektív tanulmány humán embrionális őssejtből származó retinális pigmentált epiteliális (MA09-hRPE) sejtek retina alatti transzplantációjának biztonságosságának és tolerálhatóságának meghatározására betegeknél Stargardt makuladystrophia (SMD)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a vizsgálat egy hosszú távú, az ACT MA09-hRPE 001 fázis I/II vizsgálatot követi, az I/II fázisú vizsgálat (a továbbiakban: alapprotokoll) nyílt, nem randomizált, dóziseszkalációs, többszörös vizsgálat volt. -központi tárgyalás. Tizenhárom SMD-beteget kezeltek ebben a vizsgálatban. Tíz súlyos látásvesztésben szenvedő beteg (látásélesség <=20/400) kapott egyetlen szubretinális MA09-hRPE sejt injekciót, 50 000 MA09-hRPE sejtből (három beteg), 100 000 MA09-hRPE sejt transzplantációjával (három beteg) ), 150 000 MA09-hRPE sejt transzplantációja (három beteg), és a maximális dózis 200 000 MA09-hRPE sejt transzplantált (egy beteg). Három súlyos vagy közepes látásvesztésben szenvedő beteg (látásélesség <= 20/100) 100 000 MA09-hRPE sejtet kapott. Minden beteg, aki részt vett az alapprotokollban, jogosult részt venni ebben a nyomon követési protokollban.
Ennek a hosszú távú követési protokollnak az első látogatása megfelel az alapprotokoll utolsó látogatásának, és 12 hónappal a sejtbeültetés után kerül sor. Ezen a látogatáson tájékozott beleegyezést kell szerezni.
A betegeket a transzplantáció után 18, 24, 36, 48 és 60 hónappal (vagy klinikailag indokolt gyakrabban) értékelik. A nyomon követés magában foglalja az elsődleges eredményekben meghatározott szemészeti leletekkel és különleges érdeklődésre számot tartó eseményekkel kapcsolatos információk megszerzését. A nyomon követési vizsgálat utolsó látogatásakor, akár 60 hónappal a transzplantáció után, akár a korai abbahagyáskor, a betegeket további 10 évre felkérik, hogy vegyenek részt egy biztonsági felügyeleti vizsgálatban további 10 évig, egy külön protokoll alapján, amely továbbra is figyelemmel kíséri. az MA09-hRPE sejttranszplantáció hosszú távú kockázatai.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- Jules Stein Eye Institute, UCLA School of Medicine
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
- Wills Eye Institute-Mid Atlantic Retina
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Biztosan hESC-RPE sejttranszplantációval kezelték az alapprotokollban.
- Képes megérteni és aláírni az utóvizsgálatban való részvételhez való tájékozott hozzájárulást.
Kizárási kritériumok:
- Nincsenek kizárási kritériumok
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: MA09-hRPE
MA09-hRPE sejtek szubretinális transzplantációja
|
1. kohorsz 50 000 sejt 2. kohorsz 100 000 sejt 2a kohorsz Jobb látás 100 000 sejt 3. kohorsz 150 000 sejt 4. kohorsz 200 000 sejt
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vizsgálati készítményre vonatkozó különleges érdeklődésre számot tartó mellékhatások (AE) által értékelt biztonságosság
Időkeret: 4 év
|
Ez magában foglalja a szemészeti leletekről és a neurológiai, fertőző, hematológiai vagy végzetes súlyos nemkívánatos eseményekről, a női alanyban vagy egy férfi partner partnerében bekövetkezett terhességről és a terhesség kimeneteléről, minden olyan nemkívánatos eseményről (AE), amely vissza kell vonni a vizsgálatból, bármilyen új diagnózis szemészeti vagy immunmediált rendellenesség, rák, méhen kívüli vagy proliferatív sejtnövekedés (retinális pigment epitélium (RPE) vagy nem RPE), amely kedvezőtlen klinikai következményekkel jár, valamint váratlan, klinikailag jelentős nemkívánatos események sejttranszplantációs eljárással vagy a vizsgálati termékkel (MA09-hRPE sejtek) kapcsolatos.
|
4 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon betegek száma, akiknél megváltozott a szemvizsgálat vagy a kép
Időkeret: 4 év
|
Az intraokuláris nyomás (IOP) és a legjobb korrigált látásélesség (BCVA) klinikailag szignifikáns abszolút értékeivel vagy a kiindulási értékhez képest megváltozott betegek száma összegzésre kerül.
|
4 év
|
|
A graft elégtelensége vagy kilökődése
Időkeret: 4 év
|
A graft elégtelenségére vagy kilökődésére utaló bizonyítékok a következők: retina ödéma, cystoid makulaödéma, retina fehér pöttyök, retinavérzés, savós retinaleválás, szubretinális váladékok, szubretinális fibrózis vagy vaszkuláris és/vagy látólemez szivárgás, megnövekedett intraokuláris nyomás vagy hypotonia .
Nem várt és tartós vagy fokozódó, nem fertőző szemgyulladás bizonyítéka (pl. vasculitis, retinitis, choroiditis, vitritis, pars planitis, anterior segment gyulladás/uveitis).
|
4 év
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Astellas Institute for Regenerative Medicine
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Schwartz SD, Hubschman JP, Heilwell G, Franco-Cardenas V, Pan CK, Ostrick RM, Mickunas E, Gay R, Klimanskaya I, Lanza R. Embryonic stem cell trials for macular degeneration: a preliminary report. Lancet. 2012 Feb 25;379(9817):713-20. doi: 10.1016/S0140-6736(12)60028-2. Epub 2012 Jan 24.
- Schwartz SD, Regillo CD, Lam BL, Eliott D, Rosenfeld PJ, Gregori NZ, Hubschman JP, Davis JL, Heilwell G, Spirn M, Maguire J, Gay R, Bateman J, Ostrick RM, Morris D, Vincent M, Anglade E, Del Priore LV, Lanza R. Human embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium in patients with age-related macular degeneration and Stargardt's macular dystrophy: follow-up of two open-label phase 1/2 studies. Lancet. 2015 Feb 7;385(9967):509-16. doi: 10.1016/S0140-6736(14)61376-3. Epub 2014 Oct 15.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 7316-CL-0004
- ACT MA09-hRPE 001(SMD)LTFU (Egyéb azonosító: Sponsor)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .