Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgning af subretinal transplantation af hESC-afledte RPE-celler hos Stargardt-makulærdystrofipatienter

29. oktober 2024 opdateret af: Astellas Institute for Regenerative Medicine

Langtidsopfølgning til et fase I/II, åbent, multicenter, prospektivt studie for at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​subretinal transplantation af humane embryonale stamceller afledt retinalpigmenterede epitelceller (MA09-hRPE) hos patienter med Stargardts makuladystrofi (SMD)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af MA09-hRPE cellulær terapi hos patienter med fremskreden Stargardts makulær dystrofi (SMD) fra et til fem år efter den kirurgiske procedure for at implantere MA09-hRPE-cellerne.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er en langsigtet opfølgning på ACT MA09-hRPE 001 fase I/II forsøget, fase I/II forsøget (benævnt kerneprotokollen) var et åbent, ikke-randomiseret, dosiseskalering, multi -centerforsøg. Tretten SMD-patienter blev behandlet i dette forsøg. Ti patienter med kraftigt synstab (synsstyrke <=20/400) fik en enkelt subretinal injektion af MA09-hRPE-celler, startende med en dosis på 50.000 MA09-hRPE-celler (tre patienter), 100.000 MA09-hRPE-celler transplanteret (tre patienter) ), 150.000 MA09-hRPE-celler transplanteret (tre patienter) og øget til en maksimal dosis på 200.000 transplanterede MA09-hRPE-celler (én patient). Tre patienter med alvorligt til moderat synstab (synsstyrke <= 20/100) fik en dosis på 100.000 MA09-hRPE-celler. Alle patienter, der deltog i kerneprotokollen, er berettigede til deltagelse i denne opfølgningsprotokol.

Det første besøg i denne langsigtede opfølgningsprotokol vil svare til det sidste besøg i kerneprotokollen og vil finde sted 12 måneder efter celleimplantation. Der vil blive indhentet informeret samtykke ved dette besøg.

Patienterne vil blive evalueret 18, 24, 36, 48 og 60 måneder efter transplantation (eller hyppigere som klinisk indiceret). Opfølgning vil omfatte indhentning af information om oftalmologiske fund og begivenheder af særlig interesse som defineret i de primære resultater. Ved det sidste besøg i denne opfølgningsundersøgelse, hvad enten det er 60 måneder efter transplantationen eller ved tidlig seponering, vil patienter blive inviteret til at deltage i et sikkerhedsovervågningsstudie i yderligere 10 år i henhold til en separat protokol, som vil fortsætte med at overvåge de langsigtede risici ved MA09-hRPE-celletransplantation.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

13

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Jules Stein Eye Institute, UCLA School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Wills Eye Institute-Mid Atlantic Retina

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiepopulationen er kun efter invitation for tidligere deltagere i kerneprotokollen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Skal have været behandlet med hESC-RPE-celletransplantation i kerneprotokollen.
  • I stand til at forstå og villig til at underskrive det informerede samtykke til at deltage i opfølgningsundersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Der er ingen udelukkelseskriterier

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Eksperimentel: MA09-hRPE
Sub-retinal transplantation af MA09-hRPE-celler
Biologisk: MA09-hRPE
Kohorte 1 50.000 celler Kohorte 2 100.000 celler Kohorte 2a Bedre syn 100.000 celler Kohorte 3 150.000 celler Kohorte 4 200.000 celler
Andre navne:
  • ASP7316

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed vurderet ved uønskede hændelser (AE'er) af særlig interesse i forbindelse med undersøgelsesproduktet
Tidsramme: 4 år
Dette vil omfatte indhentning af oplysninger om oftalmologiske fund og alvorlige bivirkninger (SAE'er), der er neurologiske, infektiøse, hæmatologiske eller dødelige, graviditet hos en kvindelig forsøgsperson eller partneren til en mandlig forsøgsperson og graviditetsudfald, enhver uønsket hændelse (AE), der forårsager en med forbehold for at trække sig fra undersøgelsen, enhver ny diagnose af en okulær eller immunmedieret lidelse, cancer, ektopisk eller proliferativ cellevækst (retinalt pigmentepitel (RPE) eller non-RPE) med ugunstig klinisk konsekvens, og uventede, klinisk signifikante AE'er evt. relateret til celletransplantationsproceduren eller forsøgsproduktet (MA09-hRPE-celler).
4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med ændringer i øjenundersøgelser eller billeder
Tidsramme: 4 år
Antallet af patienter med klinisk signifikante absolutte værdier eller ændringer fra baseline i intraokulært tryk (IOP) og Best Corrected Visual Acuity (BCVA) vil blive opsummeret.
4 år
Forekomst af graftsvigt eller afstødning
Tidsramme: 4 år
Bevis på graftsvigt eller afstødning vil bestå af: Tilstedeværelse af retinal ødem, cystoid makulaødem, retinale hvide prikker, retinal blødning, serøs nethindeløsning, subretinale ekssudater, subretinal fibrose eller vaskulær og/eller optisk diskudsivning, forhøjet intraokulært tryk eller hypotoni . Bevis på uventet og vedvarende eller stigende ikke-infektiøs øjenbetændelse (f.eks. vaskulitis, retinitis, choroiditis, vitritis, pars planitis, anterior segment inflammation/uveitis).
4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Astellas Institute for Regenerative Medicine

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Astellas Institute for Regenerative Medicine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. juli 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. juni 2019

Studieafslutning (Faktiske)

21. juni 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. maj 2015

Først opslået (Anslået)

15. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. oktober 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 7316-CL-0004
  • ACT MA09-hRPE 001(SMD)LTFU (Anden identifikator: Sponsor)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Adgang til anonymiserede data på individuelt deltagerniveau vil ikke blive givet til dette forsøg, da det opfylder en eller flere af undtagelserne beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com under "Sponsorspecifikke detaljer for Astellas".

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Stargardts makuladystrofi

Kliniske forsøg med MA09-hRPE

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner