Stargardt 黄斑营养不良患者 hESC 衍生 RPE 细胞视网膜下移植的长期随访

本研究是一项长期、跟进 ACT MA09-hRPE 001 I/II 期试验，I/II 期试验（简称核心方案）是一项开放标签、非随机、剂量递增、多-中心审判。 在该试验中治疗了 13 名 SMD 患者。 十名严重视力丧失（视力 <=20/400）的患者接受单次视网膜下注射 MA09-hRPE 细胞，起始剂量为 50,000 个 MA09-hRPE 细胞（三名患者），移植 100,000 个 MA09-hRPE 细胞（三名患者), 150,000 MA09-hRPE 细胞移植（三名患者）并增加至最大剂量 200,000 MA09-hRPE 细胞移植（一名患者）。 三名重度至中度视力丧失（视力 <= 20/100）的患者接受了 100,000 个 MA09-hRPE 细胞的剂量。 所有参与核心方案的患者都有资格参与此后续方案。

此长期随访方案的第一次访问将对应于核心方案的最后一次访问，并将在细胞植入后 12 个月进行。 这次访问将获得知情同意。

患者将在移植后 18、24、36、48 和 60 个月（或根据临床指示更频繁）接受评估。 后续行动将包括获取有关眼科发现和主要结果中定义的特别关注事件的信息。 在本次随访研究的最后一次访问时，无论是在移植后 60 个月还是在早期停止时，患者将被邀请参加另外 10 年的安全监测研究，该研究将根据单独的方案继续监测MA09-hRPE 细胞移植的长期风险。