Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Acompanhamento a longo prazo do transplante sub-retiniano de células RPE derivadas de hESC em pacientes com distrofia macular de Stargardt

29 de outubro de 2024 atualizado por: Astellas Institute for Regenerative Medicine

Acompanhamento de Longo Prazo para um Estudo Prospectivo de Fase I/II, Aberto, Multicêntrico, para Determinar a Segurança e a Tolerabilidade do Transplante Sub-retiniano de Células-Tronco Derivadas de Células-Tronco Embrionárias Humanas Epiteliais Pigmentadas da Retina (MA09-hRPE) em Pacientes com Distrofia macular de Stargardt (SMD)

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo da terapia celular MA09-hRPE em pacientes com distrofia macular de Stargardt avançada (SMD) de um a cinco anos após o procedimento cirúrgico para implantar as células MA09-hRPE.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo é um acompanhamento de longo prazo do estudo ACT MA09-hRPE 001 fase I/II, o estudo fase I/II (referido como o protocolo principal) foi um estudo aberto, não randomizado, escalonamento de dose, multi -ensaio central. Treze pacientes com SMD foram tratados neste estudo. Dez pacientes com perda de visão profunda (acuidade visual <=20/400) receberam uma única injeção subretiniana de células MA09-hRPE, começando com uma dose de 50.000 células MA09-hRPE (três pacientes), 100.000 células MA09-hRPE transplantadas (três pacientes ), 150.000 células MA09-hRPE transplantadas (três pacientes) e aumentando para uma dose máxima de 200.000 células MA09-hRPE transplantadas (um paciente). Três pacientes com perda de visão severa a moderada (acuidade visual <= 20/100) receberam uma dose de 100.000 células MA09-hRPE. Todos os pacientes que participaram do protocolo básico são elegíveis para participação neste protocolo de acompanhamento.

A primeira visita deste protocolo de acompanhamento de longo prazo corresponderá à última visita do protocolo principal e ocorrerá 12 meses após a implantação da célula. O consentimento informado será obtido nesta visita.

Os pacientes serão avaliados aos 18, 24, 36, 48 e 60 meses pós-transplante (ou mais frequentemente conforme indicação clínica). O acompanhamento incluirá a obtenção de informações sobre achados oftalmológicos e eventos de interesse especial, conforme definido nos resultados primários. Na última visita deste estudo de acompanhamento, seja 60 meses após o transplante ou na descontinuação precoce, os pacientes serão convidados a participar de um Estudo de Vigilância de Segurança por mais 10 anos, sob um protocolo separado, que continuará a monitorar os riscos a longo prazo do transplante de células MA09-hRPE.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

13

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Jules Stein Eye Institute, UCLA School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Wills Eye Institute-Mid Atlantic Retina

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

A população do estudo é por convite apenas para participantes anteriores no protocolo principal.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Deve ter sido tratado com transplante de células hESC-RPE no protocolo principal.
  • Capaz de entender e disposto a assinar o consentimento informado para participar do estudo de acompanhamento.

Critério de exclusão:

  • Não há critérios de exclusão

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Experimental: MA09-hRPE
Transplante sub-retiniano de células MA09-hRPE
Biológico: MA09-hRPE
Coorte 1 50.000 células Coorte 2 100.000 células Coorte 2a Melhor visão 100.000 células Coorte 3 150.000 células Coorte 4 200.000 células
Outros nomes:
  • ASP7316

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança avaliada por Eventos Adversos (EAs) de interesse especial em relação ao produto experimental
Prazo: 4 anos
Isso incluirá a obtenção de informações sobre achados oftalmológicos e eventos adversos graves (SAEs) que são neurológicos, infecciosos, hematológicos ou fatais, gravidez em um indivíduo do sexo feminino ou parceiro de um indivíduo do sexo masculino e resultado da gravidez, qualquer evento adverso (EA) que cause um sujeito a retirar-se do estudo, qualquer novo diagnóstico de doença ocular ou imunomediada, câncer, crescimento celular ectópico ou proliferativo (epitélio pigmentar da retina (EPR) ou não-EPR) com consequência clínica adversa e EAs inesperados e clinicamente significativos possivelmente relacionadas ao procedimento de transplante de células ou ao produto experimental (células MA09-hRPE).
4 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de pacientes com alterações em exames ou imagens oculares
Prazo: 4 anos
O número de pacientes com valores absolutos clinicamente significativos ou alterações da linha de base na pressão intra-ocular (IOP) e na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) será resumido.
4 anos
Incidência de falha ou rejeição do enxerto
Prazo: 4 anos
A evidência de falha ou rejeição do enxerto consistirá em: Presença de edema retiniano, edema macular cistóide, pontos brancos retinianos, hemorragia retiniana, descolamento seroso da retina, exsudatos sub-retinianos, fibrose sub-retiniana ou vazamento vascular e/ou do disco óptico, pressão intraocular elevada ou hipotonia . Evidência de inflamação ocular não infecciosa persistente ou crescente (por exemplo, vasculite, retinite, coroidite, vitrite, pars planitis, inflamação/uveíte do segmento anterior).
4 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Astellas Institute for Regenerative Medicine

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Astellas Institute for Regenerative Medicine

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de julho de 2012

Conclusão Primária (Real)

21 de junho de 2019

Conclusão do estudo (Real)

21 de junho de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de maio de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de maio de 2015

Primeira postagem (Estimado)

15 de maio de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de outubro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de outubro de 2024

Última verificação

1 de outubro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 7316-CL-0004
  • ACT MA09-hRPE 001(SMD)LTFU (Outro identificador: Sponsor)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

O acesso a dados anonimizados de nível de participante individual não será fornecido para este estudo, pois atende a uma ou mais das exceções descritas em www.clinicalstudydatarequest.com em "Detalhes específicos do patrocinador para a Astellas".

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Distrofia Macular de Stargardt

Ensaios clínicos em MA09-hRPE

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Bahrain

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever